Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1696 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Подбор удобной мебели для кухни. Что следует знать?
  • Самое время заняться боксом в интернете
  • Евроотель Атлантик ждёт своих гостей
  • Использование брусчатки при создании городского ландшафта
  • Важные аспекты лечения храпа лазером
  • Николай Чудотворец Бари
  • Преимущества ЛДСП
  • Оленьи рога - зачем они и какая польза
  • Работы по обрезке газовой трубы в помещении. Особенности обрезки на верхнем этаже
  • Где можно найти подарки оптом в Карпатах



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Аварийно опасный район в Риге на пересечение Озолциема и Валдекю

    Аварийно опасный район в Риге на пересечение Озолциема и Валдекю

    В Риге на пересечении улиц Озолциема и Валдекю нередко возникают аварийно опасные ситуации. Улица Валдекю является центром района Зиепниеккалнс где проходит практически самый большой поток автомобилей. Улица Валдекю является основной улицей в Риге, по которой различный транспорт и въезжает в город и выезжает из него. Поэтому пересечение Озолциема и Валдекю считает наиболее опасным в этом районе. Далее в полном обзоре статьи.

    | 03.08.2013
    Электронные анкеты на шенгенские визы

    Электронные анкеты на шенгенские визы

    По сообщению пресс- центра Министерства иностранных дел Латвии, с 1 октября 2013г. станет возможной подача анкет на получение шенгенских виз в электронном виде. | 04.10.2013
    Участились кражи велосипедов

    Участились кражи велосипедов

    Как свидетельствует опыт крупнейшего в Латвии страхового общества BALTA (Группа RSA), теплая в этом году зима позволила энтузиастам велосипеда чаще перемещаться на двух колесах, соответственно повысилась и активность велосипедных воришек.

    | 11.04.2014
    Преступника с Резекне ищут на границе с Россией

    Преступника с Резекне ищут на границе с Россией

    Усиленный и опасный режим работы начался у латвийских пограничников. Контроль за определенными местами на КПП и в примыкающих к ним проходам в зеленой зоне был установлен после получения информации о том, что Ральф Токахо пытается покинуть Латвию. | 26.08.2013
    День города Рига 2013 – салют и программа мероприятия на последний день

    День города Рига 2013 – салют и программа мероприятия на последний день

    Сегодня, 18 августа, завершаются празднования Дня города Риги и поздним вечером в 22:45 всех туристов и жителей города ждёт красочный салют. Но более подробно обо всём в новости. | 17.08.2013
    МИД Латвии осуждает присутствие вооруженных сил России на территории Украины

    МИД Латвии осуждает присутствие вооруженных сил России на территории Украины

    Министерство иностранных дел Латвии распространило заявление, что категорически не считает так называемый референдум проходящий 16 марта в Автономной Республике Крым легитимным.

    | 16.03.2014
    В Риге состоится Зимний спортивный фестиваль

    В Риге состоится Зимний спортивный фестиваль

    В воскресенье большое количество жителей Риги отправится на Зимний спортивный фестиваль, который будет проходить по адресу бульвар Узаварас 15 в Центре спорта и активного отдыха. Вход в центр и участие в соревнованиях совершенно бесплатны.

    | 22.02.2014
    Два латвийских мультфильма отправились на Берлинский кинофестиваль

    Два латвийских мультфильма отправились на Берлинский кинофестиваль

    В настоящее время в Германии традиционно проходит Берлинский кинофестиваль, подразумевающий показы четырехсот фильмов за десять дней. Латвию на там будут представлять два мультфильма, которые имеют все шансы победить и получить высшую награду - "Золотого медведя". | 09.02.2014
    Опекунша - мошенница скрывала труп женщины

    Опекунша - мошенница скрывала труп женщины

    Криминальная полиция города Риги работает над раскрытием серьезного преступления совершенного два года назад.
    | 23.08.2013
    «Карта Рижанина» для получения скидок и бонусов в Риге

    «Карта Рижанина» для получения скидок и бонусов в Риге

    Вчера, мэр Риги Нил Ушаков совместно с вице-мэром Андрисом Америксом представили «Карту рижанина», которую необходимо получить всем жителям латвийской столицы до конца этого года. | 26.09.2013
    Директора школ скептически отнеслись к введению пятого экзамена

    Директора школ скептически отнеслись к введению пятого экзамена

    Руководитель Латвийской ассоциации учреждений образования Инета Тамане заявила, что некоторые директора школ скептически отнеслись к введению пятого экзамена по физике или химии.

