Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1620 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Немного про электронную цифровую подпись
  • Ландшафтный дизайн приусадебного участка – панацея от всех болезней
  • Сериал Кремниевая Долина он-лайн
  • Стоит ли выбрать для себя контейнерные перевозки
  • Популярные мифы о Форекс
  • Как выбрать дизельную электростанцию
  • Получить карту банка он-лайн
  • Планируйте рыбалку правильно
  • Обзор компании «CityInn»
  • Укладка тротуарной плитки



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Рижская дума выделит на курсы латышского языка 110 000 евро

    Рижская дума выделит на курсы латышского языка 110 000 евро

    В 2014 году Латвия преподносит отличный подарок своим гражданам. Курсы, организованные правительством, которые существенно помогут в изучении и продвижении государственного языка в массы. | 18.12.2013
    Спутниковое телевидение в Латвии

    Спутниковое телевидение в Латвии

    В  Латвии очень развито спутниковое телевидение. И ситуация с приемом телепередач складывается примерно такая. В Латвии существует очень большой выбор спутниковых телепередач. | 26.03.2014
    Задержаны мошенники, которые подделывали пропуска на курорт в Юрмалу

    Задержаны мошенники, которые подделывали пропуска на курорт в Юрмалу

    Государственной полицией были задержаны около трёх десятков человек, которые собирались въехать в Юрмалу по фальшивым пропускам.

    | 07.04.2014
    Восстановление района Кароста

    Восстановление района Кароста

    Международный конкурс эскизов Ghost Town Challenge стал первым совместным конкурсом для SIA Dessert и Лиепайского самоуправления. Архитекторы и планировщики городов из многих стран мира представили свои работы по реорганизации лиепайского прибрежного района Кароста. | 04.01.2014
    Карта рижанина жителям пригорода Риги

    Карта рижанина жителям пригорода Риги

    Вице-мэр Риги Андрис Америкс высказал свою точку зрения на вопрос урегулирования споров по поводу выдачи карты рижанина. Америкс считает, что Рижская дума смогла бы изменить правила выдачи карты. | 25.10.2013
    В Латвии произошел странный пожар

    В Латвии произошел странный пожар

    Не совсем обычный пожар затушили работники противопожарной обороны  на балконе многоэтажного дома в Огре. Странно то, что в огне оказался обычный велосипед,да еще перевернутый в верх колесами.

    | 16.03.2014
    Цены на электричество вырастут

    Цены на электричество вырастут

    С 1 апреля следующего года цена на электричество вполне возможно достигнет 11,7 сантимов, если произойдет полная либерализация рынка – таков прогноз Министерства экономики и многих участников рынка. | 17.09.2013
    В Латвии расход на жильё и питание повысился на 2 %.

    В Латвии расход на жильё и питание повысился на 2 %.

    Существенное отличие среднего уровня расходов в странах Балтии и Евросоюза заключается в то, что совершенно разные суммы тратятся на продукты питания и жизнеобеспечения. Самое большое отличие состоит в затратах на продукты питания.

    | 21.01.2014
    Даугавпилский аэропорт надеется на польские инвестиции

    Даугавпилский аэропорт надеется на польские инвестиции

    Аэропорт Даугавпилса нуждается в инвестициях. Городская дума региона уже вложила в его развитие 1 085 217, но этого крайне мало.

    | 19.02.2014
    Рига во главе с Элерте скорбит вместе с Украиной

    Рига во главе с Элерте скорбит вместе с Украиной

    В три часа дня субботы, 15-го февраля этого года, состоялась акция, направленная на поддержку жителей Украины. Мероприятие прошло рядом с Памятником Свободы, что очень символично.

    | 14.02.2014
    Рига все-таки делает льготный проезд

    Рига все-таки делает льготный проезд

    В Риге нашли способ, как минимизировать потери от принятых изменений в законе об услугах общественного транспорта. Для того, чтобы все таки дать гражданам задекларированным в столице возможность льготного проезда, комитет по вопросам сообщения и транспорта Рижской думы сегодня внес изменения в правила.

    | 16.11.2013
    Упаковка товара как одно из основных качеств продукта

    Упаковка товара как одно из основных качеств продукта

    Конечно, сегодня каждый говорит, что качество продукта – это основное его характеристики, но многие же сразу определяли качество неизвестного ранее продукта. | 05.03.2014
    Как начать получать доход с помощью интернета

    Как начать получать доход с помощью интернета

    Интернет уже давно занял достаточно важное место в жизни каждого из нас, потому уже никого не удивишь возможностью заработка с его помощью. Именно об этом мы и расскажем далее в этой статье, которая будет полезной как новичку, так и более опытному пользователю. 

