Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1691 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Почему горный воздух так полезен
  • Днепропетровск: всё самое интересное здесь
  • Что купить на память в Египте
  • Как сократить расходы на оплату кабельного
  • Сложно ли открыть собственное креативное агентство?
  • Как правильно пить ром: закуски, бокалы, подготовка
  • Как не потерять на валютных вкладах
  • Лас Вегас для игроков и просто азартных людей
  • Работа на бирже Форекс: плюсы и минусы
  • Выбираем отдых на даче в доме из деревянного бруса



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Изменение порядка выдачи виз в Турцию (для неграждан Латвии)

    Изменение порядка выдачи виз в Турцию (для неграждан Латвии)

    Констатируем, что Латвийским не гражданам с 11.04.2014 был трансформирован порядок выдачи виз для въезда на территорию Турции. Об этом информирует Министерство иностранных дел Турции. | 27.02.2014
    Со слов СМИ Янукович покинул Украину и вылетел в Россию

    Со слов СМИ Янукович покинул Украину и вылетел в Россию

    Президент Украины Виктор Янукович, по разговорам в СМИ, улетел вечером 22 февраля в Россию. Перед этим Верховная Рада решила отстранить Виктора Януковича от власти и хочет провести досрочные выборы в мае 2014 года.

    | 19.02.2014
    Получение вида на жительство иностранцам постепенно прикроют

    Получение вида на жительство иностранцам постепенно прикроют

    Премьер-министр Валдис Домбровскис предлагает комплексное решение, которое касается предоставления иностранцам видов на жительство в обмен на покупку недвижимости. Оно состоит в постепенном снижении квот к 2017 году. | 07.10.2013
    Ленин в Киеве больше не нужен

    Ленин в Киеве больше не нужен

    Идеалы возвышаются и падают под влиянием времени, общества, политики и взглядов людей. Все меняется - на смену одним лидерам приходят другие, а старые идолы свергаются со своих постаментов. 

    | 09.02.2014
    Экономика Латвии зависит от событий в Украине

    Экономика Латвии зависит от событий в Украине

    Дальнейшее развитие экономики Латвии и всего Балтийского региона оказалось в прямой зависимости от развития событий между Украиной и Россией. Появились первые анализы банковских операций говорящие о вероятном финансовом ущербе для Латвии.

    | 05.03.2014
    Информационный телефон для вопросов о смене валюты

    Информационный телефон для вопросов о смене валюты

    После перехода Латвии на евро валюту на бесплатный  информационный телефон часто поступают вопросы от покупателей и представителей торговых предприятий. Люди интересуются правильностью возможности использования в стране евро монет из других стран. Среди звонков не редки жалобы на то, что некоторые торговые точки отказываются принимать иностранные евро монеты.

    | 08.01.2014
    Участились кражи велосипедов

    Участились кражи велосипедов

    Как свидетельствует опыт крупнейшего в Латвии страхового общества BALTA (Группа RSA), теплая в этом году зима позволила энтузиастам велосипеда чаще перемещаться на двух колесах, соответственно повысилась и активность велосипедных воришек.

    | 11.04.2014
    Красный Крест Латвии отправил первый груз в помощь Украине

    Красный Крест Латвии отправил первый груз в помощь Украине

    Из Красного Креста Латвии поехал в Украину первый гуманитарный груз с медицинскими материалами и оборудованием. Помощь предназначена людям, во время проходивших в Киеве акций протеста. Посылка будет передана отделению Красного Креста в Украине.

    | 26.02.2014
    Трансплантация сердца в Латвии

    Трансплантация сердца в Латвии

    Латвийские врачи снова стали делать операции по трансплантации сердца. Две операции, и теперь уже можно говорить, что они прошли удачно, были сделаны в конце прошлого года. В больнице Страдыня были успешно проведены две операции. Пациенты чувствуют себя хорошо. Обе операции были сделаны в рамках научных исследований. Одна такая операция стоит 29 тысяч евро.

    | 14.01.2014
    Правительство Латвии выделило на профилактику африканской свиной чумы 1 352 949 евро

    Правительство Латвии выделило на профилактику африканской свиной чумы 1 352 949 евро

    Правительство Латвии выделило на профилактику африканской свиной чумы 1 352 949 евро. Деньги пойдут из средств на непредвиденные нужды. Министерство финансов получит 839 080 евро, Министерство земледелия  - 461 183 евро и Министерство внутренних дел – 52 686 евро.

