Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1719 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Двери для дома
  • Польза и вред мануального массажа
  • Дачи и квартиры.
  • Услуги профессионального бюро переводов для фирм и юридических лиц
  • Селфи, как способ само реализоваться.
  • Зимняя резина для вашего автомобиля
  • Учитесь работать с форекс
  • Три вида лестниц для дома: какой выбрать
  • Как купить билет на самолёт дешево
  • Планируйте рыбалку правильно



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Накормите лебедей на Даугаве у Дарзини

    Накормите лебедей на Даугаве у Дарзини

    На Даугаве у Дарзини образовалась зимняя стоянка лебедей. Каждый год прикормленные лебеди не покидали Латвию, а оставались на зимовку на Даугаве. Большое количество птиц собираются в одном и том же месте рассчитывая на подкормку и заботу.
    | 03.02.2014
    Основные жанры кинематографа

    Основные жанры кинематографа

    В 1895 году братья Люмьер продемонстрировали свое открытие – живые картинки. Это положило началу нового вида искусства – кино. И как все остальные виды искусства кино имеет свои жанры. | 18.09.2013
    Рижский транспорт отправиться в Харьков

    Рижский транспорт отправиться в Харьков

    Успешно завершилась сделка по продаже списанных рижских трамваев и троллейбусов Украине. После ремонт и доведения до нужного качества этот общественный транспорт еще верой и правдой послужит жителям города Харьков.

    | 23.05.2014
    ФК «Вентспилс» уверенно выходит в 3-ю квалификацию Лиги Европы

    ФК «Вентспилс» уверенно выходит в 3-ю квалификацию Лиги Европы

    Только что закончился ответный поединок 2-го квалификационного раунда Лиги Европы, в котором наш «Вентспилс» в Люксембурге играл против местной команды «Женесс». | 25.07.2013
    Гулбис проиграл Раоничу в канадском ATP 1/4 четвертьфинале

    Гулбис проиграл Раоничу в канадском ATP 1/4 четвертьфинале

    Только что состоялся четвертьфинал турнира ATP в котором сыграли канадец Раоник и наш латвиец Эрнест Гулбис. Несмотря на упорную борьбу до самого конца, Эрнесту не удалось не устоять перед Раоником и целой трибуной поддержки. | 09.08.2013
    Виртуальное пространство - сделано в Японии

    Виртуальное пространство - сделано в Японии

    Учёные из университета Токио решили поразить вес мир своей идеей создать виртуальное пространство, в которой человек будет чувствовать себя в обстановке к очень близкой к реальности. | 16.05.2013
    Передовые технологии определения твердости материалов

    Передовые технологии определения твердости материалов

    Мы вам предлагаем приобрести различные модели основанные на работе ультразвука и динамических твердомеров по приемлемым ценам, при этом снабжение по Российской Федерации бесплатна. | 15.03.2014
    Путёвка в Эмираты и Дубаи из Краснодара

    Путёвка в Эмираты и Дубаи из Краснодара

    Несмотря на то, что многим так нравится Краснодар, что они и не думают о путешествиях за границу, но ведь сейчас условия и качество жизни растёт, а мир открыт как никогда раннее, что нужно использовать незамедлительно! | 18.01.2014
    В Балтию могут передислоцировать тысячи солдат НАТО

    В Балтию могут передислоцировать тысячи солдат НАТО

    Подобный вопрос стал актуальным с момента первых предпосылок кризиса в Украине – то есть, увеличить присутствие вооруженных сил НАТО. | 04.04.2014
    В госуправлении начался период премий

    В госуправлении начался период премий

    Уже начался период премирования за годовые заслуги в правительстве Латвии. Интересно, сколько бюджет выделил на поощрение своих сотрудников в этом году. Хорошо, что часть информации может увидеть и мы. Что же подарят себе любимым члены правительства в 2014 году?

    | 18.12.2013
    В Риге установлена единая цена за поездку

    В Риге установлена единая цена за поездку

    Депутаты Рижской городской думы наконец то пришли к единому решению по поводу тарифа на проезд в городском общественном транспорте. Решено установить единую цену за одну поездку для любых граждан в размере 60 центов. Цена не будет зависеть от места, где задекларирован пассажир.
    | 26.02.2014
    Aнтилопа спаслать в джипе от гепардов + Видео

    Aнтилопа спаслать в джипе от гепардов + Видео

    Машина с туристами двигалась по национальному парку Крюгер, когда стая антилоп пересекла дорогу, после чего одна из них запрыгнула в окно внедорожника, обескуражив преследовавшего ее хищника, сообщает Carscoops. | 19.07.2013
    Космический фестиваль в Цесисе

