Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1576 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Мимолетная близость: как реагировать на то, если вы переспали с подругой?
  • Украшения от Биже
  • Как купить билет на самолёт дешево
  • Самые эффективные способы стать профессиональным вебмастером
  • Израильская косметика для красоты вашей кожи
  • Пришла пора найти оригинальный подарок для друзей
  • Твердотопливные котлы для бытовых целей
  • Аренда офисов по всей Москве. Как открыть свой офис?
  • Правила покупки дешёвого билета на самолёт
  • Cherchez la plafond: французские натяжные потолки



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Юридической комиссией одобрена поправка о наказании за отрицание оккупации, методом изменения формулировки

    Юридической комиссией одобрена поправка о наказании за отрицание оккупации, методом изменения формулировки

    Совсем недавно, юридической комиссией латвийского Сейма, был одобрен проект по уточнению Уголовного закона.

    | 12.03.2014
    Масленица в Риге

    Масленица в Риге

    На днях в Риге, да и во всем мире стартовала Масленая неделя, или, как ее еще принято называть, Сырная или Мясопустная. Этот праздник, в котором все люди провожают зиму.

    | 28.03.2014
    На острове Луцавсале и дамбе АВ появится видеонаблюдение.

    На острове Луцавсале и дамбе АВ появится видеонаблюдение.

    На сайте Бюро по надзору за госзакупками (IUB) появилась информация об открытии тендера на приобретение оборудования для установки систем видеонаблюдения на дамбе АВ и острове Луцасвале.
    | 16.09.2013
    Латвия рискует потерять финансирование на строительство ж/д проекта

    Латвия рискует потерять финансирование на строительство ж/д проекта

    Латвия, и страны Балтийского региона в частности, рискуют не получить многомиллиардное финансирование со стороны ЕС по проекту Rail Baltica, если и дальше будет проявлять бездействие.

    | 06.04.2014
    В Латвии выбрали лучшую бабушку

    В Латвии выбрали лучшую бабушку

    Это конкурс посетили сотки бабуль и бабушек со всей Латвии, и далеко не все они - седовласые старушки со спицами в руках. Среди них есть настоящие красавицы, которым на вид не дашь больше 45. Конечно, есть и тем, кому на самом деле не больше 45, но их довольно мало. 

    | 14.02.2014
    Самолет при посадке сдуло ветром

    Самолет при посадке сдуло ветром

    Невероятное происшествие произошло в Великобритании. Те, кто в тот день 5 декабря присутствовали в аэропорту Бирмингема или неподалеку, наверняка ощутили мощные порывы ветра.  | 10.12.2013
    Айо Бенес, гражданин Латвии и член Национал-большевистской вступил в ряды

    Айо Бенес, гражданин Латвии и член Национал-большевистской вступил в ряды "самообороны" Крыма

    Айо Бенес, гражданин Латвии и член Национал-большевистской вступил в ряды "самообороны" Крыма. Эти известия пришли через СМИ, которым удалось пообщаться с активным членом всевозможных  приключений. | 15.03.2014
    Рижский транспорт отправиться в Харьков

    Рижский транспорт отправиться в Харьков

    Успешно завершилась сделка по продаже списанных рижских трамваев и троллейбусов Украине. После ремонт и доведения до нужного качества этот общественный транспорт еще верой и правдой послужит жителям города Харьков.

    | 23.05.2014
    Первая леди Риги займётся ресторанным бизнесом

    Первая леди Риги займётся ресторанным бизнесом

    Супруга главы Риги поведала в журналистам DELFI, что бар, расположенный в квартале Spikeri, носит название Cafe Dali. | 02.04.2014
    В Риге повысится плата за проезд в микроавтобусах

    В Риге повысится плата за проезд в микроавтобусах

    Представитель нерегулярных перевозчиков Елена Цветанович заявила в интервью на Латвийском радио о том, что плата за проезд на микроавтобусах в Риге по цене 1,20 евро не является пределом. При закрытых дверях обсуждается вопрос о повышении тарифной платы до 2,80 евро.

    | 01.03.2014
    «Мисс – лучшая фигура» латвийка Иева Кушнере

    «Мисс – лучшая фигура» латвийка Иева Кушнере

    25-летняя латвийская красавица Иева Кушнере была удостоена титула «Мисс – лучшая фигура» («Miss Best Body») на конкурсе красоты «Мисс международное лето 2013» (Miss Summer International2013), который проходил в Болгарии. | 17.09.2013
    Парень с гитарой имеет больше шансов завязать знакомство с девушкой

