Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1576 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • С нами рыбалка всегда отличная
  • Что такое лото и как в него можно поиграть
  • Создаём образ принцессы для вашей доченьки
  • Что делать, если Ваш депозит украли в банке?
  • Организация самостоятельного путешествия в другую страну
  • Планируйте рыбалку правильно
  • Дисперсная система
  • Популярные мифы о Форекс
  • Что нового по телевизору
  • Законодательная база в области регистрации компаний



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Прямое воздушное сообщение между Ригой и Абу-Даби

    Прямое воздушное сообщение между Ригой и Абу-Даби

    Открылось прямое воздушное сообщение между Ригой и Абу-Даби. В рижском международном аэропорте состоялось торжественное мероприятие по открытию нового маршрута. На церемонии присутствовал и.о. премьер-министра ЛР Валдис Домбровскис, государственные должностные лица, высшее руководство авиакомпании, крупные предприниматели и представители туристических агентств.

    | 24.12.2013
    Шайба стоимостью 200 тысяч евро

    Шайба стоимостью 200 тысяч евро

    25 августа начался новый сезон Континентальной хоккейной лиги (КХЛ). В связи с этим  латвийский хоккейный клуб «Динамо»(Рига) получил неожиданное и неординарное оформление подарка от строительной компании Skonto Būve. | 25.08.2013
    Для торговли не хватает евро

    Для торговли не хватает евро

    2 января на всей территории Латвии вновь заработали маленькие продуктовые магазинчики. Торговые точки небольшого уровня были закрыты с 31 декабря 2013 года в связи с переходом с латов на евро. Латвийская ассоциация торговцев сообщает, что для полноценной торговли в таких торговых точках уже не хватает евро монет.

    | 03.01.2014
    Два латвийских мультфильма отправились на Берлинский кинофестиваль

    Два латвийских мультфильма отправились на Берлинский кинофестиваль

    В настоящее время в Германии традиционно проходит Берлинский кинофестиваль, подразумевающий показы четырехсот фильмов за десять дней. Латвию на там будут представлять два мультфильма, которые имеют все шансы победить и получить высшую награду - "Золотого медведя". | 09.02.2014
    Британские ученые разоблачают Джеймса Бонда

    Британские ученые разоблачают Джеймса Бонда

    "Смешать, но не взбалтывать" - сказа самый известный шпион всех времен Джеймс Бонд, а ученые тут же подхватили его фразу и стали ставить невероятные диагнозы. 

    | 19.02.2014
    Дополнительные расходы взыщут с потребителей

    Дополнительные расходы взыщут с потребителей

    Поставщики отопления и воды в Латвии считают, что напрямую платить за их услуги потребителю придется больше, чем через посредника в лице управляющей фирмы. Повышенные расходы будут нести и потребители коммунальных услуг и их поставщики.

    | 19.02.2014
    Безработица в Латвии продолжает снижаться

    Безработица в Латвии продолжает снижаться

    По данным Государственного агентства занятости в Латвии сократилось количество безработных. Уже пять месяцев наблюдается стойкая тенденция к снижению зарегистрированной безработицы. Процент безработных от всего занятого населения снизился до 9,5%. | 12.08.2013
    Порты в Латвии работают в прежнем режиме

    Порты в Латвии работают в прежнем режиме

    Несмотря на санкции в отношении России, ГАО Latvijas Dzelzceļš (LDz) и Рижский свободный порт не поменяли свой напряженный график работы и продолжают трудиться в прежнем темпе. | 22.03.2014
    Президент Владимир Путин находился на церемонии открытия Олимпиады в Сочи рядом с бобслеисткой Ириной Скворцовой

    Президент Владимир Путин находился на церемонии открытия Олимпиады в Сочи рядом с бобслеисткой Ириной Скворцовой

    Президент Российской Федерации Владимир Путин находился на церемонии открытия Олимпиады в Сочи рядом с бобслеисткой Ириной Скворцовой.

    | 08.02.2014
    Королева посмертно помиловала великого ученого Алана Тьюринга

    Королева посмертно помиловала великого ученого Алана Тьюринга

    Слава пришла к ученому еще во время жизни, а вот полное помилование -
    только через много лет после смерти. Наука знает несколько таких
    историй, но одной из самых ярких является жизнь и научная деятельность
    ученого Алана Тьюринга. | 24.12.2013
    Хоккеист сборной Латвии Виталий Павлов был уличен в использовании допинга

    Хоккеист сборной Латвии Виталий Павлов был уличен в использовании допинга

    В пресс-релизе Международного олимпийского комитета официально заявлено, что хоккеист сборной Латвии Виталий Павлов был уличен в использовании метилгексанамина. Это запрещенный для использования спортсменами стимулирующий препарат. Допинг-проба на него дала положительный ответ. Латвийский олимпийский комитет согласился с данными опубликованными МОК. | 23.02.2014
    В Риге прошло запланированное мероприятие флеш-моб «Латвия - моя родина»

