Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1623 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Самое время установить на компьютер Windows Movie Maker
  • Обработка изображения – основная задача графического процессора
  • Чем так полезны треккинговые носки
  • Как правильно пить ром: закуски, бокалы, подготовка
  • Увеличение полового члена без операций
  • Хочу заработать в интернете и знаю как
  • Как уменьшить негативное влияние компьютера на организм
  • Игры помогают развить таланты и способности у ребёнка
  • Виды аквариумов: пресноводный или морской аквариум.
  • Рекламное агентство, где работают профессионалы



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    10 карт мира, которые не показывают на уроках географии

    10 карт мира, которые не показывают на уроках географии

    Наш мир полон загадочных и необъяснимых явлений, а так же в нем есть много всего такого, о чем мы можем даже не подозревать. 10 уникальных карт, которые большинство из нас никогда не видели, а еще больше и не увидят. | 16.12.2013
    Представитель правительства Малайзии заявил, что самолет был угнан

    Представитель правительства Малайзии заявил, что самолет был угнан

    Представитель правительства Малайзии заявил, что у профессионалов расследующих пропажу 7 марта Boeing 777 с пассажирами на борту, уже есть окончательная версия пропажи. Следователи считают, что самолет был угнан.

    | 12.03.2014
    Адреса букмекерских контор в Российской Федерации

    Адреса букмекерских контор в Российской Федерации

    За несколько последних лет азартные игры перешли из закрытых помещений уличных казино в интернет. В глобальной сети возможность играть есть у каждого пользователя.

    | 16.08.2013
    Латвиец Алексей Поняков занял престижное место на покерном турнире WSOP 2013

    Латвиец Алексей Поняков занял престижное место на покерном турнире WSOP 2013

    Ещё пару дней назад мало кому было известно имя латвийского покерного игрока Алексея Понякова, но теперь всё иначе. | 15.07.2013
    В Риге состоится Зимний спортивный фестиваль

    В Риге состоится Зимний спортивный фестиваль

    В воскресенье большое количество жителей Риги отправится на Зимний спортивный фестиваль, который будет проходить по адресу бульвар Узаварас 15 в Центре спорта и активного отдыха. Вход в центр и участие в соревнованиях совершенно бесплатны.

    | 22.02.2014
    На острове Луцавсале и дамбе АВ появится видеонаблюдение.

    На острове Луцавсале и дамбе АВ появится видеонаблюдение.

    На сайте Бюро по надзору за госзакупками (IUB) появилась информация об открытии тендера на приобретение оборудования для установки систем видеонаблюдения на дамбе АВ и острове Луцасвале.
    | 16.09.2013
    В Латвии будет жаркий август.

    В Латвии будет жаркий август.

    3 и 4 августа в Латвии в самый разгар выходных дней синоптики обещают, что жара дойдет до 30°. До выходных обещают на востоке Латвии небольшие дожди, а также утверждают, что температура до 3 августа не поднимется выше +16 - + 24°. Порывы ветра в эти дни будут достигать около 16 м/с и непосредственно к выходным станет уже значительно теплее. Остальное в полном обзоре темы. | 31.07.2013
    Комфортные и уютные кухни

    Комфортные и уютные кухни

     Одним из самых важных помещений в каждом доме является кухня. Комфорт и уют нашего дома во многом зависят от обстановке на кухне.

    | 11.01.2014
    Преступника с Резекне поймали в одном из приграничных домиков

    Преступника с Резекне поймали в одном из приграничных домиков

    Вот и закончился боевик в латвийском пограничном городе Резекне, в котором некий мужчина ворвался в автосервис, угнал дорогой джип Audi Q7,  а после и полицейскую машину, получивший ранения в перестрелкой и позже спрятавшийся от местных властей и любых других жителей города. Наконец-то его поймали и жители Резекне могут снова спать спокойно.
    | 04.09.2013
    Украина ввела полный контроль и охрану газотранспортной и газораспределительной системы

    Украина ввела полный контроль и охрану газотранспортной и газораспределительной системы

    Национальная гвардия и Служба безопасности Украины с 17 марта 2014 года ввела полный контроль и пристальную охрану газотранспортной и газораспределительной системы все страны. МВД Украины сделало по этому поводу отдельное заявление.

    | 18.07.2014
    Латвийская пивоварня Aldaris закроется?

    Латвийская пивоварня Aldaris закроется?

