Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1444 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • История грузоперевозок
  • Развитие инфраструктуры в коттеджных поселках
  • Флешки-браслеты
  • Всё о квадроциклах
  • Депиляция - это красиво и удобно
  • Неизведанная Индия с пряным ароматом
  • Собственный автосервис: плюсы для бизнесмена
  • Психологи об экстремальных видах спорта
  • Как достичь успеха в сфере биржевой торговли
  • SMAS-лифтинг на аппарате Ultraformer



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    6 декабря в 10 часов утра проверка всех сирен Риги.

    6 декабря в 10 часов утра проверка всех сирен Риги.

    Государственная пожарно-спасательная служба (ГПСС) запланировала на пятницу 6 декабря на 10 часов утра проверку всех сирен Риги. Сигналы тревоги будут работать три минуты и управляться с единого пульта.

    | 03.12.2013
    Парусное судно «Куаутемок» в Рижской Даугаве ждёт своих посетителей

    Парусное судно «Куаутемок» в Рижской Даугаве ждёт своих посетителей

    В Риге, 11 августа, к осмотру будет предоставлено учебное парусное судно «Куаутемок» (Cuauhtémoc BE01) которое принадлежит ВМС Мексики. В министерстве обороны сообщается, что судно зашло в порт по плану учения, которое длится несколько месяцев.

    | 11.08.2013
    В Ригу прибыл знаменитый Владимир Ольшанский, чтобы обучить клоунов-докторов

    В Ригу прибыл знаменитый Владимир Ольшанский, чтобы обучить клоунов-докторов

    Знаменитый клоун, актер и режиссер Владимир Ольшанский прибыл в Ригу для обучения латвийских клоунов-медиков. Мастер-класс по обучению медицинских клоунов давно планировался и наконец состоялся. | 25.03.2014
    Видео: авария на Новой Риге

    Видео: авария на Новой Риге

    На трассе Москва-Рига произошла ужасная авария. Легковой автомобиль Hyundai встретился лоб в лоб с грузовиком, при это все кто были в легковушке поглибли. | 19.08.2013
    Растет количество случаев насилия в семье

    Растет количество случаев насилия в семье

    Специалистом Министерства благосостояния Латвии по связям Лиене Ужуле сообщаются очень страшные данные статистики. В 2012 году не менее 1728 детей пострадали от применения родительского насилия. | 02.10.2013
    Партия реформ в Латвии не согласна с VL-TB/LNNK

    Партия реформ в Латвии не согласна с VL-TB/LNNK

    Правоцентристская политическая партия реформ основанная в 2011 году экс-президентом Валдисом Затлерсом не поддержит начинания объединения политических партий VL-TB/LNNK в отношении ликвидации памятника Воинам Освободителям в Задвинье.

    | 28.10.2013
    Поправки к Закону о труде

    Поправки к Закону о труде

    Большая половина жителей Латвии не знает о грядущих изменениях в Законе о труде. Эти поправки коснуться существенных областей трудового права и отразятся на положении работающих по найму.

    | 02.12.2013
    О городе Норильск на Крайнем Севере

    О городе Норильск на Крайнем Севере

    Город Норильск, расположенный на Крайнем Севере, из-за территориальных особенностей по праву можно назвать одним из самых холодных городов мира, отличающимся необычайно суровым субарктическим климатом.

    | 04.02.2014
    Возможен ли экспорт Латвийских продуктов в Африку?

    Возможен ли экспорт Латвийских продуктов в Африку?

    Для экспорта Латвийских товаров предприниматели последнее время задумываются о сотрудничестве со странами Африки. Пока рынок для латвийских экспортеров в подобных странах открыт  и у них есть хорошая возможность завоевать там лидирующие позиции. Латвийские товары пользуются большим спросом в Африке. | 01.01.2013
    Призыв к Ушакову извиниться за зоопарк

    Призыв к Ушакову извиниться за зоопарк

    Парламентская фракция VL-ТБ/ДННЛ в Рижской думе обратилась с открытым письмом к мэру города Риги Нилу Ушакову. В своем обращении подписанты призывают мэра извиниться за свои высказывания.

    | 24.10.2013
    Транспорт будет бесплатным

    Транспорт будет бесплатным

    Рижское транспортное предприятие приготовило горожанам праздничный подарок. В новогоднюю ночь транспорт будет курсировать по городу до самого утра, а 31 декабря и 1 января проезд в городском общественном транспорте будет бесплатным. | 22.12.2013
    Счета за квартиру в Риге увеличиваются намного быстрее, чем доходы

    Счета за квартиру в Риге увеличиваются намного быстрее, чем доходы

    По мнению Департамента по вопросам благосостояния Рижской думы, квартирные счета у многих людей повышаются намного стремительнее, чем доходы людей.

