Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1616 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Просто идеальный полотенцесушитель для вашей ванной комнаты
  • Решение проблем с бесплодием
  • Как открыть собственный мини-отель?
  • Как выбрать и купить обувь на разную погоду
  • Поиск отелей по всему миру
  • Такси по Москве - это просто и быстро
  • Золото молчания
  • Удобный и современный отель Дельта
  • Двухъярусная кованная кровать: как выбрать
  • Перочинный нож: особенности выбора



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Временно прекращено движение на трассе А1 Вильнюс-Каунас-Клайпеда

    Временно прекращено движение на трассе А1 Вильнюс-Каунас-Клайпеда

    Дирекция автомобильных дорог Литвы сообщает, что временно прекращено движение на трассе А1 Вильнюс-Каунас-Клайпеда. По радио Литвы передано сообщение, что на автомагистрали около Ариогалы попали в столкновение четыре больших грузовика. Есть одна жертва и два серьезно пострадавших. | 07.02.2014
    Невесты из Латвии оптом и в розницу

    Невесты из Латвии оптом и в розницу

    Молодые жительницы Латвии для улучшения уровня жизни готовы вступить в фиктивный брак. За последние годы широко распространились по Латвии предложения от брачных агентств поискать счастья в браке в Ирландии.

    | 24.03.2014
    В Европе будут базироваться ПРО США

    В Европе будут базироваться ПРО США

    Пентагон продолжает свою программу построения систем ПРО. В связи с этим начато размещение эсминцев на борту, которых находятся системы ПРО Aegis ("Иджис"), сообщил на Мюнхенской конференции по безопасности, министр обороны США Чак Хейгл.

    | 03.02.2014
    Лучшие турбины для автомобиля Nissan

    Лучшие турбины для автомобиля Nissan

    Если вы хотите, чтобы ваш двигатель был по-настоящему мощным - нужна хорошая турбина. Турбина служит для нагнетания воздуха и подачу в камеру сгорания большего объема воздуха, что и делает двигатель более мощным и надежным. 

    | 19.01.2014
    Ответ России на предложения о сносе памятника

    Ответ России на предложения о сносе памятника

    Спор о сносе памятника освободителям Риги продолжается. И из проблемы латвийского общества спор превратился в политическую проблему Латвии. Ряд политиков готовы пожертвовать миром внутри страны и нарушить стабильные отношения с Россией. Поэтому и был инициирован вопрос со сбором подписей.

    | 31.10.2013
    Особенности современных пультовых систем охраны

    Особенности современных пультовых систем охраны

    В середине девяностых годов прошлого века главными критериями выбора централизованных систем охраны являлись следующие ... продолжение в полной новости.
    | 12.09.2013
    Российские военные самолеты оказались в непосредственной близости от Латвийских территориальных вод

    Российские военные самолеты оказались в непосредственной близости от Латвийских территориальных вод

    Национальные Вооруженные силы латвийского государства сообщили о вероятной угрозе со стороны России. Угроза появилась в виде пяти самолетов российского происхождения. | 21.02.2014
    Перейти на новый уровень развития предприятия? Нет ничего невозможного!

    Перейти на новый уровень развития предприятия? Нет ничего невозможного!

    Вот уже несколько лет визитки становятся все более популярными в среде людей, заинтересованных в собственной успешной деятельности. И это очень легко понять – у делового человека... | 14.12.2013
    Жителей Риги призывают сообщать о разбитой дороге

    Жителей Риги призывают сообщать о разбитой дороге

    Департамент сообщения Рижской думы обратился к жителям Риги с призывом сообщать обо всех неисправностях на дороге. | 29.03.2014
    Играть бесплатно в Crazy Monkey

    Играть бесплатно в Crazy Monkey

    Crazy Monkey, игра в которую с удовольствием играли ещё на механических игровых автоматах в середине прошлого века. С тех пор милые обезьянки так и охотятся за крупными и мелкими выигрышами. | 18.10.2013
    Самые маленькие голливудские актрисы

    Самые маленькие голливудские актрисы

    Маленький рост или несоответствие традиционным и ставшим каноническими параметрам «90-60-92» не мешают некоторым женщинам быть наравне с мужчинами, завоевывать небывалую и ошеломляющую популярность, быть в центре в внимания и не без гордости носить статус самых успешных актрис.

    | 27.02.2014
    Конфликт мэрии и ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme»

    Конфликт мэрии и ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme»

    Муниципальное предприятие «Rīgas satiksme» получило распоряжение от руководства города в период до конца следующей недели продумать план ликвидации рабочих недостатков ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme». | 29.09.2013
    Ликвидация последствий бури продолжается

