Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1582 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Основные параметры выбора бесшумных вентиляторов
  • Дизельные генераторы, как альтернативный источник энергии.
  • Робот пылесос сохранит чистоту
  • Клиника Smile - лечение зубов без боли
  • Вдохните новую жизнь в Ваш бизнес с помощью Апекс
  • Где можно приобрести оригинальный светильник под интерьер квартиры
  • Самые дорогие мобильные телефоны в мире
  • По каким критериям нужно подбирать офисные кресла?
  • Советы по выбору мебели для вашей гостиной
  • Стоит ли выбрать для себя контейнерные перевозки



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Население Латвии окажется заграницей - неправильное мнение

    Население Латвии окажется заграницей - неправильное мнение

    Распространенная, в некоторых кругах, точка зрения о том, что в конечном итоге из Латвии может уехать подавляющее большинство ее жителей, является оторванной от реальности. Об этом было сообщено ректором Латвийского Университета, Марцисом Аузиньшом, на конференции.

    | 13.02.2014
    Цыганский вопрос

    Цыганский вопрос

    Пока что планируется создать четыре обширных поселка, но это, конечно же не предел того, что хотят сделать правительство и председатель цыганской общины для народа цыган.  В каждом из них будет расположено также небольшое производство, около 15 домов для цыганских семей, дом культуры, места отдыха, здание администрации, детский сад, спортивный зал и магазин.
     
    | 11.12.2013
    Качество азартной игры в игровые автоматы

    Качество азартной игры в игровые автоматы

    Появившиеся ещё в XIX веке прототипы первых механических аппаратов, уже в 1905 в Англии вошли в массовое производство. И к 1912 году эти "однорукие бандиты" подстерегали своих жертв, как на вокзалах и телеграфе, так, естественно, и в казино.

    | 27.12.2013
    В Риге с 8 по 15 февраля - фестиваль

    В Риге с 8 по 15 февраля - фестиваль "Венская классика"

    В Риге с 8 по 15 февраля начнет свою работу фестиваль "Венская классика". Будут звучать симфоническая и камерная музыка из наследия музыкального мирового искусства. На фестивале можно будет оценить сочинения авторов последователей свежего направления венской школы | 03.02.2014
    Спасательно-поисковые работы в MAXIMA остановлены до утра после третьего обвала крышы + Видео

    Спасательно-поисковые работы в MAXIMA остановлены до утра после третьего обвала крышы + Видео

    Пару часов назад было третье обрушение перекрытия в супермаркете MAXIMA в Золитуде. Спасателями было принято решение приостановить поисково-спасательные работы до утра. Об этом рассказал мэр Риги Нил Ушаков на своей страничке в Facebook. | 24.11.2013
    Нюансы постройки кинотеатра

    Нюансы постройки кинотеатра

    В представлении большинства людей, кинотеатр это большой комплекс, где есть несколько залов, магазинчик с поп-корном, закусками и напитками, и который в день посещает несколько тысяч человек. Обычно кинотеатры действительно имеют такой вид, однако это далеко не единственный вариант.

    | 01.03.2014
    Климат начинает резко меняться

    Климат начинает резко меняться

    И снова непогода идет на Латвию . Только-только жители передохнули от снега и плохой походы, но как раз к окончанию праздников заканчивается и хорошая погода. Но, не будем унывать, возможно на этот раз она продлится не так уж долго. В любом случае стоит сохранять хорошее настроение, заниматься спортом, есть побольше витаминов и позитивно смотреть на жизнь. | 11.01.2014
    Велосипедный насос и стенд для ремонта на перекрёстке Лачплеша и Сколас

    Велосипедный насос и стенд для ремонта на перекрёстке Лачплеша и Сколас

    Отличная новость для рижских велосипедистов, которым иногда нужно подремонтировать своего железного друга, а инструментов нету. Теперь, благодаря велосипедному ремонтному стенду можно всё отремонтировать.
    | 24.09.2013
    Три латвийские компании вступили в программу Fur Free Retailer