    | 02.04.2014
    В Латвии Audi Q7 приготовлены для телохранителей

    В Латвии Audi Q7 приготовлены для телохранителей

    Говорят, что эксклюзивные автомобили Audi Q7 приготовлены для телохранителей спикера Сейма Солвиты Аболтини и премьера Лаймдоты Страуюмы (обе — "Единство"). Полиция безопасности держит в секрете не только стоимость автомобилей, но и сам факт покупки элитных автомашин.
    По неофициальным данным за покупку было заплачено значительно больше стандартной цены. | 27.01.2014
    Дополнительные расходы взыщут с потребителей

    Дополнительные расходы взыщут с потребителей

    Поставщики отопления и воды в Латвии считают, что напрямую платить за их услуги потребителю придется больше, чем через посредника в лице управляющей фирмы. Повышенные расходы будут нести и потребители коммунальных услуг и их поставщики.

    | 19.02.2014
    Как начать получать доход с помощью интернета

    Как начать получать доход с помощью интернета

    Интернет уже давно занял достаточно важное место в жизни каждого из нас, потому уже никого не удивишь возможностью заработка с его помощью. Именно об этом мы и расскажем далее в этой статье, которая будет полезной как новичку, так и более опытному пользователю. 

    | 12.05.2013
    В «Доме НГО» обсудят конкурсы проектов 2013 года и сделают оценку о проделанной работе

    В «Доме НГО» обсудят конкурсы проектов 2013 года и сделают оценку о проделанной работе

    На 11 декабря текущего года запланирован семинар под названием «Реализация проектов интеграции в Рижском самоуправлении», открытие которого поручено председателю Комитета по образованию, культуре и спорту городской думы Эйжении Алдермане. | 18.12.2013
    Иностранцы отдыхают в Риге

    Иностранцы отдыхают в Риге

    Иностранцы не перестают развлекаться в Риге. Не далее, как в пятницу, на улице Валдемара разбушевались два иностранных туриста. Водитель такси огласил своим пассажирам стоимость поездки. | 23.04.2013
    Два месяца — льготный проезд без

    Два месяца — льготный проезд без "Карты рижанина"

    Люди занимают свою очередь с ночи, а многим приходится прогуливать работу или просить выходной. Мэр Риги взял дело в свои руки и предложил хорошую альтернативу. Пока ничего нельзя с делать для того .чтобы ускорить выдачу карты, но гражданам можно помочь по-другому. | 16.12.2013
    Президент Латвии Андрис Берзиньш в Сочи встретился с Владимиром Путиным

    Президент Латвии Андрис Берзиньш в Сочи встретился с Владимиром Путиным

    Президент Латвии Андрис Берзиньш в Сочи встретился с Владимиром Путиным на приеме, который давался от имени президента Международного олимпийского комитета Томаса Баха. Высокопоставленные гости, прибывшие на Олимпийские игры со своими национальными командами были встречены россиянами- хозяевами Олимпиады и Томасом Бахом.
    | 07.02.2014
    Официальное открытие XXII зимних Олимпийских Игр-2014

    Официальное открытие XXII зимних Олимпийских Игр-2014

    Прошло официальное открытие XXII зимних Олимпийских Игр-2014 в Сочи. Сорока тысячный стадион "Фишт"принял на своем поле красочную торжественную церемонию открытия Олимпийских Игр. Зажечь Олимпийский огонь было доверено прославленному советскому хоккеисту Владиславу Третьяку. Владимир Путин президент РФ торжественно объявил об открытии Олимпиады в Сочи.

    | 08.02.2014
    Кабинет министров Латвии поддержал введение нового экзамена

    Кабинет министров Латвии поддержал введение нового экзамена

    Кабинет министров поддержал предложенную Министерством образования и науки поправку о введении еще одного обязательного экзамена – по физике или химии. Предложение вызвало  эмоциональный всплеск и повышенную активность в социальных сетях.

    | 14.01.2014
    Городская дума Даугавпилса планирует построить «Колизей»

    Городская дума Даугавпилса планирует построить «Колизей»

    Городская дума Даугавпилса планирует построить «Колизей». Это будет легкоатлетический стадион возле озера Шуню. Но в столице такой же стадион продается и подобный бизнес находится в стагнации. | 06.02.2014
    «Карта Рижанина» для получения скидок и бонусов в Риге

    «Карта Рижанина» для получения скидок и бонусов в Риге

    Вчера, мэр Риги Нил Ушаков совместно с вице-мэром Андрисом Америксом представили «Карту рижанина», которую необходимо получить всем жителям латвийской столицы до конца этого года. | 26.09.2013
    Министр сообщений Латвии объясняет, чем опасен бойкот

    Министр сообщений Латвии объясняет, чем опасен бойкот

    Иесалниекс призывает при незнании, как помочь Украине справится с агрессией России бойкотировать российскую продукцию. Депутат замечает, что справится одному будет сложно

    | 11.03.2014
    Плохое финансирование латвийских дорог.

