Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1703 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Авиалинии мира. Аэропорт Борисполь преимущества и недостатки
  • Самое экологическое жилье – дом из бруса
  • Где купить духи из дьюти фри
  • Способы заработка в интернете
  • Организация самостоятельного путешествия в другую страну
  • Обзор интернет-магазина «PlastMarket»
  • Клееный брус в строительстве домов: всё, что Вы должны узнать
  • Самые интересные достопримечательности Москвы
  • Отличный отдых на Черном Море
  • Кардшаринг поможет Вам сократить расходы на оплату кабельного



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    В Риге состоится концерт группы «Несчастный случай»

    В Риге состоится концерт группы «Несчастный случай»

    8-го апреля на сцене Дома конгрессов пройдет концерт группы «Несчастный случай» во главе Алексеем Кортневым. Бессменный лидер и вдохновитель всех идей группы представит новую юбилейную программу «Тридцатилогия». | 13.03.2014
    Новый Nissan DIG-T R

    Новый Nissan DIG-T R

    Компания Nissan в очередной раз удивила автолюбителей не оставив шансов остаться равнодушными. Новый Nissan DIG-T R имеет невероятные характеристики для своего класса.
    | 10.03.2014
    В Риге дом КГБ будет показан экскурсантам

    В Риге дом КГБ будет показан экскурсантам

    Дом КГБ на углу улиц Бривибас и Стабу готов принять первых экскурсантов уже в апреле этого года. Десятки лет в стенах этого известного всем здания существовала самая могучая и сильная контора СССР. Двадцать лет пустовало это здание после того, как вывезли все архивы. Сейчас помещения приводят в порядок и планируют разрешить вводить сюда людей на экскурсии.

    | 06.03.2014
    Лучшая коллекция мультфильмов во всем интернете

    Лучшая коллекция мультфильмов во всем интернете

    Все любят мультфильмы. И взрослые, и дети, и даже наши бабушки и дедушки. Сейчас так много новых мультфильмов выходит на экраны, что даже не знаешь что начинать смотреть. Первое, о чем думают родители - а подойдет ли этот мультфильм для того, чтобы посмотреть его всей семьей или просто доверить ребенку.

    | 18.12.2013
    Латвия скоро пополнит черный список людьми, связанными с украинскими событиями

    Латвия скоро пополнит черный список людьми, связанными с украинскими событиями

    Такое решительное заявление сделал Рихард Козловскис, министр внутренних дел, по окончанию собрания комиссии по обороне и внутренним делам. | 07.04.2014
    В Латвии угроза терактов минимальна

    В Латвии угроза терактов минимальна

    По выводам экспертов Института мира и экономики Россия входит в десятку самых небезопасных стран мира в плане террористических угроз. В то время как Латвия оказалась практически самой безопасной страной в мире.

    | 02.02.2013
    Жителей Риги призывают сообщать о разбитой дороге

    Жителей Риги призывают сообщать о разбитой дороге

    Департамент сообщения Рижской думы обратился к жителям Риги с призывом сообщать обо всех неисправностях на дороге. | 29.03.2014
    Подростки тратят много денег

    Подростки тратят много денег

    Торговые розничные компании готовы к переориентации на подростковые товары. По статистически данным поколение 14 летних тратит в России 5-6 млрд долларов в год. Это почти годовой бюджет Латвии.

    | 21.10.2013
    Крымские татары собираются проводить свой собственный референдум

    Крымские татары собираются проводить свой собственный референдум

    Крымские татары собираются проводить свой собственный референдум, чтобы определиться с дальнейшими действиями.Крымские татары хотят провести свой референдум относительно их дальнейших действий в Крыму

    | 29.03.2014
    Латвийская авиакомпания прошлый 2013 год закончила с прибылью

    Латвийская авиакомпания прошлый 2013 год закончила с прибылью

    Еще во время своего пребывания на посту премьер-министра Валдис Домбровскис сообщил населению страны достаточно приятную весть. Латвийская национальная авиакомпания airBaltic прошлый 2013 год закончила с прибылью.
    | 25.01.2014
    Швейцария и Австрия заморозили счета граждан Украины

    Швейцария и Австрия заморозили счета граждан Украины

    Швейцария и Австрия заморозили счета граждан Украины. Швейцария заморозила счета 20 граждан, а Австрия 18. Швейцария распространила официальный список граждан у которых временно заморожены счета. В списке числятся фамилии Виктора Януковича и его сына Александра, Сергея Арбузова, Николая Азарова и ряда других членов кабинета министров. | 28.02.2014
    Юридической комиссией одобрена поправка о наказании за отрицание оккупации, методом изменения формулировки

    Юридической комиссией одобрена поправка о наказании за отрицание оккупации, методом изменения формулировки