    | 12.05.2013
    В Латвии новые рабочие места

    В Латвии новые рабочие места

    Двадцать жительниц латвийского города Мадона смогли не только обучиться престижной профессии, но и выгодно устроиться на работу. Местный филиал швейного предприятия Kronteks D дал молодым портнихам большой заказ на пошив одежды для медиков на экспорт.

    | 25.01.2014
    В Латвии появились необычные животные

    В Латвии появились необычные животные

    В Латвии появились необычные виды животных уничтожающие традиционную фауну страны. Министерство земледелия Латвии разрешает охотникам отстреливать необычные для этой территории виды животных. Уже неоднократно появлялись золотистые шакалы, которые первоначально были приняты за обычных шакалов.
    | 27.02.2014
    Никель, медь, платина в Латвии

    Никель, медь, платина в Латвии

    Всерьез задуматься над реализацией проекта по добыче никеля, меди и металлов платиновой группы предлагает заведующий кафедрой геологии Факультета географии и землеведения Латвийского университета (ЛУ), ассоциированный профессор Гиртс Стинкулис.

    | 22.11.2013
    Экономика Латвии зависит от событий в Украине

    Экономика Латвии зависит от событий в Украине

    Дальнейшее развитие экономики Латвии и всего Балтийского региона оказалось в прямой зависимости от развития событий между Украиной и Россией. Появились первые анализы банковских операций говорящие о вероятном финансовом ущербе для Латвии.

    | 05.03.2014
    Латвия на грани алкоголизма

    Латвия на грани алкоголизма

    Латвия оказалась лидером по количеству выпитого алкоголя на душу населения в рейтинге 2013 года. Психолог – суггестолог Борис Фальков рассказал о проблемах страны в программе "Наша тема" на телеканале ТВ5. | 10.11.2013
    В Риге в универмаге Elkor Plaza - настоящий олимпийский факел

    В Риге в универмаге Elkor Plaza - настоящий олимпийский факел

    С 30 января, в универмаге Elkor Plaza в Риге, на Бривибас гатве, 201, можно будет посмотреть на факел зимних олимпийских игр в Сочи. Факел, который доставили в Ригу  нес спортсмен из Латвии чемпион по боксу участник олимпийских игр Александр Матюшенков.

    | 31.01.2014
    День города Рига 2013 – салют и программа мероприятия на последний день

    День города Рига 2013 – салют и программа мероприятия на последний день

    Сегодня, 18 августа, завершаются празднования Дня города Риги и поздним вечером в 22:45 всех туристов и жителей города ждёт красочный салют. Но более подробно обо всём в новости. | 17.08.2013
    «Потратить миллионы на государственные цели или “сдаться” Газпрому?» - латвийский ультиматум.

    «Потратить миллионы на государственные цели или “сдаться” Газпрому?» - латвийский ультиматум.

    Что – определиться с действиями правительства в связи с намерениями выйти крупнейшего акционера из капитала Latvijas Gāze, газотранспортной компании. Объявила о своих намерениях компания-филиал германского энергетического гиганта, EO.NRuhrgas. Где – Латвия. Когда – до начала мая.
    | 07.04.2014
    В Латвии осталась тысяча тонн латов

    В Латвии осталась тысяча тонн латов

    К моменту окончания хождения в стране двух валют у латвийцев на руках осталось металлических монет в латах и сантимах 422, 5 млн штук. Это по весу около тысячи тонн. | 17.01.2014
    «Футбольный стадион достроится не скоро»

    «Футбольный стадион достроится не скоро»

    Как сегодня сообщили на заседании Комитета до делам имущества , решение Рижской думы касательно безвозмездного пользования  Латвийской Футбольной Федерацией(ЛФФ) футбольного стадиона по адресу ул. Кр. Барона 116, утратило свою законную силу. | 14.04.2014
    Передовые технологии определения твердости материалов

    Передовые технологии определения твердости материалов

    Мы вам предлагаем приобрести различные модели основанные на работе ультразвука и динамических твердомеров по приемлемым ценам, при этом снабжение по Российской Федерации бесплатна. | 15.03.2014
    Новые правила содержания животных в Латвии

    Новые правила содержания животных в Латвии

    В городе Резекне городская дума разработала новые обязательные правила содержания домашних животных. В положение о пошлине за содержание собак в черте города также внесены поправки и дополнения | 15.11.2013
    Учителя требуют повышения зарплат

