Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1662 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Сложно ли открыть собственное креативное агентство?
  • Rubin - лучший выбор при покупке ноутбука!
  • Целебные грязи Мёртвого моря
  • Очистка топлива и масел
  • Покупка жилья в Несебре - выгодное капиталовложение
  • Профессиональные массажные столы у нас
  • Как выбрать новый смартфон
  • Как сменить владельца ООО
  • Доставка цветов от профессионалов - лучший подарок любимым
  • ManaPolise.lv в интернете поможет выбрать лучшее и самое выгодное предложение OCTA страхового полиса!



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    "Рига-Москва" - ужасная трагедия с автобусом + Видео

    Этой ночью, с 6 по 7 сентября в 3:15 ночи произошла ужасная авария в Псковской области с участием двух автобусов. Один из них – Ecolines ехал по маршруту "Рига-Москва", а второй автобус направлялся из Себежа в Москву. Есть жертвы.

    | 07.09.2013
    Интересное про ремонт и дизайн потолков

    Интересное про ремонт и дизайн потолков

    Каждый человек стремиться сделать свое жилище индивидуальным и красивым. Самая заметная часть интерьера внутреннего помещения, это потолок. У красиво оформленного потолка должно быть обязательное соответствие общему интерьеру.
    | 19.11.2013
    Мэр Риги Нил Ушаков пожертвовал деньги детской больнице, выигранные в суде от TVNET

    Мэр Риги Нил Ушаков пожертвовал деньги детской больнице, выигранные в суде от TVNET

    Поступок, достойный восхищения сделал мэр города Риги Нил Ушаков, отдав деньги, которые суд принудил оплатить новостное агентство TVNET за клевету в адрес самого мэра.

    | 06.09.2013
    В Латвии расход на жильё и питание повысился на 2 %.

    В Латвии расход на жильё и питание повысился на 2 %.

    Существенное отличие среднего уровня расходов в странах Балтии и Евросоюза заключается в то, что совершенно разные суммы тратятся на продукты питания и жизнеобеспечения. Самое большое отличие состоит в затратах на продукты питания.

    | 21.01.2014
    В Риге уже в девятнадцатый раз прошёл фестиваль Riga Fashion Week

    В Риге уже в девятнадцатый раз прошёл фестиваль Riga Fashion Week

    Мода это больше, чем создание и продажа одежды. Это искусство, внимание к деталям, внутреннее состояние. Ею интересуются люди разного возраста и социального положения. | 27.02.2014
    Опасные путешествия по воде на лодке

    Опасные путешествия по воде на лодке

    Тур Хейердал, пожалуй, самый известный ученый, решивший на деле проверить собственную теорию. Он отправился в Полинезию на самодельном деревянном плоту «Кон-Тики» из бальзовых деревьев, который смастерил по примеру древних перуанских индейцев. | 14.02.2014
    Лаймдота Страуюма стала первой в истории Латвии женщиной-премьером

    Лаймдота Страуюма стала первой в истории Латвии женщиной-премьером

    В Латвии утвержден состав нового правительства. Бывший министр земледелия республики Лаймдота Страуюма стала первой в истории Латвии женщиной-премьером. Страуюма считает, что для политических дел гендерные различия не имеют никакого значения. Премьер-министр Латвии заметила, что не думает об этих проблемах, а ощущает большую ответственность.

    | 24.01.2014
    Э-талоны действительны в электричках при передвижение в пределах Риги

    Э-талоны действительны в электричках при передвижение в пределах Риги

    С сегодняшнего дня, можно использовать э-талон при передвижение в электричке в пределах Риги. После личной проверки мэра Риги Нила Ушакова, он оставил следующее сообщение в социальной сети Facebook... | 01.10.2013
    Мэр Риги Нил Ушаков обсудит проблемы и ремонт дорог на собрании

