Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1587 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • В каких случаях вам может понадобиться частная перевозка больного?
  • Выбираем аккумулятор для своего легкового авто
  • Что нужно знать туристам об Абхазии
  • Работа за границей. Что для этого надо?
  • Влияние музыки на человека
  • Выбор септика для дачи
  • Чем может грозить цирроз печени?
  • Диван - еврокнижка - лучший вариант для любого дома
  • Turan Makina - идеальная сварка
  • Обзор компании «ВиЯр»



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Закрывается McDonald's в Даугавпилсе

    Закрывается McDonald's в Даугавпилсе

    Закрывается всем известный общепитовский американизированный ресторан быстрого питания McDonald's в Даугавпилсе. Ресторан работал на твердую четверочку с 6 декабря 2011 годы. Это первая точка быстрого питания за пределами города. Закрывается этот ресторан также самым первым. | 26.12.2013
    Праздничные огоньки на ёлке Любви Laima

    Праздничные огоньки на ёлке Любви Laima

    В Риге к Рождеству будут празднично гореть огоньки на ёлке Любви Laima. На перекрестке улиц Калькю и бульвара Аспазияс до 12 января будет сверкать всевозможными красочными огнями необычная елка. Каждый может написать и послать ёлке свое послание Любви. И с каждым посланием на елке будет загораться новый яркий фонарик.

    | 02.12.2013
    В Балтийском море обнаружены опасные сине-зеленые водоросли.

    В Балтийском море обнаружены опасные сине-зеленые водоросли.

    Шведский институт гидрологии сообщает, что в 2013 году у самых берегов Балтийского моря очень рано обнаружилось цветение некоторых водорослей. Связано это с ранним потеплением ведь цвести водоросли начинают, когда t° моря достигает примерно 15 °. Уже 19 июня водоросли начали цвести у берегов Литвы и некоторых берегов Польши и примерно числа 25 июня цветущие сине-зеленые водоросли были найдены возле острова Сааремаа. | 02.07.2013
    Сюрприз Раймонда Паулса для Гии Канчели

    Сюрприз Раймонда Паулса для Гии Канчели

    13 февраля состоялась встреча давних друзей Раймонда Паулса и Гии Канчели для презентации диска "R. Pauls Plays G. Kancheli". Грузинский и латышский композиторы поведали историю, которая подвигла их создать данный альбом. | 17.02.2014
    Около полумиллиона ёлок вырубается каждый год в лесах Латвии

    Около полумиллиона ёлок вырубается каждый год в лесах Латвии

    В масштабах все страны праздник Рождества не очень уродует лес. Но , например, у китайцев существует поверье,что каждый должен раз в год посадить кедр.
    | 27.12.2013
    Радиусные шкафы в интерьере

    Радиусные шкафы в интерьере

    В современном интерьере все чаще начинают использовать радиусные шкафы-купе. Это позволяет внедрить инновации и эксклюзивность в современный дизайн.
    | 16.08.2013
    Сбор подписей за снос памятника Свободы

    Сбор подписей за снос памятника Свободы

    Портал Manabalss.lv принял к исполнению заказ на сбор подписей жителей Риги за снос памятника Свободы. После регистрации на платформе "manabalss.lv" высказанные предложения оценят эксперты, с тем чтобы сделать инициативу предельно ясной и сформулировать ее понятным языком. | 01.11.2013
    Чемпионат мира мира по пятиборию: Латвия на втором месте

    Чемпионат мира мира по пятиборию: Латвия на втором месте

    Елена Рублевская и Денис Церковскис стали считаться вице-чемпионами мира в результате того, что спортсмены Латвии опротестовали конечные результаты соревнований прошедших на чемпионате мира в Тайване. | 22.08.2013
    В октябре Латвия переведет часы на 1 час назад

    В октябре Латвия переведет часы на 1 час назад

    В ночь с 26 на 27 октября Латвия, как и многие страны мира, в 4 часа утра переведет стрелки часов на 1 час назад, перейдя таким образом на зимнее время. | 04.10.2013
    Число латвийских детей рожденных заграницей растёт

    Число латвийских детей рожденных заграницей растёт

    Число латвийских детей рожденных за пределами страны в 2012 году составляет 3 364 ребенка. По сравнению с цифрами 2011 года, когда количество  рожденных малышей составляло 2 860,  это на 18% больше. | 21.04.2014
    Свобода слова в прессе Латвии на высоте

    Свобода слова в прессе Латвии на высоте

    Международная организация прессы ежегодно в союзе со свободой слова RSF — Reporters sans frontieres  («Репортеры без границ») проводит распределение рейтингов в свободы прессы.

    | 01.02.2013

    "Латвийский дом" принимает гостей в Олипийском комплексе в Сочи.

