Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1580 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Популярные мифы о Форекс
  • Особенность вертикального сада.
  • Выбор, польза и вред мобильного телефона
  • Какие основные плюсы и минусы ОС Андроид
  • Белье корректирующее фигуру
  • Посуточная аренда квартир. Как найти выгодное предложение?
  • Достоинства натяжных потолков
  • Перевод любых текстов быстро и с душой
  • Правила игры в бильярд. Как правильно в него играть?
  • Самые эффективные способы стать профессиональным вебмастером



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Laima сделала отличный комплимент

    Laima сделала отличный комплимент

    Что известно мужчинам о женщинах? И все ли это правда? Мы не будем сейчас об этом рассуждать, поговорим о том, что является 100-процентным сильнейшим оружием в руках любого мужчины. Как вы уже, наверное, догадались, речь пойдет о комплиментах.

    | 31.03.2014
    100 пар варежек в качестве подарка

    100 пар варежек в качестве подарка

    Своеобразный подарок получили чиновники Европейского Союза от заключенных Паневежского исправительного дома.  За это лето женщины, отбывающие наказание в этом исправительном доме, связали 100 пар варежек, которые в качестве подарка были вручены людям, которые участвовали в мероприятиях председательства Литвы в Совете ЕС в Вильнюсе.

    | 05.12.2013
    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис выразил удовлетворение действиями Великобритании

    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис выразил удовлетворение действиями Великобритании

    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис выразил удовлетворение действиями Великобритании, которая предложила истребитель Typhoon для укрепления миссии ПВО стран Балтии В апреле миссия по охране границ перейдет от ВВС США к представителям Польши.

    | 18.03.2014
    В Риге в универмаге Elkor Plaza - настоящий олимпийский факел

    В Риге в универмаге Elkor Plaza - настоящий олимпийский факел

    С 30 января, в универмаге Elkor Plaza в Риге, на Бривибас гатве, 201, можно будет посмотреть на факел зимних олимпийских игр в Сочи. Факел, который доставили в Ригу  нес спортсмен из Латвии чемпион по боксу участник олимпийских игр Александр Матюшенков.

    | 31.01.2014
    Все платежи будут в евро

    Все платежи будут в евро

    Все платежи государственного агентства социального страхования после 1 января 2014 года будут приходить в евро. Сумма любых выплат автоматически будет пересчитана с латов на евро по установленному курсу 1 евро = 0,702804 лата.

    | 01.01.2014
    «Футбольный стадион достроится не скоро»

    «Футбольный стадион достроится не скоро»

    Как сегодня сообщили на заседании Комитета до делам имущества , решение Рижской думы касательно безвозмездного пользования  Латвийской Футбольной Федерацией(ЛФФ) футбольного стадиона по адресу ул. Кр. Барона 116, утратило свою законную силу. | 14.04.2014
    Как пожаловаться на чиновников через интернет

    Как пожаловаться на чиновников через интернет

    Многие из нас в течении жизни сталкивались с различным произволом в госучреждениях: от нас требуют множества лишних справок, оказывают неквалифицированные услуги и регулярно хамят. И далеко не каждый в такой ситуации знает, куда именно нужно обращаться за помощью. | 09.02.2014
    ноутбуки для пожилых людей

    ноутбуки для пожилых людей

    В Японии в продажу поступил новый вид ноутбука. Машина ориентирована на людей пожилого возраста. Специалисты японской корпорации считают, что работа на компьютере для таких людей существенно облегчится и станет максимально удобной.

    | 03.03.2014
    Атаки интернет хакеров на клиентов Латвийских банков

    Атаки интернет хакеров на клиентов Латвийских банков

    В последнее время участились случаи атаки хакерами клиентов латвийских банков. Службы безопасности некоторых банков Латвии предупреждают, что необходимо проявлять бдительность при управлении собственным счетом через интернет.  | 16.11.2013
    Председатель Рийгикогу Эне Эргма за сотрудничество и модернизацию

    Председатель Рийгикогу Эне Эргма за сотрудничество и модернизацию

    Председатель Государственного собрания Эстонии Эне Эргма в своем выступлении в Риге предложила срочно превратить Балтийскую ассамблею в авторитетную организацию. В качестве примера Эргма привела сотрудничество и обоюдную модернизацию железнодорожного сообщения.

    | 30.11.2013
    В Латвии продолжает теплеть

    В Латвии продолжает теплеть

    На следующей неделе в Латвии продолжится оттепель, сообщает Латвийский центр окружающей среды, геологии и метеорологии. | 09.02.2014
    Латвия в ночь перейдет на летнее время

