Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1619 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Как играть в онлайн казино и игровые автоматы
  • Лучшие достопримечательности города Одесса
  • Новостройки района столицы Хорошево-Мневники
  • Имидж современного делового мужчины
  • Преимущества тренингов для решения личных проблем
  • Кто поможет выгодно продать отходы перерабатывающим предприятиям?
  • Неожиданный сценарий свадьбы
  • Выбираем свой первый автомобиль
  • Покупаем центробежный насос
  • Куда можно поехать отдохнуть, кроме Крыма?



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Учения НАТО в Латвии

    Учения НАТО в Латвии

    Известное античное крылатое выражение, «хочешь мира — готовься к войне», недавно подтверждали учебные маневры объединенных сил НАТО на одном из латвийских полигонов. | 10.11.2013
    Австралиец хотел украсть флаг Латвии на память.

    Австралиец хотел украсть флаг Латвии на память.

    28 июля в Латгальском предместье на улице Лудзас рижские полицейские заметили подозрительного человека, который, почему-то заметив их, попытался спрятаться между припаркованными на обочине машинами. Все это действо происходило рано утром около 7:30 часов. Далее в полном обзоре темы. | 31.07.2013
    В Латвию прибыл Путин из воска

    В Латвию прибыл Путин из воска

    Выставка восковых фигур "Знаменитости" начала свою работу в Латгальском культурно-историческом музее в Латвийском городе Резекне. Музей Санкт-Петербурга привез часть своей коллекции для демонстрации в Латвию.

    | 11.03.2014
    Нил Ушаков: информация про отопление в Риге

    Нил Ушаков: информация про отопление в Риге

    Многие жители Латвии требуют у мэра Риги Нила Ушакова подключить отопление, так как ночью бывает уже и ниже нуля, на что Нил ответил в Facebook на своей официальной страничке следующее...
    | 02.10.2013
    Кличко призвал объявить мобилизации армии

    Кличко призвал объявить мобилизации армии

    Виталий Кличко, лидер фракции "УДАР" обратился к Раде с требованием поручить Верховному главнокомандующему объявить полную мобилизацию в связи с началом агрессии против Украины. Также Кличко призвал и.о. президента Украины АлександраТурчинова срочно направить заявление "в связи с агрессией России против Украины" в ООН о безотлагательном созыве Совета Безопасности ООН. | 01.03.2014
    США планируют расширить

    США планируют расширить "список Магнитского"

    Один из самых загадочных списков в скором времени будет дополнен. В США появились новые данные, которые внесли в знаменитый "Список Магнитского" еще ряд имен. | 24.12.2013
    В Риге семьи тратят на продукты, жилье и транспорт меньше половины своих доходов

    В Риге семьи тратят на продукты, жилье и транспорт меньше половины своих доходов

    Изучение позиций, на которые уходит больше всего средств семей столиц балтийских стран, является следующей частью начатого в 2013 г. изучения Институтом продуктовой корзинки.

    | 03.04.2014
    Выбор акустической гитары

    Выбор акустической гитары

    Магазинов, как и производителей акустических гитар, на сегодняшний день множество, поэтому проблема выбора своего идеального инструмента беспокоит каждого кто решил осуществить покупку гитары.

    | 25.02.2014
    Болельщики забросали лед мягкими игрушками

    Болельщики забросали лед мягкими игрушками

    К сожалению, это мировые тенденции, которые перекрывают даже малое людское милосердие. Но, приятно знать, что еще остались те, кому не безразлична судьба ближнего. Например, совсем недавно прошел благотворительный хоккейный матч. | 19.02.2014
    Опасность на Латвийском пляже.

    Опасность на Латвийском пляже.

    Из-за повышенной концентрации опасных заболеваний, которые обнаружили на 7-ми латвийских пляжах, купаться не рекомендуется. Ведь данные болезни (кишечная палочка и энтерококки) могут нанести огромный урон вашему здоровью. В Риге на берегах Даугавы определили 4-ре пляжа, на которых купание запрещено. | 20.07.2013
    Банк Citadele вдвое увеличил свою прибыль за 2013 год

    Банк Citadele вдвое увеличил свою прибыль за 2013 год

    Банковская группа, в которую входит банк Citadele, завершила предыдущий 2013 год с общей прибылью около 14 млн евро. А сам банк Citadele сумел удвоить свои обороты и увеличить прибыль до отметки чуть больше 15 млн евро.

    | 03.04.2014
    Нападение шершней и пчел на двух жителей Латвии.

    Нападение шершней и пчел на двух жителей Латвии.

