Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1631 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Элитная мебель итальянских производителей в Москве
  • Составляем базовый гардероб
  • Современные методы продвижения
  • Дачи и квартиры.
  • Удобный в использовании дозатор для жидкого мыла
  • Торрент - лучший для скачивания игр
  • Грузоперевозки по Украине от GruzoTaxi.kiev.ua
  • Туринабол
  • Целебные грязи Мёртвого моря
  • Вред и польза от компьютера



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Регистрация брака подоражает

    Регистрация брака подоражает

    Размер государственной пошлины за регистрацию брака будет увеличен с 5 до 9,84 лата и составит 14 евро. Данное изменение предусмотрено поправками к правилам о государственной пошлине за регистрацию актов гражданского состояния. | 26.09.2013
    Экскурсия Гарри Поттер

    Экскурсия Гарри Поттер

    экскурсия Гарри Поттер

    | 28.02.2014
    В Латвии 90% монет достоинством 1 евро украсили изображением милды

    В Латвии 90% монет достоинством 1 евро украсили изображением милды

    У многих людей были определенные опасения по поводу того, что официальные латвийские монеты с изображением Милды могут быстро исчезнуть после введения в стране евро. Но по факту получилось наоборот. | 04.04.2014
    В Латвии просят ограничить показ телепрограмм

    В Латвии просят ограничить показ телепрограмм

    В комиссию Сейма по правам человека и общественным делам обратился Национальный совет по электронным СМИ с просьбой ввести поправки устанавливающие административную ответственность за неправильную ретрансляцию телевизионных программ. | 01.03.2014
    Самые маленькие голливудские актрисы

    Самые маленькие голливудские актрисы

    Маленький рост или несоответствие традиционным и ставшим каноническими параметрам «90-60-92» не мешают некоторым женщинам быть наравне с мужчинами, завоевывать небывалую и ошеломляющую популярность, быть в центре в внимания и не без гордости носить статус самых успешных актрис.

    | 27.02.2014
    Цыганский вопрос

    Цыганский вопрос

    Пока что планируется создать четыре обширных поселка, но это, конечно же не предел того, что хотят сделать правительство и председатель цыганской общины для народа цыган.  В каждом из них будет расположено также небольшое производство, около 15 домов для цыганских семей, дом культуры, места отдыха, здание администрации, детский сад, спортивный зал и магазин.
     
    | 11.12.2013
    Римские шторы можно найти и в Санкт-Петербурге

    Римские шторы можно найти и в Санкт-Петербурге

    Шторы могут стать настоящим украшением Вашей комнаты, вне зависимости от ее назначения. Будь это гостиная или спальня, а может быть кабинет или будуар - настоящие итальянские шторы станут стильным дополнением дизайна комнаты. Римские шторы на заказ в Санкт-Петербурге можно сшить в салоне штор "Эскиз". | 18.01.2014
    Супермаркет или мини-город в Риге

    Супермаркет или мини-город в Риге

    Иногда так хочется чего-нибудь новенького - одежды, бытовой техники, или просто порадовать себя приятной безделушкой - в таком случае рижане собираются и идут в торговые центры. Здесь можно не только найти все самое необходимое для дома, кухни и работы, но и отлично развлечься. 

    | 13.12.2013
    Утверждены поправки к закону об иммиграции

    Утверждены поправки к закону об иммиграции

    Поправки к Закону об иммиграции были утверждены Сеймом в окончательном чтении. Основная мысль обговоренная в поправках об ужесточении требований к предоставлению вида на жительство гражданам третьих стран, покупающих в Латвии недвижимость.

    | 05.02.2014
    Футбол: Латвия уступила Греции в отборочной игре на ЧМ 2014

    Футбол: Латвия уступила Греции в отборочной игре на ЧМ 2014

    Буквально только что, завершился матч по футболу между сборными Латвии и Греции. Игра проходила в гостях для наших и несмотря на продолжительную борьбу в этой игре, Латвия всё же уступила с минимальным счётом 0:1.

    | 10.09.2013
    Вступает в силу запрет курительных смесей

    Вступает в силу запрет курительных смесей

     

    С 14 ноября вступают в законную силу поправки к "Закону о порядке оборота наркотических и психотропных веществ". Президент Андрис Берзиньш уже провозгласил их принятыми.