    Латвия в ночь перейдет на летнее время

    В ночь на 30 марта Латвия вместе со многими другими странами мира перейдет на летнее время, переведя стрелки часов на час вперед. С 1981 году и в Латвии было введено летнее и зимнее время, а конкретная дата перевода стрелок была назначена в 1981 году.

    | 28.03.2014
    Преступника с Резекне ищут на границе с Россией

    Преступника с Резекне ищут на границе с Россией

    Усиленный и опасный режим работы начался у латвийских пограничников. Контроль за определенными местами на КПП и в примыкающих к ним проходам в зеленой зоне был установлен после получения информации о том, что Ральф Токахо пытается покинуть Латвию. | 26.08.2013
    Футбол: последние игры сборной Латвии в ЧМ 2014

    Футбол: последние игры сборной Латвии в ЧМ 2014

    К сожалению, после последнего проигрыша сборной Латвии команде Греции, шансов не осталось на выход в финальную часть Чемпионата Мира в Бразилии 2014 года. Это делает последние две игры не особо важными с точки зрения турнирной таблицы.

    | 18.09.2013
    Семейные врачи в Латвии против принятия нового закона

    Семейные врачи в Латвии против принятия нового закона

    Семейные врачи в Латвии категорически против принятия нового закона о здравоохранении. Если депутаты Сейма не остановят процесс принятия, то доктора собираются инициировать референдум.

    | 29.01.2014
    Современный порт на Русском острове

    Современный порт на Русском острове

    Управляющие Рижским свободным портом запланировали перемещение перевалки каменного угля на Русский остров (Krievu sala). Проект обойдется в сто миллионов латов, 50% которых предоставит европейский фонд выравнивания. | 14.10.2013
    В апреле в Ригу приедет Вия Целмния

    В апреле в Ригу приедет Вия Целмния

    В апреле 2014 года Ригу посетит американка латышского происхождения, знаменитая художница Вия Целмния. Она приедет со своей выставкой под названием "Двойная реальность".

    | 13.02.2014
    Королева посмертно помиловала великого ученого Алана Тьюринга

    Королева посмертно помиловала великого ученого Алана Тьюринга

    Слава пришла к ученому еще во время жизни, а вот полное помилование -
    только через много лет после смерти. Наука знает несколько таких
    историй, но одной из самых ярких является жизнь и научная деятельность
    ученого Алана Тьюринга. | 24.12.2013
    «Потратить миллионы на государственные цели или “сдаться” Газпрому?» - латвийский ультиматум.

    «Потратить миллионы на государственные цели или “сдаться” Газпрому?» - латвийский ультиматум.

    Что – определиться с действиями правительства в связи с намерениями выйти крупнейшего акционера из капитала Latvijas Gāze, газотранспортной компании. Объявила о своих намерениях компания-филиал германского энергетического гиганта, EO.NRuhrgas. Где – Латвия. Когда – до начала мая.
    | 07.04.2014
    Последние тёплые выходные лета в Латвии

    Последние тёплые выходные лета в Латвии

    Как же приятно сообщать такие хорошие новости. Лето в Латвии ещё не закончил и Нас ожидают последние прощальные тёплые выходные. По крайней мере, так сообщают синоптики.
    | 14.08.2013
    Судраба предложила отойти от экономики свободного рынка

    Судраба предложила отойти от экономики свободного рынка

    Ингуна Судраба полагает свободный рынок причиной стагнации экономики Латвии. Такое сообщение распространили сми, ссылаясь на радиостанцию MIX FM.

    | 02.04.2014
    Красные жезлы дорожной полиции

    Красные жезлы дорожной полиции

    Нововведения, в последнее время, все чаще и чаще преподносят нам сюрпризы. В этот раз - реформы коснулись дорожной полиции. Теперь бравые дорожные полицейские будут использовать совершенно новые жезлы. 

    | 05.12.2013
    Адреса букмекерских контор в Российской Федерации

    Адреса букмекерских контор в Российской Федерации

    За несколько последних лет азартные игры перешли из закрытых помещений уличных казино в интернет. В глобальной сети возможность играть есть у каждого пользователя.

    | 16.08.2013
    Гражданин Грузии пытался пересечь границу Латвии в вагоне с углем.

    Гражданин Грузии пытался пересечь границу Латвии в вагоне с углем.