    Мэр Риги Нил Ушаков обсудит проблемы и ремонт дорог на собрании

    Дороги столицы Латвии находятся в плохом состояние после того как растаял снег. Но ремонт можно начинать только тогда, когда асфальт прогреется и температура будет не ниже 5 градусов тепла по Цельсию. | 14.04.2013
    «Мисс – лучшая фигура» латвийка Иева Кушнере

    «Мисс – лучшая фигура» латвийка Иева Кушнере

    25-летняя латвийская красавица Иева Кушнере была удостоена титула «Мисс – лучшая фигура» («Miss Best Body») на конкурсе красоты «Мисс международное лето 2013» (Miss Summer International2013), который проходил в Болгарии. | 17.09.2013
    В Балтийском море обнаружены опасные сине-зеленые водоросли.

    В Балтийском море обнаружены опасные сине-зеленые водоросли.

    Шведский институт гидрологии сообщает, что в 2013 году у самых берегов Балтийского моря очень рано обнаружилось цветение некоторых водорослей. Связано это с ранним потеплением ведь цвести водоросли начинают, когда t° моря достигает примерно 15 °. Уже 19 июня водоросли начали цвести у берегов Литвы и некоторых берегов Польши и примерно числа 25 июня цветущие сине-зеленые водоросли были найдены возле острова Сааремаа. | 02.07.2013
    Эксперты Латвии о конфликте между Россией и Украиной

    Эксперты Латвии о конфликте между Россией и Украиной

    Эксперты Латвии утверждают, что вооруженный конфликт между Россией и Украиной имеет очень маленькую вероятность. Директор Института внешней политики Андрис Спрудс отметил, что конфликта не хочет ни одна сторона.У Украины достаточно большая армия и большое геополитическое влияние. Столкновение не пройдет так быстро, как во время войны с Грузией.

    | 27.02.2014
    Кличко требует президентских выборов на год раньше срока

    Кличко требует президентских выборов на год раньше срока

    Ввиду последних тревожных и печальных событий на Украине обострилось не только общее состояние политики и общества. В борьбу включились депутаты. Но, они борются не за и не против, а параллельно общим интересам.

    | 17.12.2013
    Один из парламентариев считает, что медицинская реформа требует существенной доработки, а ее нынешнее принятие – бессмысленно

    Один из парламентариев считает, что медицинская реформа требует существенной доработки, а ее нынешнее принятие – бессмысленно

    Депутат Сейма Латвийской Республики – Виталий Орлов, выразил мнение о том, что предстоящая медицинская реформа – требует существенной доработки. Виталий Орлов выполняет функции председателя подкомиссии сейма по Здравоохранению. | 19.02.2014
    Десант из 40 пехотинцев высадился с вертолета возле поселка Стрелковое

    Десант из 40 пехотинцев высадился с вертолета возле поселка Стрелковое

    Начальник райотдела милиции и районный прокурор приезжали к вооруженным людям. После беседы с представителями власти военные пошли маршем к блокпосту Украины на Арбатской стрелке.
    | 15.03.2014
    РФ планирует сделать в Крыму особую экономическую зону

    РФ планирует сделать в Крыму особую экономическую зону

    Российское правительство планирует дать Крыму возможность немного подняться. Планируется для развития этого региона сделать в Крыму особую экономическую зону и создать специальную корпорацию для развития отдельной федеральной программы.

    | 24.03.2014
    Байба Брока подняла вопрос об отставке мэра

    Байба Брока подняла вопрос об отставке мэра

    Внеочередное заседание по вопросу выражения недоверия мэру Риги Нилу Ушакову было собрано по инициативе фракции Национального объединения. Лидер фракции Байба Брока  опять подняла вопрос об отставке мэра. Фракция "Единство" и независимый депутат Вадим Ерошенко поддержали заявление Броки. | 07.01.2014
    Протест латвийских пенсионеров

    Протест латвийских пенсионеров

    По сообщению руководителя Латвийской федерации пенсионеров Андриса Силиньша, началась разработка прожиточного минимума людей пенсионного возраста. Группа экспертов, возглавляемая экономистом АндрисомБуртниексом, уже вовсю работает в этом направлении. | 24.09.2013
    В Риге открылась чешская пивная

