Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1641 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Советы по подбору люстры в помещение
  • Организация самостоятельного путешествия в другую страну
  • Тиковое масло и деревянная терраса
  • Чем так полезны треккинговые носки
  • Когда приходит золотая свадьба
  • Кому ухаживать за больными и пенсионерами
  • Как выгоднее отапливать большие помещения
  • Обзор компании «ВиЯр»
  • Лучшая арматура для строительства
  • Афиша на все представления в России, Украине и Беларуси



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Новый Nissan DIG-T R

    Новый Nissan DIG-T R

    Компания Nissan в очередной раз удивила автолюбителей не оставив шансов остаться равнодушными. Новый Nissan DIG-T R имеет невероятные характеристики для своего класса.
    | 10.03.2014
    Ливневые дожди с грозами в Латвии сменятся солнечной погодой.

    Ливневые дожди с грозами в Латвии сменятся солнечной погодой.

    2 августа с самого утра по сообщению Латвийского центра окружающей среды выпало больше нормы осадков. За одно утро пятницы выпало 40 % осадков от 10-ти дневной нормы. Хотя информации о затоплении каких-либо улиц в Риге не поступало. Остальное в полном обзоре. | 02.08.2013
    Первое место у латвийских бильярдистов на международном турнире „Klubine Pulo Lyga”

    Первое место у латвийских бильярдистов на международном турнире „Klubine Pulo Lyga”

    8 февраля в столице Литвы Вильнюсе состоялся первый этап международного командного турнира по пул бильярду „Klubine Pulo Lyga”, на котором присутствовали и наши латвийские команды. | 10.02.2014
    Да здравствует кино онлайн!

    Да здравствует кино онлайн!

    Времена, когда люди стояли за билетом в кинотеатр, стремясь попасть на любимую картину, когда порой (желая посмотреть какой-нибудь новый блистательный шедевр) выпрашивали лишний билетик друг у друга - эти времена почти уже ушли в прошлое. | 16.03.2014
    ДТП в Риге, драка и пассажир на капоте автомобиля BMW

    ДТП в Риге, драка и пассажир на капоте автомобиля BMW

    В Риге на Улманя гатве произошло дорожно-транспортное происшествие отягченное дракой и хулиганством. Чем была вызвана ссора между двумя молодыми людьми неизвестно. Существует только несколько свидетельских показаний о происшедшем и видео заснятое очевидцем. | 20.01.2014
    В Риге дом КГБ будет показан экскурсантам

    В Риге дом КГБ будет показан экскурсантам

    Дом КГБ на углу улиц Бривибас и Стабу готов принять первых экскурсантов уже в апреле этого года. Десятки лет в стенах этого известного всем здания существовала самая могучая и сильная контора СССР. Двадцать лет пустовало это здание после того, как вывезли все архивы. Сейчас помещения приводят в порядок и планируют разрешить вводить сюда людей на экскурсии.

    | 06.03.2014
    Владелец здания закрыл торговый центр

    Владелец здания закрыл торговый центр

    Торговый центр, расположенный по адресу: г. Рига, ул. Деглава, д. 10, признан Рижским городским строительным управлением опасным для его посетителей. Данное заключение было дано вследствие нарушений в несущих конструкциях данного сооружения. | 15.12.2013
    ebay движется в Ригу открывая тут склад товаров

    ebay движется в Ригу открывая тут склад товаров

    Одна интересная новость к нам пришла из всемирно известного популярного интернет-магазина Ebay, который планирует двигаться в направлении Латвии, а именно столицы, города Риги и открыть тут свой склад.

    | 27.03.2014
    В Латвии началось обучение учителей по программа «Samsung Школа будущего»

    В Латвии началось обучение учителей по программа «Samsung Школа будущего»

    В Латвии началось обучение учителей по программа «Samsung Школа будущего». В течении пяти месяцев 120 учителей и директоров школ будут бесплатно обучаться использовать на уроках новейшие технологии. По окончанию обучения команды учителей получат 10 000 евро на внедрение в своей школе технологии Samsung.
    | 01.02.2014
    Армандас Шкеле не получал ни одного цента

