Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1550 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Немного про электронную цифровую подпись
  • Способы заработка в интернете
  • Мимолетная близость: как реагировать на то, если вы переспали с подругой?
  • Обувница для вашей прихожей
  • Покупка авиабилетов через интернет
  • Выбор подарков для детей разных возрастов
  • Клиника Smile - лечение зубов без боли
  • Почему горный воздух так полезен
  • Интернет-казино Novomatic
  • Slots For Fun - хороший отдых с возможностью выиграть куш



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Лучшая коллекция мультфильмов во всем интернете

    Лучшая коллекция мультфильмов во всем интернете

    Все любят мультфильмы. И взрослые, и дети, и даже наши бабушки и дедушки. Сейчас так много новых мультфильмов выходит на экраны, что даже не знаешь что начинать смотреть. Первое, о чем думают родители - а подойдет ли этот мультфильм для того, чтобы посмотреть его всей семьей или просто доверить ребенку.

    | 18.12.2013
    Латвия в ночь перейдет на летнее время

    Латвия в ночь перейдет на летнее время

    В ночь на 30 марта Латвия вместе со многими другими странами мира перейдет на летнее время, переведя стрелки часов на час вперед. С 1981 году и в Латвии было введено летнее и зимнее время, а конкретная дата перевода стрелок была назначена в 1981 году.

    | 28.03.2014
    Бертольд Флик намерен получить компенсацию от airBaltic

    Бертольд Флик намерен получить компенсацию от airBaltic

    По сообщениям «Панорамы», редакция получила документ для ограниченного доступа, раскрывающий перспективу развития событий относительно иска многолетнего руководителя национальной компании airBaltic Бертольда Флика к Латвийскому государству.
    | 26.09.2013
    Остров Самет - отдых в Раю.

    Остров Самет - отдых в Раю.

    Один из красивейших островов Таиланда – Самет, входит в провинцию Районг. Это царство кораллов и чистейшей прозрачной воды, морской рыбалки и дайвинга, отдыха. | 20.09.2013
    Общая сумма исков может достигнуть миллиарда латов

    Общая сумма исков может достигнуть миллиарда латов

    Пострадавший при обрушении кровли в торговом центре Maxima кассир требует компенсации в размере 50 млн латов. Адвокат пострадавшего подает иск от имени Мартиньша, который до сих пор находится в тяжелом состоянии в больнице.

    | 23.05.2014
    В Риге выделят дополнительные средства на места в детских садах.

    В Риге выделят дополнительные средства на места в детских садах.

    Рижская дума в настоящее время решает вопрос с местами в детских садах, которых катастрофически не хватает. На данный момент принято решение выделить 2 000 000 латов почти на 550 мест. Для этого будут к 8 дошкольным зданиям сделаны пристройки для расширения площади на новые места для детей дошкольного возраста. Далее в полном обзоре темы. | 09.08.2013
    Дефицит бюджета города составит 10,3 процента

    Дефицит бюджета города составит 10,3 процента

    Рижская дума приняла решение внести поправки в городской бюджет. Третий раз в течении этого года депутаты увеличиваются расходы. Дефицит бюджета города составит 10,3 процента, а расходы возрастут до 21 млн латов. | 18.11.2013
    Экономика Латвии зависит от событий в Украине

    Экономика Латвии зависит от событий в Украине

    Дальнейшее развитие экономики Латвии и всего Балтийского региона оказалось в прямой зависимости от развития событий между Украиной и Россией. Появились первые анализы банковских операций говорящие о вероятном финансовом ущербе для Латвии.

    | 05.03.2014
    100 км на дизеле за 3,5 часа работы

    100 км на дизеле за 3,5 часа работы

    Расход дизельного топлива на 100 км около 7 литров. Чтобы купить эти семь литров, жителям Латвии, при средней зарплате 361 лат в месяц, необходимо проработать около трех с половиной часов. Заработать на такое же количество топлива житель Дании при среднем доходе, 2000 латов, должен отработать 44 минуты.

    | 05.02.2014
    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Уже совсем скоро Латвия станет восемнадцатой страной, которая поменяла национальную валюту на евро. Для Латвии это большой шаг вперед. Некоторые политики считают иначе, но в основном политика взаимодействия со странами Европейского соглашения активно поддерживается как политическими органами, так и местным населением. | 23.12.2013
    РФ планирует сделать в Крыму особую экономическую зону

    РФ планирует сделать в Крыму особую экономическую зону

    Российское правительство планирует дать Крыму возможность немного подняться. Планируется для развития этого региона сделать в Крыму особую экономическую зону и создать специальную корпорацию для развития отдельной федеральной программы.

    | 24.03.2014
    Подростки тратят много денег

    Подростки тратят много денег

    Торговые розничные компании готовы к переориентации на подростковые товары. По статистически данным поколение 14 летних тратит в России 5-6 млрд долларов в год. Это почти годовой бюджет Латвии.

    | 21.10.2013
    Комфортные и уютные кухни

    Комфортные и уютные кухни

     Одним из самых важных помещений в каждом доме является кухня. Комфорт и уют нашего дома во многом зависят от обстановке на кухне.

    | 11.01.2014
    Латвия отправит двух солдат в Мали, несмотря на то, что общество против этого.