    На территории Олимпийского комплекса в Сочи начал работу "Латвийский дом". Гостей здесь будут ожидать с 8 по 22 февраля. Множество развлечений  насыщенная культурная программа ожидает посетителей в гостеприимных стена дома. Также на больших мониторах будет проходить трансляция выступлений латвийских спортсменов

    | 08.02.2014
    В Риге продолжается движение „Stop drugs!”

    В Риге продолжается движение „Stop drugs!”

    В Рижской думе состоялось второе общественное собрание. Цель собрания обсудить конкретные действия по борьбе с наркотиками. Социальная компания „Stop drugs!”дала определенные результаты и требуется спланировать дальнейшую стратегию борьбы с этим злом. | 15.01.2014
    Виновные должны возместить потери государству

    Виновные должны возместить потери государству

    Министр благосостояния Латвии Илзе Винькеле дала интервью латвийскому радио. Министр сообщила, что виноватые в трагической ситуации в рижском торговом центре "Максима" должны возместить понесенные государством затраты. Обрушение кровли унесло жизни 54 человек и большое количество пострадавших. | 23.12.2013
    Здание

    Здание "сложилось, как карточный домик"

    Поиски пострадавших продолжаются. Под завалами вероятно находятся еще люди. По примерным данным это около 50 человек. Неизвестно местонахождение нескольких кассиров и сотрудников ГПСС.

    | 22.11.2013
    В Латвии осталась тысяча тонн латов

    В Латвии осталась тысяча тонн латов

    К моменту окончания хождения в стране двух валют у латвийцев на руках осталось металлических монет в латах и сантимах 422, 5 млн штук. Это по весу около тысячи тонн. | 17.01.2014
    В Латвии переходят на бумажную упаковку товаров

    В Латвии переходят на бумажную упаковку товаров

    С осени прошлого года покупатели популярного магазина Rimi увидели, что полиэтиленовые пакеты ранее бывшие бесплатными стали продаваться за деньги. В связи с переменой политики Rimi, пакет на кассе теперь обходится посетителю магазина в 7 евроцентов. Бесплатно выдаются пакеты лишь под овощи и молочные товары. | 23.02.2014
    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Рижская дума вынесла решение о выделении пособий пострадавшим от обрушения здания магазина «Maxima». Комитету по социальным вопросам было поручено создать соответствующую комиссию для реализации исполнения вынесенного думой решения. | 19.12.2013
    Латвия отказала беженцам из Сирии

    Латвия отказала беженцам из Сирии

    Проблема с беженцами всегда стоит остро, но что делать, когда они появляются у порога - тут проблема становится особенно остро . Что же с ними делать? В Латвии с этой проблемой разобрались очень быстро и просто - с ними просто  не стали особо и разговаривать.  | 13.12.2013
    Атаки интернет хакеров на клиентов Латвийских банков

    Атаки интернет хакеров на клиентов Латвийских банков

    В последнее время участились случаи атаки хакерами клиентов латвийских банков. Службы безопасности некоторых банков Латвии предупреждают, что необходимо проявлять бдительность при управлении собственным счетом через интернет.  | 16.11.2013
    Новый Рижский театр отменил все свои гастроли в российских городах

    Новый Рижский театр отменил все свои гастроли в российских городах

    В это году в связи с напряжением отношений между Россией и Украиной Новый Рижский театр отменил все свои гастроли в российских городах. Руководство НРТ считает действия России прямой угрозой всей культурной жизни ЕС и безопасности Латвии в частности.

    | 12.06.2014
    Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014

    Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014

    Традиционного, перед  Новым Годом люди стремятся завершить  свои дела, чтобы встречать этот зимний праздник с чистой совестью и без мысли, что что-то осталось недоделанным в прошлом году. Так же перед Новым Годом правительство Латвии составляет новые бюджеты. Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014.

    | 17.12.2013
    Эксперты Латвии о конфликте между Россией и Украиной

    Эксперты Латвии о конфликте между Россией и Украиной

    Эксперты Латвии утверждают, что вооруженный конфликт между Россией и Украиной имеет очень маленькую вероятность. Директор Института внешней политики Андрис Спрудс отметил, что конфликта не хочет ни одна сторона.У Украины достаточно большая армия и большое геополитическое влияние. Столкновение не пройдет так быстро, как во время войны с Грузией.

    | 27.02.2014
    Лаймдота Страуюма стала первой в истории Латвии женщиной-премьером