    | 09.02.2014
    Футбол: Латвия уступила Литве в Вильнюсе

    Футбол: Латвия уступила Литве в Вильнюсе

    В Вильнюсе завершился один из отборочных матчей чемпионата мира по футболу. Играли сборные Латвии и Литвы. Таким образом, литовская команда отыгралась за поражение в Риге, которое она потерпела в сентябре. | 12.10.2013
    Еда в школьных столовых станет более соленой

    Еда в школьных столовых станет более соленой

    Диетологи и врачи наперебой кричат, что такое увеличение доли соли в еде может стать действительно опасным ,но решение уже почти что принято. По решению правительства, допустимая норма соли будет увеличена на 0,15 гр на 100 гр готового блюда.

    | 16.12.2013
    Встреча Януковича и Путина

    Встреча Януковича и Путина

    В свете церемонии открытия Олимпиады в Сочи, поздним вечером пятницы состоялась встреча президентов России и Украины - Владимира Путина и Виктора Януковича. | 07.02.2014
    Забег накануне Нового года

    Забег накануне Нового года

    В олимпийском центре «Вентспилс» праздничным салютом будет дан старт соревнованиям «Забег накануне Нового года». Участвовать в этих соревнованиях может каждый желающий. Бежать можно без контроля времени на любую удобную для себя дистанцию.

    | 31.12.2013
    Аболтиня пригласила папу Франциска посетить Латвию

    Аболтиня пригласила папу Франциска посетить Латвию

    Возможно, очень скоро в Латвию приедет совсем необычный гость. Все жители, затаив дыхание, ждут решения Римского Папы, ведь его в Латвию пригласил Солвита Аболтиня, и возможно, он все-таки приедет навестить Латвию. | 18.12.2013
    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины»

    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины»

    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины» по мотивам классической пьесы Ивана Тургенева «Месяц в деревне». В работе принимают участие российские, французские, британские и латвийские кинематографисты. | 16.03.2014
    Новости России и Украины сегодня

    Новости России и Украины сегодня

    События в Украине не оставили равнодушными ни одно государство. Последние новости все чаще связывают происходящие события с Российской Федерацией. | 19.03.2014
    Агенты получают по 50 долларов за модель

    Агенты получают по 50 долларов за модель

    В историческом центре Риги находится неприметная контора, которая предоставляет виртуальные услуги. Попасть в качестве работника в эту организацию  вполне реально. График, по которому работают модели – удобный. Клиентура в основном американская, поэтому требуются минимальные знания английского языка | 06.02.2014
    Семейные врачи в Латвии против принятия нового закона

    Семейные врачи в Латвии против принятия нового закона

    Семейные врачи в Латвии категорически против принятия нового закона о здравоохранении. Если депутаты Сейма не остановят процесс принятия, то доктора собираются инициировать референдум.

    | 29.01.2014
    Зачем жители Поднебесной едут в Латвию

    Зачем жители Поднебесной едут в Латвию

    Не для кого не секрет, что в Латвии живет очень много гостей из Поднебесной. Почему они так полюбили Латвию и как устраивают свою жизнь в этой относительно холодной стране, а главное - что их на это натолкнуло.

    | 17.12.2013
    Невесты из Латвии оптом и в розницу

    Невесты из Латвии оптом и в розницу

    Молодые жительницы Латвии для улучшения уровня жизни готовы вступить в фиктивный брак. За последние годы широко распространились по Латвии предложения от брачных агентств поискать счастья в браке в Ирландии.

    | 24.03.2014
    В компании Re&Re уже уже были случаи обрушения кровли

    В компании Re&Re уже уже были случаи обрушения кровли

    Перед началом прошлого года после ремонта компании Re&Re уже происходило обрушение кровли. Крыша в тот раз обрушилась над зданием Рижской 40 – й средней школы на улице Акас. За год до обрушения кровля была отремонтирована компанией Re&Re. | 25.01.2014
    В Риге создается Центр руководства уличным движением

    В Риге создается Центр руководства уличным движением

    В Риге создается Центр руководства уличным движением. Для этого привлекаются средства Евросоюза и будут задействованы самые передовые технологии. Такой центр позволит обобщить полученную различными датчиками на улице сведений по всем совершенным в городе автомобильным происшествиям, о нарушениях общественного порядка и преступных деяниях, авариях автотранспорта и пробках, пожарах, наводнениях и иных угрозах природной стихии, возможностях техногенных катастроф и т.д.

    | 28.02.2014
    Латвийский гость в немецком доме

    Латвийский гость в немецком доме

    Интересная картина предстала перед жителем Германии, вернувшимся в свой дом, расположенный за городом, воскресным днем.

