Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1618 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Мы расскажем, как сделать свои выходные незабываемыми
  • А что Вы знаете о стреппинг ленте?
  • Производственное освещение
  • Что взять с собой на горнолыжный курорт
  • Лучшая техника от cavex
  • Белье корректирующее фигуру
  • Заклятие параноика - триллер Стивена Кинга
  • Slots For Fun - хороший отдых с возможностью выиграть куш
  • Гастрономический тур в Латвию
  • Как выбрать охранное оборудование



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Опекунша - мошенница скрывала труп женщины

    Опекунша - мошенница скрывала труп женщины

    Криминальная полиция города Риги работает над раскрытием серьезного преступления совершенного два года назад.
    | 23.08.2013
    Украина ввела полный контроль и охрану газотранспортной и газораспределительной системы

    Украина ввела полный контроль и охрану газотранспортной и газораспределительной системы

    Национальная гвардия и Служба безопасности Украины с 17 марта 2014 года ввела полный контроль и пристальную охрану газотранспортной и газораспределительной системы все страны. МВД Украины сделало по этому поводу отдельное заявление.

    | 18.07.2014
    В Риге открылось новое бистро Lido

    В Риге открылось новое бистро Lido

    В торговом центре Domina в Риге  открылось новое бистро Lido. В создание нового предприятия было вложено 900 000 евро. Бистро третье по величине из действующих в столице ресторанов Lido. На площади, размер которой 1200 квадратных метров разместились 270 мест для клиентов.

    | 06.02.2014
    Доклад о возможном военном вторжении в Латвию

    Доклад о возможном военном вторжении в Латвию

    24 сентября во вторник, правительство будет заслушивать закрытый доклад, в котором будет доложено о проведенном анализе того, насколько вероятно, что в Латвию может произойти военное вторжение. | 23.09.2013
    Ищем работу в интернете: основные шаги

    Ищем работу в интернете: основные шаги

    Итак, перед вами стоит задача найти для себя хорошую работу – это нелегко, но возможно, и наибольшие возможности для этого предоставляет сеть интернет. Сегодня большинство более или менее серьезных фирм и организаций представлены в интернете. | 02.02.2014
    В лесах Латвии появился азиатский шакал

    В лесах Латвии появился азиатский шакал

    В лесах Латвии, как и предсказывалось ранее зоологами, появился азиатский золотой шакал. Другие названия этого хищного животного звучат, как чекалка, африканский волк или  Canis aureus.

    | 07.06.2014
    Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014

    Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014

    Традиционного, перед  Новым Годом люди стремятся завершить  свои дела, чтобы встречать этот зимний праздник с чистой совестью и без мысли, что что-то осталось недоделанным в прошлом году. Так же перед Новым Годом правительство Латвии составляет новые бюджеты. Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014.

    | 17.12.2013
    100 км на дизеле за 3,5 часа работы

    100 км на дизеле за 3,5 часа работы

    Расход дизельного топлива на 100 км около 7 литров. Чтобы купить эти семь литров, жителям Латвии, при средней зарплате 361 лат в месяц, необходимо проработать около трех с половиной часов. Заработать на такое же количество топлива житель Дании при среднем доходе, 2000 латов, должен отработать 44 минуты.

    | 05.02.2014
    Разные самолеты - разная участь

    Разные самолеты - разная участь

    Самолет летевший из Москвы в Гоа совершил экстренную посадку в Астрахани. Так как на борту самолета разгорелась драка в которой участвовало 165 пассажиров. Компания "Северный ветер" выполняла очередной чартерный рейс. | 20.03.2014
    Свадебные ритуалы и традиции в мире

    Свадебные ритуалы и традиции в мире

    Существует множество свадебных традиций и ритуалов. Один из них обязанность подруг продать невесту подороже. Если спросить у жениха откупной вариант и он согласится перечислить двадцать положительных качеств будущей тёщи, то можно просто скостить ему суму выкупа, заставив выложить из денег имя возлюбленной. | 19.11.2013
    Цыганский вопрос

    Цыганский вопрос

    Пока что планируется создать четыре обширных поселка, но это, конечно же не предел того, что хотят сделать правительство и председатель цыганской общины для народа цыган.  В каждом из них будет расположено также небольшое производство, около 15 домов для цыганских семей, дом культуры, места отдыха, здание администрации, детский сад, спортивный зал и магазин.
     