    Парень с гитарой имеет больше шансов завязать знакомство с девушкой

    Если Вас преследуют неудачи в знакомстве с девушками, то последние исследования учёных из французского университета Южной Бретани смогут Вам немного помочь.

    | 12.05.2013
    Нил Ушаков о проблеме остатков от MAXIMA

    Нил Ушаков о проблеме остатков от MAXIMA

    Совсем недавно, мэр Риги Нил Ушаков опубликовал сообщение на своей страничке социальной сети Facebook о данном положение остатков от торгового центра "МАКСИМА" в Золитуде. | 09.12.2013
    Рядом с Латвией создается база вертолетов РФ

    Рядом с Латвией создается база вертолетов РФ

    Рядом с Латвией в приграничном районе создается мощная военная база вертолетов РФ. На этой базе будут находиться самые супер современные вертолеты. До Риги такие машины добираются за час.

    | 30.03.2014
    Фестиваль Positivus 2013 в Латвии

    Фестиваль Positivus 2013 в Латвии

    Уже седьмой раз в Балтии в этом году будет проводиться самый крупный фестиваль музыки и искусства под названием Positivus. Он пройдет в городе Салацгриве с 19 по 21 июля.

    | 17.07.2013
    Закрывается McDonald's в Даугавпилсе

    Закрывается McDonald's в Даугавпилсе

    Закрывается всем известный общепитовский американизированный ресторан быстрого питания McDonald's в Даугавпилсе. Ресторан работал на твердую четверочку с 6 декабря 2011 годы. Это первая точка быстрого питания за пределами города. Закрывается этот ресторан также самым первым. | 26.12.2013
    Климат начинает резко меняться

    Климат начинает резко меняться

    И снова непогода идет на Латвию . Только-только жители передохнули от снега и плохой походы, но как раз к окончанию праздников заканчивается и хорошая погода. Но, не будем унывать, возможно на этот раз она продлится не так уж долго. В любом случае стоит сохранять хорошее настроение, заниматься спортом, есть побольше витаминов и позитивно смотреть на жизнь. | 11.01.2014
    Отопительные тарифы послужили причиной для митинга

    Отопительные тарифы послужили причиной для митинга

    Около здания городского управления Даугавпилса должно пройти протестное выступление, запланированное на двадцать седьмое февраля. Вышедшие на протесты горожане заявляют о том, что данное нынешними управляющими, еще во время предвыборной полемики, обещание – не выполняется. | 28.02.2014
    10 карт мира, которые не показывают на уроках географии

    10 карт мира, которые не показывают на уроках географии

    Наш мир полон загадочных и необъяснимых явлений, а так же в нем есть много всего такого, о чем мы можем даже не подозревать. 10 уникальных карт, которые большинство из нас никогда не видели, а еще больше и не увидят. | 16.12.2013
    Налог или смерть

    Налог или смерть

    Пока что партии борются за власть и за право представлять интересы граждан, так что они тоже подключились в борьбе за налоги в выживанием, потому что равнять налог со смертью - слишком страшно. Но, позитивные идеи уже видны сквозь партийную борьбу.  | 15.02.2014
    Преступника с Резекне поймали в одном из приграничных домиков

    Преступника с Резекне поймали в одном из приграничных домиков

    Вот и закончился боевик в латвийском пограничном городе Резекне, в котором некий мужчина ворвался в автосервис, угнал дорогой джип Audi Q7,  а после и полицейскую машину, получивший ранения в перестрелкой и позже спрятавшийся от местных властей и любых других жителей города. Наконец-то его поймали и жители Резекне могут снова спать спокойно.
    | 04.09.2013
    РАБА проигрывает «в сухую» с сенсационным счетом 0:9

    РАБА проигрывает «в сухую» с сенсационным счетом 0:9

    Матч прошел в Огре, и поставил точку в поединке оглушительным счетом 9:0 в пользу «Никарс». За всю историю клуба, РАБА одержала самое крупное поражение на внутреннем чемпионате

    | 14.04.2014
    Дымовые датчики хотят установить во всех жилых домах

    Дымовые датчики хотят установить во всех жилых домах

    Чтобы предотвратить проблемы с возгораниями жилых помещений, правительство делает все возможное. Пожары не редкость в Латвии, так что с этим нужно бороться радикально. Так что пройдет масштабная проверка помещений, а так же установка новых дымовых датчиков | 26.12.2013
    Обнаружена бракованная монета

    Обнаружена бракованная монета

    Многие жители Латвии приготовились к переходу с латов на евро и купили стартовые пакеты евро монет. Одним из горожан был куплен такой пакет в филиале банка Citadele в Цесисе. В этом пакете была обнаружена бракованная монета достоинством в 2 евроцента. | 29.12.2013
    Ответ России на предложения о сносе памятника