    Армандас Шкеле не получал ни одного цента

    Эстонские СМИ заинтересовано обсуждают доходы латвийского баскетболиста Армандаса Шкеле.. Дело в том, что спортсмен отказывается вернуть деньги, которые брал в долг у латвийского предпринимателя. Сумма долга 90 000 евро оспаривалась в эстонском суде, во время которого Шкеле отказался выплачивать эти деньги.

    | 29.01.2014
    Аварийно опасный район в Риге на пересечение Озолциема и Валдекю

    Аварийно опасный район в Риге на пересечение Озолциема и Валдекю

    В Риге на пересечении улиц Озолциема и Валдекю нередко возникают аварийно опасные ситуации. Улица Валдекю является центром района Зиепниеккалнс где проходит практически самый большой поток автомобилей. Улица Валдекю является основной улицей в Риге, по которой различный транспорт и въезжает в город и выезжает из него. Поэтому пересечение Озолциема и Валдекю считает наиболее опасным в этом районе. Далее в полном обзоре статьи.

    | 03.08.2013
    В Латвии выбрали лучшую бабушку

    В Латвии выбрали лучшую бабушку

    Это конкурс посетили сотки бабуль и бабушек со всей Латвии, и далеко не все они - седовласые старушки со спицами в руках. Среди них есть настоящие красавицы, которым на вид не дашь больше 45. Конечно, есть и тем, кому на самом деле не больше 45, но их довольно мало. 

    | 14.02.2014
    Выставка

    Выставка "Tech Industry 2013" с 5 по 7 декабря на Кипсале

    На Кипсале с 5 по 7 декабря в Международном выставочном центре будет работать международная выставка машиностроения, металлообработки, автоматизации, электроники, электротехники, производственных материалов, инструментов и новых технологий. Выставка под названием "Tech Industry 2013" будет одним из важнейших и крупнейших отраслевых мероприятий в регионе Балтии.

    | 03.12.2013
    Евгений Плющенко занял второе место

    Евгений Плющенко занял второе место

    Соревнования фигуристов в командном турнире начались за сутки до официального открытия Олимпиады. Открыли выступление мужчины в короткой программе. Россиянин Евгений Плющенко Олимпийский чемпион – 2006 поставил личный рекорд набрав 91.39 балла. Плющенко занял второе место.
    | 07.02.2014
    Каменный уголь в Рижском порту

    Каменный уголь в Рижском порту

    В Рижском порту нет альтернативы каменному углю. Порт принимает любые грузы и в то числе каменный уголь. Прием каменного угля считается непрестижным и мало денежным заказом. Эксперты всемирного банка не видят возможности у портовых сооружений Латвии выбирать конкретные сегменты грузов.

    | 18.11.2013
    Окончание строительства «Замка света»

    Окончание строительства «Замка света»

    Официальное окончание строительства «Замка света» дало возможность полностью посчитать, что эта постройка самая дорогая в мире из сооружений подобного типа. Но  даже при законченном строительстве — в читальные залы можно будет попасть только через четыре месяца.

    | 21.12.2013
    Пожар в Рижском замке начался с тира

    Пожар в Рижском замке начался с тира

    Произошедший пожар в Рижском замке  по словам президента Объединения по расследованию пожаров Объединенного Королевства и вице-президента Международного объединения по расследованиям поджогов Питера Манси начался с возгорания в помещении тира. Эта территория здания не находилась в ведомстве строительной организации производившей работы в сооружении.

    | 19.02.2014
    Латвийская пивоварня Aldaris закроется?

    Латвийская пивоварня Aldaris закроется?

