Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1706 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Последствия использования гербицидов
  • Как открыть собственное бюро переводов?
  • Каким способом повысить число хостов, посетителей и просмотров сайта
  • История возникновения азартных игр
  • Где находятся места, в которых снимались фильмы ужасов?
  • На постоянное место жительства в Словакию
  • Помощь в осуществлении административных процедур
  • Выбираем детский комод
  • Всё о квадроциклах
  • Как выбрать пылесос для дома



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Временный вид на жительство в Латвии

    Временный вид на жительство в Латвии

    Пять стран мира дают временный вид на жительство при покупки недвижимости. Это Латвия, Испания, Португалия, Панама и страна под названием «Сент-Киттс и Невис». В рейтинге по минимальной проходной сумме инвестиций и возможности пересечения границ Шенгенской зоны, Канады, Великобритании и нескольких других стран лидирует Сент-Киттс и Невис.
    | 27.01.2014
    Да здравствует кино онлайн!

    Да здравствует кино онлайн!

    Времена, когда люди стояли за билетом в кинотеатр, стремясь попасть на любимую картину, когда порой (желая посмотреть какой-нибудь новый блистательный шедевр) выпрашивали лишний билетик друг у друга - эти времена почти уже ушли в прошлое. | 16.03.2014
    Счета за квартиру в Риге увеличиваются намного быстрее, чем доходы

    Счета за квартиру в Риге увеличиваются намного быстрее, чем доходы

    По мнению Департамента по вопросам благосостояния Рижской думы, квартирные счета у многих людей повышаются намного стремительнее, чем доходы людей.

    | 02.04.2014
    День памяти и соболезнований

    День памяти и соболезнований

    Латвия соболезнует близким погибших при террористических актах в Волгограде. Латвия осуждает произошедшие теракты и выражает глубокие соболезнования сообщила пресс-служба Министерства иностранных дел Латвии.

    | 30.12.2013
    В столице Латвии открылся музей утюгов

    В столице Латвии открылся музей утюгов

    Столица Латвии стала одним из немногих городов, который может похвастаться наличием такого необычного музея, как музей утюгов. Музей способен предоставить своим посетителям более сотни самых разных и необычных утюгов.

    | 13.02.2014
    Российские военные самолеты оказались в непосредственной близости от Латвийских территориальных вод

    Российские военные самолеты оказались в непосредственной близости от Латвийских территориальных вод

    Национальные Вооруженные силы латвийского государства сообщили о вероятной угрозе со стороны России. Угроза появилась в виде пяти самолетов российского происхождения. | 21.02.2014
    В Латвии отказались от прожиточного минимума

    В Латвии отказались от прожиточного минимума

    В Латвии решено отказаться от такого определения, как прожиточный минимум. Центральное статистическое управление (ЦСУ) Латвии начиная с этого момента не будет проводить подсчеты и вычисления по поводу нахождения суммы прожиточного минимума. Последний раз статистики подсчитала этот социальный показатель в декабре прошлого года. Прожиточный минимум подсчитывался в соответствии с рекомендуемой в 1991 году методикой. ЦСУ сообщало в декабре этот показатель достиг 177 латов или 252 евро. | 23.02.2014
    Видео: авария на Новой Риге

    Видео: авария на Новой Риге

    На трассе Москва-Рига произошла ужасная авария. Легковой автомобиль Hyundai встретился лоб в лоб с грузовиком, при это все кто были в легковушке поглибли. | 19.08.2013
    Новый руководитель «Maxima Latvija» повысит зарплаты и улучшит условия труда

    Новый руководитель «Maxima Latvija» повысит зарплаты и улучшит условия труда

    По сообщениям одной из ведущих торговых сетей «MaximaLatvija», на протяжении всего 2014 года силами компании планируется инвестировать порядка 6,5 млн. евро на модернизацию условий труда работников сети. 

    | 14.04.2014
    В Латвии будет жаркий август.

    В Латвии будет жаркий август.