    В Риге открылась чешская пивная

    Теперь, жителям Риги не нужно ехать в Чехию, платить большие деньги и пересекать границы чтобы попробовать заветного и очень вкусного пива от настоящих пивоваров. А все потому, что такая пивная появилась в Риге. Теперь каждый сможет за умеренную плату ощутить себя в Чехии на фестивале хорошего пива.  | 12.12.2013
    Полиция Латвии обнаружила преступную группировку

    Полиция Латвии обнаружила преступную группировку

    Управление финансовой полиции Службы обнаружило преступную группировку, которая не уплатив налогов и легализовав доставшиеся нечестным путем деньги нанесла бюджету серьезный ущерб. | 23.03.2014
    Маленький лев бродит неподалёку от пляжа в Вецаки

    Маленький лев бродит неподалёку от пляжа в Вецаки

    Сегодня, неподалёку от морского пляжа в Вецаки (Vecāķi) был замечен "маленький львёнок", который совершенно непринуждённо прогуливался рядом с местном кафе. | 27.08.2013
    Реформа правил дорожного движения в Латвии

    Реформа правил дорожного движения в Латвии

    Министерство сообщения обнародовали проект новых ПДД. О необходимости реформирования правил свидетельствует тот факт, что за последние десять лет правила около 150 раз поддавались корректировке и дополнению.  | 11.04.2014
    В Латвии делают красивые ковры из вторичного сырья

    В Латвии делают красивые ковры из вторичного сырья

    Есть в Латвии два вида предприятий – обычные и социально ответственные. Социально ответственных предприятий в стране гораздо меньше.Прибыль в таких организациях не самое главное.На такие работы иногда приходят те люди, которых не берут уже никуда | 16.03.2014
    Церемонию открытия Олимпийский игр в Сочи посмотрели 3 млрд человек

    Церемонию открытия Олимпийский игр в Сочи посмотрели 3 млрд человек

    В минувшую пятницу, 7 февраля, в Сочи на стадионе "Фишт" состоялась торжественная церемония открытия зимних Олимпийских игр.

    | 11.02.2014
    В Латвии хотят принимать мусор «на вес»

    В Латвии хотят принимать мусор «на вес»

    Реформа вывоза бытового мусора началась в латвийском городе Даугавпилсе . Лозунг у этого нового начинания властей звучит очень ясно и доходчиво: «Плати за мусор, который произвел». | 24.01.2014
    В Латвии недовольны переходом на летнее время

    В Латвии недовольны переходом на летнее время

    Почти восемьдесят процентов латвийцев недовольны существующим порядком смены времени. Жители страны считают, что необходимо перевести страну на летнее время и больше не менять его на протяжении всего года.

    | 22.03.2014
    Запрещена рассылка информации на русском языке

    Запрещена рассылка информации на русском языке

    Министерство финансов Латвии больше не будет выпускать инструкции по правильному переходу с латов на евро на русском языке. Так как центр государственного языка официально запретил это делать. Несмотря на то, что существуют уже отпечатанные экземпляры информационных материалов.

    | 15.11.2013
    McDonald’s покидает Даугавпилс

    McDonald’s покидает Даугавпилс

    Всеми  любимые, но такие вредные продукты в американском стиле покидают Латвию.

    | 13.12.2013
    Высокие технологии: как застраховать общепит

    Высокие технологии: как застраховать общепит

    Все знают про ужасное происшествие в клубе «Хромая лошадь» -- трагедия унесла жизни многих десятков молодых людей. Возникает вопрос: как сделать, чтобы такого не повторилось в любом отдельном заведении, а главное, что нужно для того, чтобы сберечь его владельцу имущество и репутацию? | 27.02.2014
    В Риге открылось новое бистро Lido

