Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1659 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Аренда помещений для вашего бизнеса и не только
  • Найти работу в Ижевске стало проще
  • Игровой автомат про древнюю Грецию
  • Гастрономический тур в Латвию
  • Проблема с ожирением, и как ее можно решить
  • Учитесь работать с форекс
  • Аренда офисов по всей Москве. Как открыть свой офис?
  • Выбор охранного предприятия для вашей компании
  • Зачем нужен удлинитель USB
  • Полезная информация о выставках



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Латвия планирует начать добычу нефти

    Латвия планирует начать добычу нефти

    История добычи нефти в Латвии начинается с 60-х годов, когда советскими геологами была добыта первая ее порция недалеко от п. Гудениеки. Следующей находкой месторождения стали Бернаты, после этого нефть была обнаружена на морском дне.

    | 22.01.2014
    Латвийцы меньше проводят времени в интернете среди стран Балтии

    Латвийцы меньше проводят времени в интернете среди стран Балтии

    Если брать данные по активности граждан Латвии в интернете, то их позиции занимают самые последние места. По результатам исследования статистического бюро были сделаны подсчеты, насколько латвийцы имеющие интернет интересуются новостями и как часто общаются в социальных сетях.

    | 22.04.2014
    Э-талоны в электричках Риги требует доработки

    Э-талоны в электричках Риги требует доработки

    При подписании очередного договора о сотрудничестве между Автотранспортной дирекцией Рижской думы и предприятием Pasažieru vilciens (PV) было решено довести до вынесения правильного решения несколько технических вопросов. | 13.08.2013
    Общественный заказ получат Riga TV24, Ogres TV и Vidzemes televizija

    Общественный заказ получат Riga TV24, Ogres TV и Vidzemes televizija

    Приятные новости для трех латвийских телеканалов появились совершенно недавно. Но, на этот раз, новости покажут ни эти каналы, а они сами стали реальными звездами. Совсем недавно на конкурсной основе прошла передача прав общественного заказа каналам Riga TV24, Ogres TV и Vidzemes televizija. | 18.12.2013
    В Латвии пропали 4000 детей

    В Латвии пропали 4000 детей

    Четырнадцать тысяч детей латвийского происхождения находятся неизвестно где. Двенадцать тысяч выехали из страны вместе с родителями. Но 4000 детей пропали без единого следа. Они не числятся ни в одном учебном заведении Латвии.

    | 16.03.2014
    Протест против повышения цен в Риге, Латвии

    Протест против повышения цен в Риге, Латвии

    Латвийский портал «Mana balss» провел сбор подписей против введения
    разных цен на проезд в городском транспорте для граждан Риги и не рижан.
    После сбора 10000 подписей в Сейм может быть передано требование о
    недопустимости разделения людей по территориальному признаку. | 24.10.2013
    Очередное МММ уже в 21-ом веке

    Очередное МММ уже в 21-ом веке

    Не упустите свой шанс разбогатеть, который предлагает вам фирма Сергея Мавроди "МММ"! Фирма Сергея Мавроди была широко известна в России в 1990-х годах, она успешно работала на процветание граждан и продолжала бы успешно работать, если бы не вмешались государственные органы. | 12.03.2014
    Экономика Латвии зависит от событий в Украине

    Экономика Латвии зависит от событий в Украине

    Дальнейшее развитие экономики Латвии и всего Балтийского региона оказалось в прямой зависимости от развития событий между Украиной и Россией. Появились первые анализы банковских операций говорящие о вероятном финансовом ущербе для Латвии.

    | 05.03.2014
    Благотворительный фонд пострадавшим в Maxima

    Благотворительный фонд пострадавшим в Maxima

    Поддержи жертв трагедии 21-го ноября в т.ц. "Maxima". Вся Латвия вместе с жертвами трагедии и их семьям. Они не одиноки. И не одни. В Латвии множество людей готовы помочь, как и морально, так и материально. | 22.11.2013
    На российско-латвийской границе очередь из грузовиков

    На российско-латвийской границе очередь из грузовиков

    На российско-латвийской границе стоит длинная очередь из грузовых автомашин. Возникшие неясности с дальнейшем использованием TIR-карнетов привели к тому, что на пункте пограничного контроля в Терехово. время ожидания составляет более 15 часов.

    | 01.12.2013
    Латвийский авто Dartz Prombron Iron Diamond продан Канье Уэст за почти миллион долларов

    Латвийский авто Dartz Prombron Iron Diamond продан Канье Уэст за почти миллион долларов

    Звездная пара - Ким Кардашьян и Канье Уэст - потратили на автомобили более миллиона долларов, чтобы чувствовать себя в безопасности во время поездок с их двухмесячной дочерью, пишет британское издание Dailystar. | 13.08.2013
    Британские ученые разоблачают Джеймса Бонда