    Три латвийские компании вступили в программу Fur Free Retailer

    Три латвийские компании Uniq, Ecattus и Ieva Janelsiņa вступили в программу Fur Free Retailer (Свободная от меха торговля). Поступив таким образом, эти компании оказались в числе хороши известных мировых брендовых фирм выпускающих международные модные марки одежды, которые отказались от торговли мехом.

    | 28.02.2014
    В Латвии прошел первый обряд принятия присяги

    В Латвии прошел первый обряд принятия присяги

    В Сейме Латвии впервые прошел торжественный обряд принятия присяги у новых латвийцев. Прошли процесс натурализации 30 бывших неграждан страны.  Первая торжественна церемония прошла под председательством главы парламента Солвиты Аболтиня ("Единство").

    | 22.02.2014
    Латвийские спортсмены по бич-волейболу победили Бразилию

    Латвийские спортсмены по бич-волейболу победили Бразилию

    Спортсмены из Латвии Янис Шмединьш и Александр Самойлов с большим отрывом получили чемпионский титул на московском турнире Большого Шлема по пляжному волейболу. | 23.08.2013
    Температура воздуха в Латвии достигла 35°.

    Температура воздуха в Латвии достигла 35°.

    8 августа в большинстве районов Латвии местные синоптики отметили значительное поднятие температуры на столбиках термометров зашкаливающих за 30°. Такой аномальной жары уже не наблюдалось много лет, и в некоторых городах Латвии температура достигала 35°. Продолжение в полном источнике. | 08.08.2013
    Liepājas metalurgs переходит россиянам

    Liepājas metalurgs переходит россиянам

    70 процентов акций металлургического предприятия LM (Liepājas metalurgs) переходят к Российским акционерам. О договорённости сообщили Сергей Захарьин и Илья Сегал. Акции перейдут компании «Дальполиметалл». | 21.09.2013
    Apple iPhone в 2007 году поменял мировозрение на мировые смартфоны

    Apple iPhone в 2007 году поменял мировозрение на мировые смартфоны

    iPhone компании Apple не был пионером в своей области. До него уже существовали смартфоны, с помощью которых можно было зайти в Интернет, проверить почту и опробовать другие интересные приложения.

    | 23.02.2014
    Призыв к Ушакову извиниться за зоопарк

    Призыв к Ушакову извиниться за зоопарк

    Парламентская фракция VL-ТБ/ДННЛ в Рижской думе обратилась с открытым письмом к мэру города Риги Нилу Ушакову. В своем обращении подписанты призывают мэра извиниться за свои высказывания.

    | 24.10.2013
    Президент считает Пабрикса националистом

    Президент считает Пабрикса националистом

    Латвия имеет право отстаивать собственные интересы на своей территории, но что делать, когда голова в правительстве разделяются, а президент отдает предпочтения кому-то одному, остальных же задвигая на второй план из-за того каким они относятся к той или иной проблеме в целом. 

    | 19.02.2014
    Каждый иностранец должен иметь при себе 14 евро

    Каждый иностранец должен иметь при себе 14 евро

    Правительство Латвии внесло ряд поправок в законодательство страны. Начиная со следующего года, всем посещающим Латвию иностранцам наряду с визой необходимо будет иметь денежные средства из расчета 14 евро на каждый день. | 26.09.2013
    В Риге возьмутся за владельцев собак с особым вниманием

    В Риге возьмутся за владельцев собак с особым вниманием

    По результатам прошедшего заседания комитета Рижской думы по вопросам соблюдения порядка и безопасности, было сделано поручение полиции самоуправления уделять особое внимание контролю над владельцами собак. | 11.04.2014
    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Рижская дума вынесла решение о выделении пособий пострадавшим от обрушения здания магазина «Maxima». Комитету по социальным вопросам было поручено создать соответствующую комиссию для реализации исполнения вынесенного думой решения. | 19.12.2013
    Каспарову было отказано в гражданстве