    О закрытии пивоварни Aldaris заявил министр экономики страны Даниэль Павлютс в эфире программы «Утренняя Панорама». Экономисты этой новостью были изрядно обеспокоены, как оказалось же впоследствии нервничать еще рано. | 14.02.2014
    В Риге воруют конфеты и шампанское

    В Риге воруют конфеты и шампанское

    Все рижские воры стремятся отметить праздник 8 марта. В продуктовых магазинах Риги идет эпидемия краж одних и тех же продуктов. Только один полицейский участок в Курземе за один день выловил пять мелких воришек. Каждый из них мечтал поздравить любимую женщину. Попавшись в руки охранников они объяснили свой поступок именно тем, что на носу праздник, а поздравить не чем. | 05.03.2014
    Госбюджет был принят за семнадцать часов

    Госбюджет был принят за семнадцать часов

    Семнадцать часов депутаты Сейма Латвии принимали государственный бюджет на следующий год. "За" проголосовало 55 депутатов, "против" сказали госбюджету 38 человек. За принятие документа проголосовали партии - "Единство", Партия реформ, Нацсоюз VL-ТБ/ДННЛ и "Независимая группа Олштейнса". | 06.02.2014
    Меняется порядок покупки билетов в поездах

    Меняется порядок покупки билетов в поездах

    Для тех, кто регулярно использует поезд - это информация стала весьма печальной. С 16 декабря меняется порядок покупки билетов в поездах компании Pasažieru vilciens. При покупке билета у кондуктора нужно будет доплачивать 30 сантимов (43 евроцента)

    | 15.12.2013
    В Киеве МВД планирует штурмовать мэрию

    В Киеве МВД планирует штурмовать мэрию

    По информации источник издания, штурм обоих зданий должен состояться в ночь на 10 декабря. Подробностей планируемой операции собеседник издания рассказывать не стал. В настоящее время в здании городской администрации располагается один из штабов Майдана, а также медпункт, столовая и пункт обогрева.  | 11.12.2013
    В столице Латвии открылся музей утюгов

    В столице Латвии открылся музей утюгов

    Столица Латвии стала одним из немногих городов, который может похвастаться наличием такого необычного музея, как музей утюгов. Музей способен предоставить своим посетителям более сотни самых разных и необычных утюгов.

    | 13.02.2014
    Праздник света, радости и покаяния

    Праздник света, радости и покаяния

    Праздник света, радости и покаяния любят практически во всем мире. И все больше людей начинают сознательно отмечать Рождество. Так что многое действительно знают его сакральное значение. | 26.12.2013
    Вывоз строительного мусора

    Вывоз строительного мусора

    При проведении ремонтных или строительных работ в Мытищах, появляется одна немаловажная проблема – это вывоз мусора. Эта процедура сопряжена с множеством проблем.

    | 27.01.2014
    Поправки в законе об оплате коммунальных услуг

    Поправки в законе об оплате коммунальных услуг

    Поправки дающие возможность потребителям платить непосредственно поставщикам коммунальных услуг в последнем чтении были приняты Сеймом. Посреднические услуги управляющих домами теперь не нужны. Вступят поправки в силу лишь с 1 октября 2015 года.

    | 19.12.2013
    За «выбивание свидетельств» Латвия должна заплатить мужчине 11000 евро

    За «выбивание свидетельств» Латвия должна заплатить мужчине 11000 евро

    Согласно данным из Европейского суда по правам человекам установлено то, что Латвия обязана выплатить Валтеру Цесниексу одиннадцать тысяч евро за вынесенный судебный приговор на основании свидетельств, которые получены в результате пыток. | 13.02.2014
    Латвийский боец Глухов вновь победил Гарнера

    Латвийский боец Глухов вновь победил Гарнера

    В Санкт-Петербурге в рамках турнира M-1 Challenge 46 состоялся  бой-реванш между латвийским бойцом Константином Глуховым и американцем Кенни Гарнером. Решение судей было единогласным. Победителем признали Константина Глухова. Латвийский боец уже второй раз побеждает Гарнера. | 15.03.2014
    В Риге в универмаге Elkor Plaza - настоящий олимпийский факел

    В Риге в универмаге Elkor Plaza - настоящий олимпийский факел

    С 30 января, в универмаге Elkor Plaza в Риге, на Бривибас гатве, 201, можно будет посмотреть на факел зимних олимпийских игр в Сочи. Факел, который доставили в Ригу  нес спортсмен из Латвии чемпион по боксу участник олимпийских игр Александр Матюшенков.

    | 31.01.2014
    Выставка кошек

    Выставка кошек

    С давних времен  кошка - отличное домашнее животное. Мало пользы от обычной кошки, особенно если в квартире нет мышей, которых нужно ловить. Но, до сих пор кошки были и остаются лучшими друзьями человека, так же как и собаки. Но, по своей природе - кошка более независимое существо.  | 10.12.2013
    Все платежи будут в евро