    | 09.01.2014
    Латвия улучшает позиции в туристическом бизнесе

    Латвия улучшает позиции в туристическом бизнесе

    По данным экономического Всемирного форума, Латвия среди 140 стран заняла 48 место в туристической сфере. Это уже выше на три позиции, чем в прошлые года. Учитывая, что такие исследования проводятся не более 1 раза за два года, эти показатели считаются весьма высокими.
    | 22.04.2014
    Милиция подтвердила, что в Латвии нет угрозы беспорядков

    Милиция подтвердила, что в Латвии нет угрозы беспорядков

    В последнее время многие организации стараются стать популярнее за счет того, что проводят различные провокационные акции. Как правило, эти акции привлекают всеобщее внимание. | 02.04.2014
    С 1 ноября упаковочные пакеты стали платными

    С 1 ноября упаковочные пакеты стали платными

    Общая европейская тенденция на сохранение экологии привела к уменьшению потребления полиэтиленовых пакетов. Покупатели Rimi с 1 ноября платят от 5 до 7 сантимов за пакет, хотя до этого при покупке свыше 10 латов пакеты выдавались бесплатно. Новая политика магазина направлена на то, чтобы покупатели чаще использовали многоразовые продуктовые сумки.

    | 08.11.2013
    В Латвии пенсии будут увеличены на 8 евро

    В Латвии пенсии будут увеличены на 8 евро

    Ближайшей осенью ожидается увеличение пенсий в Латвии. Пенсионеры станут получать в среднем на 8 Евро больше. | 16.02.2014
    В начале сентября в Латвии будет ещё тепло

    В начале сентября в Латвии будет ещё тепло

    Хорошие новости пришли от латвийских синоптиков, которые обещают Нам и в сентябре тёплую погоду с минимум осадков.
    | 04.09.2013
    За стол к Путину

    За стол к Путину

    Посидеть за одним столом переговоров с президентом Российской Федерации хотели бы многие, но не у всех есть реальная возможность сделать это, ведь глава государства абы кого за свой стол не сажает.   | 14.02.2014
    Сбор подписей за снос памятника Свободы

    Сбор подписей за снос памятника Свободы

    Портал Manabalss.lv принял к исполнению заказ на сбор подписей жителей Риги за снос памятника Свободы. После регистрации на платформе "manabalss.lv" высказанные предложения оценят эксперты, с тем чтобы сделать инициативу предельно ясной и сформулировать ее понятным языком. | 01.11.2013
    О гастролях Рижского театра - режиссер Кирилл Серебренников

    О гастролях Рижского театра - режиссер Кирилл Серебренников

    Известный российский театральный режиссер Кирилл Серебренников, который хорошо знаком жителям Риги по постановкам в Латвийском Национальном театре опубликовал свое мнение в социальной сети Facebook по поводу отмены гастролей в России Нового Рижского театра.

    | 06.03.2014
    В Латвии пройдет ежегодное мероприятие «Неделя е-навыков»

    В Латвии пройдет ежегодное мероприятие «Неделя е-навыков»

    В конце марта в Латвии пройдет ежегодное мероприятие «Неделя е-навыков». В него войдут 550 различных мероприятий в 90 регионах страны. Любой житель Латвии может усовершенствовать свои компьютерные знания и освоить новые навыки работы на компьютере

    | 22.03.2014
    Латвийский гость в немецком доме

    Латвийский гость в немецком доме

    Интересная картина предстала перед жителем Германии, вернувшимся в свой дом, расположенный за городом, воскресным днем.

    | 14.02.2014
    Современный порт на Русском острове

    Современный порт на Русском острове

    Управляющие Рижским свободным портом запланировали перемещение перевалки каменного угля на Русский остров (Krievu sala). Проект обойдется в сто миллионов латов, 50% которых предоставит европейский фонд выравнивания. | 14.10.2013
    Программа переселения из Латвии в Бурятию

    Программа переселения из Латвии в Бурятию

    В связи с предлагаемой Россией программой переселения прошла видеоконференция "Рига - Улан-Удэ". Мероприятие прошло в рамках программы содействия добровольного переселения. Представительством ФМС России в Латвии была организована видеоконференция в которой уполномоченные органы республики Бурятия рассказали соотечественникам проживающим за рубежом о целом ряде отличительных особенностей программы. | 03.01.2014
    Что еще может обрушиться неподалёку от MAXIMA?

    Что еще может обрушиться неподалёку от MAXIMA?