    | 11.12.2013
    В Риге создается Центр руководства уличным движением

    В Риге создается Центр руководства уличным движением

    В Риге создается Центр руководства уличным движением. Для этого привлекаются средства Евросоюза и будут задействованы самые передовые технологии. Такой центр позволит обобщить полученную различными датчиками на улице сведений по всем совершенным в городе автомобильным происшествиям, о нарушениях общественного порядка и преступных деяниях, авариях автотранспорта и пробках, пожарах, наводнениях и иных угрозах природной стихии, возможностях техногенных катастроф и т.д.

    | 28.02.2014
    Виртуальное пространство - сделано в Японии

    Виртуальное пространство - сделано в Японии

    Учёные из университета Токио решили поразить вес мир своей идеей создать виртуальное пространство, в которой человек будет чувствовать себя в обстановке к очень близкой к реальности. | 16.05.2013
    Латвийская транзитная отрасль гораздо сильнее конкурентов Литву и Эстонию

    Латвийская транзитная отрасль гораздо сильнее конкурентов Литву и Эстонию

    За январь и февраль 2014 г. в портах стран Балтии было получено и отправлено приблизительно 27,708 млн тонн грузов. По сравнению с аналогичным периодом прошлого года не было зафиксировано изменений объемов переваленных грузов. | 02.04.2014
    Видео: авария на Новой Риге

    Видео: авария на Новой Риге

    На трассе Москва-Рига произошла ужасная авария. Легковой автомобиль Hyundai встретился лоб в лоб с грузовиком, при это все кто были в легковушке поглибли. | 19.08.2013
    Перемещение

    Перемещение "Игры престолов" на полнометражный экран

    Джордж Р. Р. Мартин автор "Игры престолов" (Game of Thrones) сообщил, что идет активная подготовка перемещению телевизионной версии фильма на полнометражный экран.

    | 25.03.2014
    Число латвийских детей рожденных заграницей растёт

    Число латвийских детей рожденных заграницей растёт

    Число латвийских детей рожденных за пределами страны в 2012 году составляет 3 364 ребенка. По сравнению с цифрами 2011 года, когда количество  рожденных малышей составляло 2 860,  это на 18% больше. | 21.04.2014
    Иностранцы отдыхают в Риге

    Иностранцы отдыхают в Риге

    Иностранцы не перестают развлекаться в Риге. Не далее, как в пятницу, на улице Валдемара разбушевались два иностранных туриста. Водитель такси огласил своим пассажирам стоимость поездки. | 23.04.2013
    Реформа правил дорожного движения в Латвии

    Реформа правил дорожного движения в Латвии

    Министерство сообщения обнародовали проект новых ПДД. О необходимости реформирования правил свидетельствует тот факт, что за последние десять лет правила около 150 раз поддавались корректировке и дополнению.  | 11.04.2014
    Штрафы на дорогах Латвии

    Штрафы на дорогах Латвии

    А в Латвии дорожная служба всерьез обеспокоенна штрафами на дороге. Точнее, дорожная служба Латвии считает, что штрафы слишком малы и нуждаются в немедленном увеличении. 

    | 10.12.2013
    Ревизия на муниципальных предприятиях Елгавы

    Ревизия на муниципальных предприятиях Елгавы

    Госконтроль провел очередную ревизию на муниципальных предприятиях Елгавы. Стали сразу четко видно каким образом происходило разбазаривание средств. Заключение договоров происходило по завышенным ценам, покупалась дорогая косметика и устраивались дорогие обеды в ресторанах. | 05.02.2014
    Развивающие игры серии Лего

    Развивающие игры серии Лего

    Развивающие флеш-игры Lego отлично подходят для мальчиков и девочек младшего и среднего возраста серии строительство . Они прекрасно развивают воображение, креативность и размышление. | 23.10.2013
    Самолёты ВВС РФ на границе Латвии

    Самолёты ВВС РФ на границе Латвии

    Истребители F-16, входящие в воздушный патруль Северо- Атлантического альянса, в понедельник после обеда идентифицировали на внешней границе территориальных вод Латвии 8 военных самолетов из России. | 18.09.2013
    Латвия нуждается в иммигрантах