    При большом желании попасть в Латвию гражданин Грузии придумал необычный способ незаконного пересечения границы. По сообщению информационного агентства БелаПАН такого беспредела при пересечении белорусско-латвийской границы они еще ни разу не видели и сначала даже слегка растерялись при виде испачканного в угле пассажира вагона. Остальное в полном обзоре темы. | 31.07.2013
    В Латвии противоопухолевый препарат Rigvir будет доступен бесплатно

    В Латвии противоопухолевый препарат Rigvir будет доступен бесплатно

    Латвийский центр виротерапии сообщил, что противоопухолевый медицинский препарат Rigvir будет доступен всем жителям страны совершенно бесплатно. Rigvir предназначен для лечения тяжелой формы рака кожи – меланомы. | 09.02.2014
    Воды Рижского залива загрязняются сточными водами

    Воды Рижского залива загрязняются сточными водами

    По сообщению газеты Diena, канализация в Меллужи сильно загрязняет море сточными водами. В рижский залив поступают канализационные стоки из частных домов | 09.04.2014
    Apple iPhone в 2007 году поменял мировозрение на мировые смартфоны

    Apple iPhone в 2007 году поменял мировозрение на мировые смартфоны

    iPhone компании Apple не был пионером в своей области. До него уже существовали смартфоны, с помощью которых можно было зайти в Интернет, проверить почту и опробовать другие интересные приложения.

    | 23.02.2014
    Как начать получать доход с помощью интернета

    Как начать получать доход с помощью интернета

    Интернет уже давно занял достаточно важное место в жизни каждого из нас, потому уже никого не удивишь возможностью заработка с его помощью. Именно об этом мы и расскажем далее в этой статье, которая будет полезной как новичку, так и более опытному пользователю. 

    | 12.05.2013
    В августе пройдёт неделя ресторанов в Риге.

    В августе пройдёт неделя ресторанов в Риге.

    Ежегодно в Риге проводится невероятно интересное мероприятие - «неделя ресторанов», которое в этом году пройдет с 5 по 11 августа. Именно в такие дни жители Риги и ее гости смогут отведать яства 13 самых лучших ресторанов за символическую цену, которая будет составлять примерно 10 латов и 50 сантимов.

    | 31.07.2013
    Рига становится культурной столицей Европы

    Рига становится культурной столицей Европы

    Уникальная возможность представится Риге в наступившем году. В связи с тем, что столица Латвии становится на целый год Культурной столицей Европы, к стране усиливается внимание европейских организаций и повышается узнаваемость на общеевропейском уровне.

    | 31.01.2014
    Стройуправа Риги не приняла в эксплуатацию 19 зданий

    Стройуправа Риги не приняла в эксплуатацию 19 зданий

    В Латвии идет активное строительство, так что службам придется потрудиться чтобы проверить исполнение всех норм . Хотя подрядчики и заказчики нередко считают подобные замеры излишней бюрократией, они все-таки важны. | 03.01.2014
    Выставка

    Выставка "Tech Industry 2013" с 5 по 7 декабря на Кипсале

    На Кипсале с 5 по 7 декабря в Международном выставочном центре будет работать международная выставка машиностроения, металлообработки, автоматизации, электроники, электротехники, производственных материалов, инструментов и новых технологий. Выставка под названием "Tech Industry 2013" будет одним из важнейших и крупнейших отраслевых мероприятий в регионе Балтии.

    | 03.12.2013
    Школы делают различные махинации с покупками тетрадей

    Школы делают различные махинации с покупками тетрадей

    Как сообщила IKVD - государственная служба качества образования, руководство некоторых школ требует, чтобы родители покупали рабочие тетради для учащихся за собственный счет. Зафиксированы и другие нарушения.

    | 07.09.2013
    Футбол: Латвия одержала победу на Литвой

    Футбол: Латвия одержала победу на Литвой

    Только что закончился матч отборочного турнира на Чемпионат Мира 2014 в Бразилии, в котором встретились две балтийские страны, вечные соперники Латвия и Литва. Сегодня, футбольная сборная Латвии оказалась сильнее, победив литовцев со счётом 2:1. | 03.09.2013
    Высший пилотаж над Ригой в честь Дня города

    Высший пилотаж над Ригой в честь Дня города

    В аэропорту "Спилве" 17 августа пройдут соревнования мастеров по спортивной авиации международного класса.

    | 16.08.2013
    Странный пассажир в трёхколёсном автомобиле

    Странный пассажир в трёхколёсном автомобиле

    Водитель из Великобритании катал на трехколесном автомобиле надувную женщину. В конечном итоге он был задержан полицией, об этом сообщает своим читателям Metro.

    | 18.01.2014
    Нюансы постройки кинотеатра

    Нюансы постройки кинотеатра

    В представлении большинства людей, кинотеатр это большой комплекс, где есть несколько залов, магазинчик с поп-корном, закусками и напитками, и который в день посещает несколько тысяч человек. Обычно кинотеатры действительно имеют такой вид, однако это далеко не единственный вариант.

    | 01.03.2014
    Окончание строительства «Замка света»

    Окончание строительства «Замка света»