    Британские ученые разоблачают Джеймса Бонда

    "Смешать, но не взбалтывать" - сказа самый известный шпион всех времен Джеймс Бонд, а ученые тут же подхватили его фразу и стали ставить невероятные диагнозы. 

    | 19.02.2014
    Над Видземе Латвии пронёсся смерч и оставил серьёзные разрушения

    Над Видземе Латвии пронёсся смерч и оставил серьёзные разрушения

    Смерч высотой около 50 метров пронесся во вторник в Паргауйском крае. | 14.08.2013
    Маньяка в Юрмале нет

    Маньяка в Юрмале нет

    Участок государственной полиции города Юрмала за один день принял около ста звонков взволнованных жителей. По городу шли слухи об опять появившемся маньяке - убийце якобы орудующем в городе. Государственная полиция Юрмалы не подтвердила ужасную информацию, подчеркнув, что слухи совершенно безосновательны. | 10.11.2013
    Любители скоростной езды в латвии могут не опасаться фоторадаров

    Любители скоростной езды в латвии могут не опасаться фоторадаров

    Фоторадары количеством 4 единицы, состоящие в «штате» госполиции с 2008 года, не выполняют свои функции уже несколько месяцев. Других подобных устройств на страже соблюдения скоростного режима тоже не наблюдается.

    | 19.02.2014
    Антиалкогольные рейды в Риге

    Антиалкогольные рейды в Риге

    В понедельник 23 декабря в столице Латвии прошли необычные по своим масштабам «антиалкогольные» рейды. Полиция проверяли буквально каждый автомобиль и определяли трезвость каждого водителя. Более десятка полицейских экипажей участвовали в акции

    | 24.12.2013
    Открытие Латвийской национальной библиотеки задерживается

    Открытие Латвийской национальной библиотеки задерживается

    Здание Латвийской национальной библиотеки опять посетили пожарники. На этот раз опасения у них вызвало покрытие ступенек центральной лестницы. Автор проекта Гунар Биркерт нанес неправильное покрытие поверх древесины.

    | 31.01.2014
    Аренда грузовой и строительной техники

    Аренда грузовой и строительной техники

    Сложно представить строительство многоквартирного жилого дома или загородного коттеджа без использования специальной техники. Поэтому многие застройщики даже не сомневаются в том, что нужно арендовать технику.
    | 16.01.2014
    Концерт

    Концерт "Заснеженное дерево ангелов" посетила супруга президента

    Участие первой леди Латвии Даце Сейсумы  в благотворительном мероприятии не было неожиданностью или исключительностью. Супруга президента часто посещает подобные благотворительные концерты. На рождественском концерте для детей с особыми потребностями под красивым названием "Заснеженное дерево ангелов", Сейсума побывала 25 декабря. | 27.12.2013
    Интересные факты: часы Laima в Старой Риге

    Интересные факты: часы Laima в Старой Риге

    Площадь в г.Риге, на которой находятся часы Laima, является любимым местом для встреч и дружеских посиделок всех жителей и туристов. | 10.02.2014
    В апреле в Ригу приедет Вия Целмния

    В апреле в Ригу приедет Вия Целмния

    В апреле 2014 года Ригу посетит американка латышского происхождения, знаменитая художница Вия Целмния. Она приедет со своей выставкой под названием "Двойная реальность".

    | 13.02.2014
    Пингвины Гумбольдта приехали в Рижский зоопарк

    Пингвины Гумбольдта приехали в Рижский зоопарк

    Последнюю неделю, а именно до 29 сентября, у горожан есть возможность посмотреть пингвинов Гумбольдта, которые живут на территории Рижского зоопарка с 23 июля этого года. | 27.09.2013
    Планируется изменение расценок на посещение зоопарка

    Планируется изменение расценок на посещение зоопарка

    В связи с переходом Латвии на обращение евро, Рижским зоопарком были переданы столичной думе для утверждения новые расценки на входные билеты. В связи с пересчетом и округлением, цены на билеты для некоторых категорий граждан могут увеличиться. | 26.09.2013
    Рижские пляжи признаны самыми грязными.

    Рижские пляжи признаны самыми грязными.