    Рядом с разрушенным магазином Maxima в Золитуде находится многоэтажный дом. Архитектор Эйнарс Вилнис высказал предположение, что в обрушении торгового центра виновата конструкция многоэтажки.

    | 27.11.2013
    Хоккейный турнир на олимпиаде в Сочи

    Хоккейный турнир на олимпиаде в Сочи

    Хоккейный турнир в Сочи (среди мужчин) стартовал 12 февраля. Для сборных 12 стран задействованы две ледовые арены. Команды разделены на три группы.

    | 18.02.2014
    Здание

    Здание "сложилось, как карточный домик"

    Поиски пострадавших продолжаются. Под завалами вероятно находятся еще люди. По примерным данным это около 50 человек. Неизвестно местонахождение нескольких кассиров и сотрудников ГПСС.

    | 22.11.2013
    Конфликт мэрии и ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme»

    Конфликт мэрии и ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme»

    Муниципальное предприятие «Rīgas satiksme» получило распоряжение от руководства города в период до конца следующей недели продумать план ликвидации рабочих недостатков ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme». | 29.09.2013
    Дефицит бюджета города составит 10,3 процента

    Дефицит бюджета города составит 10,3 процента

    Рижская дума приняла решение внести поправки в городской бюджет. Третий раз в течении этого года депутаты увеличиваются расходы. Дефицит бюджета города составит 10,3 процента, а расходы возрастут до 21 млн латов. | 18.11.2013
    Нил Ушаков напомнил о

    Нил Ушаков напомнил о "Карте рижанина"

    Мэр Риги Нил Ушаков ответил на вопросы газеты "Бизнес&Балтия". Основной темой разговора, заданного журналистами на встрече с главой города, была вводимая Рижской думой с 1 января "Карта рижанина". Этот многозначимый документ призван побудить население Латвии задекларироваться в столице. Владелец карты получит скидки не только в медицинских учреждениях Риги, но и будет обеспечен бесплатным проездом.

    | 02.11.2013
    В Балтию могут передислоцировать тысячи солдат НАТО

    В Балтию могут передислоцировать тысячи солдат НАТО

    Подобный вопрос стал актуальным с момента первых предпосылок кризиса в Украине – то есть, увеличить присутствие вооруженных сил НАТО. | 04.04.2014
    Ответ России на предложения о сносе памятника

    Ответ России на предложения о сносе памятника

    Спор о сносе памятника освободителям Риги продолжается. И из проблемы латвийского общества спор превратился в политическую проблему Латвии. Ряд политиков готовы пожертвовать миром внутри страны и нарушить стабильные отношения с Россией. Поэтому и был инициирован вопрос со сбором подписей.

    | 31.10.2013
    В Латвии произошел странный пожар

    В Латвии произошел странный пожар

    Не совсем обычный пожар затушили работники противопожарной обороны  на балконе многоэтажного дома в Огре. Странно то, что в огне оказался обычный велосипед,да еще перевернутый в верх колесами.

    | 16.03.2014
    Начальные комплекты евро можно приобрести с 10 декабря

    Начальные комплекты евро можно приобрести с 10 декабря

    С 10 декабря 2013 года жителям Латвии будут предоставлены начальные комплекты евро, которые будут составлять 14,23 евро, что эквивалентно 10 латам. За один раз один житель не имеет право получать более пяти комплектов. | 23.09.2013
    Пожар на Rigas Udens в центре Риги - дополнено

    Пожар на Rigas Udens в центре Риги - дополнено

    Как Мы уже сообщали, в пятницу в центре Риги на улице Зигфрида Анны Мейеровица произошло возгорание центрального здания Rīgas ūdens. | 17.08.2013
    Спасательно-поисковые работы в MAXIMA остановлены до утра после третьего обвала крышы + Видео

    Спасательно-поисковые работы в MAXIMA остановлены до утра после третьего обвала крышы + Видео

    Пару часов назад было третье обрушение перекрытия в супермаркете MAXIMA в Золитуде. Спасателями было принято решение приостановить поисково-спасательные работы до утра. Об этом рассказал мэр Риги Нил Ушаков на своей страничке в Facebook. | 24.11.2013
    Крупный выигрыш достался многодетной маме

    Крупный выигрыш достался многодетной маме

    Наконец то, крупный выигрыш попал по адресу. Самый крупный денежная сумма за всю историю латвийских лотерей досталась многодетной молодой маме из Валкского края. Latvijas Loto сообщило, что женщина сейчас в отпуске по уходу за третьим ребенком.
     
    | 10.11.2013
    В здании «Замка света» спрятан радар ПРО США?

    В здании «Замка света» спрятан радар ПРО США?