    Космический фестиваль в Цесисе

    21 сентября в Цесисе состоится международный космический фестиваль. Праздничное мероприятие предназначено для массового семейного отдыха. Для посетителей разработана интересная развлекательно-познавательная программа, гвоздем которой будет запуск космического зонда Zinoo-2. | 16.09.2013
    LIVE RĪGA туристическое направление для семьи с детьми

    LIVE RĪGA туристическое направление для семьи с детьми

    В Таллине совсем недавно на туристической выставке  было представлено туристическое Рижское предложение под торговой маркой  LIVE RĪGA. Создано  LIVE RĪGA Рижским бюро по развитию туризма и будет объединено в единый совместный стенд.
    | 01.05.2013
    В Латвии нет необходимости вводить военное положение

    В Латвии нет необходимости вводить военное положение

    Министерство Обороны Латвии не видит необходимости введения в стране повышенной боеготовности, так как активность вооруженных сил РФ стала гораздо слабее, чем в недавнее время. Директор департамента военно-общественных отношений министерства обороны Каспарс Галкинс заявил, что вводить повышенную готовность не планируется.

    | 09.03.2014
    Медицина в Латвии: Цирцене проводит реформу в больницах

    Медицина в Латвии: Цирцене проводит реформу в больницах

    Министр здравоохранения Латвии Ингрида Цирцене выразила недовольство по поводу частой госпитализации легко заболевших пациентов в больницы Латвии. | 15.08.2013
    Невероятный инцидент при посадке пассажирского самолёта

    Невероятный инцидент при посадке пассажирского самолёта

    Большую дозу стресса, а так же уйму неописуемых ощущений получили пассажиры самолёта при посадке их самолёта на Филиппинах, а всё из-за одного парня, который решил по обучать вождению свою девушку на взлетно-посадочной полосе аэродрома.

    | 12.05.2013
    Конференция в честь введения в Латвии евро

    Конференция в честь введения в Латвии евро

    Торжественная конференция в честь введения в Латвии евро состоялась в Старой Риге в зале Малой Гильдии. На конференции присутствовали высшее руководство Европейского Союза, Латвийской Республики и газеты Телеграф

    | 09.01.2014
    Ликвидация последствий бури продолжается

    Ликвидация последствий бури продолжается

    Количество тревожных вызовов Государственной пожарной службы не уменьшается. Если утром до 7 часов было получено только 137 сообщений от граждан, о проблемных ситуациях возникших в связи с промчавшимся ураганом, то к половине девятого утра спасатели столицы получили уже 173 вызова связанных с ликвидацией последствий стихии.

    | 29.10.2013
    Масленица в Риге

    Масленица в Риге

    На днях в Риге, да и во всем мире стартовала Масленая неделя, или, как ее еще принято называть, Сырная или Мясопустная. Этот праздник, в котором все люди провожают зиму.

    | 28.03.2014
    За езду без ОСТА были наказаны уже 1800 водителей

    За езду без ОСТА были наказаны уже 1800 водителей

    Как свидетельствуют данные Государственной Дорожной полиции, с момента, когда в силу вступили поправки к правилам применения системы  присуждения пунктов, штрафные пункты за езду без ОСТА были начислены 1800 водителям.

    | 11.04.2014
    Маленький лев бродит неподалёку от пляжа в Вецаки

    Маленький лев бродит неподалёку от пляжа в Вецаки

    Сегодня, неподалёку от морского пляжа в Вецаки (Vecāķi) был замечен "маленький львёнок", который совершенно непринуждённо прогуливался рядом с местном кафе. | 27.08.2013
    Латвия без угроз политического влияния

    Латвия без угроз политического влияния

    На встрече с европейскими журналистами министр финансов Андрис Вилкс заявил, что после вступления в еврозону Латвия ждет российских инвесторов и в то же время хотела бы освободиться от всяческих угроз политического влияния или спекуляций.
    | 12.01.2014
    Рижская 1-я больница станет учебной базой для студентов

    Рижская 1-я больница станет учебной базой для студентов

    Департамент благосостояния Рижской думы, Департамент имущества Рижской думы, Рижская 1-я больница и Рижский университет Страдиня договорились, что Рижская 1-я больница станет учебной базой для студентов и резидентов Рижского университета Страдиня.

    | 03.03.2014
    Теперь компьютером можно управлять удаленно

    Теперь компьютером можно управлять удаленно

    Большинство пользователей сети уже наслышаны о том, что есть возможность удаленного управления компьютером. Но лишь некоторые знают, что это такое, и в чем заключается предназначение данной возможности. | 14.12.2013
    Девальвация российского рубля «бьёт по бизнесу латвийцев»

    Девальвация российского рубля «бьёт по бизнесу латвийцев»

    Вчера прошло внеочередное заседание правительства с целью обсуждения напряженной ситуации касательно не только российско-украинского конфликта, но и между Европейским Союзом и его восточным соседом | 12.04.2014
    Латвия отправит двух солдат в Мали, несмотря на то, что общество против этого.