    Ликвидация последствий бури продолжается

    Количество тревожных вызовов Государственной пожарной службы не уменьшается. Если утром до 7 часов было получено только 137 сообщений от граждан, о проблемных ситуациях возникших в связи с промчавшимся ураганом, то к половине девятого утра спасатели столицы получили уже 173 вызова связанных с ликвидацией последствий стихии.

    | 29.10.2013
    В феврале в Рижском зоопарке начинается «Тропический месяц»

    В феврале в Рижском зоопарке начинается «Тропический месяц»

    В феврале в Рижском зоопарке начинается «Тропический месяц». Это событие стало традицией, ведь оно проходит уже на протяжении двенадцати лет. Этот месяц посвящается насекомым и особенностям климата. | 17.02.2014
    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Рижская дума вынесла решение о выделении пособий пострадавшим от обрушения здания магазина «Maxima». Комитету по социальным вопросам было поручено создать соответствующую комиссию для реализации исполнения вынесенного думой решения. | 19.12.2013
    Латвийская сборная приехала в Сочи

    Латвийская сборная приехала в Сочи

    Сборные команды Латвии и Литвы вместе с представителями от правительства отправились на Олимпийский игры в Сочи. | 08.02.2014
    При расчетах не была учтена дополнительная нагрузка

    При расчетах не была учтена дополнительная нагрузка

    Главный инженер финской компании «Rak Tek Solutions» Томас Кальяс на пресс-конференции заявил, что в обрушении в Золитуде могут быть виноваты только крупные ошибки при проектировании, а также при обучении инженеров строителей. | 03.12.2013
    В Египте выпал нежданный первый снег

    В Египте выпал нежданный первый снег

    Да, самый настоящий белый чистый снег лежит на обожженном солнцем песке, на огромном сфинксе и пирамидах. Многие сотни лет их тревожило лишь Солнце, которым там никого не удивить. Все ныне живущие вряд ли застали предыдущий снегопад в Египте, потому что оп произошел 122 года назад. Невероятное событие отразилось на жизни всех граждан. | 15.12.2013
    В Латвии хотят принимать мусор «на вес»

    В Латвии хотят принимать мусор «на вес»

    Реформа вывоза бытового мусора началась в латвийском городе Даугавпилсе . Лозунг у этого нового начинания властей звучит очень ясно и доходчиво: «Плати за мусор, который произвел». | 24.01.2014
    Один из парламентариев считает, что медицинская реформа требует существенной доработки, а ее нынешнее принятие – бессмысленно

    Один из парламентариев считает, что медицинская реформа требует существенной доработки, а ее нынешнее принятие – бессмысленно

    Депутат Сейма Латвийской Республики – Виталий Орлов, выразил мнение о том, что предстоящая медицинская реформа – требует существенной доработки. Виталий Орлов выполняет функции председателя подкомиссии сейма по Здравоохранению. | 19.02.2014
    Самые дорогие продукты в мире

    Самые дорогие продукты в мире

    Среди самого-самого дорого и редкого в мире, конечно же, можно выделить продукты питания. Мы знаем о трюфелях и черной икре, дорогом шампанском и редких птицах, но все ли это? Или природа подарила нам действительно очень редкие продукты ? И очень дорогие. | 31.12.2013
    Гус Хиддинк вернулся к команде Нидерландов

    Гус Хиддинк вернулся к команде Нидерландов

    После окончания чемпионата мира по футболу Гус Хиддинк, пропустив 16 лет, снова станет главным среди тренеров сборной Нидерландов. Много лет прошло с тех пор, когда Гус перестал заниматься своей командой в национальной сборной своей страны. Через 16 лет Хиддинк возвращается к истокам своей карьеры и именно здесь он начнет выводить сборную на новые высоты.
    | 02.03.2014
    Фотографии обвала крыши в Maxima

    Фотографии обвала крыши в Maxima

    Как мы уже сообщали раннее В торговом центре Maxima обрушение крыши, здание "сложилось, как карточный домик" и люди были похоронены заживо. Почему и как это произошло можно узнать из этих фотографий, присланных одним из очевидцев. | 22.11.2013
    Латвия выдвигает претензии каналу «Россия 24»

    Латвия выдвигает претензии каналу «Россия 24»

    Национальный совет Латвии по электронным средствам массовой информации (НСпЭСМИ) заявил о проведении проверок трансляций телеканала «Россия 24».

    | 08.04.2014
    Шайба стоимостью 200 тысяч евро

    Шайба стоимостью 200 тысяч евро

    25 августа начался новый сезон Континентальной хоккейной лиги (КХЛ). В связи с этим  латвийский хоккейный клуб «Динамо»(Рига) получил неожиданное и неординарное оформление подарка от строительной компании Skonto Būve. | 25.08.2013
    Получение