    По срочному сообщению Неотложной скорой помощи в Латвии на двух человек в понедельник 5 августа напал рой пчел и шершней. Пострадавшими стали шестнадцатилетний молодой парень и пожилая 69-летняя женщина, которые попали под атаку насекомых неслучайно. | 06.08.2013
    Самые дорогие продукты в мире

    Самые дорогие продукты в мире

    Среди самого-самого дорого и редкого в мире, конечно же, можно выделить продукты питания. Мы знаем о трюфелях и черной икре, дорогом шампанском и редких птицах, но все ли это? Или природа подарила нам действительно очень редкие продукты ? И очень дорогие. | 31.12.2013
    Задержаны мошенники, которые подделывали пропуска на курорт в Юрмалу

    Задержаны мошенники, которые подделывали пропуска на курорт в Юрмалу

    Государственной полицией были задержаны около трёх десятков человек, которые собирались въехать в Юрмалу по фальшивым пропускам.

    | 07.04.2014
    Официальное открытие XXII зимних Олимпийских Игр-2014

    Официальное открытие XXII зимних Олимпийских Игр-2014

    Прошло официальное открытие XXII зимних Олимпийских Игр-2014 в Сочи. Сорока тысячный стадион "Фишт"принял на своем поле красочную торжественную церемонию открытия Олимпийских Игр. Зажечь Олимпийский огонь было доверено прославленному советскому хоккеисту Владиславу Третьяку. Владимир Путин президент РФ торжественно объявил об открытии Олимпиады в Сочи.

    | 08.02.2014
    В Латвии сократилось государственное финансирование здравоохранения

    В Латвии сократилось государственное финансирование здравоохранения

    В Латвии сократилось государственное финансирование здравоохранения до 2,9% от ВВП, вопреки обещанному увеличению до 4,5%.

    | 26.02.2014
    Вывоз мусора при строительстве стал удобнее

    Вывоз мусора при строительстве стал удобнее

    Когда вы начинаете строительство - неизбежным будет появление горы мусора и строительных отходов на всей территории стройки. Самостоятельно вести строительство и избавляться от мусора - крайне сложно. | 19.01.2014
    Установлен новый температурный рекорд для декабря

    Установлен новый температурный рекорд для декабря

    Совсем недавно природа удивила нас новыми климатическими сюрпризами. А так же, был зафиксирован температурный рекорд. Да-да, настоящий рекорд. Это произошло 17 декабря и, как сообщает, Латвийский центр окружающей среды.

    | 17.12.2013
    ВМС Латвии получил атрульный корабль типа «Скрунда»

    ВМС Латвии получил атрульный корабль типа «Скрунда»

    ВМС Латвии получил в свое распоряжение, последний из пяти, патрульный корабль типа «Скрунда». 20 марта состоялась торжественная церемония передачи. Имя нового патрульного корабля ─ «Резекне».

    | 21.03.2014
    «Лиепайский Металлург» будет продан по частям

    «Лиепайский Металлург» будет продан по частям

    По словам Харалдса Велмерса, администратора неплатежеспособности «Лиепайского Металлурга», все активы данного предприятия будут разделены на две части для последующей продажи. Об этом Велмерс заявил в эфире «Латвийского Радио-4». | 31.01.2014
    Дорожные знаки: лежачий полицейский

    Дорожные знаки: лежачий полицейский

    Многие заметили, что практически каждый месяц наличие на дорогах «лежачих полицейских» увеличивается. Это объясняется ростом ДТП на дорогах и соответственно повышением числа пострадавших на дорогах. | 25.02.2014
    Группа

    Группа "Русские в Латвии" пошутила

    Полиция безопасности Латвии заинтересовалась авторами шутки выложенной в социальную сеть Facebook группой "Русские в Латвии". В воскресенье на страничке этой группы появилось предложение собрать десять тысяч подписей за то, чтобы Латвию включили  состав Российской Федерации.

    | 09.03.2014
    Одна из самых существенных ошибок Латвии, по мнению президента

    Одна из самых существенных ошибок Латвии, по мнению президента

    Глава государства Андрис Берзиньш считает, что закрытие и демонтаж железнодорожный линий Латвии являются одним из самых больших промахов его страны. | 16.02.2014
    Заключение эксперта передано в полицию

    Заключение эксперта передано в полицию

    Приглашенный независимый эксперт Валтер Целминьш заявил, что ему не совсем ясно что происходило в торговом центре с нагрузками на перекрытие. Согласно заключению экспертизы в разделе строительных конструкций здания в Золитуде не представлены расчеты усилий вызванные нагрузками на фермы перекрытия.