    Латвия отправит двух солдат в Мали, несмотря на то, что общество против этого.

    В ближайшем будущем, Латвия отправит двух солдат в Мали для обучение армии этой страны, а так же для поддержания порядка. | 05.03.2013
    Рига все-таки делает льготный проезд

    Рига все-таки делает льготный проезд

    В Риге нашли способ, как минимизировать потери от принятых изменений в законе об услугах общественного транспорта. Для того, чтобы все таки дать гражданам задекларированным в столице возможность льготного проезда, комитет по вопросам сообщения и транспорта Рижской думы сегодня внес изменения в правила.

    | 16.11.2013
    Запрещена рассылка информации на русском языке

    Запрещена рассылка информации на русском языке

    Министерство финансов Латвии больше не будет выпускать инструкции по правильному переходу с латов на евро на русском языке. Так как центр государственного языка официально запретил это делать. Несмотря на то, что существуют уже отпечатанные экземпляры информационных материалов.

    | 15.11.2013
    В Латвии 5,8 тысяч ВИЧ-инфицированных мужчин

    В Латвии 5,8 тысяч ВИЧ-инфицированных мужчин

    Проводимую во всем мире работу по сокращению заражений ВИЧ активно поддерживают в Латвии. В связи с этим в стране открываются специализированные медицинские кабинеты для мужчин-гомосексуалов. В амбулаторных условиях будет оказана первичная помощь и тестирование на специфические факторы риска.
    | 16.01.2014
    Спасательно-поисковые работы в MAXIMA остановлены до утра после третьего обвала крышы + Видео

    Спасательно-поисковые работы в MAXIMA остановлены до утра после третьего обвала крышы + Видео

    Пару часов назад было третье обрушение перекрытия в супермаркете MAXIMA в Золитуде. Спасателями было принято решение приостановить поисково-спасательные работы до утра. Об этом рассказал мэр Риги Нил Ушаков на своей страничке в Facebook. | 24.11.2013
    Курсовые работы

    Курсовые работы

    Курсовые работы являются обязательным и очень тяжким бременем для всех студентов, ведь их написание, зачастую, отнимает поистине огромное количество времени и сил, которые можно было потратить на более интересные занятия. | 07.02.2014
    Закрывается McDonald's в Даугавпилсе

    Закрывается McDonald's в Даугавпилсе

    Закрывается всем известный общепитовский американизированный ресторан быстрого питания McDonald's в Даугавпилсе. Ресторан работал на твердую четверочку с 6 декабря 2011 годы. Это первая точка быстрого питания за пределами города. Закрывается этот ресторан также самым первым. | 26.12.2013
    Ремонт дорог и налогообложение в Латвии

    Ремонт дорог и налогообложение в Латвии

    Правительство Латвии объявило, что из года в год на строительство дорог в стране будет выделяться все меньшая сумма денег. Несмотря на многочисленные недовольства автовладельцев, бюджет, выделенный на дороги, уже в ближайшие дни будет сокращен. | 09.02.2014
    Учения НАТО в Латвии

    Учения НАТО в Латвии

    Известное античное крылатое выражение, «хочешь мира — готовься к войне», недавно подтверждали учебные маневры объединенных сил НАТО на одном из латвийских полигонов. | 10.11.2013
    Развитие сайта в поисковых системах через современные инструменты

    Развитие сайта в поисковых системах через современные инструменты

    Современный мир, современные технологии. Ещё совсем недавно далеко не у каждого пользователя была возможность иметь дома собственный компьютер, а интернет так и подавно. | 02.09.2013
    Рижская Дума ведет борьбу с развалинами

    Рижская Дума ведет борьбу с развалинами

    В Рижской думе, на последнем заседании Комитета городского имущества были приняты проекты о сносе двух зданий, которые фактически являются развалинами. | 19.09.2013
    Антиалкогольные рейды в Риге

