Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1676 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Плюсы переезда в Польшу для украинца
  • Облицовочный камень для вашего фасада
  • Экспресс - кредитование: прочтите перед тем, как оформлять
  • Особенности оформления визы в Латвию
  • Детские мультфильмы и их морально-этическое наполнение
  • Николай Чудотворец Бари
  • Как избавится от сорняков и бурьянов
  • Cистемы автоматизации в Краснодаре. Iiko, R-keeper
  • Закопане
  • Матрас - залог крепкого здоровья для Вас



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Зарплата министрам повышена не будет

    Зарплата министрам повышена не будет

    На очередном плановом заседании в Сейме большинством голосов было отклонено несвоевременное предложение независимого депутата Элины Силини о существенной прибавке денег к зарплате латвийских министров. Депутат Селини в своем выступлении, высказавшись за поддержку повышения денежной компенсации латвийским министрам, привела яркий пример с министерской одеждой.

    | 07.11.2013
    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Информация о хозяине помещений супермаркета Maxima была получена от компании Maxima Latvija и по некоторым причинам оказалась неточной. Оказалось, что Maxima Latvija арендует здание у фирмы контролируемой литовским холдингом Vilniaus prekyba. А ему принадлежит вся группа компаний Maxima.

    | 25.11.2013
    ЧП в московской школе

    ЧП в московской школе

    Обычная средняя школа  №263. Район Отрадное  в  Москве. Стрельба в школе закончилась гибелью полицейского и учителя. Ранение получил еще один полицейский. Ученик 10 класса захватил в заложники около 20 учащихся. Пресс- служба МВД сообщает, что во время освобождения заложников никто из детей не пострадал.

    | 03.02.2014
    Спад промышленного производства в Латвии

    Спад промышленного производства в Латвии

    По данным европейского статистического бюро Eurostat, промышленное производство Латвии в конце 2013 года снизило свои объемы на 4,1 % по сравнению с аналогичным периодом 2012 года.

    | 14.02.2014
    Ликвидация последствий бури продолжается

    Ликвидация последствий бури продолжается

    Количество тревожных вызовов Государственной пожарной службы не уменьшается. Если утром до 7 часов было получено только 137 сообщений от граждан, о проблемных ситуациях возникших в связи с промчавшимся ураганом, то к половине девятого утра спасатели столицы получили уже 173 вызова связанных с ликвидацией последствий стихии.

    | 29.10.2013
    Литовские школы отказываются от слов

    Литовские школы отказываются от слов "мать" и "отец"

    Кто будет первым, а кто вторым и как это побелят учителя, родители и дети. И вообще, откуда пришла эта странная школьная мода? Идею Вильнюсской мэрии обязать родителей воспитанников детских садов не использовать слово "мама", подхватили и школы.

    | 17.12.2013
    В Риге пройдет 20-ая Рижская Неделя моды

    В Риге пройдет 20-ая Рижская Неделя моды

    С 1 по 5 апреля 2014 года в Риге пройдет 20-ая Рижская Неделя моды. В честь двадцатилетия выставки программа праздничного мероприятия будет очень интересной и познавательной. RIGA FASHION WEEK – представляет моду прет-а-порте

    | 15.03.2014
    Рижский порт отказывается показать Госконтролю свои расходы

    Рижский порт отказывается показать Госконтролю свои расходы

    Рижский порт отказывается показать Госконтролю свои финансы и расходы. Госконтроль считает, что  с 2009 года по 2011 год предприятие Рижский свободный порт допустило перерасход денежных средств на 58 миллионов евро. По мнению Госконтроля эти средства были потрачены нецелесообразно.

    | 17.01.2014
    Ответ России на предложения о сносе памятника

    Ответ России на предложения о сносе памятника

    Спор о сносе памятника освободителям Риги продолжается. И из проблемы латвийского общества спор превратился в политическую проблему Латвии. Ряд политиков готовы пожертвовать миром внутри страны и нарушить стабильные отношения с Россией. Поэтому и был инициирован вопрос со сбором подписей.

    | 31.10.2013
    В Даугавпилсе начал работу Государственный единый центр обслуживания клиентов

    В Даугавпилсе начал работу Государственный единый центр обслуживания клиентов

    В Даугавпилсе начал работу Государственный единый центр обслуживания клиентов и теперь для получения услуг госучреждений, горожанам нет нужды ходить в каждый офис конторы в отдельности.

    | 02.02.2014
    Миллион монет номиналом в два евро

    Миллион монет номиналом в два евро

    В связи с переходом на евро выпускаются новые монеты. Тираж латвийских монет номиналом в два евро, который  выйдет с оригинальным дизайном, планируется увеличить до миллиона экземпляров. | 11.11.2013
    Получить все три семёрки