    Плохое финансирование латвийских дорог.

    Как заявил прессе и всем новостным СМИ начальник ГАО Latvijas Valsts ceļi плохие дороги Латвии ежегодно вводят автовладельцев в значительные расходы. По определенным расчетам эта сумма составляет около 500 млн. латов. Все эти затраты по причине того что на дорожные восстановительные работы правительство выделяет очень мало финансов. Далее в полном обзоре. | 19.04.2014
    22 марта в Риге открывается выставка зарубежного образования

    22 марта в Риге открывается выставка зарубежного образования

    Days of International Education приглашает 22 марта в Ригу на выставку зарубежного образования. Разнообразные программы обучения студентов представят более 50 разный учебных заведений мира.
    | 18.03.2014
    Листовки в почтовых ящиках с провокационными призывами

    Листовки в почтовых ящиках с провокационными призывами

    Жители Риги в последние дни могли обнаружить провокационные листовки в своих почтовых ящиках, в которых было написана просьба, чтобы не голосовать за латышские фамилии в партии Центра Согласия. Нил Ушаков прокомментировал это на свой страничке социальной сети Facebook следующим образом:

    | 29.05.2013
    Нил Ушаков о проблеме остатков от MAXIMA

    Нил Ушаков о проблеме остатков от MAXIMA

    Совсем недавно, мэр Риги Нил Ушаков опубликовал сообщение на своей страничке социальной сети Facebook о данном положение остатков от торгового центра "МАКСИМА" в Золитуде. | 09.12.2013
    Олег Газманов возмутил Латвию

    Олег Газманов возмутил Латвию

    Министерство иностранных дел выразило недоумение в связи с тем, что на мероприятиях по случаю 20-летия Конституции Российской Федерации в Большом зале Кремля Олег Газманов исполнил песню "Сделан в СССР". Песня простая и любимая многими, потому что, честно сказать, много кто был сделан в СССР и не стесняется заявлять об этом. | 15.12.2013
    Получи «Карту Рижанина» и езди месяц бесплатно

    Получи «Карту Рижанина» и езди месяц бесплатно

    Для жителей Риги власти города придумали документ «Карту Рижанина». Глава рижского самоуправления Нил Ушаков рассказал о нововведении по городскому радио. | 01.10.2013
    Новый Рижский театр отменил все свои гастроли в российских городах

    Новый Рижский театр отменил все свои гастроли в российских городах

    В это году в связи с напряжением отношений между Россией и Украиной Новый Рижский театр отменил все свои гастроли в российских городах. Руководство НРТ считает действия России прямой угрозой всей культурной жизни ЕС и безопасности Латвии в частности.

    | 12.06.2014
    Аболтиня пригласила папу Франциска посетить Латвию

    Аболтиня пригласила папу Франциска посетить Латвию

    Возможно, очень скоро в Латвию приедет совсем необычный гость. Все жители, затаив дыхание, ждут решения Римского Папы, ведь его в Латвию пригласил Солвита Аболтиня, и возможно, он все-таки приедет навестить Латвию. | 18.12.2013
    Цены на электричество вырастут

    Цены на электричество вырастут

    С 1 апреля следующего года цена на электричество вполне возможно достигнет 11,7 сантимов, если произойдет полная либерализация рынка – таков прогноз Министерства экономики и многих участников рынка. | 17.09.2013
    Видео: салют в Риге на День города 18 августа 2013

    Видео: салют в Риге на День города 18 августа 2013

    Для тех, кому не удалось побывать сегодня, 18 августа 2013 года, на салюте в честь праздника Дня города Риги, Мы выкладываем видео, которое было заснято с вантового моста. Приятного просмотра.
    | 18.08.2013
    Иностранцы получают вид на жительство благодаря своим вложениям в недвижимость Латвии

    Иностранцы получают вид на жительство благодаря своим вложениям в недвижимость Латвии

    Количество инвестиций выделенных на получения видов на жительство зашкалило за отметку, превышающую 525 миллионов евро. | 01.04.2013
    Получение

    Получение "карты рижанина" в интернете

    Муниципальное предприятие Rīgas satiksme установило особый порядок получения "Карты рижанина" и "Статуса рижанина".
    | 20.10.2013
    В Латвии новые рабочие места