    Лаймдота Страуюма стала первой в истории Латвии женщиной-премьером

    В Латвии утвержден состав нового правительства. Бывший министр земледелия республики Лаймдота Страуюма стала первой в истории Латвии женщиной-премьером. Страуюма считает, что для политических дел гендерные различия не имеют никакого значения. Премьер-министр Латвии заметила, что не думает об этих проблемах, а ощущает большую ответственность.

    | 24.01.2014
    Минус 15 в Латвии

    Минус 15 в Латвии

    Что это - ветры холода с Балтики, или аномальное похолодание. Синоптики теряются в догадках. В ночь на вторник, 10 декабря, на территории Латвии столбик термометра может опуститься до —15 градусов, прогнозирует Латвийский центр окружающей среды, геологии и метеорологии. 

    | 11.12.2013
    Счета за квартиру в Риге увеличиваются намного быстрее, чем доходы

    Счета за квартиру в Риге увеличиваются намного быстрее, чем доходы

    По мнению Департамента по вопросам благосостояния Рижской думы, квартирные счета у многих людей повышаются намного стремительнее, чем доходы людей.

    | 02.04.2014
    Переход на евро почти завершен

    Переход на евро почти завершен

    Легче, чем ожидалось проходит переход Латвии с латов на евро. Не смотря на то, что многие жители страны не довольны и жалуются на выросшие цены переход в целом проходит без срывов и скандалов.

    | 12.01.2014
    Ночные заморозки

    Ночные заморозки

    После 30 сентября, по прогнозам гидрометеорологических служб, на территории Латвии прекратятся осадки, однако, температура воздуха не станет выше. | 01.10.2013
    Джон Траволта рассказал о знакомстве с принцессой Дианой

    Джон Траволта рассказал о знакомстве с принцессой Дианой

    Джон Траволта знаменит не только свои артистическим мастерством, но отличным музыкальным слухом и гармонией. Его знаменитый танец в Криминальном чтиве не забывает ни одна поклонница Траволты. | 16.03.2014
    Парусное судно «Куаутемок» в Рижской Даугаве ждёт своих посетителей

    Парусное судно «Куаутемок» в Рижской Даугаве ждёт своих посетителей

    В Риге, 11 августа, к осмотру будет предоставлено учебное парусное судно «Куаутемок» (Cuauhtémoc BE01) которое принадлежит ВМС Мексики. В министерстве обороны сообщается, что судно зашло в порт по плану учения, которое длится несколько месяцев.

    | 11.08.2013
    Футбол: последние игры сборной Латвии в ЧМ 2014

    Футбол: последние игры сборной Латвии в ЧМ 2014

    К сожалению, после последнего проигрыша сборной Латвии команде Греции, шансов не осталось на выход в финальную часть Чемпионата Мира в Бразилии 2014 года. Это делает последние две игры не особо важными с точки зрения турнирной таблицы.

    | 18.09.2013
    Латвия без угроз политического влияния

    Латвия без угроз политического влияния

    На встрече с европейскими журналистами министр финансов Андрис Вилкс заявил, что после вступления в еврозону Латвия ждет российских инвесторов и в то же время хотела бы освободиться от всяческих угроз политического влияния или спекуляций.
    | 12.01.2014
    Русская служба ВВС сообщила, что власти Латвии опасаются латвийского

    Русская служба ВВС сообщила, что власти Латвии опасаются латвийского "Майдана"

    Русская служба ВВС сообщила, что пока власти Латвии занимаются благотворительностью и оказывают помощь пострадавшим, политологи в стране опасаются развития латвийского "Майдана".
    | 24.02.2014
    Лошадь застряла в железнодорожной стрелке

    Лошадь застряла в железнодорожной стрелке

    Неожиданно было нарушено движение поездов на участке между столицей Латвии и границей с Российской Федерацией возле города Айзкраукле. На железнодорожных путях в стрелке застряла лошадь. | 03.11.2013
    Выставка кошек

    Выставка кошек

    С давних времен  кошка - отличное домашнее животное. Мало пользы от обычной кошки, особенно если в квартире нет мышей, которых нужно ловить. Но, до сих пор кошки были и остаются лучшими друзьями человека, так же как и собаки. Но, по своей природе - кошка более независимое существо.  | 10.12.2013
    Договор о введении э-талона в электричках Риги подписан

    Договор о введении э-талона в электричках Риги подписан

    Как только что сообщил мэр Риги Нил Ушаков на своей страничке социальной сети facebook, что договор о введении э-талона в электричках подписан и остались считанные месяцы когда всё начнёт работать.
    | 12.08.2013
    Рижская дума выделит на курсы латышского языка 110 000 евро