    Каспарову было отказано в гражданстве

    Известный шахматист и политик  Гарри Каспаров подал заявление на получение латвийского гражданства за особые заслуги. Но полученный Сеймом документ не соответствует положенным законным требованиям. | 11.11.2013
    При расчетах не была учтена дополнительная нагрузка

    При расчетах не была учтена дополнительная нагрузка

    Главный инженер финской компании «Rak Tek Solutions» Томас Кальяс на пресс-конференции заявил, что в обрушении в Золитуде могут быть виноваты только крупные ошибки при проектировании, а также при обучении инженеров строителей. | 03.12.2013
    Как сняться в рекламном ролике

    Как сняться в рекламном ролике

    Как сняться в рекламном ролике. Этот вопрос чаще всего задают новички. Именно им и стоит прочитать эти несколько советов. Первое, что необходимо запомнить начинающему киноактеру, это то, что нельзя делать ни в коем случае

    | 25.01.2014
    Со слов СМИ Янукович покинул Украину и вылетел в Россию

    Со слов СМИ Янукович покинул Украину и вылетел в Россию

    Президент Украины Виктор Янукович, по разговорам в СМИ, улетел вечером 22 февраля в Россию. Перед этим Верховная Рада решила отстранить Виктора Януковича от власти и хочет провести досрочные выборы в мае 2014 года.

    | 19.02.2014
    Гулбис выиграл титул в Санкт-Петербурге и сделал личный рекорд.

    Гулбис выиграл титул в Санкт-Петербурге и сделал личный рекорд.

    На турнире по теннису ATP World Tour 250 с призовым фондом $455 775, который проводился в Санкт-Петербурге, победил латвийский спортсмен Эрнест Гулбис. | 23.09.2013
    Латвийская русскоязычная газета

    Латвийская русскоязычная газета "Телеграф" объединится с изданием "Бизнес и Балтия"

    Латвийская русскоязычная еженедельная газета "Телеграф" в следующем месяце объединится с изданием "Бизнес и Балтия". Газета "Телеграф" перестанет выходить на бумаге и потеряет тысячи поклонников. | 13.03.2014
    Спасатели эвакуировали всех людей, попавших под обломки театра

    Спасатели эвакуировали всех людей, попавших под обломки театра "Apollo"

    Совсем недавно произошло обрушение крыши лондонского театра "Аполло", а спасательные работы идут полным ходом. На месте происшествия работает несколько бригад скорой помощи. Очевидцы событий все еще не могут прийти в себя, но больше всех досталось тем, кто в этот момент находился под большим балконом театра. | 20.12.2013
    Разные самолеты - разная участь

    Разные самолеты - разная участь

    Самолет летевший из Москвы в Гоа совершил экстренную посадку в Астрахани. Так как на борту самолета разгорелась драка в которой участвовало 165 пассажиров. Компания "Северный ветер" выполняла очередной чартерный рейс. | 20.03.2014
    Благодаря оперативной работе полиции, был предотвращен ущерб почти на 50 миллионов евро

    Благодаря оперативной работе полиции, был предотвращен ущерб почти на 50 миллионов евро

    Слаженная и профессиональная работа латвийских сотрудников полиции в прошлом году, позволила предотвратить государственный ущерб, равный почти пятидесяти миллионам евро. | 19.02.2014
    Обнаружена бракованная монета

    Обнаружена бракованная монета

    Многие жители Латвии приготовились к переходу с латов на евро и купили стартовые пакеты евро монет. Одним из горожан был куплен такой пакет в филиале банка Citadele в Цесисе. В этом пакете была обнаружена бракованная монета достоинством в 2 евроцента. | 29.12.2013
    Все платежи будут в евро