    В Риге открылось новое бистро Lido

    В торговом центре Domina в Риге  открылось новое бистро Lido. В создание нового предприятия было вложено 900 000 евро. Бистро третье по величине из действующих в столице ресторанов Lido. На площади, размер которой 1200 квадратных метров разместились 270 мест для клиентов.

    | 06.02.2014
    Балтийскому региону не хватает энергии

    Балтийскому региону не хватает энергии

    Прошлая неделя в Таллине ознаменовалась проведение конференции EY «Baltic Utilities Seminar». Со своими докладами выступили представители крупнейших энергетических предприятий и министры энергетики Латвии, Эстонии и Литвы.

    | 05.04.2014
    Размер инвестиций в Латвию увеличился

    Размер инвестиций в Латвию увеличился

    За прошлый год зарубежные инвесторы вложили в основной капитал Латвийских предприятий 301,6 млн латов. Портфель инвестиции по схеме вложено – изъято, увеличил свой объем до небывалого размера— 4,85 млрд латов.

    | 16.01.2014
    В Египте выпал нежданный первый снег

    В Египте выпал нежданный первый снег

    Да, самый настоящий белый чистый снег лежит на обожженном солнцем песке, на огромном сфинксе и пирамидах. Многие сотни лет их тревожило лишь Солнце, которым там никого не удивить. Все ныне живущие вряд ли застали предыдущий снегопад в Египте, потому что оп произошел 122 года назад. Невероятное событие отразилось на жизни всех граждан. | 15.12.2013
    Почти половина граждан Латвии не против партии Центр Согласия

    Почти половина граждан Латвии не против партии Центр Согласия

    В результате выполненного референдума стало известно, что граждане в объеме 45 процентов не имеют протестов относительно пребывания ЦС на правительственной скамье. | 28.02.2014
    В Балтию могут передислоцировать тысячи солдат НАТО

    В Балтию могут передислоцировать тысячи солдат НАТО

    Подобный вопрос стал актуальным с момента первых предпосылок кризиса в Украине – то есть, увеличить присутствие вооруженных сил НАТО. | 04.04.2014
    Развитие велопроката в Риге

    Развитие велопроката в Риге

    В Риге стало чрезвычайно модно передвигаться на велосипеде. Все больше и больше жителей города стали использовать велосипед, как самое надежное средство для передвижения. Так как Рига по своим размерам весьма небольшой город, то всю территорию можно проехать за 30-40 минут. | 22.02.2014
    В Риге состоятся игры пятого сезона Рижской Школьной суперлиги VEF

    В Риге состоятся игры пятого сезона Рижской Школьной суперлиги VEF

    В доме спорта „Daugava” в Риге состоятся игры пятого сезона Рижской Школьной суперлиги VEF  в четверг 27 февраля. Игры будут начнутся в 10.30 утра и будут проходить различными командами. Мальчики и девочки рижских школ будут участвовать в этих городских соревнованиях до победных итогов.

    | 27.02.2014
    Женщина получила компенсацию за полученную травму

    Женщина получила компенсацию за полученную травму

    Женщине, на которую в 2006 году упала сосулька с крыши здания Рижской 77 средней школы, спустя долги годы судебных тяжб всё-таки удалось выиграть дело и суд обязал, хоть и частично, выплатить потерпевшей сумму в шесть тысяч латов. | 06.04.2013
    Судраба предложила отойти от экономики свободного рынка

    Судраба предложила отойти от экономики свободного рынка

    Ингуна Судраба полагает свободный рынок причиной стагнации экономики Латвии. Такое сообщение распространили сми, ссылаясь на радиостанцию MIX FM.

    | 02.04.2014
    Свадебные обряды Латвии

    Свадебные обряды Латвии

    В Латвии основное время для проведения традиционных свадебных обрядов – осень. Именно осенью, при полной луне дают обещания друг другу молодые пары и обычай сулит им счастливую и благополучную жизнь. Для невесты это бывает последний день, когда она может надеть на голову цветочный венок. Замужним женщинам носить на голове венки не разрешается.

    | 23.02.2014
    Сколько граждан России находится в Латвии?