     

    | 03.11.2013
    Страны Балтии просят разместить у себя войска НАТО

    Страны Балтии просят разместить у себя войска НАТО

    Эстония и Латвия призвали НАТО разместить сухопутные войска на территории Прибалтики на постоянной основе.  | 11.04.2014
    18 ноября в Риге бесплатный проезд

    18 ноября в Риге бесплатный проезд

    В понедельник 18 ноября в День провозглашения Латвийской Республики проезд в общественном транспорте в Риге будет бесплатным.

    | 13.11.2013
    В Киеве МВД планирует штурмовать мэрию

    В Киеве МВД планирует штурмовать мэрию

    По информации источник издания, штурм обоих зданий должен состояться в ночь на 10 декабря. Подробностей планируемой операции собеседник издания рассказывать не стал. В настоящее время в здании городской администрации располагается один из штабов Майдана, а также медпункт, столовая и пункт обогрева.  | 11.12.2013
    Благотворительный фонд пострадавшим в Maxima

    Благотворительный фонд пострадавшим в Maxima

    Поддержи жертв трагедии 21-го ноября в т.ц. "Maxima". Вся Латвия вместе с жертвами трагедии и их семьям. Они не одиноки. И не одни. В Латвии множество людей готовы помочь, как и морально, так и материально. | 22.11.2013
    В Даугавпилсе начал работу Государственный единый центр обслуживания клиентов

    В Даугавпилсе начал работу Государственный единый центр обслуживания клиентов

    В Даугавпилсе начал работу Государственный единый центр обслуживания клиентов и теперь для получения услуг госучреждений, горожанам нет нужды ходить в каждый офис конторы в отдельности.

    | 02.02.2014
    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины»

    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины»

    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины» по мотивам классической пьесы Ивана Тургенева «Месяц в деревне». В работе принимают участие российские, французские, британские и латвийские кинематографисты. | 16.03.2014
    В Латвии будет жаркий август.

    В Латвии будет жаркий август.

    3 и 4 августа в Латвии в самый разгар выходных дней синоптики обещают, что жара дойдет до 30°. До выходных обещают на востоке Латвии небольшие дожди, а также утверждают, что температура до 3 августа не поднимется выше +16 - + 24°. Порывы ветра в эти дни будут достигать около 16 м/с и непосредственно к выходным станет уже значительно теплее. Остальное в полном обзоре темы. | 31.07.2013
    В Латвии пенсии будут увеличены на 8 евро

    В Латвии пенсии будут увеличены на 8 евро

    Ближайшей осенью ожидается увеличение пенсий в Латвии. Пенсионеры станут получать в среднем на 8 Евро больше. | 16.02.2014
    Строители не признают перегрузку крыши Maxima

    Строители не признают перегрузку крыши Maxima

    Строители сомневаются, что крыша магазина Maxima обрушилась из за перегрузки. Представитель конструкторского бюро HND Grupa Ивар Сергецс в своем интервью рассказал что вряд ли перегрузка стала причиной обрушения кровли. Уже два года как крыша находится в эксплуатации.

    | 20.12.2013
    В Латвии из-за борьбы со спайсом могут пострадать торговцы бытовой химии

    В Латвии из-за борьбы со спайсом могут пострадать торговцы бытовой химии

    Парламент Латвии в общих чертах поддержал новый проект закона по борьбе с легальными наркотиками. Но новый закон может испортит жизнь торгующим бытовой химией. По новому закону все химические вещества изначально запрещены к продаже. Торгующий должен доказать назначение товара и его безвредность.

    | 17.03.2014
    Выпущена карта, демонстрирующая последствия глобального потепления для Латвии и всего мира

    Выпущена карта, демонстрирующая последствия глобального потепления для Латвии и всего мира

    Издание National Geographic выпустило любопытную карту мира. С помощью этой карты, каждый сможет изучить внешний вид планеты после наступления глобального потепления. | 22.11.2013
    Льготы на проезд в электричках в пределах Риги

    Льготы на проезд в электричках в пределах Риги

    Буквально только что, мэр города Рига опубликовал сообщение на своей страничке социальной сети Facebook, которое понравиться всем льготникам общественного транспорта, так как уже с завтрашнего дня все льготы будут действительны и в электричках, но пока что в пределах города Рига. | 30.09.2013

    С 20 ноября родители малолетних детей имеющие работу начнут получать пособие по уходу за ребенком до года, если они не получают деньги положенные к выплате по материнству или родительское пособие.
    | 18.11.2013
    Шесть шайб от Динамо Рига

    Шесть шайб от Динамо Рига

    Так получилось, что команда Артиса Аболса стала первой в сезоне-2013/14, кто сумел забить питерским армейцам шесть голов. До рижан самое большое количество шайб в нынешнем чемпионате КХЛ СКА пропускал от нижегородского "Торпедо" Петериса Скудры — 2:5. В свою очередь, динамовцы Риги второй раз в этом сезоне сумели забросить шесть шайб.  | 08.02.2014
    Гус Хиддинк вернулся к команде Нидерландов