    3 и 4 августа в Латвии в самый разгар выходных дней синоптики обещают, что жара дойдет до 30°. До выходных обещают на востоке Латвии небольшие дожди, а также утверждают, что температура до 3 августа не поднимется выше +16 - + 24°. Порывы ветра в эти дни будут достигать около 16 м/с и непосредственно к выходным станет уже значительно теплее. Остальное в полном обзоре темы. | 31.07.2013
    Крымские татары собираются проводить свой собственный референдум

    Крымские татары собираются проводить свой собственный референдум

    Крымские татары собираются проводить свой собственный референдум, чтобы определиться с дальнейшими действиями.Крымские татары хотят провести свой референдум относительно их дальнейших действий в Крыму

    | 29.03.2014
    Конференция в честь введения в Латвии евро

    Конференция в честь введения в Латвии евро

    Торжественная конференция в честь введения в Латвии евро состоялась в Старой Риге в зале Малой Гильдии. На конференции присутствовали высшее руководство Европейского Союза, Латвийской Республики и газеты Телеграф

    | 09.01.2014
    В Латвии произошел странный пожар

    В Латвии произошел странный пожар

    Не совсем обычный пожар затушили работники противопожарной обороны  на балконе многоэтажного дома в Огре. Странно то, что в огне оказался обычный велосипед,да еще перевернутый в верх колесами.

    | 16.03.2014
    Швейцария и Австрия заморозили счета граждан Украины

    Швейцария и Австрия заморозили счета граждан Украины

    Швейцария и Австрия заморозили счета граждан Украины. Швейцария заморозила счета 20 граждан, а Австрия 18. Швейцария распространила официальный список граждан у которых временно заморожены счета. В списке числятся фамилии Виктора Януковича и его сына Александра, Сергея Арбузова, Николая Азарова и ряда других членов кабинета министров. | 28.02.2014
    Якубович выступит в Риге в театральной премьере

    Якубович выступит в Риге в театральной премьере

    В этот раз компания Starconcert подготовит для латвийской столицы потрясающую театральную премьеру во главе сразу с тремя народными артистами России – Л. Якубович, О. Волкова и Л. Кулагина. Сам Леонид выступит в роли мсье в спектакле «Будьте здоровы, месье!». | 08.04.2014
    Доклад о возможном военном вторжении в Латвию

    Доклад о возможном военном вторжении в Латвию

    24 сентября во вторник, правительство будет заслушивать закрытый доклад, в котором будет доложено о проведенном анализе того, насколько вероятно, что в Латвию может произойти военное вторжение. | 23.09.2013
    Конфискация 696 кг импорта товаров на рижском рынке

    Конфискация 696 кг импорта товаров на рижском рынке

    Служба государственных доходов изъяла 696 кг сельскохозяйственной импортной продукции  на ночном рынке в Риге. Все фрукты-ягоды были конфискованы в пользу Рижского зоопарка. Главными плюсами ночного рынка всегда были низкие цены и местное происхождение продуктов: овощей, фруктов, зелени и ягод. | 25.01.2014
    Деньги на укрепление Домского собора выделит дума

    Деньги на укрепление Домского собора выделит дума

    Довольно большие затраты понесет правительство еще до Нового Года, так как наконец-то рассмотрен и утвержден проект реконструкции и укрепления башни Домского собора. это красивейшее сооружение и историческое здание нуждается в срочном ремонте.

    | 14.02.2014
    В октябре Латвия переведет часы на 1 час назад

    В октябре Латвия переведет часы на 1 час назад

    В ночь с 26 на 27 октября Латвия, как и многие страны мира, в 4 часа утра переведет стрелки часов на 1 час назад, перейдя таким образом на зимнее время. | 04.10.2013
    В марте в Риге планируют открыть новый отель