    Все платежи будут в евро

    Все платежи государственного агентства социального страхования после 1 января 2014 года будут приходить в евро. Сумма любых выплат автоматически будет пересчитана с латов на евро по установленному курсу 1 евро = 0,702804 лата.

    | 01.01.2014
    Единый государственный телеканал мог бы вещать и на латышском языке

    Единый государственный телеканал мог бы вещать и на латышском языке

    Инара Мурниеце, председатель комиссии Сейма (Нацобъединение) дала комментарии агентству BNS в таком ключе, что создать единый Балтийский телеканал на русском языке возможно. Но ... | 12.04.2014
    Владелец здания закрыл торговый центр

    Владелец здания закрыл торговый центр

    Торговый центр, расположенный по адресу: г. Рига, ул. Деглава, д. 10, признан Рижским городским строительным управлением опасным для его посетителей. Данное заключение было дано вследствие нарушений в несущих конструкциях данного сооружения. | 15.12.2013
    Нападение шершней и пчел на двух жителей Латвии.

    Нападение шершней и пчел на двух жителей Латвии.

    По срочному сообщению Неотложной скорой помощи в Латвии на двух человек в понедельник 5 августа напал рой пчел и шершней. Пострадавшими стали шестнадцатилетний молодой парень и пожилая 69-летняя женщина, которые попали под атаку насекомых неслучайно. | 06.08.2013
    В госуправлении начался период премий

    В госуправлении начался период премий

    Уже начался период премирования за годовые заслуги в правительстве Латвии. Интересно, сколько бюджет выделил на поощрение своих сотрудников в этом году. Хорошо, что часть информации может увидеть и мы. Что же подарят себе любимым члены правительства в 2014 году?

    | 18.12.2013
    Возможен ли экспорт Латвийских продуктов в Африку?

    Возможен ли экспорт Латвийских продуктов в Африку?

    Для экспорта Латвийских товаров предприниматели последнее время задумываются о сотрудничестве со странами Африки. Пока рынок для латвийских экспортеров в подобных странах открыт  и у них есть хорошая возможность завоевать там лидирующие позиции. Латвийские товары пользуются большим спросом в Африке. | 01.01.2013
    Мэр Нил Ушаков выявил самый быстрый вид транспорта в Риге

    Мэр Нил Ушаков выявил самый быстрый вид транспорта в Риге

    На этой неделе, экспериментальным путём был выявлен самый быстрый вид транспорта в Риге. Проводил этот эксперимент сам мэр столицы Нил Ушаков. | 21.09.2013
    Латвия планирует взять в долг еще миллиард евро

    Латвия планирует взять в долг еще миллиард евро

    Госказна Латвии сообщила, что планирует к уже взятым обязательствам по облигациям взять в долг один миллиард евро дополнительно. Всего Латвии не хватает иностранных вложений на этот год около 2 миллиардов евро.

    | 16.01.2014
    Современный порт на Русском острове

    Современный порт на Русском острове

    Управляющие Рижским свободным портом запланировали перемещение перевалки каменного угля на Русский остров (Krievu sala). Проект обойдется в сто миллионов латов, 50% которых предоставит европейский фонд выравнивания. | 14.10.2013
    В Латвии Audi Q7 приготовлены для телохранителей

    В Латвии Audi Q7 приготовлены для телохранителей

    Говорят, что эксклюзивные автомобили Audi Q7 приготовлены для телохранителей спикера Сейма Солвиты Аболтини и премьера Лаймдоты Страуюмы (обе — "Единство"). Полиция безопасности держит в секрете не только стоимость автомобилей, но и сам факт покупки элитных автомашин.
    По неофициальным данным за покупку было заплачено значительно больше стандартной цены. | 27.01.2014
    Итоги латвийских спортсменов в Сочи на начальном этапе Олимпиады

    Итоги латвийских спортсменов в Сочи на начальном этапе Олимпиады

    На лыжных трассах олимпийского Сочи были разыграны комплекты медалей в спринте. Представителям латвийской команды лыжников не поддался барьер преодоления квалификационных заездов и никто из них не смог пробиться в четвертьфинал.

    | 12.02.2014
    Для кого семейные парковки у торговых центров?