    В Латвии новые рабочие места

    Двадцать жительниц латвийского города Мадона смогли не только обучиться престижной профессии, но и выгодно устроиться на работу. Местный филиал швейного предприятия Kronteks D дал молодым портнихам большой заказ на пошив одежды для медиков на экспорт.

    | 25.01.2014
    Художественный подход к офсетной печати

    Художественный подход к офсетной печати

    Демонстрация рекламных плакатов, это один из самых эффективных способов заинтересовать клиента в предлагаемой продукции. Солидность и представительность любой компании намного увеличивается если в ее рекламных проектах существует такой вид рекламы, как плакат. | 10.04.2014
    Новости России и Украины сегодня

    Новости России и Украины сегодня

    События в Украине не оставили равнодушными ни одно государство. Последние новости все чаще связывают происходящие события с Российской Федерацией. | 19.03.2014
    Концерт

    Концерт "Заснеженное дерево ангелов" посетила супруга президента

    Участие первой леди Латвии Даце Сейсумы  в благотворительном мероприятии не было неожиданностью или исключительностью. Супруга президента часто посещает подобные благотворительные концерты. На рождественском концерте для детей с особыми потребностями под красивым названием "Заснеженное дерево ангелов", Сейсума побывала 25 декабря. | 27.12.2013
    Украина будет производить в Латвии кофе

    Украина будет производить в Латвии кофе

    Еще осенью прошлого года украинские инвесторы приобрели кофейную фабрику в Лиепае. Следующим шагом, который хотят предпринять инвесторы, обновить устаревшее оборудование общей суммой более миллиона евро.
    | 08.04.2014
    Занятия отменили из-за пожара

    Занятия отменили из-за пожара

    Эти события произошли в Латвии не так давно, но уже известны всем жителям. Как сообщила пресс-секретарь Государственной пожарно-спасательной службы вызов в университет был получен около 8.00 часов утра, а спасатели приехали через считанные минуты.  | 13.12.2013
    В этом году гражданство Латвии получили 1600 человек

    В этом году гражданство Латвии получили 1600 человек

    В этом году изменилась миграционная ситуация в Латвии. С одной стороны, из селений и деревень люди едут в столицу, чтобы поселиться и иметь возможность получить образование и работу. Но с другой стороны снизилось число тех .кто получается Латвийское гражданство. | 24.12.2013
    Самые интересные игрушки для детей

    Самые интересные игрушки для детей

    Каждый родитель знает, как сложно угодить с игрушкой любимому чаду. Нет, дело не в том, что ребенок не обрадуется покупке. Скорее, что и свойственно деткам, любви с первого взгляда не случится, и игрушка будет заброшена подальше. | 16.01.2014
    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис выразил удовлетворение действиями Великобритании

    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис выразил удовлетворение действиями Великобритании

    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис выразил удовлетворение действиями Великобритании, которая предложила истребитель Typhoon для укрепления миссии ПВО стран Балтии В апреле миссия по охране границ перейдет от ВВС США к представителям Польши.

    | 18.03.2014
    Благодаря оперативной работе полиции, был предотвращен ущерб почти на 50 миллионов евро

    Благодаря оперативной работе полиции, был предотвращен ущерб почти на 50 миллионов евро

    Слаженная и профессиональная работа латвийских сотрудников полиции в прошлом году, позволила предотвратить государственный ущерб, равный почти пятидесяти миллионам евро. | 19.02.2014
    Одна из разновидностей стратегии

    Одна из разновидностей стратегии "догон" в ставках на спорт

    Когда люди пробуют зарабатывать, делая ставки на спорт, они со временем понимают, что заработать без стратегии здесь почти не возможно. Потому что на полях, кортах, площадках и т.д. все время происходят разные непредвиденные вещи.

    | 29.09.2013
    Э-талоны в электричках Риги требует доработки

    Э-талоны в электричках Риги требует доработки

    При подписании очередного договора о сотрудничестве между Автотранспортной дирекцией Рижской думы и предприятием Pasažieru vilciens (PV) было решено довести до вынесения правильного решения несколько технических вопросов. | 13.08.2013
    В Латвии осталась тысяча тонн латов

    В Латвии осталась тысяча тонн латов

    К моменту окончания хождения в стране двух валют у латвийцев на руках осталось металлических монет в латах и сантимах 422, 5 млн штук. Это по весу около тысячи тонн. | 17.01.2014
    В марте в Риге планируют открыть новый отель

    В марте в Риге планируют открыть новый отель

    Март нынешнего года богат сюрпризами. К примеру, в Риге, на углу бульвара З. А. Мейеровица и Смилшу будет открыта новая 4-звездочная гостиница, которая будет находиться напротив Бастионной горки. Она будет называться «Astor Riga Hotel». | 29.03.2014