    Получить все три семёрки

    Когда выпадают три семерки - это всегда к большой удаче. Такой вот сигнал посылает нам Госпожа Фортуна, намекая на то, что она на Вашей стороне. Это знают все, кому когда-либо приходилось играть а азартные игры. | 20.11.2013
    Латвийская олимпийская сборная в цифрах

    Латвийская олимпийская сборная в цифрах

    58 участников спортивных соревнований представят Латвию на открывающейся Олимпиаде в Сочи, которая начнется 7 февраля. Латвийские спортсмены примут участие в 9 видах соревнований. Хоккей, лыжи, коньки, шорт-трек, скелетон, санный спорт, бобслей, горные лыжи и биатлон — в таких же соревнованиях Латвия принимала участие в 2010 году. | 28.01.2014
    Самолёты ВВС РФ на границе Латвии

    Самолёты ВВС РФ на границе Латвии

    Истребители F-16, входящие в воздушный патруль Северо- Атлантического альянса, в понедельник после обеда идентифицировали на внешней границе территориальных вод Латвии 8 военных самолетов из России. | 18.09.2013
    В Латвии развивается рenspinning

    В Латвии развивается рenspinning

    В Латвии довольно быстро набирает популярность игра или, как сказать по другому, вид спорта, рenspinning: что в переводе означает «вращение ручки». Искусство вращения ручки или карандаша между пальцами. | 27.03.2014
    Строительство в задвинье приводит к пробкам на дорогах Риги

    Строительство в задвинье приводит к пробкам на дорогах Риги

    Несколько причин повлияли на утренние транспортные заторы на протяжение всей этой недели в Задвинье. Это и продолжающееся строительство транспортной развязки на улице Даугавгривас, и реконструкция моста через канал на Ранькя дамбис.

    | 11.09.2013
    ЕС и Украина подписали соглашение о сотрудничестве

    ЕС и Украина подписали соглашение о сотрудничестве

    В Бельгии была подписана часть договора о вступлении Украины в Евросоюз премьер-министром страны Арсением Яценюком и президентом Европейского совета Херманом ван Ромпеем.

    | 22.03.2014
    Найти кандидата на пост премьера будет сложно

    Найти кандидата на пост премьера будет сложно

    Партия "Единство", Валдиса Домбровскиса имеет в парламенте 20 депутатских мест. Партия считает, что новое правительство должно быть сформировано из членов нынешней коалиции и членов оппозиционной партии Союз "зеленых" и крестьян (СЗК). | 28.11.2013
    В Риге проходит 20-й по счету сезон Рижской Недели моды

    В Риге проходит 20-й по счету сезон Рижской Недели моды

    В рамках открытия юбилейной 20-й Недели моды был показан небольшой фильм-ретроспектива о том, как все начиналось. На церемонии были вручены специальные призы. | 03.04.2014
    Эксперты Латвии о конфликте между Россией и Украиной

    Эксперты Латвии о конфликте между Россией и Украиной

    Эксперты Латвии утверждают, что вооруженный конфликт между Россией и Украиной имеет очень маленькую вероятность. Директор Института внешней политики Андрис Спрудс отметил, что конфликта не хочет ни одна сторона.У Украины достаточно большая армия и большое геополитическое влияние. Столкновение не пройдет так быстро, как во время войны с Грузией.

    | 27.02.2014
    Возможная причина трагедии в MAXIMA- магнитная аномалия

    Возможная причина трагедии в MAXIMA- магнитная аномалия

    Доктор геологических наук Геннадий Аносов высказал свое мнение по поводу причины трагедии в Золитуде. Опытный сейсмолог Аносов считает, причина обрушения в том, что не был проведен тектонический анализ грунта. Не было выявлено, как влияет на постройку транспортный поток проходящий по соседней улице.

    | 25.11.2013
    В небе над Латвией в пятый раз проведут тренировочные полёты ВВС НАТО

    В небе над Латвией в пятый раз проведут тренировочные полёты ВВС НАТО

    Начало апреля воздушное пространство стран Балтики, включая Латвию, ознаменуют тренировочные полёты НАТО. Военно-воздушные силы планируют провести учения 1-2 апреля. | 03.04.2014
    Кабинет министров Латвии поддержал введение нового экзамена

    Кабинет министров Латвии поддержал введение нового экзамена

    Кабинет министров поддержал предложенную Министерством образования и науки поправку о введении еще одного обязательного экзамена – по физике или химии. Предложение вызвало  эмоциональный всплеск и повышенную активность в социальных сетях.