    Антиалкогольные рейды в Риге

    В понедельник 23 декабря в столице Латвии прошли необычные по своим масштабам «антиалкогольные» рейды. Полиция проверяли буквально каждый автомобиль и определяли трезвость каждого водителя. Более десятка полицейских экипажей участвовали в акции

    | 24.12.2013
    В Латвии электроэнергия будет по рыночным ценам

    В Латвии электроэнергия будет по рыночным ценам

    Правительство Латвии полностью открывает свободный рынок электроэнергии с 1 апреля 2014 года. Утверждены правила Кабинета министров о торговле и пользовании электроэнергией. Это значит, что более 850 000 домашних хозяйств в Латвии самостоятельно выберут компанию поставляющую им электроэнергию. | 22.01.2014
    События в Киеве на Украине в начале 2014 года

    События в Киеве на Украине в начале 2014 года

    Сегодня рядом с памятником посвящённому Свободе была проведена очередная акция для поддержания всех жителей Украины. В ней приняли участие более ста демонстрантов.

    | 29.01.2014
    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Рижская дума вынесла решение о выделении пособий пострадавшим от обрушения здания магазина «Maxima». Комитету по социальным вопросам было поручено создать соответствующую комиссию для реализации исполнения вынесенного думой решения. | 19.12.2013
    Реставрация башни Домского собора

    Реставрация башни Домского собора

    Реставрация башни Домского собора обойдется городской казне в сумму более миллиона долларов. Комитет имущества Рижской думы выделяет средства на укрепление и реставрацию стен колокольни Домского собора в размере 687,383 тысячи латов (1,3 миллиона долларов). | 25.12.2013
    За отрицание советской агрессии можно получить срок до 3-х лет

    За отрицание советской агрессии можно получить срок до 3-х лет

    Это событие произошло во вторник, когда официальная Юридическая комиссия Сейма приняла решение рассмотреть в третьем чтении существующие поправки к Уголовному закону.

    | 13.02.2014
    Протест против повышения цен в Риге, Латвии

    Протест против повышения цен в Риге, Латвии

    Латвийский портал «Mana balss» провел сбор подписей против введения
    разных цен на проезд в городском транспорте для граждан Риги и не рижан.
    После сбора 10000 подписей в Сейм может быть передано требование о
    недопустимости разделения людей по территориальному признаку. | 24.10.2013
    В топ-100 вошли два латвийских университета

    В топ-100 вошли два латвийских университета

    В основе методики формирования рейтинга вузов стран СНГ, Грузии, Латвии, Литвы и Эстонии лежат следующие показатели: научно-исследовательская деятельность, международная деятельность и образовательная деятельность. За каждый из этих показателей вузу могло быть начислено до 100 баллов.

    | 17.12.2013
    Председатель правления Maxima Latvija был уволен руководством

    Председатель правления Maxima Latvija был уволен руководством

    Компания Maxima объявила, что уволен председатель правления Гинтарас
    Ясинскас. Директор Maxima Group Миндаугас Багдонавичюс доложил, что
    такое решение акционеров группы было вызвано несоответствующим тяжелому
    моменту в жизни Латвии высказыванием председателя правления Maxima
    Latvija Гинтараса Ясинскаса.

    | 17.02.2014
    Декларирование места жительства подвергнется изменениям

    Декларирование места жительства подвергнется изменениям

    В скором времени подвергнется изменениям порядок декларации места жительства. Новым основанием для декларирования последнего будет являться договор о найме жилой площади в письменной форме. | 03.04.2014
    Ронни О'Салливан вместо подготовки к турниру разминается с латвийским игроком Родионом Юдиным

    Ронни О'Салливан вместо подготовки к турниру разминается с латвийским игроком Родионом Юдиным

    Ронни О'Салливан уже приехал в Шеффилд, где он в прошлом году провёл подготовку перед победой в Crucible и в этом году перед турниром Masters, но сейчас, вместо того, чтобы прободить совместные тренировки с Дином Джунху, он взялся за практическое обучение молодого латвийского игрока Родиона Юдина. | 16.04.2014
    В Латвии в Maxima опять обрушение потолка

    В Латвии в Maxima опять обрушение потолка

    В Латвии в городе Валмиера в ста километрах от Риги произошло падение части подвесного потолка в торговом центре Maxima. Потолок обрушился на площади 40 кв.метров. Пресс-служба государственной пожарно-спасательной службы (ГПСС) республики заявила, что жертв и получивших травмы нет. | 16.01.2014
    В Риге состоятся игры пятого сезона Рижской Школьной суперлиги VEF

    В Риге состоятся игры пятого сезона Рижской Школьной суперлиги VEF

    В доме спорта „Daugava” в Риге состоятся игры пятого сезона Рижской Школьной суперлиги VEF  в четверг 27 февраля. Игры будут начнутся в 10.30 утра и будут проходить различными командами. Мальчики и девочки рижских школ будут участвовать в этих городских соревнованиях до победных итогов.