    Гус Хиддинк вернулся к команде Нидерландов

    После окончания чемпионата мира по футболу Гус Хиддинк, пропустив 16 лет, снова станет главным среди тренеров сборной Нидерландов. Много лет прошло с тех пор, когда Гус перестал заниматься своей командой в национальной сборной своей страны. Через 16 лет Хиддинк возвращается к истокам своей карьеры и именно здесь он начнет выводить сборную на новые высоты.
    | 02.03.2014
    Мэр Риги Нил Ушаков обсудит проблемы и ремонт дорог на собрании

    Мэр Риги Нил Ушаков обсудит проблемы и ремонт дорог на собрании

    Дороги столицы Латвии находятся в плохом состояние после того как растаял снег. Но ремонт можно начинать только тогда, когда асфальт прогреется и температура будет не ниже 5 градусов тепла по Цельсию. | 14.04.2013
    Выбор акустической гитары

    Выбор акустической гитары

    Магазинов, как и производителей акустических гитар, на сегодняшний день множество, поэтому проблема выбора своего идеального инструмента беспокоит каждого кто решил осуществить покупку гитары.

    | 25.02.2014
    Карта школьника превратится в электронный кошелек

    Карта школьника превратится в электронный кошелек

    У карты рижских школьников со временем появится новые функции - с их помощью дети смогут расплачиваться в столовой, а их родители, в свою очередь, контролировать, какую сумму потратил их ребенок и на что.

    | 09.02.2014
    Экс-советник занимался шпионажем в аэропорту

    Экс-советник занимался шпионажем в аэропорту

    Все началось после того ,как произошла перемена в составе правительства Латвии, которая затронула множество политиков и государственных постов. В конце ноября председатель правления Рижского международного аэропорта Андис Дамлицс отстранил Раймонда Лаздиньша от должности главы Департамента безопасности. | 15.12.2013
    Латвиец Алексей Поняков занял престижное место на покерном турнире WSOP 2013

    Латвиец Алексей Поняков занял престижное место на покерном турнире WSOP 2013

    Ещё пару дней назад мало кому было известно имя латвийского покерного игрока Алексея Понякова, но теперь всё иначе. | 15.07.2013
    Латвия выпустила почтовую марку в честь 20-летия дипломатических отношений с грузией

    Латвия выпустила почтовую марку в честь 20-летия дипломатических отношений с грузией

    В этом году Латвия и Грузия отмечают интересную дату – 20 лет с момента установления долгосрочных дипломатических отношений. По этому поводу Латвийская Республика выпустила уникальную почтовую марку. | 03.04.2014
    Председатель Рийгикогу Эне Эргма за сотрудничество и модернизацию

    Председатель Рийгикогу Эне Эргма за сотрудничество и модернизацию

    Председатель Государственного собрания Эстонии Эне Эргма в своем выступлении в Риге предложила срочно превратить Балтийскую ассамблею в авторитетную организацию. В качестве примера Эргма привела сотрудничество и обоюдную модернизацию железнодорожного сообщения.

    | 30.11.2013
    Команда по санному спорту положила в копилку России еще одну серебряную медаль

    Команда по санному спорту положила в копилку России еще одну серебряную медаль

    Золотые медали в эстафете выиграли признанные фавориты – саночники сборной Германии, а вслед за россиянами финишировали латыши. | 16.02.2014
    Рижская 1-я больница станет учебной базой для студентов

    Рижская 1-я больница станет учебной базой для студентов

    Департамент благосостояния Рижской думы, Департамент имущества Рижской думы, Рижская 1-я больница и Рижский университет Страдиня договорились, что Рижская 1-я больница станет учебной базой для студентов и резидентов Рижского университета Страдиня.

    | 03.03.2014
    Сейм не стал поддерживать отсрочку введения евро

    Сейм не стал поддерживать отсрочку введения евро

    Портал manabalss.lv опубликовал данные о подсчете голосов отданных за сохранение в Латвии такой денежной единицы, как лат. Подписантов за инициативу поданную в Сейм набралось 10384 гражданина Латвии. Но депутаты Сейма не стали рассматривать коллективное заявление об отсрочке введения евро в Латвии и не передали его в юридическую комиссию.

    | 29.01.2014
    «Карта Рижанина» для получения скидок и бонусов в Риге

    «Карта Рижанина» для получения скидок и бонусов в Риге

    Вчера, мэр Риги Нил Ушаков совместно с вице-мэром Андрисом Америксом представили «Карту рижанина», которую необходимо получить всем жителям латвийской столицы до конца этого года. | 26.09.2013
    Первая леди Риги займётся ресторанным бизнесом