    Сколько граждан России находится в Латвии?

    Газета Latvijas Avīze озадачилась вопросом, сколько граждан России находится и сколько проживает в Латвии. Официальным учреждениям Латвии неизвестно сколько россиян проживает на территории стран. Газета отмечает, что вторжение на территорию Украины Российское правительство оправдывает свои действия необходимостью предоставить защиту собственным гражданам. Такие же рассуждения были на устах российских политиков в 2008 году во время конфликта с Грузией.

    | 05.03.2014
    ДТП в Риге: улица Бикерниеку была перекрыта

    ДТП в Риге: улица Бикерниеку была перекрыта

    В пятницу в Риге произошла авария, по причине которой было перекрыто движение по улице Бикерниеку, в направлении с Таллинской объездной дороги в сторону Упескални. | 04.09.2013
    Гулбис выиграл титул в Санкт-Петербурге и сделал личный рекорд.

    Гулбис выиграл титул в Санкт-Петербурге и сделал личный рекорд.

    На турнире по теннису ATP World Tour 250 с призовым фондом $455 775, который проводился в Санкт-Петербурге, победил латвийский спортсмен Эрнест Гулбис. | 23.09.2013
    Аболтиня пригласила папу Франциска посетить Латвию

    Аболтиня пригласила папу Франциска посетить Латвию

    Возможно, очень скоро в Латвию приедет совсем необычный гость. Все жители, затаив дыхание, ждут решения Римского Папы, ведь его в Латвию пригласил Солвита Аболтиня, и возможно, он все-таки приедет навестить Латвию. | 18.12.2013
    Краткий отчет о работе ГПСС

    Краткий отчет о работе ГПСС

    Множественные нарекания со стороны граждан Латвии и средств массовой информации вызвала работа ГПСС во время расчистки завалов образовавшихся после обрушения кровля торгового центра. ГПСС дала официальное объяснение поведению своих сотрудников и полностью отчиталась о ходе спасательных работ в Золитуде. | 26.02.2014
    10 тысяч латов за бульонный кубик

    10 тысяч латов за бульонный кубик

    Присяжный адвокат А. Вазнис, бывший министр внутренних дел, дал интервью о том, почему так долго идут судебные разбирательства в Латвии.   

    | 09.04.2014
    При перелете в Сочи у бобслеистов из Ямайки пропал боб.

    При перелете в Сочи у бобслеистов из Ямайки пропал боб.

    При перелете в Сочи у сборной Ямайки по бобслею пропал багаж. В багаже находился двухместный боб. Ямайские спортсмены не смогли участвовать в первой тренировке, так как боб на тот момент еще не был найден.

    | 06.02.2014
    Продажа санатория «Кемери»

    Продажа санатория «Кемери»

    На вторник запланировано проведение первого аукциона по распродаже обанкротившейся компании Ominasis Latvia. Одним из лотов выставлен известный санаторий «Кемери». На санаторий и другую недвижимость компании установлена начальная цена в 3905,901 тыс. | 25.09.2013
    Ликвидация последствий бури продолжается

    Ликвидация последствий бури продолжается

    Количество тревожных вызовов Государственной пожарной службы не уменьшается. Если утром до 7 часов было получено только 137 сообщений от граждан, о проблемных ситуациях возникших в связи с промчавшимся ураганом, то к половине девятого утра спасатели столицы получили уже 173 вызова связанных с ликвидацией последствий стихии.

    | 29.10.2013
    В Латвии выбрали лучшую бабушку

    В Латвии выбрали лучшую бабушку

    Это конкурс посетили сотки бабуль и бабушек со всей Латвии, и далеко не все они - седовласые старушки со спицами в руках. Среди них есть настоящие красавицы, которым на вид не дашь больше 45. Конечно, есть и тем, кому на самом деле не больше 45, но их довольно мало. 

    | 14.02.2014