    | 14.02.2014
    Меняется порядок покупки билетов в поездах

    Меняется порядок покупки билетов в поездах

    Для тех, кто регулярно использует поезд - это информация стала весьма печальной. С 16 декабря меняется порядок покупки билетов в поездах компании Pasažieru vilciens. При покупке билета у кондуктора нужно будет доплачивать 30 сантимов (43 евроцента)

    | 15.12.2013
    Играть бесплатно в Crazy Monkey

    Играть бесплатно в Crazy Monkey

    Crazy Monkey, игра в которую с удовольствием играли ещё на механических игровых автоматах в середине прошлого века. С тех пор милые обезьянки так и охотятся за крупными и мелкими выигрышами. | 18.10.2013
    Развалины в центре Риги взрывопасны

    Развалины в центре Риги взрывопасны

    За несколько последних месяцев развалинам дома в центре Риги на улице Матиса четыре раза угрожала серьезная опасность. Газопровод обслуживающий этот дом не был отключен, а владельцы на чьем балансе находятся эти руины

    | 03.11.2013
    Продажа санатория «Кемери»

    Продажа санатория «Кемери»

    На вторник запланировано проведение первого аукциона по распродаже обанкротившейся компании Ominasis Latvia. Одним из лотов выставлен известный санаторий «Кемери». На санаторий и другую недвижимость компании установлена начальная цена в 3905,901 тыс. | 25.09.2013
    Главы Латвии, Литвы и Эстонии поговорили с Бараком Обамой

    Главы Латвии, Литвы и Эстонии поговорили с Бараком Обамой

    Телефонные переговоры президента США Барака Обамы и европейскими союзниками были только о событиях в Украине. Agence France-Presse со ссылкой на представителя Белого Дома сообщило, что президент активно обсуждал сложившуюся ситуацию. | 09.03.2014
    Латвия на грани алкоголизма

    Латвия на грани алкоголизма

    Латвия оказалась лидером по количеству выпитого алкоголя на душу населения в рейтинге 2013 года. Психолог – суггестолог Борис Фальков рассказал о проблемах страны в программе "Наша тема" на телеканале ТВ5. | 10.11.2013
    Латвийцы пожертвовали 235 тысяч латов больным детям

    Латвийцы пожертвовали 235 тысяч латов больным детям

    Среди мирового безразличия к проблем тех ,кто не всегда может за себя постоять и вынужден просить - так важно внимание и простое человеческое тепло. Помощь больным детям - это похвальное проявление человечности.

    | 14.02.2014
    Купить бытовую технику теперь просто

    Купить бытовую технику теперь просто

    Когда нужна красивая и практичная бытовая техника - загляните на сайт интернет-магазина "Пульс". Здесь вы точно найдете широкое разнообразие марок и производителей, а так же всю технику, которую вы ищите.  | 24.11.2013

    "Baltic Fashion & Textile Riga 2014"

    Международная выставка текстильной индустрии "Baltic Fashion & Textile Riga 2014" – крупнейшее весеннее мероприятие для профессионалов индустрии моды и легкой промышленности | 31.03.2014
    Иной взгляд на запрет ретрансляции российских телеканалов (Часть 1)

    Иной взгляд на запрет ретрансляции российских телеканалов (Часть 1)

    Главный редактор издания Diena, Гатис Маджиньш, делится своими соображениями по этому поводу, посвятив этому целую колонку новостей в издании Diena. 

    | 10.04.2014
    Евро суд запретил выдачу США Дениса Чаловского

    Евро суд запретил выдачу США Дениса Чаловского

    Выдавать международных преступников Латвия отказывается, а своего гражданина согласилась сразу же, но в дело вмешался европейский суд по правам человека, который на время суда запретило выдачу Соединенным Штатам Америки латвийского гражданина Дениса Чалковского, которого обвиняют в киберпреступлениях. | 09.08.2013
    Реставрационные материалы широкого применения

    Реставрационные материалы широкого применения

    Популярный интернет магазин материалов для реставрации представляет  в широком ассортименте товары промышленного, торгового и реставрационного назначения.
    | 20.02.2014
    31 августа по всей Латвии пройдет акция "Ночных костров".

    31 августа по всей Латвии пройдет акция "Ночных костров".