    Первая леди Риги займётся ресторанным бизнесом

    Супруга главы Риги поведала в журналистам DELFI, что бар, расположенный в квартале Spikeri, носит название Cafe Dali. | 02.04.2014
    Изменение порядка выдачи виз в Турцию (для неграждан Латвии)

    Изменение порядка выдачи виз в Турцию (для неграждан Латвии)

    Констатируем, что Латвийским не гражданам с 11.04.2014 был трансформирован порядок выдачи виз для въезда на территорию Турции. Об этом информирует Министерство иностранных дел Турции. | 27.02.2014
    Проезд в общественном транспорте подешевеет

    Проезд в общественном транспорте подешевеет

    Со следующего года Латвия планирует переход на евро. За одну поездку на общественном транспорте в Риге надо будет заплатить семьдесят евроцентов, в случае приобретение билета на проезд непосредственно у водителя его стоимость составит один евро. | 18.09.2013
    Печенье в виде нацистской свастики

    Печенье в виде нацистской свастики

    В твиттере латышского националиста появились фотографии печенья изготовленного в форме нацистской свастики. Пояснения у фотографии рассказывают о «пипаркуках» — традиционном рождественском латвийском печенье, которое используется в том числе для украшения елки.

    | 25.12.2013
    В Риге прошло запланированное мероприятие флеш-моб «Латвия - моя родина»

    В Риге прошло запланированное мероприятие флеш-моб «Латвия - моя родина»

    В пятницу в Риге прошло запланированное мероприятие с привлечением большого количества молодежи. Около двух сотен молодых людей собрались на Ратушной площади Риги и провели показательную акцию  - флеш-моб «Латвия - моя родина».

    | 22.03.2014
    В Риге выделят дополнительные средства на места в детских садах.

    В Риге выделят дополнительные средства на места в детских садах.

    Рижская дума в настоящее время решает вопрос с местами в детских садах, которых катастрофически не хватает. На данный момент принято решение выделить 2 000 000 латов почти на 550 мест. Для этого будут к 8 дошкольным зданиям сделаны пристройки для расширения площади на новые места для детей дошкольного возраста. Далее в полном обзоре темы. | 09.08.2013
    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Рижская дума вынесла решение о выделении пособий пострадавшим от обрушения здания магазина «Maxima». Комитету по социальным вопросам было поручено создать соответствующую комиссию для реализации исполнения вынесенного думой решения. | 19.12.2013
    1 миллион латов в год на освоение космоса

    1 миллион латов в год на освоение космоса

    Министерство образования считает, что Латвия должна выделить 1 миллион латов в год на освоение космоса. В проекте решения предусмотрены различные целевые траты при положительном решении этого вопроса. 93 процента от этой суммы инициаторы предложения тратить на финансирование научных учреждений. | 06.02.2014

    "Единство" требует отставки президента

    Недавние события на Украине еще не успели закончиться, а вот уже сильное политическое недовольство захватило Латвию. В чем же дело, или народы и партии всех стран выбрали это время для перемены власти. нда  | 13.12.2013
    Латвийский политолог предсказал пересмотр границ в Европе

    Латвийский политолог предсказал пересмотр границ в Европе

    Латвийский политолог Янис Икстенс сказал, что присоединение Крыма к России только начало по переходу к полномасштабному пересмотру границ в Европе. Произошел фактически возврат к холодной войне и началась новая эра по перестройке границ Европы.

    | 21.03.2014
    Сотрудники Maxima об условиях работы

    Сотрудники Maxima об условиях работы

    В компании Maxima из уст руководства можно было услышать заверения общественности, что для работы созданы идеальные условия. После скандального выступления на публике бывшего руководителя Maxima Latvija Гинтараса Ясинскаса многие сотрудники этой торговой сети решили рассказать в каких условиях им приходится работать.

    | 02.12.2013
    Уволен депутат Рижской думы Руслан Панкратов

    Уволен депутат Рижской думы Руслан Панкратов

    Руслан Панкратов был уволен с занимаемой им должности директора РФМЭСИ (Рижский филиал Московского Государственного Университета Экономики, Статистики и Информатики). Причиной увольнения стало якобы неподобающее выполнение должностных обязанностей. | 08.04.2014
    Аллея свободы ожидает своей реконструкции

    Аллея свободы ожидает своей реконструкции

    В Риге продолжаются разговоры по поводу создания, так называемой Аллеи свободы, на одной из улиц города, Бривибас. Создать её планируют между зданиями Кабинета министров и Кафедральным собором.
    | 03.04.2013