    Ответ России на предложения о сносе памятника

    Спор о сносе памятника освободителям Риги продолжается. И из проблемы латвийского общества спор превратился в политическую проблему Латвии. Ряд политиков готовы пожертвовать миром внутри страны и нарушить стабильные отношения с Россией. Поэтому и был инициирован вопрос со сбором подписей.

    | 31.10.2013
    Транспортный затор по направлению к Вантовыму мосту

    Транспортный затор по направлению к Вантовыму мосту

    Самоуправление Риги планирует оштрафовать строителей, чья небрежная деятельность затормозила транспортное движение в столице. Строительная фирма A.C.B. получит административное взыскание на сумму в 500 латов. | 27.09.2013
    Средняя зарплата в Латвии в 2013 году

    Средняя зарплата в Латвии в 2013 году

    По сообщению Центрального статистического управления (ЦСУ) Латвии, во 2 квартале 2013г. средняя заработная плата по стране до уплаты налогов составила всего лишь 503 лата. Читайте продолжение в полной новости.
    | 26.09.2013
    10 тысяч латов за бульонный кубик

    10 тысяч латов за бульонный кубик

    Присяжный адвокат А. Вазнис, бывший министр внутренних дел, дал интервью о том, почему так долго идут судебные разбирательства в Латвии.   

    | 09.04.2014
    Рига все-таки делает льготный проезд

    Рига все-таки делает льготный проезд

    В Риге нашли способ, как минимизировать потери от принятых изменений в законе об услугах общественного транспорта. Для того, чтобы все таки дать гражданам задекларированным в столице возможность льготного проезда, комитет по вопросам сообщения и транспорта Рижской думы сегодня внес изменения в правила.

    | 16.11.2013
    Позитивные новости Риги от Нила Ушакова

    Позитивные новости Риги от Нила Ушакова

    Мэр Риги решил порадовать всех жителей своего города и после наступления Нового Года рассказать что же хорошего и позитивного произошло в стране и в городе за последний год. Это позитивные новости, а это значит - только лучшее и самое приятное по мнению политиков и статистиков. | 10.01.2014
    10 000 голосов за снос памятника освободителям

    10 000 голосов за снос памятника освободителям

    Более 10 000 тысяч подписей собрал портал Mana Balss. lv за восстановление довоенной планировки в Пардаугаве и снос Памятника советским воинам-освободителям Латвии и Риги от немецко-фашистских захватчиков.

    | 18.10.2013
    Самые высокооплачиваемые и низкооплачиваемые профессии в Латвии

    Самые высокооплачиваемые и низкооплачиваемые профессии в Латвии

    Служба государственных доходов Латвии обнародовала данные об уровне заработной платы в стране. Больше всего зарабатывают пилоты самолетов, а самая маленькая зарплата – у служителей церкви.

    | 16.02.2014
    Первое место у латвийских бильярдистов на международном турнире „Klubine Pulo Lyga”

    Первое место у латвийских бильярдистов на международном турнире „Klubine Pulo Lyga”

    8 февраля в столице Литвы Вильнюсе состоялся первый этап международного командного турнира по пул бильярду „Klubine Pulo Lyga”, на котором присутствовали и наши латвийские команды. | 10.02.2014
    Чемоданы для багажа из Rimi непригодны для полётов

    Чемоданы для багажа из Rimi непригодны для полётов

    Акция, проходящая в торговой сети Rimi завершилась, и многие покупатели оценили щедрое предложение и обзавелись чемоданчиками Wenger.
    | 19.08.2013
    Найти кандидата на пост премьера будет сложно

    Найти кандидата на пост премьера будет сложно

    Партия "Единство", Валдиса Домбровскиса имеет в парламенте 20 депутатских мест. Партия считает, что новое правительство должно быть сформировано из членов нынешней коалиции и членов оппозиционной партии Союз "зеленых" и крестьян (СЗК). | 28.11.2013
    31 августа по всей Латвии пройдет акция "Ночных костров".

    31 августа по всей Латвии пройдет акция "Ночных костров".

