Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1707 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Каким способом повысить число хостов, посетителей и просмотров сайта
  • Плюсы элитных новостроек
  • То, что заинтересует Вас в Ижевске
  • Найти работу в Ижевске стало проще
  • Интернет автоматы для азартных людей
  • Летние женские туфли on-line
  • Мужское портмоне в интернет-магазине «Арбат»
  • Удобные полоски для глюкометра
  • Мебель для кухни в вашем доме
  • Мужская обувь, коллекция весна лето 2015



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    В Риге дом КГБ будет показан экскурсантам

    В Риге дом КГБ будет показан экскурсантам

    Дом КГБ на углу улиц Бривибас и Стабу готов принять первых экскурсантов уже в апреле этого года. Десятки лет в стенах этого известного всем здания существовала самая могучая и сильная контора СССР. Двадцать лет пустовало это здание после того, как вывезли все архивы. Сейчас помещения приводят в порядок и планируют разрешить вводить сюда людей на экскурсии.

    | 06.03.2014
    Острая нехватка медиков в Даугавпилсской больнице.

    Острая нехватка медиков в Даугавпилсской больнице.

    Помимо того что для рижских медицинских учреждений выделяют малое количество средств так оказывается и то что в них не хватает медиков.

    | 14.06.2014
    10 тысяч латов за бульонный кубик

    10 тысяч латов за бульонный кубик

    Присяжный адвокат А. Вазнис, бывший министр внутренних дел, дал интервью о том, почему так долго идут судебные разбирательства в Латвии.   

    | 09.04.2014
    Временно прекращено движение на трассе А1 Вильнюс-Каунас-Клайпеда

    Временно прекращено движение на трассе А1 Вильнюс-Каунас-Клайпеда

    Дирекция автомобильных дорог Литвы сообщает, что временно прекращено движение на трассе А1 Вильнюс-Каунас-Клайпеда. По радио Литвы передано сообщение, что на автомагистрали около Ариогалы попали в столкновение четыре больших грузовика. Есть одна жертва и два серьезно пострадавших. | 07.02.2014
    Латвийский боец Глухов вновь победил Гарнера

    Латвийский боец Глухов вновь победил Гарнера

    В Санкт-Петербурге в рамках турнира M-1 Challenge 46 состоялся  бой-реванш между латвийским бойцом Константином Глуховым и американцем Кенни Гарнером. Решение судей было единогласным. Победителем признали Константина Глухова. Латвийский боец уже второй раз побеждает Гарнера. | 15.03.2014
    Президент США объявил о расширении списка российских граждан

    Президент США объявил о расширении списка российских граждан

    Президент США Барак Обама объявил что увеличено количество российских граждан внесенных  в список людей на которые наложены санкции. Санкции наложило правительство США за действия усиливающие аннексию Крыма.

    | 20.03.2014
    Нападение шершней и пчел на двух жителей Латвии.

    Нападение шершней и пчел на двух жителей Латвии.

    По срочному сообщению Неотложной скорой помощи в Латвии на двух человек в понедельник 5 августа напал рой пчел и шершней. Пострадавшими стали шестнадцатилетний молодой парень и пожилая 69-летняя женщина, которые попали под атаку насекомых неслучайно. | 06.08.2013
    Футбол: Латвия одержала победу на Литвой

    Футбол: Латвия одержала победу на Литвой

    Только что закончился матч отборочного турнира на Чемпионат Мира 2014 в Бразилии, в котором встретились две балтийские страны, вечные соперники Латвия и Литва. Сегодня, футбольная сборная Латвии оказалась сильнее, победив литовцев со счётом 2:1. | 03.09.2013
    «Мисс – лучшая фигура» латвийка Иева Кушнере

    «Мисс – лучшая фигура» латвийка Иева Кушнере

    25-летняя латвийская красавица Иева Кушнере была удостоена титула «Мисс – лучшая фигура» («Miss Best Body») на конкурсе красоты «Мисс международное лето 2013» (Miss Summer International2013), который проходил в Болгарии. | 17.09.2013
    Банки беспокоятся об удобстве клиентов при обмене денег

    Банки беспокоятся об удобстве клиентов при обмене денег

    Известно, что с 1 января 2014 года Латвия присоединится к зоне евро. Курс Банка Латвии по которому страна будет переходить на другую валюту уже установлен. Это 0.702804 латов за 1 евро.

    | 12.02.2014
    Городская дума Даугавпилса планирует построить «Колизей»

    Городская дума Даугавпилса планирует построить «Колизей»

    Городская дума Даугавпилса планирует построить «Колизей». Это будет легкоатлетический стадион возле озера Шуню. Но в столице такой же стадион продается и подобный бизнес находится в стагнации. | 06.02.2014
    Ливневые дожди с грозами в Латвии сменятся солнечной погодой.