    Совсем недавно, юридической комиссией латвийского Сейма, был одобрен проект по уточнению Уголовного закона.

    | 12.03.2014
    В Латвии готовятся к Дням русской культуры-2014

    В Латвии готовятся к Дням русской культуры-2014

    Председатель Старообрядческого общества Латвии Илларион Иванов заявил в своем выступлении, что культура сближает народы. | 25.03.2014
    „Rīga 2014” заинтересовывает журналистов получать аккредитации на мероприятия Европейской культурной столицы

    „Rīga 2014” заинтересовывает журналистов получать аккредитации на мероприятия Европейской культурной столицы

    Недавно прозвучал призыв бюро «Rīga 2014» к СМИ о получении аккредитации. Это позволит латвийским и иностранным средствам массовой информации более развернуто освещать мероприятия, которые пройдут в рамках программы «Европейская Культурная столица». | 18.12.2013
    Молодой латвийский вратарь попал в швейцарскую хоккейную Суперлиге

    Молодой латвийский вратарь попал в швейцарскую хоккейную Суперлиге

    Девятнадцатилетний вратарь из Латвии дебютировал в сильнейшем хоккейном чемпионате Швейцарии. Ивар Пунненов в пятницу дебютировал в Суперлиге в составе команды «Лейкерс» из Рапперсвиля, сменив во 2-м периоде Давида Эбишера. | 01.10.2013
    Один из парламентариев считает, что медицинская реформа требует существенной доработки, а ее нынешнее принятие – бессмысленно

    Один из парламентариев считает, что медицинская реформа требует существенной доработки, а ее нынешнее принятие – бессмысленно

    Депутат Сейма Латвийской Республики – Виталий Орлов, выразил мнение о том, что предстоящая медицинская реформа – требует существенной доработки. Виталий Орлов выполняет функции председателя подкомиссии сейма по Здравоохранению. | 19.02.2014
    Памятник погибшим на месте т.ц. MAXIMA в Риге

    Памятник погибшим на месте т.ц. MAXIMA в Риге

    Буквально только что мэр Риги Нил Ушаков поделился последней информацией о ужасном и трагическом для Риги и всей Латвии происшествии, обвала крыши в торговом центре "MAXIMA" в следствии чего погибли десятки людей. | 23.11.2013
    В Латвии развивается рenspinning

    В Латвии развивается рenspinning

    В Латвии довольно быстро набирает популярность игра или, как сказать по другому, вид спорта, рenspinning: что в переводе означает «вращение ручки». Искусство вращения ручки или карандаша между пальцами. | 27.03.2014
    Кличко призвал объявить мобилизации армии

    Кличко призвал объявить мобилизации армии

    Виталий Кличко, лидер фракции "УДАР" обратился к Раде с требованием поручить Верховному главнокомандующему объявить полную мобилизацию в связи с началом агрессии против Украины. Также Кличко призвал и.о. президента Украины АлександраТурчинова срочно направить заявление "в связи с агрессией России против Украины" в ООН о безотлагательном созыве Совета Безопасности ООН. | 01.03.2014
    Если Цилинскис придет на шествие легионеров, он будет уволен

    Если Цилинскис придет на шествие легионеров, он будет уволен

    Премьер Лаймдота Страуюма ("Единство") вынесла официальное предупреждение правящей коалиции о том, что если постановление правительства будет нарушено 16 марта, то министр Эйнар Цилинскис (VL-ТБ/ДННЛ) лишится своего поста.

    | 13.03.2014
    Велосипедный насос и стенд для ремонта на перекрёстке Лачплеша и Сколас

    Велосипедный насос и стенд для ремонта на перекрёстке Лачплеша и Сколас

    Отличная новость для рижских велосипедистов, которым иногда нужно подремонтировать своего железного друга, а инструментов нету. Теперь, благодаря велосипедному ремонтному стенду можно всё отремонтировать.
    | 24.09.2013
    Выставка «Прикладная математика» в РТУ

    Выставка «Прикладная математика» в РТУ

    В Рижском техническом университете открывается выставка «Прикладная математика». Она будет проходить на архитектурном факультете. Гидами станут студенты РТУ. На выставке будут представлены чудеса, которые можно будет сделать самим. | 17.02.2014
    В Латвии появились необычные животные

    В Латвии появились необычные животные

    В Латвии появились необычные виды животных уничтожающие традиционную фауну страны. Министерство земледелия Латвии разрешает охотникам отстреливать необычные для этой территории виды животных. Уже неоднократно появлялись золотистые шакалы, которые первоначально были приняты за обычных шакалов.
    | 27.02.2014
    Самые маленькие голливудские актрисы