    Как сообщает сайт argumenti.ru постройка нового и современного здания национальной библиотеки Латвии с интригующим названием «Замок света» было закончено в конце прошлого года. | 27.01.2014
    Рига во главе с Элерте скорбит вместе с Украиной

    Рига во главе с Элерте скорбит вместе с Украиной

    В три часа дня субботы, 15-го февраля этого года, состоялась акция, направленная на поддержку жителей Украины. Мероприятие прошло рядом с Памятником Свободы, что очень символично.

    | 14.02.2014
    Рыбаки не хотели покидать лед

    Рыбаки не хотели покидать лед

    Они могут в считанные секунды оказаться лицом к лицу с рыбами, а так же просто задохнуться или умереть от холода. Причем, почти мгновенно. 
     
    | 12.12.2013
    Британские ученые разоблачают Джеймса Бонда

    Британские ученые разоблачают Джеймса Бонда

    "Смешать, но не взбалтывать" - сказа самый известный шпион всех времен Джеймс Бонд, а ученые тут же подхватили его фразу и стали ставить невероятные диагнозы. 

    | 19.02.2014
    Общественный заказ получат Riga TV24, Ogres TV и Vidzemes televizija

    Общественный заказ получат Riga TV24, Ogres TV и Vidzemes televizija

    Приятные новости для трех латвийских телеканалов появились совершенно недавно. Но, на этот раз, новости покажут ни эти каналы, а они сами стали реальными звездами. Совсем недавно на конкурсной основе прошла передача прав общественного заказа каналам Riga TV24, Ogres TV и Vidzemes televizija. | 18.12.2013
    Туристы пополнили бюджет Латвии на 608 млн. евро

    Туристы пополнили бюджет Латвии на 608 млн. евро

    По официальным данным Центрального статистического управления, за прошлый 2013 год через государственную границу Латвию проехали 5,8 млн. раз.  | 12.04.2014
    В Риге прошло ежегодное шествие бывших легионеров SS и их сторонников

    В Риге прошло ежегодное шествие бывших легионеров SS и их сторонников

    В Риге ежегодно проводится шествие бывших легионеров SS и их сторонников. В этом году в мероприятии участвовали 200-300 человек. Под бой барабанов и пение патриотических песен участники шествия прошли от Домской площади к памятнику Свободы.

    | 16.03.2014
    Планируется изменение расценок на посещение зоопарка

    Планируется изменение расценок на посещение зоопарка

    В связи с переходом Латвии на обращение евро, Рижским зоопарком были переданы столичной думе для утверждения новые расценки на входные билеты. В связи с пересчетом и округлением, цены на билеты для некоторых категорий граждан могут увеличиться. | 26.09.2013
    Задержаны мошенники, которые подделывали пропуска на курорт в Юрмалу

    Задержаны мошенники, которые подделывали пропуска на курорт в Юрмалу

    Государственной полицией были задержаны около трёх десятков человек, которые собирались въехать в Юрмалу по фальшивым пропускам.

    | 07.04.2014
    В Латвии переходят на бумажную упаковку товаров

    В Латвии переходят на бумажную упаковку товаров

    С осени прошлого года покупатели популярного магазина Rimi увидели, что полиэтиленовые пакеты ранее бывшие бесплатными стали продаваться за деньги. В связи с переменой политики Rimi, пакет на кассе теперь обходится посетителю магазина в 7 евроцентов. Бесплатно выдаются пакеты лишь под овощи и молочные товары. | 23.02.2014
    Восстановление района Кароста

    Восстановление района Кароста

    Международный конкурс эскизов Ghost Town Challenge стал первым совместным конкурсом для SIA Dessert и Лиепайского самоуправления. Архитекторы и планировщики городов из многих стран мира представили свои работы по реорганизации лиепайского прибрежного района Кароста. | 04.01.2014
    В Юрмалу не въехать из за веломарафона 2013

    В Юрмалу не въехать из за веломарафона 2013

    Как сообщают очевидцы, из за веломарафона, проходящего по всему курортному городу Латвии, Юрмале, практически невозможно въехать и передвигаться на автомобиле по городе. | 09.06.2013
    Сборная Латвии по хоккею может быть дисквалифицирована

    Сборная Латвии по хоккею может быть дисквалифицирована

    Сборная Латвии может быть дисквалифицирована если будет зафиксирован второй случай положительной допинг-пробы. Такое решение Латвийского олимпийского комитета было оглашено во время разбирательства с Виталием Павловым.Генеральный секретарь ЛОК Жорж Тикмерс высказал что такие подозрения есть и в отношении еще одного спортсмена члена национальной хоккейной команды.

    | 01.03.2014
    Изменение порядка выдачи виз в Турцию (для неграждан Латвии)

    Изменение порядка выдачи виз в Турцию (для неграждан Латвии)

    Констатируем, что Латвийским не гражданам с 11.04.2014 был трансформирован порядок выдачи виз для въезда на территорию Турции. Об этом информирует Министерство иностранных дел Турции. | 27.02.2014