    Ливневые дожди с грозами в Латвии сменятся солнечной погодой.

    2 августа с самого утра по сообщению Латвийского центра окружающей среды выпало больше нормы осадков. За одно утро пятницы выпало 40 % осадков от 10-ти дневной нормы. Хотя информации о затоплении каких-либо улиц в Риге не поступало. Остальное в полном обзоре. | 02.08.2013
    В Риге опять снегопад с громом

    В Риге опять снегопад с громом

    В Риге также выходные выдались на редкость снежными. Утренний покров был толщиной 14 см.
    Другие регионы Латвии не так сильно завалило снегом, как Ригу. Например, в Лиепае и Айнажи снег так и не выпал. | 09.12.2013
    В Латвии хотят принимать мусор «на вес»

    В Латвии хотят принимать мусор «на вес»

    Реформа вывоза бытового мусора началась в латвийском городе Даугавпилсе . Лозунг у этого нового начинания властей звучит очень ясно и доходчиво: «Плати за мусор, который произвел». | 24.01.2014
    Латвийский Университет в числе лучших в мире

    Латвийский Университет в числе лучших в мире

    Впервые крупнейший государственный вуз Латвии был включен в рейтинг QS World University Rankings 2013/14, куда входят лучшие университеты мира. Сегодня вуз занимает место в седьмой сотне. | 07.10.2013
    Памятник погибшим на месте т.ц. MAXIMA в Риге

    Памятник погибшим на месте т.ц. MAXIMA в Риге

    Буквально только что мэр Риги Нил Ушаков поделился последней информацией о ужасном и трагическом для Риги и всей Латвии происшествии, обвала крыши в торговом центре "MAXIMA" в следствии чего погибли десятки людей. | 23.11.2013
    Рига - культурная столица Европы

    Рига - культурная столица Европы

    В 2014 году Рига впервые станет хозяйкой в культурной столице Европы. Следующий раз на территории Латвии столица Европы будет только в 2027 году. Сейчас у Латвии появилась уникальная возможность  привлечь внимание международных инвесторов к городу и стране. | 16.01.2014
    Латвийская пивоварня Aldaris закроется?

    Латвийская пивоварня Aldaris закроется?

    О закрытии пивоварни Aldaris заявил министр экономики страны Даниэль Павлютс в эфире программы «Утренняя Панорама». Экономисты этой новостью были изрядно обеспокоены, как оказалось же впоследствии нервничать еще рано. | 14.02.2014
    В Риге состоится конкурс молодежных инициатив

    В Риге состоится конкурс молодежных инициатив

    Молодые люди от 13 до 20 лет могут принять участие в конкурсе молодежных инициатив, который объявил Департамент образования, культуры и спорта Рижской думы. В конкурсе можно получить реальную финансовую поддержку для реализации молодежных проектов.
    | 07.03.2014
    Чемпионат Латвии по сноуборду и фристайлу не состоялся

    Чемпионат Латвии по сноуборду и фристайлу не состоялся

    Целых два дня должен был проходить на горе «Шляпа Лемберга» — чемпионат Латвии и розыгрыш призов А. Лемберга по сноуборду и лыжному фристайлу.
    В Вентспилсе всегда было центральное место сбора балтийских сноубордистов и лыжников стиля фристайл.

    | 24.02.2014
    В Латвии прошел первый обряд принятия присяги

    В Латвии прошел первый обряд принятия присяги

    В Сейме Латвии впервые прошел торжественный обряд принятия присяги у новых латвийцев. Прошли процесс натурализации 30 бывших неграждан страны.  Первая торжественна церемония прошла под председательством главы парламента Солвиты Аболтиня ("Единство").

    | 22.02.2014
    Со слов СМИ Янукович покинул Украину и вылетел в Россию

    Со слов СМИ Янукович покинул Украину и вылетел в Россию

    Президент Украины Виктор Янукович, по разговорам в СМИ, улетел вечером 22 февраля в Россию. Перед этим Верховная Рада решила отстранить Виктора Януковича от власти и хочет провести досрочные выборы в мае 2014 года.

    | 19.02.2014
    Средняя зарплата в Латвии в 2013 году

    Средняя зарплата в Латвии в 2013 году

    По сообщению Центрального статистического управления (ЦСУ) Латвии, во 2 квартале 2013г. средняя заработная плата по стране до уплаты налогов составила всего лишь 503 лата. Читайте продолжение в полной новости.
    | 26.09.2013
    Карта школьника превратится в электронный кошелек

