Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1675 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Как выигрывать деньги в онлайн казино?
  • Идеальный материал для пола в деревянном доме
  • Ночная одежда, что бы чувствовать себя комфортно
  • Обменый пункт электронных денег
  • Лучший выбор комплектующих для мебельного производства от компании «ВиЯр»
  • Браузерные игры для смелых
  • Консольные экраны для удобной погрузки
  • Твердотопливные котлы для бытовых целей
  • Стоит ли выбрать для себя контейнерные перевозки
  • Несколько слов об исполнительном производстве



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    ЕС и Украина подписали соглашение о сотрудничестве

    ЕС и Украина подписали соглашение о сотрудничестве

    В Бельгии была подписана часть договора о вступлении Украины в Евросоюз премьер-министром страны Арсением Яценюком и президентом Европейского совета Херманом ван Ромпеем.

    | 22.03.2014
    Жители Риги планируют собраться возле Памятника Свободы

    Жители Риги планируют собраться возле Памятника Свободы

    16 марта жители столицы Латвии Риги планируют собраться возле Памятника Свободы. Спикер Сейма Солвита Аболтиня обратилась к жителям с предупреждением о возможных провокациях на собрании.  Она рассказала в интервью телеканалу Latvijas Televīzija что 16 марта может снова стать днем, когда, по ее словам, «идеологи дружественного соседнего государства» попытаются выставить Латвию в худшем свете. | 05.03.2014
    В Латвии просят ограничить показ телепрограмм

    В Латвии просят ограничить показ телепрограмм

    В комиссию Сейма по правам человека и общественным делам обратился Национальный совет по электронным СМИ с просьбой ввести поправки устанавливающие административную ответственность за неправильную ретрансляцию телевизионных программ. | 01.03.2014
    Болезнь Бехчета – болезнь Шёлкового пути

    Болезнь Бехчета – болезнь Шёлкового пути

    В таких странах, как Япония, Турция и подобных по климатическим условиям, болезнь Бехчета – проклятие Шёлкового пути встречается с частотой до 19-ти случаев на 10 тысяч населения в год. То есть заболевание чаще всего встречается среди населения проживающего в географической зоне исторического Шелкового пути. В странах Восточной Европы такое заболевание является большой редкостью.

    | 24.01.2014
    Каменный уголь в Рижском порту

    Каменный уголь в Рижском порту

    В Рижском порту нет альтернативы каменному углю. Порт принимает любые грузы и в то числе каменный уголь. Прием каменного угля считается непрестижным и мало денежным заказом. Эксперты всемирного банка не видят возможности у портовых сооружений Латвии выбирать конкретные сегменты грузов.

    | 18.11.2013
    Разные самолеты - разная участь

    Разные самолеты - разная участь

    Самолет летевший из Москвы в Гоа совершил экстренную посадку в Астрахани. Так как на борту самолета разгорелась драка в которой участвовало 165 пассажиров. Компания "Северный ветер" выполняла очередной чартерный рейс. | 20.03.2014
    В августе пройдёт неделя ресторанов в Риге.

    В августе пройдёт неделя ресторанов в Риге.

    Ежегодно в Риге проводится невероятно интересное мероприятие - «неделя ресторанов», которое в этом году пройдет с 5 по 11 августа. Именно в такие дни жители Риги и ее гости смогут отведать яства 13 самых лучших ресторанов за символическую цену, которая будет составлять примерно 10 латов и 50 сантимов.

    | 31.07.2013
    В Риге с лекцией выступит Федор Лукьянов

    В Риге с лекцией выступит Федор Лукьянов

    В следующую пятницу, 21.02 в 17:00, в Ригу приедет Федор Лукьянов, политолог и общественный деятель из России. Он даст одну лекцию, тема которой - "Россия и страны Балтии в новой модели Европы".

    | 13.02.2014
    Вступает в силу запрет курительных смесей

    Вступает в силу запрет курительных смесей

     

    С 14 ноября вступают в законную силу поправки к "Закону о порядке оборота наркотических и психотропных веществ". Президент Андрис Берзиньш уже провозгласил их принятыми.