    В Риге прошло запланированное мероприятие флеш-моб «Латвия - моя родина»

    В пятницу в Риге прошло запланированное мероприятие с привлечением большого количества молодежи. Около двух сотен молодых людей собрались на Ратушной площади Риги и провели показательную акцию  - флеш-моб «Латвия - моя родина».

    | 22.03.2014
    Karta Warszawiaka: билетная реформа и в Польше

    Karta Warszawiaka: билетная реформа и в Польше

    По примеру Риги в Варшаве наметили провести билетную реформу в 2014 году. Плата за проезд в городском общественном транспорте, у  жителей задекларированных в польской столице будет меньше, чем у приезжих граждан.

    | 21.01.2014
    Перспективы развития латвийского общества

    Перспективы развития латвийского общества

    Опубликован текст интервью с доктором филологических наук, сотрудником Института славистики Польской академии наук, экспертом Фонда имени Казимира Пулаского Мирославом Янковяком, в котором он убедительно рассказывает о перспективах латвийского общества и страны в целом.

    | 01.02.2014
    10 тысяч латов за бульонный кубик

    10 тысяч латов за бульонный кубик

    Присяжный адвокат А. Вазнис, бывший министр внутренних дел, дал интервью о том, почему так долго идут судебные разбирательства в Латвии.   

    | 09.04.2014
    Иностранцы отдыхают в Риге

    Иностранцы отдыхают в Риге

    Иностранцы не перестают развлекаться в Риге. Не далее, как в пятницу, на улице Валдемара разбушевались два иностранных туриста. Водитель такси огласил своим пассажирам стоимость поездки. | 23.04.2013
    В Латвии сократилось государственное финансирование здравоохранения

    В Латвии сократилось государственное финансирование здравоохранения

    В Латвии сократилось государственное финансирование здравоохранения до 2,9% от ВВП, вопреки обещанному увеличению до 4,5%.

    | 26.02.2014
    Игорь Николаев и Юлия Проскурякова в Юрмале

    Игорь Николаев и Юлия Проскурякова в Юрмале

    В Юрмале заселился  в свои апартаменты музыкант Игорь Николаев и его жена Юлия Проскурякова. Цель покупки – получение вида на жительство в Евросоюзе. Известно, что при покупке дорогой недвижимости Латвия предоставляет вид на жительство.

    | 10.11.2013
    Музей природы в Риге приготовил к показу новую экспозицию янтаря

    Музей природы в Риге приготовил к показу новую экспозицию янтаря

    Музей природы в Латвии приготовил к показу новую современную экспозицию. В интерактивном режиме показан самый удивительный латвийский минерал – янтарь. В Латвийском музее природы можно посетить новую, интерактивную и современную экспозицию | 02.02.2014
    В Латвию прибыл Путин из воска

    В Латвию прибыл Путин из воска

    Выставка восковых фигур "Знаменитости" начала свою работу в Латгальском культурно-историческом музее в Латвийском городе Резекне. Музей Санкт-Петербурга привез часть своей коллекции для демонстрации в Латвию.

    | 11.03.2014
    В Елагве открывается новая точка по продаже спайса

    В Елагве открывается новая точка по продаже спайса

    Многоэтажка на улице Карклу в Елагве ожидает большого события в своей жизни. В этом доме собираются открыть торговую точку по продаже спайса. Открытие магазина задержалось, но он уже полностью оборудован. Торговая точка собирается расположиться в подсобном помещении, но ночью было выбито окно и судя по следам на пластиковой двери, помещение пытались поджечь. | 06.03.2014
    15 января Рига откроет Год культурной столицы

    15 января Рига откроет Год культурной столицы

    В 2014 году именно Рига будет являться культурной столицей Европы. Год культурной столицы торжественно откроется в столице Латвии в середине января – 15 числа. Открытие будет сопровождаться многочисленными торжественными мероприятиями. | 15.12.2013
    Начальные комплекты евро можно приобрести с 10 декабря

    Начальные комплекты евро можно приобрести с 10 декабря

    С 10 декабря 2013 года жителям Латвии будут предоставлены начальные комплекты евро, которые будут составлять 14,23 евро, что эквивалентно 10 латам. За один раз один житель не имеет право получать более пяти комплектов. | 23.09.2013
    Рижская 1-я больница станет учебной базой для студентов

    Рижская 1-я больница станет учебной базой для студентов

    Департамент благосостояния Рижской думы, Департамент имущества Рижской думы, Рижская 1-я больница и Рижский университет Страдиня договорились, что Рижская 1-я больница станет учебной базой для студентов и резидентов Рижского университета Страдиня.