    В марте в Риге планируют открыть новый отель

    Март нынешнего года богат сюрпризами. К примеру, в Риге, на углу бульвара З. А. Мейеровица и Смилшу будет открыта новая 4-звездочная гостиница, которая будет находиться напротив Бастионной горки. Она будет называться «Astor Riga Hotel». | 29.03.2014
    В Латвии началось обучение учителей по программа «Samsung Школа будущего»

    В Латвии началось обучение учителей по программа «Samsung Школа будущего»

    В Латвии началось обучение учителей по программа «Samsung Школа будущего». В течении пяти месяцев 120 учителей и директоров школ будут бесплатно обучаться использовать на уроках новейшие технологии. По окончанию обучения команды учителей получат 10 000 евро на внедрение в своей школе технологии Samsung.
    | 01.02.2014
    Возможен ли экспорт Латвийских продуктов в Африку?

    Возможен ли экспорт Латвийских продуктов в Африку?

    Для экспорта Латвийских товаров предприниматели последнее время задумываются о сотрудничестве со странами Африки. Пока рынок для латвийских экспортеров в подобных странах открыт  и у них есть хорошая возможность завоевать там лидирующие позиции. Латвийские товары пользуются большим спросом в Африке. | 01.01.2013
    Нил Ушаков сообщил о ходе ремонта дорог в Иманте

    Нил Ушаков сообщил о ходе ремонта дорог в Иманте

    Сегодня, с самого раннего утра, мэр города Рига Нил Ушаков проводил инспекцию в Иманте, в которых ведутся ремонтные работы по восстановлению асфальта на дорогах и тротуаров дворов. | 13.08.2013
    Над Видземе Латвии пронёсся смерч и оставил серьёзные разрушения

    Над Видземе Латвии пронёсся смерч и оставил серьёзные разрушения

    Смерч высотой около 50 метров пронесся во вторник в Паргауйском крае. | 14.08.2013
    Один из парламентариев считает, что медицинская реформа требует существенной доработки, а ее нынешнее принятие – бессмысленно

    Один из парламентариев считает, что медицинская реформа требует существенной доработки, а ее нынешнее принятие – бессмысленно

    Депутат Сейма Латвийской Республики – Виталий Орлов, выразил мнение о том, что предстоящая медицинская реформа – требует существенной доработки. Виталий Орлов выполняет функции председателя подкомиссии сейма по Здравоохранению. | 19.02.2014
    Насколько важно улыбаться своим друзьям и близким

    Насколько важно улыбаться своим друзьям и близким

    Исследователи провели глобальный опрос населения о том, как часто им приходиться улыбаться. К сожалению, результаты далеко не самые лучшие.

    | 12.05.2013
    Латвийский политолог предсказал пересмотр границ в Европе

    Латвийский политолог предсказал пересмотр границ в Европе

    Латвийский политолог Янис Икстенс сказал, что присоединение Крыма к России только начало по переходу к полномасштабному пересмотру границ в Европе. Произошел фактически возврат к холодной войне и началась новая эра по перестройке границ Европы.

    | 21.03.2014
    Вывоз мусора во время ремонта дома

    Вывоз мусора во время ремонта дома

    Строительные работы совершаются практически всегда и повсюду. Будет это столица, областной цент или пока ещё только набирающий обороты молодой городок, усовершенствование и возведение новых зданий и сооружений является неотъемлемой частью развития.

    | 17.01.2014
    На острове Луцавсале и дамбе АВ появится видеонаблюдение.

    На острове Луцавсале и дамбе АВ появится видеонаблюдение.