    Пляжи вдоль Балтийского моря в Риге остаются самыми наименее чистыми пляжами во всей Латвии. Эти данные дали сотрудники компании Mana jūra, именно они изучали и обследовали все приморские берега пляжей Риги. При исследовании берега протяженностью почти в 500 км результаты были не утешительными. | 07.08.2013
    Дефицит бюджета города составит 10,3 процента

    Дефицит бюджета города составит 10,3 процента

    Рижская дума приняла решение внести поправки в городской бюджет. Третий раз в течении этого года депутаты увеличиваются расходы. Дефицит бюджета города составит 10,3 процента, а расходы возрастут до 21 млн латов. | 18.11.2013
    В Латвии развивается рenspinning

    В Латвии развивается рenspinning

    В Латвии довольно быстро набирает популярность игра или, как сказать по другому, вид спорта, рenspinning: что в переводе означает «вращение ручки». Искусство вращения ручки или карандаша между пальцами. | 27.03.2014
    Новый руководитель «Maxima Latvija» повысит зарплаты и улучшит условия труда

    Новый руководитель «Maxima Latvija» повысит зарплаты и улучшит условия труда

    По сообщениям одной из ведущих торговых сетей «MaximaLatvija», на протяжении всего 2014 года силами компании планируется инвестировать порядка 6,5 млн. евро на модернизацию условий труда работников сети. 

    | 14.04.2014
    США не считает Януковича президентом Украины

    США не считает Януковича президентом Украины

    США прекратило рассматривать Виктора Януковича, как президента Украины. Советник президента США по национальной безопасности Сьюзан Райс объявила об этом в эфире телеканала NBC в воскресенье, 23 февраля.

    | 24.02.2014
    В Латвии получили статус беженца 14 иностранных граждан

    В Латвии получили статус беженца 14 иностранных граждан

    За 2013 год в Латвии получили статус беженца 14 иностранных граждан. Эту цифру сообщила представитель неправительственной организации Приют "Надежный дом" Раса Салиня. Управление гражданства и миграции  доложило, что в прошлом году о предоставлении убежища в стране запросили 185 человек.
    | 01.02.2014
    Латвийские депутаты поехали на Майдан

    Латвийские депутаты поехали на Майдан

    Пресс-служба депутата Европарламента Сандры Калниеты сообщила о том, что Калниета и председатель Комиссии Сейма по внешней политике Ояр Калниньш, выехали на Украину. У политиков запланирована встреча с оппозицией и подтверждение латвийской установки на поддержку украинских демократов.

    | 20.02.2014
    В Латвии пройдет ежегодное мероприятие «Неделя е-навыков»

    В Латвии пройдет ежегодное мероприятие «Неделя е-навыков»

    В конце марта в Латвии пройдет ежегодное мероприятие «Неделя е-навыков». В него войдут 550 различных мероприятий в 90 регионах страны. Любой житель Латвии может усовершенствовать свои компьютерные знания и освоить новые навыки работы на компьютере

    | 22.03.2014
    Экс-министр обороны Латвии призывает школьников поддержать армию

    Экс-министр обороны Латвии призывает школьников поддержать армию

    Артис Пабрикс, бывший министр обороны Латвии, на этой неделе посетил одну из школ в Риге. В ходе беседы с учащимися, экс-министр взывал к поддержке армии и жертвованию финансов.

    | 11.04.2014
    Нюансы постройки кинотеатра

    Нюансы постройки кинотеатра

    В представлении большинства людей, кинотеатр это большой комплекс, где есть несколько залов, магазинчик с поп-корном, закусками и напитками, и который в день посещает несколько тысяч человек. Обычно кинотеатры действительно имеют такой вид, однако это далеко не единственный вариант.

    | 01.03.2014
    Россия спасет неграждан Латвии

    Россия спасет неграждан Латвии

    Посол России в Латвии Александр Вешняков заявил, что Россия собирается спасать неграждан Латвии от бедности и нищеты. Им будет гарантировано гражданство и пенсия и не потребуется проживать на территории России

    | 10.03.2014
    Для учителей Латвии нашли деньги

    Для учителей Латвии нашли деньги

    Премьер-министр Лаймдота Страуюма заявила, что правительство компенсирует нехватку денег для выплаты зарплаты учителям. Если информация подтвердится о том, что на выплату зарплаты учителям не хватает 2,5 млн. евро | 13.03.2014
    Больного переправили на вертолете

    Больного переправили на вертолете

    В субботу после обеда, 28 сентября, медики Кулдигской больницы обратились к Национальным вооруженным силам с просьбой о помощи переправить тяжело больного пациента на вертолете в Ригу. | 28.09.2013
    Новый концертный зал в Лиепае

    Новый концертный зал в Лиепае

    В г. Лиепае 4 октября этого года прошла закладка фундамента нового зала для концертов «Большой янтарь». Идея его основания возникла еще десятилетие назад. Однако, строительство обещают закончить к концу 2015-го года.
    | 13.10.2013
    Строительство в задвинье приводит к пробкам на дорогах Риги

    Строительство в задвинье приводит к пробкам на дорогах Риги

    Несколько причин повлияли на утренние транспортные заторы на протяжение всей этой недели в Задвинье. Это и продолжающееся строительство транспортной развязки на улице Даугавгривас, и реконструкция моста через канал на Ранькя дамбис.