     

    | 03.11.2013
    CSDD уже посчитала прибыль от установки фоторадаров

    CSDD уже посчитала прибыль от установки фоторадаров

    Еще с лета этого года предпринимаются всевозможные попытки установить радары на дорогах Латвии. Государство даже закупило четыре фоторадара за сто сорок тысяч латов. Однако, с их установкой возможны различные проблемы.

    | 13.02.2014
    Спасатели эвакуировали всех людей, попавших под обломки театра

    Спасатели эвакуировали всех людей, попавших под обломки театра "Apollo"

    Совсем недавно произошло обрушение крыши лондонского театра "Аполло", а спасательные работы идут полным ходом. На месте происшествия работает несколько бригад скорой помощи. Очевидцы событий все еще не могут прийти в себя, но больше всех досталось тем, кто в этот момент находился под большим балконом театра. | 20.12.2013
    Римские шторы можно найти и в Санкт-Петербурге

    Римские шторы можно найти и в Санкт-Петербурге

    Шторы могут стать настоящим украшением Вашей комнаты, вне зависимости от ее назначения. Будь это гостиная или спальня, а может быть кабинет или будуар - настоящие итальянские шторы станут стильным дополнением дизайна комнаты. Римские шторы на заказ в Санкт-Петербурге можно сшить в салоне штор "Эскиз". | 18.01.2014
    Ночные заморозки

    Ночные заморозки

    После 30 сентября, по прогнозам гидрометеорологических служб, на территории Латвии прекратятся осадки, однако, температура воздуха не станет выше. | 01.10.2013
    Австралиец хотел украсть флаг Латвии на память.

    Австралиец хотел украсть флаг Латвии на память.

    28 июля в Латгальском предместье на улице Лудзас рижские полицейские заметили подозрительного человека, который, почему-то заметив их, попытался спрятаться между припаркованными на обочине машинами. Все это действо происходило рано утром около 7:30 часов. Далее в полном обзоре темы. | 31.07.2013
    Правительство Латвии выделило на профилактику африканской свиной чумы 1 352 949 евро

    Правительство Латвии выделило на профилактику африканской свиной чумы 1 352 949 евро

    Правительство Латвии выделило на профилактику африканской свиной чумы 1 352 949 евро. Деньги пойдут из средств на непредвиденные нужды. Министерство финансов получит 839 080 евро, Министерство земледелия  - 461 183 евро и Министерство внутренних дел – 52 686 евро.

    | 09.02.2014
    Жители Латвии против евро

    Жители Латвии против евро

    В сентябре в Латвии прошёл серьёзный социологический опрос относительно популярности европейской валюты среди взрослого населения страны. 24 процентов дееспособных жителей оказались согласны с переходом на евро в 2014 году. Но при этом 52 процента всё же высказывались против.

    | 13.02.2014
    Масленица в Риге

    Масленица в Риге

    На днях в Риге, да и во всем мире стартовала Масленая неделя, или, как ее еще принято называть, Сырная или Мясопустная. Этот праздник, в котором все люди провожают зиму.

    | 28.03.2014
    Как осуществить правильный выбор ломтерезки?

    Как осуществить правильный выбор ломтерезки?