    Карта школьника превратится в электронный кошелек

    У карты рижских школьников со временем появится новые функции - с их помощью дети смогут расплачиваться в столовой, а их родители, в свою очередь, контролировать, какую сумму потратил их ребенок и на что.

    | 09.02.2014
    В Латвии готовятся к Дням русской культуры-2014

    В Латвии готовятся к Дням русской культуры-2014

    Председатель Старообрядческого общества Латвии Илларион Иванов заявил в своем выступлении, что культура сближает народы. | 25.03.2014
    10 карт мира, которые не показывают на уроках географии

    10 карт мира, которые не показывают на уроках географии

    Наш мир полон загадочных и необъяснимых явлений, а так же в нем есть много всего такого, о чем мы можем даже не подозревать. 10 уникальных карт, которые большинство из нас никогда не видели, а еще больше и не увидят. | 16.12.2013
    Праздник света, радости и покаяния

    Праздник света, радости и покаяния

    Праздник света, радости и покаяния любят практически во всем мире. И все больше людей начинают сознательно отмечать Рождество. Так что многое действительно знают его сакральное значение. | 26.12.2013
    Сентябрь выдался дождливым

    Сентябрь выдался дождливым

    Количество выпавших в Риге в сентябре месяце осадков бьет все рекорды за последние 2 года, так сообщается Латвийским центром окружающей среды, геологии и метеорологии. | 03.10.2013

    "Латвия — мой дом"

    Новое общественное движение предложила создать Ингуна Судраба. В прошлом руководитель Государственного контроля Судраба сообщила о своей готовности выступить инициатором объединения людей "на пути к счастливой Латвии".

    | 29.11.2013
    В феврале в Рижском зоопарке начинается «Тропический месяц»

    В феврале в Рижском зоопарке начинается «Тропический месяц»

    В феврале в Рижском зоопарке начинается «Тропический месяц». Это событие стало традицией, ведь оно проходит уже на протяжении двенадцати лет. Этот месяц посвящается насекомым и особенностям климата. | 17.02.2014
    Уникальные и красивые двери

    Уникальные и красивые двери

    Настоящие изящество, стиль и гармония сочетаются в дверях от производителя с мировым именем. Двери сделаны из материалов высочайшего качества, а фурнитура и оформление произведут впечатление даже на самых утонченных ценителей прекрасного. 

    | 29.01.2014
    В Риге район для променада будет создан вдоль ул. Мукусалас

    В Риге район для променада будет создан вдоль ул. Мукусалас

    В планы Рижской думы входит довести левый берег Даугавы до идеального порядка. Реконструкция береговой зоны будет происходить аналогично благоустройству правого берега реки. Привлекательный район для променада будет создан вдоль ул. Мукусалас от Островного моста до Каменного моста. У здания Национальной библиотеки появятся возможности отдыха у благоустроенного берега реки. | 05.03.2014
    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис выразил удовлетворение действиями Великобритании

    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис выразил удовлетворение действиями Великобритании

    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис выразил удовлетворение действиями Великобритании, которая предложила истребитель Typhoon для укрепления миссии ПВО стран Балтии В апреле миссия по охране границ перейдет от ВВС США к представителям Польши.

    | 18.03.2014
    Латвия на грани алкоголизма

    Латвия на грани алкоголизма

    Латвия оказалась лидером по количеству выпитого алкоголя на душу населения в рейтинге 2013 года. Психолог – суггестолог Борис Фальков рассказал о проблемах страны в программе "Наша тема" на телеканале ТВ5. | 10.11.2013
    Получение вида на жительство иностранцам постепенно прикроют

    Получение вида на жительство иностранцам постепенно прикроют

    Премьер-министр Валдис Домбровскис предлагает комплексное решение, которое касается предоставления иностранцам видов на жительство в обмен на покупку недвижимости. Оно состоит в постепенном снижении квот к 2017 году. | 07.10.2013
    ВМС Латвии получил атрульный корабль типа «Скрунда»

    ВМС Латвии получил атрульный корабль типа «Скрунда»

    ВМС Латвии получил в свое распоряжение, последний из пяти, патрульный корабль типа «Скрунда». 20 марта состоялась торжественная церемония передачи. Имя нового патрульного корабля ─ «Резекне».

    | 21.03.2014
    Инвестиции в рынок недвижимости Латвии

    Инвестиции в рынок недвижимости Латвии

    Бюджет Латвийской республики за последние три года пополнился на сумму 800 миллионов евро. Произошло это вследствие реализации государственной программы, направленной на обмен видов на жительство на инвестиции из-за рубежа. | 03.10.2013
    Нил Ушаков рассказал о развитии партии