    | 11.09.2013
    Ситуацию о новых маршрутках прокомментировал мэр Нил Ушаков

    Ситуацию о новых маршрутках прокомментировал мэр Нил Ушаков

    Сегодня, 19 сентября, мэр города Риги Нил Ушаков прокомментировал ситуацию, которая сложилась по поводу новых маршруток в Риге. Как Му уже писали ранее, „Rīgas mikroautobusu satiksme” планирует обновить парк маршруток по всем направлениям города Риги. И самое главное, что до конца года планируется ввести около 180 новых маршруток, которых до сих пор нет.
    | 19.09.2013
    Латвия отказала беженцам из Сирии

    Латвия отказала беженцам из Сирии

    Проблема с беженцами всегда стоит остро, но что делать, когда они появляются у порога - тут проблема становится особенно остро . Что же с ними делать? В Латвии с этой проблемой разобрались очень быстро и просто - с ними просто  не стали особо и разговаривать.  | 13.12.2013
    Нападение шершней и пчел на двух жителей Латвии.

    Нападение шершней и пчел на двух жителей Латвии.

    По срочному сообщению Неотложной скорой помощи в Латвии на двух человек в понедельник 5 августа напал рой пчел и шершней. Пострадавшими стали шестнадцатилетний молодой парень и пожилая 69-летняя женщина, которые попали под атаку насекомых неслучайно. | 06.08.2013
    Латвия в ночь перейдет на летнее время

    Латвия в ночь перейдет на летнее время

    В ночь на 30 марта Латвия вместе со многими другими странами мира перейдет на летнее время, переведя стрелки часов на час вперед. С 1981 году и в Латвии было введено летнее и зимнее время, а конкретная дата перевода стрелок была назначена в 1981 году.

    | 28.03.2014
    В Латвии делают красивые ковры из вторичного сырья

    В Латвии делают красивые ковры из вторичного сырья

    Есть в Латвии два вида предприятий – обычные и социально ответственные. Социально ответственных предприятий в стране гораздо меньше.Прибыль в таких организациях не самое главное.На такие работы иногда приходят те люди, которых не берут уже никуда | 16.03.2014
    В Ригу прибыл знаменитый Владимир Ольшанский, чтобы обучить клоунов-докторов

    В Ригу прибыл знаменитый Владимир Ольшанский, чтобы обучить клоунов-докторов

    Знаменитый клоун, актер и режиссер Владимир Ольшанский прибыл в Ригу для обучения латвийских клоунов-медиков. Мастер-класс по обучению медицинских клоунов давно планировался и наконец состоялся. | 25.03.2014
    Maxima платит по своим счетам

    Maxima платит по своим счетам

    Это лишь малая часть того, что они могут сделать на сегодняшний день, но люди ждут этой помощи с большим нетерпением. Почему злосчастная Maxima только сейчас взялась за выплату долгов - не понятно. 

    | 12.12.2013
    Латвия на грани алкоголизма

    Латвия на грани алкоголизма

    Латвия оказалась лидером по количеству выпитого алкоголя на душу населения в рейтинге 2013 года. Психолог – суггестолог Борис Фальков рассказал о проблемах страны в программе "Наша тема" на телеканале ТВ5. | 10.11.2013
    Гулбис проиграл Раоничу в канадском ATP 1/4 четвертьфинале

    Гулбис проиграл Раоничу в канадском ATP 1/4 четвертьфинале

    Только что состоялся четвертьфинал турнира ATP в котором сыграли канадец Раоник и наш латвиец Эрнест Гулбис. Несмотря на упорную борьбу до самого конца, Эрнесту не удалось не устоять перед Раоником и целой трибуной поддержки. | 09.08.2013
    Регистрация брака подоражает

    Регистрация брака подоражает

    Размер государственной пошлины за регистрацию брака будет увеличен с 5 до 9,84 лата и составит 14 евро. Данное изменение предусмотрено поправками к правилам о государственной пошлине за регистрацию актов гражданского состояния. | 26.09.2013
    Возможная причина трагедии в MAXIMA- магнитная аномалия

    Возможная причина трагедии в MAXIMA- магнитная аномалия

    Доктор геологических наук Геннадий Аносов высказал свое мнение по поводу причины трагедии в Золитуде. Опытный сейсмолог Аносов считает, причина обрушения в том, что не был проведен тектонический анализ грунта. Не было выявлено, как влияет на постройку транспортный поток проходящий по соседней улице.

    | 25.11.2013
    Получить все три семёрки

    Получить все три семёрки

    Когда выпадают три семерки - это всегда к большой удаче. Такой вот сигнал посылает нам Госпожа Фортуна, намекая на то, что она на Вашей стороне. Это знают все, кому когда-либо приходилось играть а азартные игры. | 20.11.2013