    Самые маленькие голливудские актрисы

    Маленький рост или несоответствие традиционным и ставшим каноническими параметрам «90-60-92» не мешают некоторым женщинам быть наравне с мужчинами, завоевывать небывалую и ошеломляющую популярность, быть в центре в внимания и не без гордости носить статус самых успешных актрис.

    | 27.02.2014
    Зарплата министрам повышена не будет

    Зарплата министрам повышена не будет

    На очередном плановом заседании в Сейме большинством голосов было отклонено несвоевременное предложение независимого депутата Элины Силини о существенной прибавке денег к зарплате латвийских министров. Депутат Селини в своем выступлении, высказавшись за поддержку повышения денежной компенсации латвийским министрам, привела яркий пример с министерской одеждой.

    | 07.11.2013
    Отключат автоматы по оплате парковок

    Отключат автоматы по оплате парковок

    Транспортное предприятие Rīgas satiksme в центре Риги с 27 декабря
    отключает автоматы по оплате парковки. Эти изменения в способах оплаты
    вызваны переходом страны на евро. Оплата парковок при помощи телефонов
    по SMS-сообщениям продолжит свою работу, как обычно. Без перерывов и
    сбоев. | 27.12.2013
    Развивающие игры серии Лего

    Развивающие игры серии Лего

    Развивающие флеш-игры Lego отлично подходят для мальчиков и девочек младшего и среднего возраста серии строительство . Они прекрасно развивают воображение, креативность и размышление. | 23.10.2013
    Apple iPhone в 2007 году поменял мировозрение на мировые смартфоны

    Apple iPhone в 2007 году поменял мировозрение на мировые смартфоны

    iPhone компании Apple не был пионером в своей области. До него уже существовали смартфоны, с помощью которых можно было зайти в Интернет, проверить почту и опробовать другие интересные приложения.

    | 23.02.2014
    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Информация о хозяине помещений супермаркета Maxima была получена от компании Maxima Latvija и по некоторым причинам оказалась неточной. Оказалось, что Maxima Latvija арендует здание у фирмы контролируемой литовским холдингом Vilniaus prekyba. А ему принадлежит вся группа компаний Maxima.

    | 25.11.2013
    Украина ввела полный контроль и охрану газотранспортной и газораспределительной системы

    Украина ввела полный контроль и охрану газотранспортной и газораспределительной системы

    Национальная гвардия и Служба безопасности Украины с 17 марта 2014 года ввела полный контроль и пристальную охрану газотранспортной и газораспределительной системы все страны. МВД Украины сделало по этому поводу отдельное заявление.

    | 18.07.2014
    Украденный танк обнаружили у 15-летнего школьника

    Украденный танк обнаружили у 15-летнего школьника

    Ну что же можно поделать если у Вас украли танк? Особенно если Вы взрослый мужчина, да ещё и военнослужащий. Наверняка Вы подумали, что это шутка, но именно с таким заявлением ворвался в полицию 30-летний мужчина, приживающий в Оршанске.
    | 12.05.2013
    Laima сделала отличный комплимент

    Laima сделала отличный комплимент

    Что известно мужчинам о женщинах? И все ли это правда? Мы не будем сейчас об этом рассуждать, поговорим о том, что является 100-процентным сильнейшим оружием в руках любого мужчины. Как вы уже, наверное, догадались, речь пойдет о комплиментах.

    | 31.03.2014
    Конференция «Сапропель: добыча, переработка, использование»

    Конференция «Сапропель: добыча, переработка, использование»

    Альфред Рубикс известный политик Латвии считает, что есть необходимость считать добычу латвийского сапропеля вполне допустимым видом бизнеса. По этому поводу в Риге прошла научно-практическая конференция «Сапропель: добыча, переработка, использование». Организатором конференции выступил и полностью поддержал идею конференции евродепутат Альфред Рубикс. | 06.12.2013
    Аттестация по электробезопасности

    Аттестация по электробезопасности

    Современные реалии нашей жизни таковы, что на любом производстве требуется аттестация по электробезопасности. Наличие электричества подразумевает наличие на предприятии ответственного за электрохозяйство. | 10.03.2014
    Путёвка в Эмираты и Дубаи из Краснодара

    Путёвка в Эмираты и Дубаи из Краснодара

    Несмотря на то, что многим так нравится Краснодар, что они и не думают о путешествиях за границу, но ведь сейчас условия и качество жизни растёт, а мир открыт как никогда раннее, что нужно использовать незамедлительно! | 18.01.2014
    Видео: салют в Риге на День города 18 августа 2013

    Видео: салют в Риге на День города 18 августа 2013

    Для тех, кому не удалось побывать сегодня, 18 августа 2013 года, на салюте в честь праздника Дня города Риги, Мы выкладываем видео, которое было заснято с вантового моста. Приятного просмотра.
    | 18.08.2013
    В Латвии покупают недвижимость иностранные граждане