    | 14.01.2014
    Латвийские евро монеты скоро поступят жителям Латвии

    Латвийские евро монеты скоро поступят жителям Латвии

    Ни для ни кого не секрет, что Латвия в будущем году переходит на Евро, и уже сейчас в срочном порядке чеканятся монеты латвийских евро, которые жители Латвии смогут получить уже через несколько месяцев.

    | 10.09.2013
    Выбор акустической гитары

    Выбор акустической гитары

    Магазинов, как и производителей акустических гитар, на сегодняшний день множество, поэтому проблема выбора своего идеального инструмента беспокоит каждого кто решил осуществить покупку гитары.

    | 25.02.2014
    В Латвии пора готовить пляжи

    В Латвии пора готовить пляжи

    Пляжи Латвии скоро начнут готовиться к новому купальному сезону. В прошлом году Рижская дума выделяла на уборку морских пляжей 85 000 евро. Летом были установлены 20 новых кабинок

    | 30.03.2014
    Строители не признают перегрузку крыши Maxima

    Строители не признают перегрузку крыши Maxima

    Строители сомневаются, что крыша магазина Maxima обрушилась из за перегрузки. Представитель конструкторского бюро HND Grupa Ивар Сергецс в своем интервью рассказал что вряд ли перегрузка стала причиной обрушения кровли. Уже два года как крыша находится в эксплуатации.

    | 20.12.2013
    В Латвии появились необычные животные

    В Латвии появились необычные животные

    В Латвии появились необычные виды животных уничтожающие традиционную фауну страны. Министерство земледелия Латвии разрешает охотникам отстреливать необычные для этой территории виды животных. Уже неоднократно появлялись золотистые шакалы, которые первоначально были приняты за обычных шакалов.
    | 27.02.2014
    Секстинг угрожает латвийской молодёжи

    Секстинг угрожает латвийской молодёжи

    В Латвии всё большую популярность среди молодёжи приобретает одна из самых распространённых форм проявления сексуальности, которая носит название «секстинг».  | 16.04.2014
    Банковский счет чиновника из «черного списка» ЕС был заморожен Латвией

    Банковский счет чиновника из «черного списка» ЕС был заморожен Латвией

    Были проведены официальные санкции против многих украинских и российских чиновников. В результате этого оказались недоступными несколько сотен тысяч евро из разных латвийских банков. Эти данные поступили из Комиссии рынка капитала и финансов.

    | 04.04.2014
    В Риге уже в девятнадцатый раз прошёл фестиваль Riga Fashion Week

    В Риге уже в девятнадцатый раз прошёл фестиваль Riga Fashion Week

    Мода это больше, чем создание и продажа одежды. Это искусство, внимание к деталям, внутреннее состояние. Ею интересуются люди разного возраста и социального положения. | 27.02.2014
    Ревизия на муниципальных предприятиях Елгавы

    Ревизия на муниципальных предприятиях Елгавы

    Госконтроль провел очередную ревизию на муниципальных предприятиях Елгавы. Стали сразу четко видно каким образом происходило разбазаривание средств. Заключение договоров происходило по завышенным ценам, покупалась дорогая косметика и устраивались дорогие обеды в ресторанах. | 05.02.2014
    CSDD уже посчитала прибыль от установки фоторадаров

    CSDD уже посчитала прибыль от установки фоторадаров

    Еще с лета этого года предпринимаются всевозможные попытки установить радары на дорогах Латвии. Государство даже закупило четыре фоторадара за сто сорок тысяч латов. Однако, с их установкой возможны различные проблемы.

    | 13.02.2014
    Марис Верпаковскис женился второй раз

    Марис Верпаковскис женился второй раз

    Состоялась свадьба известного футболиста латвийской сборной Мариса Верпаковскиса и Алисы Элксне. У пары уже имеется общий ребенок- сын Марсель, родившийся в ноябре 2012 года. Продолжение в полной новости.
    | 25.09.2013
    Бертольд Флик намерен получить компенсацию от airBaltic

    Бертольд Флик намерен получить компенсацию от airBaltic

    По сообщениям «Панорамы», редакция получила документ для ограниченного доступа, раскрывающий перспективу развития событий относительно иска многолетнего руководителя национальной компании airBaltic Бертольда Флика к Латвийскому государству.
    | 26.09.2013
    Илзе Винькеле уходит из большой политики

    Илзе Винькеле уходит из большой политики

    Министр благосостояния Латвии Илзе Винькеле решила навсегда оставить большую политику. Причиной ухода Винькеле назвала тупые дискуссии коллег. Отношение партнеров по объединению и коллег по Сейму к насущным проблемам не даёт возможности серьезно обсудить проблемы латвийских пенсионеров и всю социальную политику в целом.