    Рижская дума выделит на курсы латышского языка 110 000 евро

    В 2014 году Латвия преподносит отличный подарок своим гражданам. Курсы, организованные правительством, которые существенно помогут в изучении и продвижении государственного языка в массы. | 18.12.2013
    Вывоз строительного мусора

    Вывоз строительного мусора

    При проведении ремонтных или строительных работ в Мытищах, появляется одна немаловажная проблема – это вывоз мусора. Эта процедура сопряжена с множеством проблем.

    | 27.01.2014
    Школы делают различные махинации с покупками тетрадей

    Школы делают различные махинации с покупками тетрадей

    Как сообщила IKVD - государственная служба качества образования, руководство некоторых школ требует, чтобы родители покупали рабочие тетради для учащихся за собственный счет. Зафиксированы и другие нарушения.

    | 07.09.2013
    Насколько важно улыбаться своим друзьям и близким

    Насколько важно улыбаться своим друзьям и близким

    Исследователи провели глобальный опрос населения о том, как часто им приходиться улыбаться. К сожалению, результаты далеко не самые лучшие.

    | 12.05.2013
    Латвийский боец Глухов вновь победил Гарнера

    Латвийский боец Глухов вновь победил Гарнера

    В Санкт-Петербурге в рамках турнира M-1 Challenge 46 состоялся  бой-реванш между латвийским бойцом Константином Глуховым и американцем Кенни Гарнером. Решение судей было единогласным. Победителем признали Константина Глухова. Латвийский боец уже второй раз побеждает Гарнера. | 15.03.2014
    Разыскивается грабитель в Резекне!

    Разыскивается грабитель в Резекне!

    История в стиле американских кинобоевиков произошла 23 августа в Резекненском крае. | 25.08.2013
    Латвия рискует потерять финансирование на строительство ж/д проекта

    Латвия рискует потерять финансирование на строительство ж/д проекта

    Латвия, и страны Балтийского региона в частности, рискуют не получить многомиллиардное финансирование со стороны ЕС по проекту Rail Baltica, если и дальше будет проявлять бездействие.

    | 06.04.2014
    Свыше пяти процентов жильцов Дублина – приезжие с Латвии

    Свыше пяти процентов жильцов Дублина – приезжие с Латвии

    Как выяснилось согласно исследованиям Европейской комиссии, приблизительно 5 роцентов жильцов столицы Ирландии – это выходцы из Латвии. | 13.02.2014
    Из Латвии на кинофестиваль в Берлин отправили два анимационных фильма

    Из Латвии на кинофестиваль в Берлин отправили два анимационных фильма

    В эти дни болеть за Латвию стоит не только на Олимпиаде – 2014 в Сочи, так как в Берлине открылся художественный кинофестиваль. К показу на фестивале представлены 400 фильмов. Высшая награда Берлинского кинофестиваля называется «Золотой медведь». | 08.02.2014
    Директора школ скептически отнеслись к введению пятого экзамена

    Директора школ скептически отнеслись к введению пятого экзамена

    Руководитель Латвийской ассоциации учреждений образования Инета Тамане заявила, что некоторые директора школ скептически отнеслись к введению пятого экзамена по физике или химии.

    | 09.01.2014
    Как начать получать доход с помощью интернета

    Как начать получать доход с помощью интернета

    Интернет уже давно занял достаточно важное место в жизни каждого из нас, потому уже никого не удивишь возможностью заработка с его помощью. Именно об этом мы и расскажем далее в этой статье, которая будет полезной как новичку, так и более опытному пользователю. 

    | 12.05.2013
    10 карт мира, которые не показывают на уроках географии

    10 карт мира, которые не показывают на уроках географии

    Наш мир полон загадочных и необъяснимых явлений, а так же в нем есть много всего такого, о чем мы можем даже не подозревать. 10 уникальных карт, которые большинство из нас никогда не видели, а еще больше и не увидят. | 16.12.2013
    62% латвийцев зимние каникулы проведут дома

    62% латвийцев зимние каникулы проведут дома

    Совсем скоро наступит Новый Год, а вместе с весельем и подарками придет другая, не маловажная пора - новогодние каникулы. Это отдых от школы или университета, а так же долгожданный отпуск на работе.  | 16.12.2013
    Латвийская авиакомпания прошлый 2013 год закончила с прибылью

    Латвийская авиакомпания прошлый 2013 год закончила с прибылью

    Еще во время своего пребывания на посту премьер-министра Валдис Домбровскис сообщил населению страны достаточно приятную весть. Латвийская национальная авиакомпания airBaltic прошлый 2013 год закончила с прибылью.
    | 25.01.2014