    Все платежи будут в евро

    Все платежи государственного агентства социального страхования после 1 января 2014 года будут приходить в евро. Сумма любых выплат автоматически будет пересчитана с латов на евро по установленному курсу 1 евро = 0,702804 лата.

    | 01.01.2014
    Изменение порядка выдачи виз в Турцию (для неграждан Латвии)

    Изменение порядка выдачи виз в Турцию (для неграждан Латвии)

    Констатируем, что Латвийским не гражданам с 11.04.2014 был трансформирован порядок выдачи виз для въезда на территорию Турции. Об этом информирует Министерство иностранных дел Турции. | 27.02.2014
    Неграждане Латвии избрали общественного омбудсмена

    Неграждане Латвии избрали общественного омбудсмена

    Депутат ПН Елена Бачинская выбрана общественным омбудсменом на очередной сессии Парламента непредставленных (ПН) Конгресса неграждан в Риге. Парламент непредставленных принял резолюцию, в которой акцентируется внимание на том, что Латвия обещала поднять права человека до европейских стандартов и решить проблему с "безгражданством".

    | 26.01.2014
    Нил Ушаков сообщил о ходе ремонта дорог в Иманте

    Нил Ушаков сообщил о ходе ремонта дорог в Иманте

    Сегодня, с самого раннего утра, мэр города Рига Нил Ушаков проводил инспекцию в Иманте, в которых ведутся ремонтные работы по восстановлению асфальта на дорогах и тротуаров дворов. | 13.08.2013
    Проблемы иностранцев с э-талонами в общественном транспорте

    Проблемы иностранцев с э-талонами в общественном транспорте

    Популярный ресурс tripadvisor.com является местом, где туристы оставляют впечатления о посещении различных стран мира. Недавно там появилась интересная запись, оставленная одним из гостей Риги.
    | 26.09.2013
    Судраба предложила отойти от экономики свободного рынка

    Судраба предложила отойти от экономики свободного рынка

    Ингуна Судраба полагает свободный рынок причиной стагнации экономики Латвии. Такое сообщение распространили сми, ссылаясь на радиостанцию MIX FM.

    | 02.04.2014
    Красные жезлы дорожной полиции

    Красные жезлы дорожной полиции

    Нововведения, в последнее время, все чаще и чаще преподносят нам сюрпризы. В этот раз - реформы коснулись дорожной полиции. Теперь бравые дорожные полицейские будут использовать совершенно новые жезлы. 

    | 05.12.2013
    Гай Кавасаки дает мастер-класс в Москве и странах Балтии

    Гай Кавасаки дает мастер-класс в Москве и странах Балтии

    Бывают вебинары бесплатные, а бывают и такие, на которые денег не жалко. Во всяком случае, тысяча долларов, по мнению организаторов, это вполне посильная цена для участников первого мастер-класса, который проведет знаменитый маркетолог Гай Кавасаки в Москве.
    | 25.07.2013
    Результаты анализа воды реки Ича не готовы

    Результаты анализа воды реки Ича не готовы

    На востоке Латвии в реке Ича была замечено большое количество погибшей рыбы. На протяжении 10 километров вода была загрязнена неизвестными компонентами. За один день на реке было собрано около 60 килограммов погибшей рыбы.

    | 27.10.2013
    Тренировка со штангой | Советы для пауэрлифтеров

    Тренировка со штангой | Советы для пауэрлифтеров

    Если акцентироваться на развитии плечевого пояса, то и здесь без штанги обойтись просто нельзя. Существует огромное количество упражнений с данным снарядом, которые способны увеличить мышечную массу этой части тела и, конечно же, рельефность.

    | 19.12.2013
    В Латвии угроза терактов минимальна

    В Латвии угроза терактов минимальна

    По выводам экспертов Института мира и экономики Россия входит в десятку самых небезопасных стран мира в плане террористических угроз. В то время как Латвия оказалась практически самой безопасной страной в мире.

    | 02.02.2013
    Атаки интернет хакеров на клиентов Латвийских банков

    Атаки интернет хакеров на клиентов Латвийских банков

    В последнее время участились случаи атаки хакерами клиентов латвийских банков. Службы безопасности некоторых банков Латвии предупреждают, что необходимо проявлять бдительность при управлении собственным счетом через интернет.  | 16.11.2013
    Штрафы на дорогах Латвии

    Штрафы на дорогах Латвии

    А в Латвии дорожная служба всерьез обеспокоенна штрафами на дороге. Точнее, дорожная служба Латвии считает, что штрафы слишком малы и нуждаются в немедленном увеличении. 

    | 10.12.2013
    Запрещена рассылка информации на русском языке

    Запрещена рассылка информации на русском языке

    Министерство финансов Латвии больше не будет выпускать инструкции по правильному переходу с латов на евро на русском языке. Так как центр государственного языка официально запретил это делать. Несмотря на то, что существуют уже отпечатанные экземпляры информационных материалов.

    | 15.11.2013
    Как уменьшить зависимость Латвии от России в энергетическом плане.