    О закрытии пивоварни Aldaris заявил министр экономики страны Даниэль Павлютс в эфире программы «Утренняя Панорама». Экономисты этой новостью были изрядно обеспокоены, как оказалось же впоследствии нервничать еще рано. | 14.02.2014
    Вскоре Lido откроет два ресторана, но сегодня только бистро

    Вскоре Lido откроет два ресторана, но сегодня только бистро

    4 февраля, в торговом центра Domina, открылось новое бистро, которое располагает 270 посадочными местами и обслуживается сотней работников. | 09.02.2014
    Проблема перебоев в электроснабжении решается при помощи дизель-генераторов

    Проблема перебоев в электроснабжении решается при помощи дизель-генераторов

    Всем нам знакомы проблемы с электроснабжением. Особенно в зимнее время. На самом деле лекарство от этих бед есть – это портативные электростанции.

    | 04.10.2013
    Правительство собирается взяться за дороги

    Правительство собирается взяться за дороги

    Правительством Латвии на ближайшую десятилетку намечена реконструкция сети автомобильных дорог и железнодорожного сообщения с целью их улучшения и доведения до идеальных условий осуществления транзита. | 20.10.2013
    Рижские пляжи признаны самыми грязными.

    Рижские пляжи признаны самыми грязными.

    Пляжи вдоль Балтийского моря в Риге остаются самыми наименее чистыми пляжами во всей Латвии. Эти данные дали сотрудники компании Mana jūra, именно они изучали и обследовали все приморские берега пляжей Риги. При исследовании берега протяженностью почти в 500 км результаты были не утешительными. | 07.08.2013

    "Братский народ: Латвия и Россия" (Часть 2)

    Мигрант из Новой Зеландии, Иджен Ким, также известный блогер, переводчик, делится своим мнением на портале популярной радиостанции «Эхо Москвы» по поводу близости народов стран Латвии и России. Первую часть интервью можно прочитать здесь – «Братский народ: Латвия и Россия» (Часть 1).

    | 09.04.2014
    51слот автоматы

    51слот автоматы

    За долгие годы доступности, люди полюбили игровые автоматы. испытать фортуну на прочность, дернуть за руку "однорукого бандита" и повеселиться под механическую музыку любимых игр. | 17.11.2013
    Из Латвии на кинофестиваль в Берлин отправили два анимационных фильма

    Из Латвии на кинофестиваль в Берлин отправили два анимационных фильма

    В эти дни болеть за Латвию стоит не только на Олимпиаде – 2014 в Сочи, так как в Берлине открылся художественный кинофестиваль. К показу на фестивале представлены 400 фильмов. Высшая награда Берлинского кинофестиваля называется «Золотой медведь». | 08.02.2014
    Латвия планирует начать добычу нефти

    Латвия планирует начать добычу нефти

    История добычи нефти в Латвии начинается с 60-х годов, когда советскими геологами была добыта первая ее порция недалеко от п. Гудениеки. Следующей находкой месторождения стали Бернаты, после этого нефть была обнаружена на морском дне.

    | 22.01.2014
    Латвийские спортсмены по бич-волейболу победили Бразилию

    Латвийские спортсмены по бич-волейболу победили Бразилию

    Спортсмены из Латвии Янис Шмединьш и Александр Самойлов с большим отрывом получили чемпионский титул на московском турнире Большого Шлема по пляжному волейболу. | 23.08.2013
    Рижская дума одобрила новые тарифы на проезд в общественном транспорте Риги

    Рижская дума одобрила новые тарифы на проезд в общественном транспорте Риги

    7 октября по решению Рижской думы было утверждено изменение стоимости проезда в столичном общественном транспорте. С 2014 года плата за проезд для рижан будет в два раза меньше, чем для гостей Риги. | 07.10.2013
    Молодая латвийская теннисистка завоевывает два титула победительницы в турнирах ITF

    Молодая латвийская теннисистка завоевывает два титула победительницы в турнирах ITF

    Елена Остапенко, теннисистка из Латвии, одержала победу и титул победительницы в турнире серии ITF 10000.

    | 14.04.2014
    Банком Латвии будет выпущена монета достоинством в 2 евро

    Банком Латвии будет выпущена монета достоинством в 2 евро

    Специальная оборотная монета достоинством в 2 евро будет выпущена Банком Латвии в год культурной столицы Европы. Монета будет посвящена Риге. Осенью начнется выпуск этой монеты тиражом миллион экземпляров.