    В конце августа по всей Латвии будет проводиться акция под названием «Ночь древних костров». 31 августа в честь прощания с летом и о теплой заботе к морю на многих берегах Балтийского моря зажгутся большие костры. Костры будут зажигаться, всеми желающими участвовать в этой акции в специально отведенных для костров местах. Далее в полном обзоре. | 01.08.2013
    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Рижская дума вынесла решение о выделении пособий пострадавшим от обрушения здания магазина «Maxima». Комитету по социальным вопросам было поручено создать соответствующую комиссию для реализации исполнения вынесенного думой решения. | 19.12.2013
    Олимпийский день начнется с утренней гимнастики

    Олимпийский день начнется с утренней гимнастики

    27 сентября по уже сложившейся традиции, семьдесят рижских школ примут участие в мероприятиях, проводимым в рамках Олимпийского дня. Больше 22 тысяч школьников будут заниматься утренней зарядкой на городском стадионе «Даугава». | 27.09.2013
    Преступника с Резекне ищут на границе с Россией

    Преступника с Резекне ищут на границе с Россией

    Усиленный и опасный режим работы начался у латвийских пограничников. Контроль за определенными местами на КПП и в примыкающих к ним проходам в зеленой зоне был установлен после получения информации о том, что Ральф Токахо пытается покинуть Латвию. | 26.08.2013
    «Зеленая велодорожка» протестирована Америксом

    «Зеленая велодорожка» протестирована Америксом

    В Риге открылась «Зеленая велодорожка». Во вторник она была опробована зампредседателем РД Андрисом Америксом и Вячеславом Степаненко, главой Комитета по вопросам жилья и окружающей среды. | 16.10.2013
    Европейский центробанк показал обновлённую купюру в 10 евро

    Европейский центробанк показал обновлённую купюру в 10 евро

    Европейским центральным банком был представлен дизайн новой банкноты, номинал которой составил 10 евро. После того, как в январе 2013 года вышла купюра в 5 евро, новая купюра является второй в серии, в дизайне которой присутствует финикийская царевна Европы.

    | 31.03.2014
    Щит ограждения колечит и убивает птиц

    Щит ограждения колечит и убивает птиц

    Щит ограждения установленный на Вайрогском путепроводе представляет большую опасность для птиц.

    | 20.08.2013
    Даугавпилский аэропорт надеется на польские инвестиции

    Даугавпилский аэропорт надеется на польские инвестиции

    Аэропорт Даугавпилса нуждается в инвестициях. Городская дума региона уже вложила в его развитие 1 085 217, но этого крайне мало.

    | 19.02.2014
    Пэрис Хилтон прилетела в Латвию на шоу Comedy Club

    Пэрис Хилтон прилетела в Латвию на шоу Comedy Club

    Только что, вечером второго августа, с испанского острова Ибиза на самолете в Латвию прибыла наследница миллионов и королева красоты Пэрис Хилтон (32 года). Важная гостья прибыла в Латвию, чтобы посетить юмористическое русское шоу "Comedy Club". | 02.08.2013
    Евро суд запретил выдачу США Дениса Чаловского

    Евро суд запретил выдачу США Дениса Чаловского

    Выдавать международных преступников Латвия отказывается, а своего гражданина согласилась сразу же, но в дело вмешался европейский суд по правам человека, который на время суда запретило выдачу Соединенным Штатам Америки латвийского гражданина Дениса Чалковского, которого обвиняют в киберпреступлениях. | 09.08.2013
    Онлайн бронирование: летайте самолетами

    Онлайн бронирование: летайте самолетами

    Самолеты в настоящее время являются одним из наиболее удобных средств перемещения на большие расстояния.

    | 16.03.2014
    Недоучившиеся прокуроры

    Недоучившиеся прокуроры

    Как сообщает одна из программ канала TV3 Nekā personīga, около 85% от общего числа претендентов на должность прокурора не смогли справиться с ответами на вопросы тестового задания. Большинство претендентов, имеющие звание магистров права, не ответили на довольно простые вопросы. | 09.10.2013
    Спутниковое телевидение в Латвии

    Спутниковое телевидение в Латвии

    В  Латвии очень развито спутниковое телевидение. И ситуация с приемом телепередач складывается примерно такая. В Латвии существует очень большой выбор спутниковых телепередач. | 26.03.2014
    Скандальное преступление в компании Coca-Cola

    Скандальное преступление в компании Coca-Cola

    Как сообщают мировые СМИ, 24 января этого года у знаменитой компании Coca-Cola совершили кражу нескольких ноутбуков, где хранилась довольно подробная информация раскрывающая массу конфиденциальных данных вышеупомянутой компании. | 26.01.2014
    В Латвии сократилось государственное финансирование здравоохранения

    В Латвии сократилось государственное финансирование здравоохранения

    В Латвии сократилось государственное финансирование здравоохранения до 2,9% от ВВП, вопреки обещанному увеличению до 4,5%.

    | 26.02.2014