    На сайте Бюро по надзору за госзакупками (IUB) появилась информация об открытии тендера на приобретение оборудования для установки систем видеонаблюдения на дамбе АВ и острове Луцасвале.
    | 16.09.2013
    Размер пособия буден увеличен до 120 латов

    Размер пособия буден увеличен до 120 латов

    С 20 ноября родители малолетних детей имеющие работу начнут получать пособие по уходу за ребенком до года, если они не получают деньги положенные к выплате по материнству или родительское пособие.
    | 15.02.2014
    Латвийские евро монеты скоро поступят жителям Латвии

    Латвийские евро монеты скоро поступят жителям Латвии

    Ни для ни кого не секрет, что Латвия в будущем году переходит на Евро, и уже сейчас в срочном порядке чеканятся монеты латвийских евро, которые жители Латвии смогут получить уже через несколько месяцев.

    | 10.09.2013
    Преступника с Резекне поймали в одном из приграничных домиков

    Преступника с Резекне поймали в одном из приграничных домиков

    Вот и закончился боевик в латвийском пограничном городе Резекне, в котором некий мужчина ворвался в автосервис, угнал дорогой джип Audi Q7,  а после и полицейскую машину, получивший ранения в перестрелкой и позже спрятавшийся от местных властей и любых других жителей города. Наконец-то его поймали и жители Резекне могут снова спать спокойно.
    | 04.09.2013
    В Латвии Audi Q7 приготовлены для телохранителей

    В Латвии Audi Q7 приготовлены для телохранителей

    Говорят, что эксклюзивные автомобили Audi Q7 приготовлены для телохранителей спикера Сейма Солвиты Аболтини и премьера Лаймдоты Страуюмы (обе — "Единство"). Полиция безопасности держит в секрете не только стоимость автомобилей, но и сам факт покупки элитных автомашин.
    По неофициальным данным за покупку было заплачено значительно больше стандартной цены. | 27.01.2014
    Поведение Латвийцев выявлено через социальный опрос.

    Поведение Латвийцев выявлено через социальный опрос.

    Вредные привычки есть у каждого и любому ясно, что совершенных людей нет. Основываясь на этом SKDS (социологическая компания) сделала опрос по всем регионам Латвии. Самым большим раздражением у жителей Латвии стала проблема с порядком. Многие латвийцы не следят за чистотой и мусорят практически везде: в лесу, на улицах, на пляжах. Остальное в полном источнике. | 09.08.2013
    Супермаркет или мини-город в Риге

    Супермаркет или мини-город в Риге

    Иногда так хочется чего-нибудь новенького - одежды, бытовой техники, или просто порадовать себя приятной безделушкой - в таком случае рижане собираются и идут в торговые центры. Здесь можно не только найти все самое необходимое для дома, кухни и работы, но и отлично развлечься. 

    | 13.12.2013
    Экс-глава Госстройинспекции про стоительство MAXIMA

    Экс-глава Госстройинспекции про стоительство MAXIMA

    Телеканал LNT транслировал в прямом эфире программу «900 секунд» с бывшим руководителем Государственной строительной инспекции Леонидом Якобсоном.

    | 18.12.2013
    Немного о Латвии

    Немного о Латвии

    Приезжая в Латвию - захватите с собой фотоаппарат. Здесь можно сделать интересные фотографии. Потому что природа - уникальная. Где вы еще найдете такое удивительное сочетания моря, сосен, солнца и улыбок? | 01.11.2013
    Церемонию открытия Олимпийский игр в Сочи посмотрели 3 млрд человек

    Церемонию открытия Олимпийский игр в Сочи посмотрели 3 млрд человек

    В минувшую пятницу, 7 февраля, в Сочи на стадионе "Фишт" состоялась торжественная церемония открытия зимних Олимпийских игр.

    | 11.02.2014
    Иностранцы отдыхают в Риге

    Иностранцы отдыхают в Риге

    Иностранцы не перестают развлекаться в Риге. Не далее, как в пятницу, на улице Валдемара разбушевались два иностранных туриста. Водитель такси огласил своим пассажирам стоимость поездки. | 23.04.2013
    Если Цилинскис придет на шествие легионеров, он будет уволен

    Если Цилинскис придет на шествие легионеров, он будет уволен

    Премьер Лаймдота Страуюма ("Единство") вынесла официальное предупреждение правящей коалиции о том, что если постановление правительства будет нарушено 16 марта, то министр Эйнар Цилинскис (VL-ТБ/ДННЛ) лишится своего поста.