    Как известно, под ломтерезкой понимается прибор, который предназначен для нарезания хлеба, сыра, колбасы и т.д. При этом неблагозвучность русского названия обычно заменяют английским словом слайсер, что в переводе означает «резать ломтики». | 17.01.2014
    Латвийский гость в немецком доме

    Латвийский гость в немецком доме

    Интересная картина предстала перед жителем Германии, вернувшимся в свой дом, расположенный за городом, воскресным днем.

    | 14.02.2014
    Кабинет министров Латвии поддержал введение нового экзамена

    Кабинет министров Латвии поддержал введение нового экзамена

    Кабинет министров поддержал предложенную Министерством образования и науки поправку о введении еще одного обязательного экзамена – по физике или химии. Предложение вызвало  эмоциональный всплеск и повышенную активность в социальных сетях.

    | 14.01.2014
    Молодой латвийский вратарь попал в швейцарскую хоккейную Суперлиге

    Молодой латвийский вратарь попал в швейцарскую хоккейную Суперлиге

    Девятнадцатилетний вратарь из Латвии дебютировал в сильнейшем хоккейном чемпионате Швейцарии. Ивар Пунненов в пятницу дебютировал в Суперлиге в составе команды «Лейкерс» из Рапперсвиля, сменив во 2-м периоде Давида Эбишера. | 01.10.2013
    В Балтийском море обнаружены опасные сине-зеленые водоросли.

    В Балтийском море обнаружены опасные сине-зеленые водоросли.

    Шведский институт гидрологии сообщает, что в 2013 году у самых берегов Балтийского моря очень рано обнаружилось цветение некоторых водорослей. Связано это с ранним потеплением ведь цвести водоросли начинают, когда t° моря достигает примерно 15 °. Уже 19 июня водоросли начали цвести у берегов Литвы и некоторых берегов Польши и примерно числа 25 июня цветущие сине-зеленые водоросли были найдены возле острова Сааремаа. | 02.07.2013
    В Риге создается Центр руководства уличным движением

    В Риге создается Центр руководства уличным движением

    В Риге создается Центр руководства уличным движением. Для этого привлекаются средства Евросоюза и будут задействованы самые передовые технологии. Такой центр позволит обобщить полученную различными датчиками на улице сведений по всем совершенным в городе автомобильным происшествиям, о нарушениях общественного порядка и преступных деяниях, авариях автотранспорта и пробках, пожарах, наводнениях и иных угрозах природной стихии, возможностях техногенных катастроф и т.д.

    | 28.02.2014
    В начале сентября в Латвии будет ещё тепло

    В начале сентября в Латвии будет ещё тепло

    Хорошие новости пришли от латвийских синоптиков, которые обещают Нам и в сентябре тёплую погоду с минимум осадков.
    | 04.09.2013
    В Елагве открывается новая точка по продаже спайса

    В Елагве открывается новая точка по продаже спайса

    Многоэтажка на улице Карклу в Елагве ожидает большого события в своей жизни. В этом доме собираются открыть торговую точку по продаже спайса. Открытие магазина задержалось, но он уже полностью оборудован. Торговая точка собирается расположиться в подсобном помещении, но ночью было выбито окно и судя по следам на пластиковой двери, помещение пытались поджечь. | 06.03.2014
    В здании «Замка света» спрятан радар ПРО США?

    В здании «Замка света» спрятан радар ПРО США?

    Как сообщает сайт argumenti.ru постройка нового и современного здания национальной библиотеки Латвии с интригующим названием «Замок света» было закончено в конце прошлого года. | 27.01.2014
    Министр иностранных дел Латвии побывал в Украине

    Министр иностранных дел Латвии побывал в Украине

    Министр иностранных дел Латвии Эдгар Ринкевич заявил, что Латвия имеет готовность поддержать любые начинания в деле по ассоциации Украины и ЕС. Если у властей Украины появится желание подписать договор об ассоциации с Европейским Союзом, то Латвия по мере возможности будет содействовать этому подписанию.
    | 01.03.2014
    Проблемы иностранцев с э-талонами в общественном транспорте

    Проблемы иностранцев с э-талонами в общественном транспорте

    Популярный ресурс tripadvisor.com является местом, где туристы оставляют впечатления о посещении различных стран мира. Недавно там появилась интересная запись, оставленная одним из гостей Риги.
    | 26.09.2013
    «Зеленая велодорожка» протестирована Америксом