    В Латвии покупают недвижимость иностранные граждане

    Большое количество иностранных граждан тратят крупные финансовые средства на покупку недвижимости в Латвии, при этом не требуя взамен видов на жительство.

    | 28.03.2014
    Со слов СМИ Янукович покинул Украину и вылетел в Россию

    Со слов СМИ Янукович покинул Украину и вылетел в Россию

    Президент Украины Виктор Янукович, по разговорам в СМИ, улетел вечером 22 февраля в Россию. Перед этим Верховная Рада решила отстранить Виктора Януковича от власти и хочет провести досрочные выборы в мае 2014 года.

    | 19.02.2014
    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Уже совсем скоро Латвия станет восемнадцатой страной, которая поменяла национальную валюту на евро. Для Латвии это большой шаг вперед. Некоторые политики считают иначе, но в основном политика взаимодействия со странами Европейского соглашения активно поддерживается как политическими органами, так и местным населением. | 23.12.2013
    На российско-латвийской границе очередь из грузовиков

    На российско-латвийской границе очередь из грузовиков

    На российско-латвийской границе стоит длинная очередь из грузовых автомашин. Возникшие неясности с дальнейшем использованием TIR-карнетов привели к тому, что на пункте пограничного контроля в Терехово. время ожидания составляет более 15 часов.

    | 01.12.2013
    Комфортные и уютные кухни

    Комфортные и уютные кухни

     Одним из самых важных помещений в каждом доме является кухня. Комфорт и уют нашего дома во многом зависят от обстановке на кухне.

    | 11.01.2014
    Латвии не стоит переживать угрозы со стороны России

    Латвии не стоит переживать угрозы со стороны России

    По сообщению посла России на телеканале Латвийского TV, Александра Вешнякова, Латвии не стоит переживать за угрозу со стороны России. 

    | 25.09.2014
    США не считает Януковича президентом Украины

    США не считает Януковича президентом Украины

    США прекратило рассматривать Виктора Януковича, как президента Украины. Советник президента США по национальной безопасности Сьюзан Райс объявила об этом в эфире телеканала NBC в воскресенье, 23 февраля.

    | 24.02.2014
    Обрушилась крыша Лондонского театра

    Обрушилась крыша Лондонского театра

    Точно никто не ожидал такого происшествия в знаменитом Лондонском театре. Лучшие постановки и спектакли проходили под крышей этого замечательного старинного театры, но, как оказалось ,именно эта крыша могла обрушиться в любой момент. И вот, это произошло, а последствия были весьма трагичными. | 20.12.2013
    Виртуальное пространство - сделано в Японии

    Виртуальное пространство - сделано в Японии

    Учёные из университета Токио решили поразить вес мир своей идеей создать виртуальное пространство, в которой человек будет чувствовать себя в обстановке к очень близкой к реальности. | 16.05.2013
    Адреса букмекерских контор в Российской Федерации

    Адреса букмекерских контор в Российской Федерации

    За несколько последних лет азартные игры перешли из закрытых помещений уличных казино в интернет. В глобальной сети возможность играть есть у каждого пользователя.

    | 16.08.2013
    В двух магазинах Риги существует угроза обрушения

    В двух магазинах Риги существует угроза обрушения

    Рижская стройуправа установила, что в двух магазинах Риги существует угроза обрушения конструкций. В ходе проверки Рижская стройуправа констатировала потенциальные угрозы несущей способности конструкций в двух столичных магазинах.

    | 14.02.2014
    Порты в Латвии работают в прежнем режиме

    Порты в Латвии работают в прежнем режиме

    Несмотря на санкции в отношении России, ГАО Latvijas Dzelzceļš (LDz) и Рижский свободный порт не поменяли свой напряженный график работы и продолжают трудиться в прежнем темпе. | 22.03.2014
    Общая сумма исков может достигнуть миллиарда латов

    Общая сумма исков может достигнуть миллиарда латов

    Пострадавший при обрушении кровли в торговом центре Maxima кассир требует компенсации в размере 50 млн латов. Адвокат пострадавшего подает иск от имени Мартиньша, который до сих пор находится в тяжелом состоянии в больнице.

    | 23.05.2014
    В Латвии увеличивается количество женщин занимающихся бизнесом

    В Латвии увеличивается количество женщин занимающихся бизнесом

    В Латвии ежегодно увеличивается количество женщин занимающихся бизнесом. Уже каждая третья фирма в стране находится во владениях прекрасных дам. Такие исследования обнародовала в канун женского праздника компания "Балтияс консултацияс" совместно с организацией "Фирмас.лв". | 08.03.2014