    Для кого семейные парковки у торговых центров?

    Два года назад на примыкающих к торговым центрам территориях были расположены семейные парковки, которые находятся рядом с парковками для инвалидов. Однако, на них все чаще можно встретить автомобили, не имеющие никакого отношения к наличию семьи. | 14.02.2014
    Футбол: Латвия одержала победу на Литвой

    Футбол: Латвия одержала победу на Литвой

    Только что закончился матч отборочного турнира на Чемпионат Мира 2014 в Бразилии, в котором встретились две балтийские страны, вечные соперники Латвия и Литва. Сегодня, футбольная сборная Латвии оказалась сильнее, победив литовцев со счётом 2:1. | 03.09.2013
    Латышская газета

    Латышская газета "Īrijas Vēstis" в Ирландии

    В Ирландии вышла в свет новая  газета  Īrijas Vēstis, перый номер вышел 21 марта этого года. Как заявляет Министерство иностранных дел, принадлежит газета Фонду латышской культуры и является его самым первым проектом.

    | 19.03.2013
    В Киеве МВД планирует штурмовать мэрию

    В Киеве МВД планирует штурмовать мэрию

    По информации источник издания, штурм обоих зданий должен состояться в ночь на 10 декабря. Подробностей планируемой операции собеседник издания рассказывать не стал. В настоящее время в здании городской администрации располагается один из штабов Майдана, а также медпункт, столовая и пункт обогрева.  | 11.12.2013
    Пожар в Риге: на этот раз в здании фабрики Rīgas audums

    Пожар в Риге: на этот раз в здании фабрики Rīgas audums

    Вчера, в субботу был потушен очередной пожар в Риге. В связи с масштабным пожаром была перекрыта улица Саламандрас, т. к. на этой улице и произошло ЧП. А именно, горело здание, находящееся на территории ранее существовавшей фабрики Rīgas audums. | 01.09.2013
    ДТП на трассе Рига-Лиепая

    ДТП на трассе Рига-Лиепая

    Выяснилась причина блокирования участка Лиепайского шоссе возле Калвене. В среду около половины третьего дня перед светофором произошла неожиданная авария. | 15.08.2013
    Пожар в Рижском замке начался с тира

    Пожар в Рижском замке начался с тира

    Произошедший пожар в Рижском замке  по словам президента Объединения по расследованию пожаров Объединенного Королевства и вице-президента Международного объединения по расследованиям поджогов Питера Манси начался с возгорания в помещении тира. Эта территория здания не находилась в ведомстве строительной организации производившей работы в сооружении.

    | 19.02.2014
    Автомобили Mazda на мировом рынке

    Автомобили Mazda на мировом рынке

    Автомобили Mazda пользуются большой популярностью как на российском, так и мировом рынке. Такая популярность, безусловно, имеет весомые причины - автомобили этой марки имеют превосходное качество. | 04.02.2014
    Интересные факты: часы Laima в Старой Риге

    Интересные факты: часы Laima в Старой Риге

    Площадь в г.Риге, на которой находятся часы Laima, является любимым местом для встреч и дружеских посиделок всех жителей и туристов. | 10.02.2014
    Латвийская олимпийская сборная в цифрах

    Латвийская олимпийская сборная в цифрах

    58 участников спортивных соревнований представят Латвию на открывающейся Олимпиаде в Сочи, которая начнется 7 февраля. Латвийские спортсмены примут участие в 9 видах соревнований. Хоккей, лыжи, коньки, шорт-трек, скелетон, санный спорт, бобслей, горные лыжи и биатлон — в таких же соревнованиях Латвия принимала участие в 2010 году. | 28.01.2014