    «Зеленая велодорожка» протестирована Америксом

    В Риге открылась «Зеленая велодорожка». Во вторник она была опробована зампредседателем РД Андрисом Америксом и Вячеславом Степаненко, главой Комитета по вопросам жилья и окружающей среды. | 16.10.2013
    Нил Ушаков рассказал о развитии партии

    Нил Ушаков рассказал о развитии партии "Согласие"

    Мэр Риги Нил Ушаков в беседе с журналистами издания NRA заявил, что партия "Согласие" за последние годы вышла на первые позиции по количеству участников, став одной из самых крупных партий Латвии. | 14.11.2013
    Цены на аренду помещений для магазинов в Риге

    Цены на аренду помещений для магазинов в Риге

    По размеру ставок аренды помещений для магазинов Рига занимает почётное предпоследнее место в рейтинге самых недорогих городов Европы. Ежегодно отчитываясь перед своими партнерами крупнейшая международная консалтинговая компания Colliers International представляет обзор арендных ставок. | 22.01.2014
    Особенности современных пультовых систем охраны

    Особенности современных пультовых систем охраны

    В середине девяностых годов прошлого века главными критериями выбора централизованных систем охраны являлись следующие ... продолжение в полной новости.
    | 12.09.2013
    Depeche Mode в необычном семейном исполнении

    Depeche Mode в необычном семейном исполнении

    Проживающий в Колумбии известный публицист Дикен Шрадер ещё в молодости увлёкся творчеством группы Depeche Mode. К своему увлечению он пристрастил и детей, теперь они вместе исполняют знаменитые композиции этой группы. | 29.01.2014
    В торговом центре Maxima обрушение крыши

    В торговом центре Maxima обрушение крыши

    В торговом центре Maxima расположенного на ул. Приедайнес д. 20 произошло внезапное обрушение крыши. После того, как спасатели приступили к работе по расчистке завала, произошло еще одно обрушение. В зал упала еще одна часть перекрытия.

    | 21.11.2013
    Бертольд Флик намерен получить компенсацию от airBaltic

    Бертольд Флик намерен получить компенсацию от airBaltic

    По сообщениям «Панорамы», редакция получила документ для ограниченного доступа, раскрывающий перспективу развития событий относительно иска многолетнего руководителя национальной компании airBaltic Бертольда Флика к Латвийскому государству.
    | 26.09.2013
    В Латвии делают красивые ковры из вторичного сырья

    В Латвии делают красивые ковры из вторичного сырья

    Есть в Латвии два вида предприятий – обычные и социально ответственные. Социально ответственных предприятий в стране гораздо меньше.Прибыль в таких организациях не самое главное.На такие работы иногда приходят те люди, которых не берут уже никуда | 16.03.2014
    Евро суд запретил выдачу США Дениса Чаловского

    Евро суд запретил выдачу США Дениса Чаловского

    Выдавать международных преступников Латвия отказывается, а своего гражданина согласилась сразу же, но в дело вмешался европейский суд по правам человека, который на время суда запретило выдачу Соединенным Штатам Америки латвийского гражданина Дениса Чалковского, которого обвиняют в киберпреступлениях. | 09.08.2013
    В Риге впервые выступит Robert Babicz из Германии

    В Риге впервые выступит Robert Babicz из Германии

    12 апреля в Риге в помещении клуба Secret Garden (ул. Грециниеку, 28) впервые в Латвии Роберт Бабич из Германии сыграет электронный лайв. | 11.03.2014
    Хоккеисты Латвии обыграли сборную России 2. Счет - 4:1

    Хоккеисты Латвии обыграли сборную России 2. Счет - 4:1

    Хоккеисты второй сборной России уступили команде Латвии в товарищеском проверочном матче. Латвийская сборная в первой игре победила со счетом 4:1. Три очка для сборной Латвии набрал нападающий Мартыньш Карсумс.