    | 13.03.2014
    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Уже совсем скоро Латвия станет восемнадцатой страной, которая поменяла национальную валюту на евро. Для Латвии это большой шаг вперед. Некоторые политики считают иначе, но в основном политика взаимодействия со странами Европейского соглашения активно поддерживается как политическими органами, так и местным населением. | 23.12.2013
    Отопительные тарифы послужили причиной для митинга

    Отопительные тарифы послужили причиной для митинга

    Около здания городского управления Даугавпилса должно пройти протестное выступление, запланированное на двадцать седьмое февраля. Вышедшие на протесты горожане заявляют о том, что данное нынешними управляющими, еще во время предвыборной полемики, обещание – не выполняется. | 28.02.2014
    В суд подан иск на 100 миллионов латов

    В суд подан иск на 100 миллионов латов

    1 млрд. латов могут взыскать суды с виновников трагедии в Золитуде. В Рижский окружной суд уже подан иск на 100 млн латов. По этому судебному делу будут проходить пять ответчиков Maxima Latvija, Re&Re, Tineo, Homburg Zolitude и Рижская дума.

    | 29.11.2013
    Boeing 777-200 авиакомпании Malaysia Airlines найден в в море

    Boeing 777-200 авиакомпании Malaysia Airlines найден в в море

    Boeing 777-200 авиакомпании Malaysia Airlines найден в в море на территории Вьетнама в 250 километрах от острова Тхо-Чу. Пресс-секретарь вьетнамских ВВС сделал официальное заявление по этому поводу утром 8 марта. На борту самолета числились пассажирами 239 человек из них двое детей. | 08.03.2014
    Последние теплые дни лета в Латвии

    Последние теплые дни лета в Латвии

    Антициклон вновь влияет на погоду в Латвии. И хотя лето и подарит рижанам еще несколько теплых и солнечных дней, восточные ветры всё равно опустят ночную прохладу до +11...+16 градусов. | 24.08.2013
    Мэр Саласпилса: проблемы

    Мэр Саласпилса: проблемы "Rīgas satiksme" нас не должны касаться

    Раймондс Чударс, председатель Саласпилской думы, высказал мнение, что районным самоуправлениям необходимо стать совладельцами Rīgas satiksme. Это объясняется грядущим нововведением, которое предоставит жителям столицы скидки в общественном транспорте. | 08.10.2013
    Партия реформ в Латвии не согласна с VL-TB/LNNK

    Партия реформ в Латвии не согласна с VL-TB/LNNK

    Правоцентристская политическая партия реформ основанная в 2011 году экс-президентом Валдисом Затлерсом не поддержит начинания объединения политических партий VL-TB/LNNK в отношении ликвидации памятника Воинам Освободителям в Задвинье.

    | 28.10.2013
    «Проведение

    «Проведение "Новой волны" неуместно», - Ринкевич

    Учитывая сложившуюся ситуацию, проведение данного мероприятия не то, на чем сейчас следует фокусировать внимание. Такое заявление было опубликовано в интервью журналу lr Э.Ринкевичем, министром иностранных дел Латвии. | 05.04.2014
    Британские ученые разоблачают Джеймса Бонда

    Британские ученые разоблачают Джеймса Бонда

    "Смешать, но не взбалтывать" - сказа самый известный шпион всех времен Джеймс Бонд, а ученые тут же подхватили его фразу и стали ставить невероятные диагнозы. 

    | 19.02.2014
    Руководство Рижского порта дает прогнозы на 2014 год

    Руководство Рижского порта дает прогнозы на 2014 год

    Руководство Рижского порта осторожно дает прогнозы на 2014 год. За 2012 год в порту было перевалено 28,8 млн тонн грузов, то за 2013 год эта цифра уменьшилась и до 28 млн. тонн и эта цифра на сегодняшний день кажется уже хорошей. | 27.01.2014