    Как уменьшить зависимость Латвии от России в энергетическом плане.

    Министерству экономики Латвии предложено в кратчайшие сроки подготовить предложения, как быстро и с какими финансовыми потерями можно уменьшить зависимость от России в энергетическом плане. | 22.03.2014
    В Латвии электроэнергия будет по рыночным ценам

    В Латвии электроэнергия будет по рыночным ценам

    Правительство Латвии полностью открывает свободный рынок электроэнергии с 1 апреля 2014 года. Утверждены правила Кабинета министров о торговле и пользовании электроэнергией. Это значит, что более 850 000 домашних хозяйств в Латвии самостоятельно выберут компанию поставляющую им электроэнергию. | 22.01.2014
    В Латвии появились необычные животные

    В Латвии появились необычные животные

    В Латвии появились необычные виды животных уничтожающие традиционную фауну страны. Министерство земледелия Латвии разрешает охотникам отстреливать необычные для этой территории виды животных. Уже неоднократно появлялись золотистые шакалы, которые первоначально были приняты за обычных шакалов.
    | 27.02.2014
    Нил Ушаков: информация про отопление в Риге

    Нил Ушаков: информация про отопление в Риге

    Многие жители Латвии требуют у мэра Риги Нила Ушакова подключить отопление, так как ночью бывает уже и ниже нуля, на что Нил ответил в Facebook на своей официальной страничке следующее...
    | 02.10.2013
    За стол к Путину

    За стол к Путину

    Посидеть за одним столом переговоров с президентом Российской Федерации хотели бы многие, но не у всех есть реальная возможность сделать это, ведь глава государства абы кого за свой стол не сажает.   | 14.02.2014
    Кредитный рейтинг Латвии за 2013 год повысился

    Кредитный рейтинг Латвии за 2013 год повысился

    Кредитный рейтинг Латвии за 2013 год повысился со "стабильного" до "положительного". Экономика Латвии уверенно выходит из кризисного состояния и ожидается дальнейшее улучшение. Аналитики компании EuroLandRealty, составляющие прогнозы и оценки ожидают в Латвии рост ВВП в 2014-2016 годах на уровне не менее 4-5%.

    | 24.12.2013
    Купить бытовую технику теперь просто

    Купить бытовую технику теперь просто

    Когда нужна красивая и практичная бытовая техника - загляните на сайт интернет-магазина "Пульс". Здесь вы точно найдете широкое разнообразие марок и производителей, а так же всю технику, которую вы ищите.  | 24.11.2013
    В топ-100 вошли два латвийских университета

    В топ-100 вошли два латвийских университета

    В основе методики формирования рейтинга вузов стран СНГ, Грузии, Латвии, Литвы и Эстонии лежат следующие показатели: научно-исследовательская деятельность, международная деятельность и образовательная деятельность. За каждый из этих показателей вузу могло быть начислено до 100 баллов.

    | 17.12.2013
    Курсовые работы

    Курсовые работы

    Курсовые работы являются обязательным и очень тяжким бременем для всех студентов, ведь их написание, зачастую, отнимает поистине огромное количество времени и сил, которые можно было потратить на более интересные занятия. | 07.02.2014
    Новости России и Украины сегодня

    Новости России и Украины сегодня

    События в Украине не оставили равнодушными ни одно государство. Последние новости все чаще связывают происходящие события с Российской Федерацией. | 19.03.2014
    Население Латвии стареет и уменьшается

    Население Латвии стареет и уменьшается

    Текущая демографическая ситуация в Латвии весьма неутешительная. Население государства заметно стареет, а темпы рождаемости снизились.

    | 13.02.2014
    Ночной дрифтинг на Луцавсале: испорченный газон

    Ночной дрифтинг на Луцавсале: испорченный газон

    Этой ночью, 16 сентября, какие-то хулиганы устроили дрифтинг на Луцавсале, что привело к изничтожению земли. | 16.09.2013
    Пожар в центре Риги у здания предприятия Rigas Udens

    Пожар в центре Риги у здания предприятия Rigas Udens

    Сегодня утром, 10 августа, произошло возгорание крыши у здания предприятия Rigas Udens прямо в центре Риги, на бульваре Зигфрида Анны Мейеровица. Из за этого в некоторых местах перекрыты дороги и наблюдаются сильные пробки на вантовом мосту.
    | 16.08.2013