    | 15.03.2014
    Чемпионат Латвии по сноуборду и фристайлу не состоялся

    Чемпионат Латвии по сноуборду и фристайлу не состоялся

    Целых два дня должен был проходить на горе «Шляпа Лемберга» — чемпионат Латвии и розыгрыш призов А. Лемберга по сноуборду и лыжному фристайлу.
    В Вентспилсе всегда было центральное место сбора балтийских сноубордистов и лыжников стиля фристайл.

    | 24.02.2014
    Эксперты Латвии о конфликте между Россией и Украиной

    Эксперты Латвии о конфликте между Россией и Украиной

    Эксперты Латвии утверждают, что вооруженный конфликт между Россией и Украиной имеет очень маленькую вероятность. Директор Института внешней политики Андрис Спрудс отметил, что конфликта не хочет ни одна сторона.У Украины достаточно большая армия и большое геополитическое влияние. Столкновение не пройдет так быстро, как во время войны с Грузией.

    | 27.02.2014
    В торговом центре Maxima обрушение крыши

    В торговом центре Maxima обрушение крыши

    В торговом центре Maxima расположенного на ул. Приедайнес д. 20 произошло внезапное обрушение крыши. После того, как спасатели приступили к работе по расчистке завала, произошло еще одно обрушение. В зал упала еще одна часть перекрытия.

    | 21.11.2013
    Жители Риги планируют собраться возле Памятника Свободы

    Жители Риги планируют собраться возле Памятника Свободы

    16 марта жители столицы Латвии Риги планируют собраться возле Памятника Свободы. Спикер Сейма Солвита Аболтиня обратилась к жителям с предупреждением о возможных провокациях на собрании.  Она рассказала в интервью телеканалу Latvijas Televīzija что 16 марта может снова стать днем, когда, по ее словам, «идеологи дружественного соседнего государства» попытаются выставить Латвию в худшем свете. | 05.03.2014
    Сейм не стал поддерживать отсрочку введения евро

    Сейм не стал поддерживать отсрочку введения евро

    Портал manabalss.lv опубликовал данные о подсчете голосов отданных за сохранение в Латвии такой денежной единицы, как лат. Подписантов за инициативу поданную в Сейм набралось 10384 гражданина Латвии. Но депутаты Сейма не стали рассматривать коллективное заявление об отсрочке введения евро в Латвии и не передали его в юридическую комиссию.

    | 29.01.2014
    Комфортные и уютные кухни

    Комфортные и уютные кухни

     Одним из самых важных помещений в каждом доме является кухня. Комфорт и уют нашего дома во многом зависят от обстановке на кухне.

    | 11.01.2014
    Результаты отепления дома на Терезес 8, Рига

    Результаты отепления дома на Терезес 8, Рига

    Интересный «день открытых дверей» состоится четвёртого апреля (16.00-17.00) на улице Терезес 8, на который приглашены не только работники различных информационных изданий, но и любые желающие, кому это может быть интересно. | 01.04.2013
    В госуправлении начался период премий

    В госуправлении начался период премий

    Уже начался период премирования за годовые заслуги в правительстве Латвии. Интересно, сколько бюджет выделил на поощрение своих сотрудников в этом году. Хорошо, что часть информации может увидеть и мы. Что же подарят себе любимым члены правительства в 2014 году?

    | 18.12.2013
    Финансирование здравоохранения в Латвии

    Финансирование здравоохранения в Латвии

    Несмотря на обещание властей увеличить финансирование здравоохранения до 4,5% от ВВП, в 2014 году объёмы финансирования снижены до 2,9%. | 27.02.2014
    Плохое финансирование латвийских дорог.

    Плохое финансирование латвийских дорог.