    Учителя требуют повышения зарплат

    Около здания Сейма собралось более тысячи человек. Научные работники, учителя, педагоги не довольны проектом государственного бюджета на 2014 год. Учителя со многих регионов приехали в Ригу. | 25.10.2013
    Иностранцы получают вид на жительство благодаря своим вложениям в недвижимость Латвии

    Иностранцы получают вид на жительство благодаря своим вложениям в недвижимость Латвии

    Количество инвестиций выделенных на получения видов на жительство зашкалило за отметку, превышающую 525 миллионов евро. | 01.04.2013
    Закрывается McDonald's в Даугавпилсе

    Закрывается McDonald's в Даугавпилсе

    Закрывается всем известный общепитовский американизированный ресторан быстрого питания McDonald's в Даугавпилсе. Ресторан работал на твердую четверочку с 6 декабря 2011 годы. Это первая точка быстрого питания за пределами города. Закрывается этот ресторан также самым первым. | 26.12.2013
    Спасатели эвакуировали всех людей, попавших под обломки театра

    Спасатели эвакуировали всех людей, попавших под обломки театра "Apollo"

    Совсем недавно произошло обрушение крыши лондонского театра "Аполло", а спасательные работы идут полным ходом. На месте происшествия работает несколько бригад скорой помощи. Очевидцы событий все еще не могут прийти в себя, но больше всех досталось тем, кто в этот момент находился под большим балконом театра. | 20.12.2013
    Экспертиза закончилась. Труп принадлежит Рожецкину

    Экспертиза закончилась. Труп принадлежит Рожецкину

    В Государственную полицию пришли результаты экспертизы ДНК. Результаты экспертизы подтвердили версию полиции, что в лесу под Рагациемсе Тукумского района, был найден труп гражданина США миллионера Леонида Рожецкина.
    | 17.11.2013
    В Риге задержаны двое подозреваемых в распространении наркотиков.

    В Риге задержаны двое подозреваемых в распространении наркотиков.

    Борьба с наркотиками ежедневно идет по всему миру. Каждый день в различных СМИ можно узнать о задержании наркоманов, как в единственном числе, так и в больших коалиционных группировках. Так в эту среду 31 июля в Риге службами наркоторговли были задержаны за распространение наркотиков двое молодых людей 1985 года рождения. Далее в полном обзоре. | 02.08.2013
    Сборная Латвии по хоккею может быть дисквалифицирована

    Сборная Латвии по хоккею может быть дисквалифицирована

    Сборная Латвии может быть дисквалифицирована если будет зафиксирован второй случай положительной допинг-пробы. Такое решение Латвийского олимпийского комитета было оглашено во время разбирательства с Виталием Павловым.Генеральный секретарь ЛОК Жорж Тикмерс высказал что такие подозрения есть и в отношении еще одного спортсмена члена национальной хоккейной команды.

    | 01.03.2014
    В Латвии увеличивается количество женщин занимающихся бизнесом

    В Латвии увеличивается количество женщин занимающихся бизнесом

    В Латвии ежегодно увеличивается количество женщин занимающихся бизнесом. Уже каждая третья фирма в стране находится во владениях прекрасных дам. Такие исследования обнародовала в канун женского праздника компания "Балтияс консултацияс" совместно с организацией "Фирмас.лв". | 08.03.2014
    Комфортные и уютные кухни

    Комфортные и уютные кухни

     Одним из самых важных помещений в каждом доме является кухня. Комфорт и уют нашего дома во многом зависят от обстановке на кухне.

    | 11.01.2014
    Летом пройдёт ремонт Островного моста

    Летом пройдёт ремонт Островного моста

    В июне начнутся широкомасштабные ремонтные на дорогах столицы. Ввиду ремонта перекроют также Островной мост.

    | 02.04.2014
    Рижская 1-я больница станет учебной базой для студентов

    Рижская 1-я больница станет учебной базой для студентов

    Департамент благосостояния Рижской думы, Департамент имущества Рижской думы, Рижская 1-я больница и Рижский университет Страдиня договорились, что Рижская 1-я больница станет учебной базой для студентов и резидентов Рижского университета Страдиня.

    | 03.03.2014
    Рижская дума финансирует восстановление площади Пилс

    Рижская дума финансирует восстановление площади Пилс

    Комитет городского развития Рижской думы планирует выделить 85 373 евро на проектирование нового вида реконструированной площади Пилс. Финансирование будет осуществляться из Городского инфраструктурного фонда.