    | 09.11.2013
    Литовские школы отказываются от слов

    Литовские школы отказываются от слов "мать" и "отец"

    Кто будет первым, а кто вторым и как это побелят учителя, родители и дети. И вообще, откуда пришла эта странная школьная мода? Идею Вильнюсской мэрии обязать родителей воспитанников детских садов не использовать слово "мама", подхватили и школы.

    | 17.12.2013
    Рынок - не пункт обмена валют

    Рынок - не пункт обмена валют

    Необходимые евро доставлены в Латвию. Центральный банк имеет в запасе достаточно евробанкнот разного номинала и полный комплект евро монет. Сейчас продолжается активная работа по доставке евро клиентам банка. Перерыв в системе интернет платежей будет до 12.00 1 го января | 28.12.2013
    Временный вид на жительство в Латвии

    Временный вид на жительство в Латвии

    Пять стран мира дают временный вид на жительство при покупки недвижимости. Это Латвия, Испания, Португалия, Панама и страна под названием «Сент-Киттс и Невис». В рейтинге по минимальной проходной сумме инвестиций и возможности пересечения границ Шенгенской зоны, Канады, Великобритании и нескольких других стран лидирует Сент-Киттс и Невис.
    | 27.01.2014
    Да здравствует кино онлайн!

    Да здравствует кино онлайн!

    Времена, когда люди стояли за билетом в кинотеатр, стремясь попасть на любимую картину, когда порой (желая посмотреть какой-нибудь новый блистательный шедевр) выпрашивали лишний билетик друг у друга - эти времена почти уже ушли в прошлое. | 16.03.2014
    Якубович выступит в Риге в театральной премьере

    Якубович выступит в Риге в театральной премьере

    В этот раз компания Starconcert подготовит для латвийской столицы потрясающую театральную премьеру во главе сразу с тремя народными артистами России – Л. Якубович, О. Волкова и Л. Кулагина. Сам Леонид выступит в роли мсье в спектакле «Будьте здоровы, месье!». | 08.04.2014
    18 ноября в Риге бесплатный проезд

    18 ноября в Риге бесплатный проезд

    В понедельник 18 ноября в День провозглашения Латвийской Республики проезд в общественном транспорте в Риге будет бесплатным.

    | 13.11.2013
    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис выразил удовлетворение действиями Великобритании

    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис выразил удовлетворение действиями Великобритании

    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис выразил удовлетворение действиями Великобритании, которая предложила истребитель Typhoon для укрепления миссии ПВО стран Балтии В апреле миссия по охране границ перейдет от ВВС США к представителям Польши.

    | 18.03.2014
    Вывоз мусора при строительстве стал удобнее

    Вывоз мусора при строительстве стал удобнее

    Когда вы начинаете строительство - неизбежным будет появление горы мусора и строительных отходов на всей территории стройки. Самостоятельно вести строительство и избавляться от мусора - крайне сложно. | 19.01.2014
    Латвиец Алексей Поняков занял престижное место на покерном турнире WSOP 2013

    Латвиец Алексей Поняков занял престижное место на покерном турнире WSOP 2013

    Ещё пару дней назад мало кому было известно имя латвийского покерного игрока Алексея Понякова, но теперь всё иначе. | 15.07.2013
    Два латвийских мультфильма отправились на Берлинский кинофестиваль

    Два латвийских мультфильма отправились на Берлинский кинофестиваль

    В настоящее время в Германии традиционно проходит Берлинский кинофестиваль, подразумевающий показы четырехсот фильмов за десять дней. Латвию на там будут представлять два мультфильма, которые имеют все шансы победить и получить высшую награду - "Золотого медведя". | 09.02.2014
    Новости России и Украины сегодня

    Новости России и Украины сегодня

    События в Украине не оставили равнодушными ни одно государство. Последние новости все чаще связывают происходящие события с Российской Федерацией. | 19.03.2014