    | 27.02.2014
    Проект «Force Majeure. Рига», фильмы о Риге

    Проект «Force Majeure. Рига», фильмы о Риге

    Сразу семь классиков – документалистов европейского кинематографа работают в настоящее время над созданием серии короткометражных фильмов, состоящей из семи различных сюжетов о современной Риге. | 14.10.2013
    Латвия выплатит моральную компенсацию в 10 000 латов

    Латвия выплатит моральную компенсацию в 10 000 латов

    Латвия проиграла суд, а теперь должна принести извинения и выплатить компенсацию истцу. А судилось государство с одним единственным человеком, который получит свои законные 10 тысяч евро.  Латвия проиграла тяжбу Европейском суде по правам человека (ЕСПЧ) в процессе "Раудевс против Латвии"

    | 18.12.2013
    Тренировка со штангой | Советы для пауэрлифтеров

    Тренировка со штангой | Советы для пауэрлифтеров

    Если акцентироваться на развитии плечевого пояса, то и здесь без штанги обойтись просто нельзя. Существует огромное количество упражнений с данным снарядом, которые способны увеличить мышечную массу этой части тела и, конечно же, рельефность.

    | 19.12.2013
    Разные самолеты - разная участь

    Разные самолеты - разная участь

    Самолет летевший из Москвы в Гоа совершил экстренную посадку в Астрахани. Так как на борту самолета разгорелась драка в которой участвовало 165 пассажиров. Компания "Северный ветер" выполняла очередной чартерный рейс. | 20.03.2014

    "Единство" требует отставки президента

    Недавние события на Украине еще не успели закончиться, а вот уже сильное политическое недовольство захватило Латвию. В чем же дело, или народы и партии всех стран выбрали это время для перемены власти. нда  | 13.12.2013
    Акция против «легальных наркотиков» у Рижской Пурвциемской средней школы в Риге

    Акция против «легальных наркотиков» у Рижской Пурвциемской средней школы в Риге

    Акция против «легальных наркотиков» прошла в пятницу в Риге. Собравшись во время перемены возле «точки» продажи «спайса» на улице Бранткална, ученики Рижской Пурвциемской средней школы скандировали "Нет наркотикам!" и «Не хотим друзей терять, точку надо закрывать». | 05.09.2013
    Рига в будущем станет гораздо безопасней

    Рига в будущем станет гораздо безопасней

    Единый Центр управления безопасностью может открыться в ближайшем будущем в Риге. Предполагается, что он будет работать благодаря мощной системе видеонаблюдения. | 11.03.2014
    Все городские катки в Риге начали свою работу

    Все городские катки в Риге начали свою работу

    Необычные морозы пришедшие в Латвию позволили начать работу нескольким каткам во многих районах Риги. Естественное ледовое покрытие сделали у регионального спортивного центра Саркандаугавы рядом с детско-юношеского центром Laimīte на ул. Саркандаугавас 24. На территории спортивного центра можно взять лыжи или коньки напрокат.
    | 20.01.2014
    В Риге прошло ежегодное шествие бывших легионеров SS и их сторонников

    В Риге прошло ежегодное шествие бывших легионеров SS и их сторонников

    В Риге ежегодно проводится шествие бывших легионеров SS и их сторонников. В этом году в мероприятии участвовали 200-300 человек. Под бой барабанов и пение патриотических песен участники шествия прошли от Домской площади к памятнику Свободы.

    | 16.03.2014
    Латвийская пивоварня Aldaris закроется?

    Латвийская пивоварня Aldaris закроется?

    О закрытии пивоварни Aldaris заявил министр экономики страны Даниэль Павлютс в эфире программы «Утренняя Панорама». Экономисты этой новостью были изрядно обеспокоены, как оказалось же впоследствии нервничать еще рано. | 14.02.2014
    Чемпионат Латвии по сноуборду и фристайлу не состоялся

    Чемпионат Латвии по сноуборду и фристайлу не состоялся

    Целых два дня должен был проходить на горе «Шляпа Лемберга» — чемпионат Латвии и розыгрыш призов А. Лемберга по сноуборду и лыжному фристайлу.
    В Вентспилсе всегда было центральное место сбора балтийских сноубордистов и лыжников стиля фристайл.

    | 24.02.2014
    Спад промышленного производства в Латвии

    Спад промышленного производства в Латвии

    По данным европейского статистического бюро Eurostat, промышленное производство Латвии в конце 2013 года снизило свои объемы на 4,1 % по сравнению с аналогичным периодом 2012 года.

    | 14.02.2014
    Обрушение подвесного потолка на улице Русес

    Обрушение подвесного потолка на улице Русес

    После обрушения торгового центра Maxima жители Риги напуганы и опасаются даже самого незначительного происшествия. В многоквартирном доме по улице Русес произошло затопление одной из квартир на шестом этаже. В квартире этажом ниже вода протекла и собралась за подвесным потолком. | 22.12.2013