    | 05.03.2014
    Латвийские депутаты поехали на Майдан

    Латвийские депутаты поехали на Майдан

    Пресс-служба депутата Европарламента Сандры Калниеты сообщила о том, что Калниета и председатель Комиссии Сейма по внешней политике Ояр Калниньш, выехали на Украину. У политиков запланирована встреча с оппозицией и подтверждение латвийской установки на поддержку украинских демократов.

    | 20.02.2014
    Apple iPhone в 2007 году поменял мировозрение на мировые смартфоны

    Apple iPhone в 2007 году поменял мировозрение на мировые смартфоны

    iPhone компании Apple не был пионером в своей области. До него уже существовали смартфоны, с помощью которых можно было зайти в Интернет, проверить почту и опробовать другие интересные приложения.

    | 23.02.2014
    Меняется порядок покупки билетов в поездах

    Меняется порядок покупки билетов в поездах

    Для тех, кто регулярно использует поезд - это информация стала весьма печальной. С 16 декабря меняется порядок покупки билетов в поездах компании Pasažieru vilciens. При покупке билета у кондуктора нужно будет доплачивать 30 сантимов (43 евроцента)

    | 15.12.2013
    О погоде в Латвии

    О погоде в Латвии

    На воскресенье, 29 сентября, латвийские синоптики прогнозируют сохранение переменной облачности, в некоторых районах возможно выпадение осадков в виде града и дождя. | 30.09.2013
    Цены на аренду помещений для магазинов в Риге

    Цены на аренду помещений для магазинов в Риге

    По размеру ставок аренды помещений для магазинов Рига занимает почётное предпоследнее место в рейтинге самых недорогих городов Европы. Ежегодно отчитываясь перед своими партнерами крупнейшая международная консалтинговая компания Colliers International представляет обзор арендных ставок. | 22.01.2014
    10 карт мира, которые не показывают на уроках географии

    10 карт мира, которые не показывают на уроках географии

    Наш мир полон загадочных и необъяснимых явлений, а так же в нем есть много всего такого, о чем мы можем даже не подозревать. 10 уникальных карт, которые большинство из нас никогда не видели, а еще больше и не увидят. | 16.12.2013
    Атаки интернет хакеров на клиентов Латвийских банков

    Атаки интернет хакеров на клиентов Латвийских банков

    В последнее время участились случаи атаки хакерами клиентов латвийских банков. Службы безопасности некоторых банков Латвии предупреждают, что необходимо проявлять бдительность при управлении собственным счетом через интернет.  | 16.11.2013
    Латвия выплатит моральную компенсацию в 10 000 латов

    Латвия выплатит моральную компенсацию в 10 000 латов

    Латвия проиграла суд, а теперь должна принести извинения и выплатить компенсацию истцу. А судилось государство с одним единственным человеком, который получит свои законные 10 тысяч евро.  Латвия проиграла тяжбу Европейском суде по правам человека (ЕСПЧ) в процессе "Раудевс против Латвии"

    | 18.12.2013
    Определился обладатель Кубка Латвии по футзалу - РАБА

    Определился обладатель Кубка Латвии по футзалу - РАБА

    Недавно закончился Кубок Латвии по футзалу. Финальная встреча состаялась в Елгаве, в которой сошлись рижские РАБА и обладатели прошлогоднего Кубка - «Никарс».
    | 07.04.2014
    Одна из самых существенных ошибок Латвии, по мнению президента

    Одна из самых существенных ошибок Латвии, по мнению президента

    Глава государства Андрис Берзиньш считает, что закрытие и демонтаж железнодорожный линий Латвии являются одним из самых больших промахов его страны. | 16.02.2014
    Агенты получают по 50 долларов за модель

    Агенты получают по 50 долларов за модель

    В историческом центре Риги находится неприметная контора, которая предоставляет виртуальные услуги. Попасть в качестве работника в эту организацию  вполне реально. График, по которому работают модели – удобный. Клиентура в основном американская, поэтому требуются минимальные знания английского языка | 06.02.2014
    Женщина получила компенсацию за полученную травму

    Женщина получила компенсацию за полученную травму

    Женщине, на которую в 2006 году упала сосулька с крыши здания Рижской 77 средней школы, спустя долги годы судебных тяжб всё-таки удалось выиграть дело и суд обязал, хоть и частично, выплатить потерпевшей сумму в шесть тысяч латов. | 06.04.2013
    У Латвии только один танк

    У Латвии только один танк

    Секретарь министерства обороны Вейко Сполитис, выступая в эфире программы "Доброе утро!" на Первом Балтийском канале  разгласил страшную военную тайну Латвии.
    Парламентский секретарь удивил прессу сказав, что в бронетанковых войсках Латвии только один танк и тот учебно- тренировочный. | 06.02.2014