    | 03.03.2014
    Погода на праздники

    Погода на праздники

    Латвия не первый год встречает Рождественские праздники без снега и холода. Поговаривают даже, что это становится традицией.

    | 24.12.2013
    В Риге родилась тройня

    В Риге родилась тройня

    Впервые за этот год в роддоме Риги появилась тройня. Пресс-служба Рижской думы сообщила, что молодая мама и три новорождённых мальчика чувствуют себя хорошо. Счастливый папа уроженец Риги - Эдгар Ворславан, а мама – Светлана Миткова, поселилась в столице пятнадцать лет назад. Мальчиков назвали –Артём, Илья и Павел. | 21.10.2013
    В небе над Латвией в пятый раз проведут тренировочные полёты ВВС НАТО

    В небе над Латвией в пятый раз проведут тренировочные полёты ВВС НАТО

    Начало апреля воздушное пространство стран Балтики, включая Латвию, ознаменуют тренировочные полёты НАТО. Военно-воздушные силы планируют провести учения 1-2 апреля. | 03.04.2014
    Ультрафиолет в Латвии превышает допустимые нормы.

    Ультрафиолет в Латвии превышает допустимые нормы.

    Как известно ультрафиолет достаточно вреден для кожи и на данный момент в Руцаве её уровень превышает многие допустимые нормы. Специальный центр по работе с окружающей средой утверждает, что показатели 7,0 этим летом превышают уровень ультрафиолета. | 26.06.2013
    Курсовые работы

    Курсовые работы

    Курсовые работы являются обязательным и очень тяжким бременем для всех студентов, ведь их написание, зачастую, отнимает поистине огромное количество времени и сил, которые можно было потратить на более интересные занятия. | 07.02.2014
    Новости России и Украины сегодня

    Новости России и Украины сегодня

    События в Украине не оставили равнодушными ни одно государство. Последние новости все чаще связывают происходящие события с Российской Федерацией. | 19.03.2014
    Евро суд запретил выдачу США Дениса Чаловского

    Евро суд запретил выдачу США Дениса Чаловского

    Выдавать международных преступников Латвия отказывается, а своего гражданина согласилась сразу же, но в дело вмешался европейский суд по правам человека, который на время суда запретило выдачу Соединенным Штатам Америки латвийского гражданина Дениса Чалковского, которого обвиняют в киберпреступлениях. | 09.08.2013
    В Латвии противоопухолевый препарат Rigvir будет доступен бесплатно

    В Латвии противоопухолевый препарат Rigvir будет доступен бесплатно

    Латвийский центр виротерапии сообщил, что противоопухолевый медицинский препарат Rigvir будет доступен всем жителям страны совершенно бесплатно. Rigvir предназначен для лечения тяжелой формы рака кожи – меланомы. | 09.02.2014
    Литовские школы отказываются от слов

    Литовские школы отказываются от слов "мать" и "отец"

    Кто будет первым, а кто вторым и как это побелят учителя, родители и дети. И вообще, откуда пришла эта странная школьная мода? Идею Вильнюсской мэрии обязать родителей воспитанников детских садов не использовать слово "мама", подхватили и школы.

    | 17.12.2013
    Латвия отказала беженцам из Сирии

    Латвия отказала беженцам из Сирии

    Проблема с беженцами всегда стоит остро, но что делать, когда они появляются у порога - тут проблема становится особенно остро . Что же с ними делать? В Латвии с этой проблемой разобрались очень быстро и просто - с ними просто  не стали особо и разговаривать.  | 13.12.2013
    Министр обороны Латвии считает, что свобода собраний священна

    Министр обороны Латвии считает, что свобода собраний священна

    Министр обороны Раймонд Вейонис, выступая в Сейме заявил, что свобода собраний священна и не подлежит никаким ограничениям. Необходимо уважать историю Латвии.

    | 11.03.2014
    Пингвины Гумбольдта приехали в Рижский зоопарк

    Пингвины Гумбольдта приехали в Рижский зоопарк

    Последнюю неделю, а именно до 29 сентября, у горожан есть возможность посмотреть пингвинов Гумбольдта, которые живут на территории Рижского зоопарка с 23 июля этого года. | 27.09.2013
    62% латвийцев зимние каникулы проведут дома

    62% латвийцев зимние каникулы проведут дома

    Совсем скоро наступит Новый Год, а вместе с весельем и подарками придет другая, не маловажная пора - новогодние каникулы. Это отдых от школы или университета, а так же долгожданный отпуск на работе.  | 16.12.2013
    Латвийская русскоязычная газета

    Латвийская русскоязычная газета "Телеграф" объединится с изданием "Бизнес и Балтия"

    Латвийская русскоязычная еженедельная газета "Телеграф" в следующем месяце объединится с изданием "Бизнес и Балтия". Газета "Телеграф" перестанет выходить на бумаге и потеряет тысячи поклонников. | 13.03.2014
    КОНКУРС !!! Подпишись на страничку Rigaportal.lv в Facebook и выиграй два билета в кино!