    Латвия отправит двух солдат в Мали, несмотря на то, что общество против этого.

    В ближайшем будущем, Латвия отправит двух солдат в Мали для обучение армии этой страны, а так же для поддержания порядка. | 05.03.2013
    Гус Хиддинк вернулся к команде Нидерландов

    Гус Хиддинк вернулся к команде Нидерландов

    После окончания чемпионата мира по футболу Гус Хиддинк, пропустив 16 лет, снова станет главным среди тренеров сборной Нидерландов. Много лет прошло с тех пор, когда Гус перестал заниматься своей командой в национальной сборной своей страны. Через 16 лет Хиддинк возвращается к истокам своей карьеры и именно здесь он начнет выводить сборную на новые высоты.
    | 02.03.2014
    Автомобили Mazda на мировом рынке

    Автомобили Mazda на мировом рынке

    Автомобили Mazda пользуются большой популярностью как на российском, так и мировом рынке. Такая популярность, безусловно, имеет весомые причины - автомобили этой марки имеют превосходное качество. | 04.02.2014
    Переход на евро почти завершен

    Переход на евро почти завершен

    Легче, чем ожидалось проходит переход Латвии с латов на евро. Не смотря на то, что многие жители страны не довольны и жалуются на выросшие цены переход в целом проходит без срывов и скандалов.

    | 12.01.2014
    Онлайн бронирование: летайте самолетами

    Онлайн бронирование: летайте самолетами

    Самолеты в настоящее время являются одним из наиболее удобных средств перемещения на большие расстояния.

    | 16.03.2014
    Обрушение подвесного потолка на улице Русес

    Обрушение подвесного потолка на улице Русес

    После обрушения торгового центра Maxima жители Риги напуганы и опасаются даже самого незначительного происшествия. В многоквартирном доме по улице Русес произошло затопление одной из квартир на шестом этаже. В квартире этажом ниже вода протекла и собралась за подвесным потолком. | 22.12.2013

    "Братский народ: Латвия и Россия" (Часть 1)

    Мигрант из Новой Зеландии, Иджен Ким, также известный блогер, переводчик, делится своим мнением на портале популярной радиостанции «Эхо Москвы» по поводу близости народов стран Латвии и России.

    | 09.04.2014
    На Рижском центральном рынке идёт пропаганда здорового образа жизни

    На Рижском центральном рынке идёт пропаганда здорового образа жизни

    В целях пропагандирования здорового образа жизни Департамент Рижской думы совместно с компанией „Rīgas Centrāltirgus” ,управляющий многими рынками, заключили договор о сотрудничестве. | 17.04.2013
    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины»

    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины»

    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины» по мотивам классической пьесы Ивана Тургенева «Месяц в деревне». В работе принимают участие российские, французские, британские и латвийские кинематографисты. | 16.03.2014
    Главным в зимней олимпиаде является хоккейный турнир

    Главным в зимней олимпиаде является хоккейный турнир

    Несмотря на то, что любителей таких видов спорта, как фигурное катание или гонок на лыжах становится все больше, популярность хоккея всегда была неоспорима и заслуживает внимания. Именно поэтому за хоккеем всегда следят более активно. | 10.02.2014
    Сейм отклонил предложение о льготном проезде

    Сейм отклонил предложение о льготном проезде

    Сейм Латвии дал согласие на поддержку предложения партии "Единство" о запрете выделения льгот на основании места жительства пассажирам общественного транспорта. За запрет установления льгот проголосовали 55 депутатов и за разницу в ценах отдали свои голоса 28 депутатов. Один парламентарий воздержался.

    | 07.11.2013
    Итоги латвийских спортсменов в Сочи на начальном этапе Олимпиады