    Получение "карты рижанина" в интернете

    Муниципальное предприятие Rīgas satiksme установило особый порядок получения "Карты рижанина" и "Статуса рижанина".
    | 20.10.2013
    В Латвии нет необходимости вводить военное положение

    В Латвии нет необходимости вводить военное положение

    Министерство Обороны Латвии не видит необходимости введения в стране повышенной боеготовности, так как активность вооруженных сил РФ стала гораздо слабее, чем в недавнее время. Директор департамента военно-общественных отношений министерства обороны Каспарс Галкинс заявил, что вводить повышенную готовность не планируется.

    | 09.03.2014
    В торговом центре Maxima обрушение крыши

    В торговом центре Maxima обрушение крыши

    В торговом центре Maxima расположенного на ул. Приедайнес д. 20 произошло внезапное обрушение крыши. После того, как спасатели приступили к работе по расчистке завала, произошло еще одно обрушение. В зал упала еще одна часть перекрытия.

    | 21.11.2013
    Мэр Риги Нил Ушаков обсудит проблемы и ремонт дорог на собрании

    Мэр Риги Нил Ушаков обсудит проблемы и ремонт дорог на собрании

    Дороги столицы Латвии находятся в плохом состояние после того как растаял снег. Но ремонт можно начинать только тогда, когда асфальт прогреется и температура будет не ниже 5 градусов тепла по Цельсию. | 14.04.2013
    Лучшая коллекция мультфильмов во всем интернете

    Лучшая коллекция мультфильмов во всем интернете

    Все любят мультфильмы. И взрослые, и дети, и даже наши бабушки и дедушки. Сейчас так много новых мультфильмов выходит на экраны, что даже не знаешь что начинать смотреть. Первое, о чем думают родители - а подойдет ли этот мультфильм для того, чтобы посмотреть его всей семьей или просто доверить ребенку.

    | 18.12.2013
    Аттестация по электробезопасности

    Аттестация по электробезопасности

    Современные реалии нашей жизни таковы, что на любом производстве требуется аттестация по электробезопасности. Наличие электричества подразумевает наличие на предприятии ответственного за электрохозяйство. | 10.03.2014
    В Риге возьмутся за владельцев собак с особым вниманием

    В Риге возьмутся за владельцев собак с особым вниманием

    По результатам прошедшего заседания комитета Рижской думы по вопросам соблюдения порядка и безопасности, было сделано поручение полиции самоуправления уделять особое внимание контролю над владельцами собак. | 11.04.2014
    Рижское «Динамо» после перерыва на олимпийских играх принесли на своих плечах победу

    Рижское «Динамо» после перерыва на олимпийских играх принесли на своих плечах победу

    Команда Латвийского состава КХЛ рижского «Динамо» дебютировали после паузы на Олимпе в Сочи с исходом 5:1 в среду на давно уже знакомом льду завоевала очередную победу, значительно оторвавшись от Хорватского участника «Medveščak» (0:1, 2:0, 3:0). | 28.02.2014
    В компании Re&Re уже уже были случаи обрушения кровли

    В компании Re&Re уже уже были случаи обрушения кровли

    Перед началом прошлого года после ремонта компании Re&Re уже происходило обрушение кровли. Крыша в тот раз обрушилась над зданием Рижской 40 – й средней школы на улице Акас. За год до обрушения кровля была отремонтирована компанией Re&Re. | 25.01.2014
    Размер инвестиций в Латвию увеличился

    Размер инвестиций в Латвию увеличился

    За прошлый год зарубежные инвесторы вложили в основной капитал Латвийских предприятий 301,6 млн латов. Портфель инвестиции по схеме вложено – изъято, увеличил свой объем до небывалого размера— 4,85 млрд латов.

    | 16.01.2014
    Введение евромонет в Латвии.

    Введение евромонет в Латвии.