    КОНКУРС !!! Подпишись на страничку Rigaportal.lv в Facebook и выиграй два билета в кино!

    КОНКУРС !!! КОНКУРС !!! КОНКУРС !!! 2 подарочные карты в кино к/т «Kino Citadele» для одного из участников! Карты будут годны на любой сеанс в любое время в течении 3 месяцев после получения! | 17.10.2013
    Декларирование места жительства подвергнется изменениям

    Декларирование места жительства подвергнется изменениям

    В скором времени подвергнется изменениям порядок декларации места жительства. Новым основанием для декларирования последнего будет являться договор о найме жилой площади в письменной форме. | 03.04.2014
    Шесть шайб от Динамо Рига

    Шесть шайб от Динамо Рига

    Так получилось, что команда Артиса Аболса стала первой в сезоне-2013/14, кто сумел забить питерским армейцам шесть голов. До рижан самое большое количество шайб в нынешнем чемпионате КХЛ СКА пропускал от нижегородского "Торпедо" Петериса Скудры — 2:5. В свою очередь, динамовцы Риги второй раз в этом сезоне сумели забросить шесть шайб.  | 08.02.2014
    Иной взгляд на запрет ретрансляции российских телеканалов (Часть 2)

    Иной взгляд на запрет ретрансляции российских телеканалов (Часть 2)

    Главный редактор издания Diena, Гатис Маджиньш, делится своими соображениями по этому поводу, посвятив этому целую колонку новостей. 

    | 10.04.2014
    «Футбольный стадион достроится не скоро»

    «Футбольный стадион достроится не скоро»

    Как сегодня сообщили на заседании Комитета до делам имущества , решение Рижской думы касательно безвозмездного пользования  Латвийской Футбольной Федерацией(ЛФФ) футбольного стадиона по адресу ул. Кр. Барона 116, утратило свою законную силу. | 14.04.2014
    Рижский парк активного отдыха открывается 18 января

    Рижский парк активного отдыха открывается 18 января

    Рижский парк зимнего активного отдыха начинает с 18 января работать на территории парка Узварас. Пресс-служба Рижской думы рассказала об открытии круглосуточной освещенной лыжной трассе. | 18.01.2014
    Одна из самых существенных ошибок Латвии, по мнению президента

    Одна из самых существенных ошибок Латвии, по мнению президента

    Глава государства Андрис Берзиньш считает, что закрытие и демонтаж железнодорожный линий Латвии являются одним из самых больших промахов его страны. | 16.02.2014
    Европейский центробанк показал обновлённую купюру в 10 евро

    Европейский центробанк показал обновлённую купюру в 10 евро

    Европейским центральным банком был представлен дизайн новой банкноты, номинал которой составил 10 евро. После того, как в январе 2013 года вышла купюра в 5 евро, новая купюра является второй в серии, в дизайне которой присутствует финикийская царевна Европы.

    | 31.03.2014
    Спасатели эвакуировали всех людей, попавших под обломки театра

    Спасатели эвакуировали всех людей, попавших под обломки театра "Apollo"

    Совсем недавно произошло обрушение крыши лондонского театра "Аполло", а спасательные работы идут полным ходом. На месте происшествия работает несколько бригад скорой помощи. Очевидцы событий все еще не могут прийти в себя, но больше всех досталось тем, кто в этот момент находился под большим балконом театра. | 20.12.2013
    Каменный уголь в Рижском порту

    Каменный уголь в Рижском порту

    В Рижском порту нет альтернативы каменному углю. Порт принимает любые грузы и в то числе каменный уголь. Прием каменного угля считается непрестижным и мало денежным заказом. Эксперты всемирного банка не видят возможности у портовых сооружений Латвии выбирать конкретные сегменты грузов.

    | 18.11.2013
    Сборная Латвии по хоккею может быть дисквалифицирована

    Сборная Латвии по хоккею может быть дисквалифицирована

    Сборная Латвии может быть дисквалифицирована если будет зафиксирован второй случай положительной допинг-пробы. Такое решение Латвийского олимпийского комитета было оглашено во время разбирательства с Виталием Павловым.Генеральный секретарь ЛОК Жорж Тикмерс высказал что такие подозрения есть и в отношении еще одного спортсмена члена национальной хоккейной команды.

    | 01.03.2014
    Медицина в Латвии: Цирцене проводит реформу в больницах

    Медицина в Латвии: Цирцене проводит реформу в больницах

    Министр здравоохранения Латвии Ингрида Цирцене выразила недовольство по поводу частой госпитализации легко заболевших пациентов в больницы Латвии. | 15.08.2013