    Официальное окончание строительства «Замка света» дало возможность полностью посчитать, что эта постройка самая дорогая в мире из сооружений подобного типа. Но  даже при законченном строительстве — в читальные залы можно будет попасть только через четыре месяца.

    | 21.12.2013
    Утепление деревянных окон

    Утепление деревянных окон

    Повысить комфортность, защитить от сквозняков и понизить расходы на отопление – вот основные задачи такого важного дела, как утепление окон. Современные пластиковые окна практически не требуют доработки и не допускают теплопотерь.
    | 01.11.2013
    Байба Брока подняла вопрос об отставке мэра

    Байба Брока подняла вопрос об отставке мэра

    Внеочередное заседание по вопросу выражения недоверия мэру Риги Нилу Ушакову было собрано по инициативе фракции Национального объединения. Лидер фракции Байба Брока  опять подняла вопрос об отставке мэра. Фракция "Единство" и независимый депутат Вадим Ерошенко поддержали заявление Броки. | 07.01.2014
    1 миллион латов в год на освоение космоса

    1 миллион латов в год на освоение космоса

    Министерство образования считает, что Латвия должна выделить 1 миллион латов в год на освоение космоса. В проекте решения предусмотрены различные целевые траты при положительном решении этого вопроса. 93 процента от этой суммы инициаторы предложения тратить на финансирование научных учреждений. | 06.02.2014
    Высокие технологии: как застраховать общепит

    Высокие технологии: как застраховать общепит

    Все знают про ужасное происшествие в клубе «Хромая лошадь» -- трагедия унесла жизни многих десятков молодых людей. Возникает вопрос: как сделать, чтобы такого не повторилось в любом отдельном заведении, а главное, что нужно для того, чтобы сберечь его владельцу имущество и репутацию? | 27.02.2014
    Получение вида на жительство иностранцам постепенно прикроют

    Получение вида на жительство иностранцам постепенно прикроют

    Премьер-министр Валдис Домбровскис предлагает комплексное решение, которое касается предоставления иностранцам видов на жительство в обмен на покупку недвижимости. Оно состоит в постепенном снижении квот к 2017 году. | 07.10.2013
    Музей природы в Риге приготовил к показу новую экспозицию янтаря

    Музей природы в Риге приготовил к показу новую экспозицию янтаря

    Музей природы в Латвии приготовил к показу новую современную экспозицию. В интерактивном режиме показан самый удивительный латвийский минерал – янтарь. В Латвийском музее природы можно посетить новую, интерактивную и современную экспозицию | 02.02.2014
    Острая нехватка медиков в Даугавпилсской больнице.

    Острая нехватка медиков в Даугавпилсской больнице.

    Помимо того что для рижских медицинских учреждений выделяют малое количество средств так оказывается и то что в них не хватает медиков.

    | 14.06.2014
    В Латвии покупают недвижимость иностранные граждане

    В Латвии покупают недвижимость иностранные граждане

    Большое количество иностранных граждан тратят крупные финансовые средства на покупку недвижимости в Латвии, при этом не требуя взамен видов на жительство.

    | 28.03.2014
    Ливневые дожди с грозами в Латвии сменятся солнечной погодой.

    Ливневые дожди с грозами в Латвии сменятся солнечной погодой.

    2 августа с самого утра по сообщению Латвийского центра окружающей среды выпало больше нормы осадков. За одно утро пятницы выпало 40 % осадков от 10-ти дневной нормы. Хотя информации о затоплении каких-либо улиц в Риге не поступало. Остальное в полном обзоре. | 02.08.2013
    Жители Латвии живут в раю

    Жители Латвии живут в раю

    Рай - значит рай, но в раю что-то маловато получается ангелов - больше недовольных жизнью людей, ежедневно сталкивающихся с проблемами и выражающих свое недовольство весьма публично. 

    | 12.12.2013
    Прямое воздушное сообщение между Ригой и Абу-Даби

    Прямое воздушное сообщение между Ригой и Абу-Даби

    Открылось прямое воздушное сообщение между Ригой и Абу-Даби. В рижском международном аэропорте состоялось торжественное мероприятие по открытию нового маршрута. На церемонии присутствовал и.о. премьер-министра ЛР Валдис Домбровскис, государственные должностные лица, высшее руководство авиакомпании, крупные предприниматели и представители туристических агентств.

    | 24.12.2013
    Цены на аренду помещений для магазинов в Риге

    Цены на аренду помещений для магазинов в Риге

    По размеру ставок аренды помещений для магазинов Рига занимает почётное предпоследнее место в рейтинге самых недорогих городов Европы. Ежегодно отчитываясь перед своими партнерами крупнейшая международная консалтинговая компания Colliers International представляет обзор арендных ставок. | 22.01.2014