    31 июля главой Банка Латвии в немецком городе Штутгарт был запущен станок для чеканки евромонет Латвии. Глава Банка Илмарс Римшевич заявил, что такие монеты необходимы для перехода с лат на евро, с той целю, чтобы оборот денег в стране не прекращался. Все эти нюансы связаны с дальнейшим возможным вхождением Латвии в еврозону. Далее в палном обзоре статьи. | 01.08.2013
    Пожар на Rigas Udens в центре Риги - дополнено

    Пожар на Rigas Udens в центре Риги - дополнено

    Как Мы уже сообщали, в пятницу в центре Риги на улице Зигфрида Анны Мейеровица произошло возгорание центрального здания Rīgas ūdens. | 17.08.2013
    В Латвии возросла степень свободы информации

    В Латвии возросла степень свободы информации

    Свобода распространения информации в Латвии уверенно движется в направлении демократии. | 19.02.2014
    Чемпионат Латвии по сноуборду и фристайлу не состоялся

    Чемпионат Латвии по сноуборду и фристайлу не состоялся

    Целых два дня должен был проходить на горе «Шляпа Лемберга» — чемпионат Латвии и розыгрыш призов А. Лемберга по сноуборду и лыжному фристайлу.
    В Вентспилсе всегда было центральное место сбора балтийских сноубордистов и лыжников стиля фристайл.

    | 24.02.2014
    Виновные должны возместить потери государству

    Виновные должны возместить потери государству

    Министр благосостояния Латвии Илзе Винькеле дала интервью латвийскому радио. Министр сообщила, что виноватые в трагической ситуации в рижском торговом центре "Максима" должны возместить понесенные государством затраты. Обрушение кровли унесло жизни 54 человек и большое количество пострадавших. | 23.12.2013
    За торговлю спайсами введена уголовная ответственность

    За торговлю спайсами введена уголовная ответственность

    Уголовная ответственность с сегодняшнего дня стала распространяться на лиц, которые распространяют «легальные наркотики». Недавно также на оборот таких «наркотиков» был введён временный запрет.
    | 03.04.2014
    В Латвии 8 марта можно получать подарки и цветы

    В Латвии 8 марта можно получать подарки и цветы

    В Латвии среди представителей власти всегда было много женщин. Почти на каждой должности в то или другое время была прекрасная дама. Президент страны, депутаты все уровней, партийные вожди, министры, а с недавних пор и премьер-министр —в Латвийской Республике женщины занимали высокие должности.

    | 08.03.2014
    Организация

    Организация "Латвийский Конгресс украинцев" обратилась к гражданам Латвии

    Организация "Латвийский Конгресс украинцев" обратилась к гражданам Латвии с призывом отказаться от использования государственного флага Украины во время шествия 16 марта.

    | 15.03.2014
    Выпущена карта, демонстрирующая последствия глобального потепления для Латвии и всего мира

    Выпущена карта, демонстрирующая последствия глобального потепления для Латвии и всего мира

    Издание National Geographic выпустило любопытную карту мира. С помощью этой карты, каждый сможет изучить внешний вид планеты после наступления глобального потепления. | 22.11.2013
    Директора школ скептически отнеслись к введению пятого экзамена

    Директора школ скептически отнеслись к введению пятого экзамена

    Руководитель Латвийской ассоциации учреждений образования Инета Тамане заявила, что некоторые директора школ скептически отнеслись к введению пятого экзамена по физике или химии.

    | 09.01.2014
    Рост подростковых преступлений

    Рост подростковых преступлений

    В Риге за прошлый год значительно увеличилось количество подростковых преступлений. Стремительный рост преступлений совершенных подростками требует немедленной коррекции. Для этого на улицы города выводится большее количество патрулей муниципальной полиции, чем в прошлом году.

    | 05.01.2014
    КОНКУРС !!! Подпишись на страничку Rigaportal.lv в Facebook и выиграй два билета в кино!

    КОНКУРС !!! Подпишись на страничку Rigaportal.lv в Facebook и выиграй два билета в кино!

    КОНКУРС !!! КОНКУРС !!! КОНКУРС !!! 2 подарочные карты в кино к/т «Kino Citadele» для одного из участников! Карты будут годны на любой сеанс в любое время в течении 3 месяцев после получения! | 17.10.2013
    Восстановление района Кароста

    Восстановление района Кароста

    Международный конкурс эскизов Ghost Town Challenge стал первым совместным конкурсом для SIA Dessert и Лиепайского самоуправления. Архитекторы и планировщики городов из многих стран мира представили свои работы по реорганизации лиепайского прибрежного района Кароста. | 04.01.2014
    Преступника с Резекне ищут на границе с Россией

    Преступника с Резекне ищут на границе с Россией

    Усиленный и опасный режим работы начался у латвийских пограничников. Контроль за определенными местами на КПП и в примыкающих к ним проходам в зеленой зоне был установлен после получения информации о том, что Ральф Токахо пытается покинуть Латвию. | 26.08.2013
    18 ноября в Риге бесплатный проезд

    18 ноября в Риге бесплатный проезд

    В понедельник 18 ноября в День провозглашения Латвийской Республики проезд в общественном транспорте в Риге будет бесплатным.

    | 13.11.2013