    | 03.12.2013
    Пришло время отложить на память латовые монетки и банкноты

    Пришло время отложить на память латовые монетки и банкноты

    В Латвии совершенно спокойно проходит подготовка к переходу на евро. Только 19 процентов населения не может разобраться со своей наличностью, а 49 процентов уже отложило на память латовые монетки и купюры.
    | 01.02.2014
    Рост подростковых преступлений

    Рост подростковых преступлений

    В Риге за прошлый год значительно увеличилось количество подростковых преступлений. Стремительный рост преступлений совершенных подростками требует немедленной коррекции. Для этого на улицы города выводится большее количество патрулей муниципальной полиции, чем в прошлом году.

    | 05.01.2014
    Жителей Риги призывают сообщать о разбитой дороге

    Жителей Риги призывают сообщать о разбитой дороге

    Департамент сообщения Рижской думы обратился к жителям Риги с призывом сообщать обо всех неисправностях на дороге. | 29.03.2014
    Полиция Латвии обнаружила преступную группировку

    Полиция Латвии обнаружила преступную группировку

    Управление финансовой полиции Службы обнаружило преступную группировку, которая не уплатив налогов и легализовав доставшиеся нечестным путем деньги нанесла бюджету серьезный ущерб. | 23.03.2014
    Председатель Сейма Латвии Солвита Аболтиня высказала благодарность спортсменам

    Председатель Сейма Латвии Солвита Аболтиня высказала благодарность спортсменам

    Олимпийская делегация Латвии была приглашена в Сейм. Где Председатель Сейма Солвита Аболтиня высказала благодарность спортсменам за высокие достижения на зимних Олимпийских Играх в Сочи. | 28.02.2014
    Россия остановила продажу латвийских рыбных консервов

    Россия остановила продажу латвийских рыбных консервов

    Российская федеральная служба по надзору в сфере защиты прав потребителей и благополучия человека (Роспотребнадзор) остановила продажу рыбных консервов в связи с несоответствием требованиям законодательства в консервированной рыбной продукции, произведенной в Латвии. Пресс- служба Роспотребнадзора сегодня официально известила об этом торгующие организации. | 14.01.2014
    Уменьшение государственного долга

    Уменьшение государственного долга

    Сумма внутреннего долга латвийского государства на конец августа 2013г. - 851,036 миллионов латов, внешний долг составил 4,898 миллиарда латов. | 04.10.2013
    Молодежь снимет свое кино о Риге

    Молодежь снимет свое кино о Риге

    Кроме планов документалистов из ряда европейских стран создать серию фильмов о Риге в рамках объявленного ЕС проекта «Рига - культурная столица Европы 2014», школьники смогут создать свою киноленту о родном городе. Проект получит название «Рижское кино». | 14.10.2013

    "Единство" требует отставки президента

    Недавние события на Украине еще не успели закончиться, а вот уже сильное политическое недовольство захватило Латвию. В чем же дело, или народы и партии всех стран выбрали это время для перемены власти. нда  | 13.12.2013
    Страны Балтии просят разместить у себя войска НАТО

    Страны Балтии просят разместить у себя войска НАТО

    Эстония и Латвия призвали НАТО разместить сухопутные войска на территории Прибалтики на постоянной основе.  | 11.04.2014
    Ликвидация последствий бури продолжается

    Ликвидация последствий бури продолжается

    Количество тревожных вызовов Государственной пожарной службы не уменьшается. Если утром до 7 часов было получено только 137 сообщений от граждан, о проблемных ситуациях возникших в связи с промчавшимся ураганом, то к половине девятого утра спасатели столицы получили уже 173 вызова связанных с ликвидацией последствий стихии.

    | 29.10.2013
    Флаг Латвии во время закрытия Игр нес бобслеист Даумантс Дрейшкенс

    Флаг Латвии во время закрытия Игр нес бобслеист Даумантс Дрейшкенс

    Закончились Олимпийские Игры и состоялась официальная церемония окончания XXII зимних Олимпийских Игр. Флаг Латвии на торжественном проходе во время закрытия Игр было доверено нести бобслеисту Даумантсу Дрейшкенсу. Во время торжественного открытия Игр знамя нес хоккеист Сандис Озолиньш.
    | 23.02.2014
    Ревизия на муниципальных предприятиях Елгавы

    Ревизия на муниципальных предприятиях Елгавы

    Госконтроль провел очередную ревизию на муниципальных предприятиях Елгавы. Стали сразу четко видно каким образом происходило разбазаривание средств. Заключение договоров происходило по завышенным ценам, покупалась дорогая косметика и устраивались дорогие обеды в ресторанах. | 05.02.2014
    В 86 раз прошла церемония награждения