    Как заявил прессе и всем новостным СМИ начальник ГАО Latvijas Valsts ceļi плохие дороги Латвии ежегодно вводят автовладельцев в значительные расходы. По определенным расчетам эта сумма составляет около 500 млн. латов. Все эти затраты по причине того что на дорожные восстановительные работы правительство выделяет очень мало финансов. Далее в полном обзоре. | 19.04.2014
    В связи с долгами Елгава продает дом, который является собственностью баскетболиста Камбале

    В связи с долгами Елгава продает дом, который является собственностью баскетболиста Камбале

    По причине невыплаченных долгов в мае будет выставлен на аукционе дом, который принадлежит баскетболисту Каспару Камбале. Этот дом является нежилым. Вместе с этим планируют выставить на аукцион землю в Елгаве.

    | 04.04.2014
    У посольства России в Латвии будет проходить пикет

    У посольства России в Латвии будет проходить пикет

    У посольства России в Латвии  в 16.00 2 марта будет проходить пикет против решения Думы России разрешить президенту РФ Владимиру Путину ввод войск в Украину. Эту новость сообщило радио MIX FM 102,7 со ссылкой на представителя Латвийского конгресса украинцев Татьяну Лазду.

    | 02.03.2014
    Тонущая Милда в реке Даугава спасена

    Тонущая Милда в реке Даугава спасена

    Об одном интересном инциденте сегодня сообщают все СМИ Латвии. Это скульптура памятника Милды тонет в Даугаве. А всё дело в том, что какие-то юморные люди решили так подшутить на жителями города и правоохранительными органами, создав макет из фанеры. | 05.08.2013
    Самые дорогие продукты в мире

    Самые дорогие продукты в мире

    Среди самого-самого дорого и редкого в мире, конечно же, можно выделить продукты питания. Мы знаем о трюфелях и черной икре, дорогом шампанском и редких птицах, но все ли это? Или природа подарила нам действительно очень редкие продукты ? И очень дорогие. | 31.12.2013
    В Латвии расход на жильё и питание повысился на 2 %.

    В Латвии расход на жильё и питание повысился на 2 %.

    Существенное отличие среднего уровня расходов в странах Балтии и Евросоюза заключается в то, что совершенно разные суммы тратятся на продукты питания и жизнеобеспечения. Самое большое отличие состоит в затратах на продукты питания.

    | 21.01.2014
    Остров Самет - отдых в Раю.

    Остров Самет - отдых в Раю.

    Один из красивейших островов Таиланда – Самет, входит в провинцию Районг. Это царство кораллов и чистейшей прозрачной воды, морской рыбалки и дайвинга, отдыха. | 20.09.2013
    Новый автобусный маршрут Болдерая-Зиепниеккалнс в Риге

    Новый автобусный маршрут Болдерая-Зиепниеккалнс в Риге

    На три месяца произведена замена автобусного маршрута повышенного сервиса nr.247 "Болдерая-Зиепниеккалнс" на экспериментальный автобусный маршрут "Болдерая-Зиепниеккалнс". Комиссия Рижской думы по выдаче лицензий на пассажирские коммерческие перевозки решила поддержать инициативу горожан.
    | 11.01.2014
    Налог или смерть

    Налог или смерть

    Пока что партии борются за власть и за право представлять интересы граждан, так что они тоже подключились в борьбе за налоги в выживанием, потому что равнять налог со смертью - слишком страшно. Но, позитивные идеи уже видны сквозь партийную борьбу.  | 15.02.2014
    Праздничные огоньки на ёлке Любви Laima

    Праздничные огоньки на ёлке Любви Laima

    В Риге к Рождеству будут празднично гореть огоньки на ёлке Любви Laima. На перекрестке улиц Калькю и бульвара Аспазияс до 12 января будет сверкать всевозможными красочными огнями необычная елка. Каждый может написать и послать ёлке свое послание Любви. И с каждым посланием на елке будет загораться новый яркий фонарик.

    | 02.12.2013
    С 1 ноября упаковочные пакеты стали платными

    С 1 ноября упаковочные пакеты стали платными

    Общая европейская тенденция на сохранение экологии привела к уменьшению потребления полиэтиленовых пакетов. Покупатели Rimi с 1 ноября платят от 5 до 7 сантимов за пакет, хотя до этого при покупке свыше 10 латов пакеты выдавались бесплатно. Новая политика магазина направлена на то, чтобы покупатели чаще использовали многоразовые продуктовые сумки.

    | 08.11.2013