    Итоги латвийских спортсменов в Сочи на начальном этапе Олимпиады

    На лыжных трассах олимпийского Сочи были разыграны комплекты медалей в спринте. Представителям латвийской команды лыжников не поддался барьер преодоления квалификационных заездов и никто из них не смог пробиться в четвертьфинал.

    | 12.02.2014
    Одна из самых существенных ошибок Латвии, по мнению президента

    Одна из самых существенных ошибок Латвии, по мнению президента

    Глава государства Андрис Берзиньш считает, что закрытие и демонтаж железнодорожный линий Латвии являются одним из самых больших промахов его страны. | 16.02.2014
    Один из парламентариев считает, что медицинская реформа требует существенной доработки, а ее нынешнее принятие – бессмысленно

    Один из парламентариев считает, что медицинская реформа требует существенной доработки, а ее нынешнее принятие – бессмысленно

    Депутат Сейма Латвийской Республики – Виталий Орлов, выразил мнение о том, что предстоящая медицинская реформа – требует существенной доработки. Виталий Орлов выполняет функции председателя подкомиссии сейма по Здравоохранению. | 19.02.2014
    Воды Рижского залива загрязняются сточными водами

    Воды Рижского залива загрязняются сточными водами

    По сообщению газеты Diena, канализация в Меллужи сильно загрязняет море сточными водами. В рижский залив поступают канализационные стоки из частных домов | 09.04.2014
    Стартовал ралли Latvian Baja 2013

    Стартовал ралли Latvian Baja 2013

    В Екабпилсе стартовал очередной этап по авторалли на кубок России. Трасса Latvian Baja 2013 общей протяженностью 600 км проходит по территориям Мадонского, Екабпилсского, Виеситского районов. Интересный в этот раз подобрался состав участников ралли. | 19.09.2013
    Уголовный процесс об угрозах Липману закрыт

    Уголовный процесс об угрозах Липману закрыт

    За отсутствием признаков преступной деятельности Госполиция прекратила заниматься уголовным делом о предполагаемых угрозах в адрес миллионера и президента Латвийской федерации хоккея Кирова Липмана. | 25.08.2013
    В Латвии 8 марта можно получать подарки и цветы

    В Латвии 8 марта можно получать подарки и цветы

    В Латвии среди представителей власти всегда было много женщин. Почти на каждой должности в то или другое время была прекрасная дама. Президент страны, депутаты все уровней, партийные вожди, министры, а с недавних пор и премьер-министр —в Латвийской Республике женщины занимали высокие должности.

    | 08.03.2014
    Российские военные самолеты оказались в непосредственной близости от Латвийских территориальных вод

    Российские военные самолеты оказались в непосредственной близости от Латвийских территориальных вод

    Национальные Вооруженные силы латвийского государства сообщили о вероятной угрозе со стороны России. Угроза появилась в виде пяти самолетов российского происхождения. | 21.02.2014
    Латвийский хлеб получил знак качества Евросоюза

    Латвийский хлеб получил знак качества Евросоюза

    Всем известен чуть сладковатый ржаной латвийский хлеб. Теперь изделию латвийский булочников присвоен знак качества и звание «продукта с гарантией традиционных особенностей». Такой знак защитит хлеб от подделки и поможет улучшить имидж страны среди других ленов Евросоюза.

    | 18.01.2014

    С 20 ноября родители малолетних детей имеющие работу начнут получать пособие по уходу за ребенком до года, если они не получают деньги положенные к выплате по материнству или родительское пособие.
    | 18.11.2013
    Тренировка со штангой | Советы для пауэрлифтеров

    Тренировка со штангой | Советы для пауэрлифтеров

    Если акцентироваться на развитии плечевого пояса, то и здесь без штанги обойтись просто нельзя. Существует огромное количество упражнений с данным снарядом, которые способны увеличить мышечную массу этой части тела и, конечно же, рельефность.

    | 19.12.2013
    Утверждены поправки к закону об иммиграции

    Утверждены поправки к закону об иммиграции

    Поправки к Закону об иммиграции были утверждены Сеймом в окончательном чтении. Основная мысль обговоренная в поправках об ужесточении требований к предоставлению вида на жительство гражданам третьих стран, покупающих в Латвии недвижимость.

    | 05.02.2014
    Отчет Apple предоставлен секретным службам

    Отчет Apple предоставлен секретным службам

    На официально сайте компании Apple опубликован отчет о затребовании данных на пользователя от властей разных стран. Спец службы более 30 стран мира обращались в компанию с подобными запросами. Самое большое количество запросов было от секретных служб США. Точное число потребованных данных на сайте компании не указано.

    | 07.11.2013