    Нил Ушаков рассказал о развитии партии "Согласие"

    Мэр Риги Нил Ушаков в беседе с журналистами издания NRA заявил, что партия "Согласие" за последние годы вышла на первые позиции по количеству участников, став одной из самых крупных партий Латвии. | 14.11.2013
    Председатель Сейма Латвии Солвита Аболтиня высказала благодарность спортсменам

    Председатель Сейма Латвии Солвита Аболтиня высказала благодарность спортсменам

    Олимпийская делегация Латвии была приглашена в Сейм. Где Председатель Сейма Солвита Аболтиня высказала благодарность спортсменам за высокие достижения на зимних Олимпийских Играх в Сочи. | 28.02.2014
    Лошади пытались перейти латвийско-белорусскую границу

    Лошади пытались перейти латвийско-белорусскую границу

    Представитель Госпогранохраны Евгения Позняк сообщила, что латвийско-белорусская граница была нарушена четырьмя лошадьми.
    | 13.08.2013
    Функциональный и современный офис с

    Функциональный и современный офис с "Мегас"

    Ищите хорошего и добросовестного поставщика офисной мебели?Интернет-магазин офисной мебели "Мегас" город Харьков, именно, то что вам нужно. На сайте компании вы найдете множество уже готовых и практичных решений по обустройству офисного пространства. | 27.02.2014
    В Латвии началось обучение учителей по программа «Samsung Школа будущего»

    В Латвии началось обучение учителей по программа «Samsung Школа будущего»

    В Латвии началось обучение учителей по программа «Samsung Школа будущего». В течении пяти месяцев 120 учителей и директоров школ будут бесплатно обучаться использовать на уроках новейшие технологии. По окончанию обучения команды учителей получат 10 000 евро на внедрение в своей школе технологии Samsung.
    | 01.02.2014
    Китайский Новый год в Латвии

    Китайский Новый год в Латвии

    В Латвии становится всё больше жителей Китая. По лунному календарю китайский Новый год выпадает на тридцать первое января. Местное телевидение решило выяснить, как жители поднебесной отмечают его на нашей родине.

    | 17.02.2014
    Реставрация башни Домского собора

    Реставрация башни Домского собора

    Реставрация башни Домского собора обойдется городской казне в сумму более миллиона долларов. Комитет имущества Рижской думы выделяет средства на укрепление и реставрацию стен колокольни Домского собора в размере 687,383 тысячи латов (1,3 миллиона долларов). | 25.12.2013
    Maxima платит по своим счетам

    Maxima платит по своим счетам

    Это лишь малая часть того, что они могут сделать на сегодняшний день, но люди ждут этой помощи с большим нетерпением. Почему злосчастная Maxima только сейчас взялась за выплату долгов - не понятно. 

    | 12.12.2013
    McDonald’s покидает Даугавпилс

    McDonald’s покидает Даугавпилс

    Всеми  любимые, но такие вредные продукты в американском стиле покидают Латвию.

    | 13.12.2013
    Дорожные знаки: лежачий полицейский

    Дорожные знаки: лежачий полицейский

    Многие заметили, что практически каждый месяц наличие на дорогах «лежачих полицейских» увеличивается. Это объясняется ростом ДТП на дорогах и соответственно повышением числа пострадавших на дорогах. | 25.02.2014
    Латвийцы меньше проводят времени в интернете среди стран Балтии

    Латвийцы меньше проводят времени в интернете среди стран Балтии

    Если брать данные по активности граждан Латвии в интернете, то их позиции занимают самые последние места. По результатам исследования статистического бюро были сделаны подсчеты, насколько латвийцы имеющие интернет интересуются новостями и как часто общаются в социальных сетях.

    | 22.04.2014
    18 ноября в Риге бесплатный проезд

    18 ноября в Риге бесплатный проезд

    В понедельник 18 ноября в День провозглашения Латвийской Республики проезд в общественном транспорте в Риге будет бесплатным.

    | 13.11.2013
    Мэр Риги Нил Ушаков за стабилизацию мира в Европе

    Мэр Риги Нил Ушаков за стабилизацию мира в Европе

    Мэр Риги Нил Ушаков на своей страничке в социальной сети Facebook заявил, что "Центр согласия" имеет активную позицию против насилия с любой стороны над суверенной Украиной и выступает против любого вмешательства во внутреннее дела этой страны. Ушаков написал о поддержке со стороны "Центр согласия" территориальной целостности Украины в безоговорочном порядке и о ведения международного расследования всех случаев применения насилия в Украине.

    | 05.03.2014