    В 86 раз прошла церемония награждения "Оскар"

    В 86 раз прошла церемония награждения Американской академии киноискусств в Лос-Анджелесе престижной кинопремией "Оскар". Были объявлены призеры в 24- номинациях со сцены театра Dolby развлекательного центра Hollywood and Highland. Лучшим фильмом единогласно жюри признало картину "12 лет рабства".

    | 06.03.2014
    Британские власти балуют эмигрантов из Латвии

    Британские власти балуют эмигрантов из Латвии

    По последним сообщениям интернет- издания The Daily Mail, британские власти намерены вручить матери десяти детей Линде Козловски не только внушительное денежное пособие, но и просторный новый дом.

    | 18.09.2013
    Очередь за картой рижанина продолжается

    Очередь за картой рижанина продолжается

    Власти говорили, что предупреждали заранее, что не нужно ждать времени, когда вся Рига потянется получать карту - все нужно сделать быстрее и компактнее, но жители не слушали.  | 14.02.2014
    Налог или смерть

    Налог или смерть

    Пока что партии борются за власть и за право представлять интересы граждан, так что они тоже подключились в борьбе за налоги в выживанием, потому что равнять налог со смертью - слишком страшно. Но, позитивные идеи уже видны сквозь партийную борьбу.  | 15.02.2014
    Ночные приюты Риги перешли на круглосуточный режим работы

    Ночные приюты Риги перешли на круглосуточный режим работы

    В Риге последние дни  держится очень холодная погода . Ночные приюты перешли на круглосуточный режим работы и организовывают необходимое количество спальных мест в зависимости от количества поступивших. | 01.02.2014
    Агенты получают по 50 долларов за модель

    Агенты получают по 50 долларов за модель

    В историческом центре Риги находится неприметная контора, которая предоставляет виртуальные услуги. Попасть в качестве работника в эту организацию  вполне реально. График, по которому работают модели – удобный. Клиентура в основном американская, поэтому требуются минимальные знания английского языка | 06.02.2014
    Наступило бабье лето в Латвии

    Наступило бабье лето в Латвии

    Начало сентября в Латвии выдалось очень теплым, так что многие посчитали его бабьим летом. Однако теперешняя пора – самое что ни на есть настоящее бабье лето, с туманами и листопадом. | 14.10.2013
    Массовое убийство в торговом центре Maxima

    Массовое убийство в торговом центре Maxima

    Президент Латвии Андрис Берзиньш, высказал свою гражданскую позицию по отношению к виновным в обрушении кровли в торговом центре Maxima. В интервью центральному телевидению страны президент коротко и довольно резко охарактеризовал трагедию произошедшую в Золитуде, как массовое убийство. | 19.02.2014
    Лошадь застряла в железнодорожной стрелке

    Лошадь застряла в железнодорожной стрелке

    Неожиданно было нарушено движение поездов на участке между столицей Латвии и границей с Российской Федерацией возле города Айзкраукле. На железнодорожных путях в стрелке застряла лошадь. | 03.11.2013
    Рижский марафон даёт старт 19 мая в центре Риги

    Рижский марафон даёт старт 19 мая в центре Риги

    Уже в ближайшее воскресенье, 19 мая,  в Риге пройдёт очередной, 23-Ий Рижский марафон, который как всегда будет масштабным и зрелищным событием для всех как и рижан, так и для приезжих туристов.

    | 15.05.2013
    Купить бытовую технику теперь просто

    Купить бытовую технику теперь просто

    Когда нужна красивая и практичная бытовая техника - загляните на сайт интернет-магазина "Пульс". Здесь вы точно найдете широкое разнообразие марок и производителей, а так же всю технику, которую вы ищите.  | 24.11.2013
    Гулбис проиграл Раоничу в канадском ATP 1/4 четвертьфинале

    Гулбис проиграл Раоничу в канадском ATP 1/4 четвертьфинале

    Только что состоялся четвертьфинал турнира ATP в котором сыграли канадец Раоник и наш латвиец Эрнест Гулбис. Несмотря на упорную борьбу до самого конца, Эрнесту не удалось не устоять перед Раоником и целой трибуной поддержки. | 09.08.2013
    Латвия нуждается в иммигрантах

    Латвия нуждается в иммигрантах

    Валдис Домбровскис рассказал в одном из интервью, что Латвийская система выдачи видов на жительство хорошая идея, так как страна получает новых людей и новые финансы. Одна из эстонских газет сообщила читателям что экс-министр думает и говорит, как эстонец

    | 03.02.2014