    В конце августа по всей Латвии будет проводиться акция под названием «Ночь древних костров». 31 августа в честь прощания с летом и о теплой заботе к морю на многих берегах Балтийского моря зажгутся большие костры. Костры будут зажигаться, всеми желающими участвовать в этой акции в специально отведенных для костров местах. Далее в полном обзоре. | 01.08.2013
    Переход на евро почти завершен

    Переход на евро почти завершен

    Легче, чем ожидалось проходит переход Латвии с латов на евро. Не смотря на то, что многие жители страны не довольны и жалуются на выросшие цены переход в целом проходит без срывов и скандалов.

    | 12.01.2014
    Латвия выражает соболезнования России

    Латвия выражает соболезнования России

    Министерство иностранных дел Латвии сообщает, что президент Андрис Берзиньш, премьер-министр Валдис Домбровскис и министр иностранных дел Эдгар Рикевич высказали самое глубокое соболезнование президенту РФ Владимиру Путину, премьер-министру Дмитрию Медведеву и министру иностранных дел Сергею Лаврову в связи с трагической гибелью 50 человек.

    | 18.11.2013
    Аренда грузовой и строительной техники

    Аренда грузовой и строительной техники

    Сложно представить строительство многоквартирного жилого дома или загородного коттеджа без использования специальной техники. Поэтому многие застройщики даже не сомневаются в том, что нужно арендовать технику.
    | 16.01.2014
    Антиалкогольные рейды в Риге

    Антиалкогольные рейды в Риге

    В понедельник 23 декабря в столице Латвии прошли необычные по своим масштабам «антиалкогольные» рейды. Полиция проверяли буквально каждый автомобиль и определяли трезвость каждого водителя. Более десятка полицейских экипажей участвовали в акции

    | 24.12.2013
    Точки по продаже легальных наркотиков приостановили свою работу

    Точки по продаже легальных наркотиков приостановили свою работу

    В Риге продолжают свою деятельность рейды "Народного патруля". Дополнительные походы по местам торговли дали возможность хоть, как-то повлиять на специально остановленную торговлю легальными наркотиками. На два дня большинство торговцев прекратили продажу легальных наркотиков. | 17.11.2013
    Латвийская авиакомпания прошлый 2013 год закончила с прибылью

    Латвийская авиакомпания прошлый 2013 год закончила с прибылью

    Еще во время своего пребывания на посту премьер-министра Валдис Домбровскис сообщил населению страны достаточно приятную весть. Латвийская национальная авиакомпания airBaltic прошлый 2013 год закончила с прибылью.
    | 25.01.2014
    Футбол: Латвия уступила Греции в отборочной игре на ЧМ 2014

    Футбол: Латвия уступила Греции в отборочной игре на ЧМ 2014

    Буквально только что, завершился матч по футболу между сборными Латвии и Греции. Игра проходила в гостях для наших и несмотря на продолжительную борьбу в этой игре, Латвия всё же уступила с минимальным счётом 0:1.

    | 10.09.2013
    В Риге район для променада будет создан вдоль ул. Мукусалас

    В Риге район для променада будет создан вдоль ул. Мукусалас

    В планы Рижской думы входит довести левый берег Даугавы до идеального порядка. Реконструкция береговой зоны будет происходить аналогично благоустройству правого берега реки. Привлекательный район для променада будет создан вдоль ул. Мукусалас от Островного моста до Каменного моста. У здания Национальной библиотеки появятся возможности отдыха у благоустроенного берега реки. | 05.03.2014
    Увеличилось доверие к KNAB

    Увеличилось доверие к KNAB

    По статистическим данным приводимым пресслужбой Бюро по предотвращению и борьбе с коррупцией только за первое полугодие
    К специалистм Бюро обратилось 588 человек с просьбами разобраться со случаями коррупции со стороны лиц занимающих государственные должности.
    За прошлый год в Бюро обратилось 492 человека с аналогичными просьбами. | 23.08.2013
    Латвия уже 10 лет в НАТО

    Латвия уже 10 лет в НАТО

    10 – летие Латвии в НАТО отметили очень празднично и торжественно. В Риге прошли отдельные мероприятия праздничного масштаба | 30.03.2014
    Латвийский горнолыжник проиграл из за неправильной тактики

    Латвийский горнолыжник проиграл из за неправильной тактики

    На проходящей ныне Олимпиаде, в российском городе Сочи, прошло соревнование среди горнолыжников. Спортивное состязание проходило на территории известного российского курорта – «Красная Поляна» | 19.02.2014
    Рига - культурная столица Европы

    Рига - культурная столица Европы

    В 2014 году Рига впервые станет хозяйкой в культурной столице Европы. Следующий раз на территории Латвии столица Европы будет только в 2027 году. Сейчас у Латвии появилась уникальная возможность  привлечь внимание международных инвесторов к городу и стране. | 16.01.2014
    Экскурсия Гарри Поттер

    Экскурсия Гарри Поттер

    экскурсия Гарри Поттер

    | 28.02.2014