    | 29.01.2014
    Даугавпилский аэропорт надеется на польские инвестиции

    Даугавпилский аэропорт надеется на польские инвестиции

    Аэропорт Даугавпилса нуждается в инвестициях. Городская дума региона уже вложила в его развитие 1 085 217, но этого крайне мало.

    | 19.02.2014
    Белоруссия отдыхает в Латвии

    Белоруссия отдыхает в Латвии

    публикованы статистические данные по туристической деятельности латвийских агентов. Цифры показывают, что за последний год количество туристов из Белоруссии возросло на 53,4 процента, а из Польши прибыло на 42, 8 процента больше, чем за такой же период  прошлом году. | 23.08.2013
    РФ планирует сделать в Крыму особую экономическую зону

    РФ планирует сделать в Крыму особую экономическую зону

    Российское правительство планирует дать Крыму возможность немного подняться. Планируется для развития этого региона сделать в Крыму особую экономическую зону и создать специальную корпорацию для развития отдельной федеральной программы.

    | 24.03.2014
    Новые правила техосмотра в Латвии

    Новые правила техосмотра в Латвии

    С помощью дирекции безопасности движения Латвии в стране будет внесены изменения в правила эксплуатации автомобильных  транспортных средств. Доказано, что более пятнадцати процентов автомобилей в Латвии выходят на дороги практически в аварийном состоянии.

    | 20.10.2013
    Пожар на Rigas Udens в центре Риги - дополнено

    Пожар на Rigas Udens в центре Риги - дополнено

    Как Мы уже сообщали, в пятницу в центре Риги на улице Зигфрида Анны Мейеровица произошло возгорание центрального здания Rīgas ūdens. | 17.08.2013
    Транспортный затор по направлению к Вантовыму мосту

    Транспортный затор по направлению к Вантовыму мосту

    Самоуправление Риги планирует оштрафовать строителей, чья небрежная деятельность затормозила транспортное движение в столице. Строительная фирма A.C.B. получит административное взыскание на сумму в 500 латов. | 27.09.2013
    Жителей Риги призывают сообщать о разбитой дороге

    Жителей Риги призывают сообщать о разбитой дороге

    Департамент сообщения Рижской думы обратился к жителям Риги с призывом сообщать обо всех неисправностях на дороге. | 29.03.2014
    Комфортные и уютные кухни

    Комфортные и уютные кухни

     Одним из самых важных помещений в каждом доме является кухня. Комфорт и уют нашего дома во многом зависят от обстановке на кухне.

    | 11.01.2014
    Karta Warszawiaka: билетная реформа и в Польше

    Karta Warszawiaka: билетная реформа и в Польше

    По примеру Риги в Варшаве наметили провести билетную реформу в 2014 году. Плата за проезд в городском общественном транспорте, у  жителей задекларированных в польской столице будет меньше, чем у приезжих граждан.

    | 21.01.2014
    Главным в зимней олимпиаде является хоккейный турнир

    Главным в зимней олимпиаде является хоккейный турнир

    Несмотря на то, что любителей таких видов спорта, как фигурное катание или гонок на лыжах становится все больше, популярность хоккея всегда была неоспорима и заслуживает внимания. Именно поэтому за хоккеем всегда следят более активно. | 10.02.2014
    О городе Норильск на Крайнем Севере

    О городе Норильск на Крайнем Севере

    Город Норильск, расположенный на Крайнем Севере, из-за территориальных особенностей по праву можно назвать одним из самых холодных городов мира, отличающимся необычайно суровым субарктическим климатом.

    | 04.02.2014
    Функциональный и современный офис с

    Функциональный и современный офис с "Мегас"

    Ищите хорошего и добросовестного поставщика офисной мебели?Интернет-магазин офисной мебели "Мегас" город Харьков, именно, то что вам нужно. На сайте компании вы найдете множество уже готовых и практичных решений по обустройству офисного пространства. | 27.02.2014
    Самый страшный фильм ужасов 2013 года

    Самый страшный фильм ужасов 2013 года

    Мало кто в этом признается ,но все действительно любят фильмы ужасов. Хоть мы и прячем глаза в подушку, когда начинается самое страшное, но адреналин от такого фильма - это отличное развлечение в выходной день. | 30.12.2013
    Что еще может обрушиться неподалёку от MAXIMA?

    Что еще может обрушиться неподалёку от MAXIMA?

    Рядом с разрушенным магазином Maxima в Золитуде находится многоэтажный дом. Архитектор Эйнарс Вилнис высказал предположение, что в обрушении торгового центра виновата конструкция многоэтажки.

    | 27.11.2013