    Латвия нуждается в иммигрантах

    Валдис Домбровскис рассказал в одном из интервью, что Латвийская система выдачи видов на жительство хорошая идея, так как страна получает новых людей и новые финансы. Одна из эстонских газет сообщила читателям что экс-министр думает и говорит, как эстонец

    | 03.02.2014
    В Риге состоится конкурс молодежных инициатив

    В Риге состоится конкурс молодежных инициатив

    Молодые люди от 13 до 20 лет могут принять участие в конкурсе молодежных инициатив, который объявил Департамент образования, культуры и спорта Рижской думы. В конкурсе можно получить реальную финансовую поддержку для реализации молодежных проектов.
    | 07.03.2014
    Латвийский боец Глухов вновь победил Гарнера

    Латвийский боец Глухов вновь победил Гарнера

    В Санкт-Петербурге в рамках турнира M-1 Challenge 46 состоялся  бой-реванш между латвийским бойцом Константином Глуховым и американцем Кенни Гарнером. Решение судей было единогласным. Победителем признали Константина Глухова. Латвийский боец уже второй раз побеждает Гарнера. | 15.03.2014
    Сейм не стал поддерживать отсрочку введения евро

    Сейм не стал поддерживать отсрочку введения евро

    Портал manabalss.lv опубликовал данные о подсчете голосов отданных за сохранение в Латвии такой денежной единицы, как лат. Подписантов за инициативу поданную в Сейм набралось 10384 гражданина Латвии. Но депутаты Сейма не стали рассматривать коллективное заявление об отсрочке введения евро в Латвии и не передали его в юридическую комиссию.

    | 29.01.2014
    Мэр Саласпилса: проблемы

    Мэр Саласпилса: проблемы "Rīgas satiksme" нас не должны касаться

    Раймондс Чударс, председатель Саласпилской думы, высказал мнение, что районным самоуправлениям необходимо стать совладельцами Rīgas satiksme. Это объясняется грядущим нововведением, которое предоставит жителям столицы скидки в общественном транспорте. | 08.10.2013
    Крупные изменения трудового законодательства

    Крупные изменения трудового законодательства

    Сильные изменения могут ждать трудовое законодательство Латвии, если пройдет новый закон, о котором так давно просили депутаты. Поправки включают в себя параграфы о корректном знании иностранного языка, так же не мало важно различные доплаты за отработанное время в выходные дни и праздники. | 19.02.2014
    «Потратить миллионы на государственные цели или “сдаться” Газпрому?» - латвийский ультиматум.

    «Потратить миллионы на государственные цели или “сдаться” Газпрому?» - латвийский ультиматум.

    Что – определиться с действиями правительства в связи с намерениями выйти крупнейшего акционера из капитала Latvijas Gāze, газотранспортной компании. Объявила о своих намерениях компания-филиал германского энергетического гиганта, EO.NRuhrgas. Где – Латвия. Когда – до начала мая.
    | 07.04.2014
    Латвийский авто Dartz Prombron Iron Diamond продан Канье Уэст за почти миллион долларов

    Латвийский авто Dartz Prombron Iron Diamond продан Канье Уэст за почти миллион долларов

    Звездная пара - Ким Кардашьян и Канье Уэст - потратили на автомобили более миллиона долларов, чтобы чувствовать себя в безопасности во время поездок с их двухмесячной дочерью, пишет британское издание Dailystar. | 13.08.2013
    Экономика Латвии зависит от событий в Украине

    Экономика Латвии зависит от событий в Украине

    Дальнейшее развитие экономики Латвии и всего Балтийского региона оказалось в прямой зависимости от развития событий между Украиной и Россией. Появились первые анализы банковских операций говорящие о вероятном финансовом ущербе для Латвии.

    | 05.03.2014
    Жара в Латвии понемногу спадёт

    Жара в Латвии понемногу спадёт

    На данный момент, 9 августра в пятницу, в некотороых районах Латвии ещё до сих пор очень жарко. Например, самые высокие температуры будут в ильная в восточных частях Латвии, в которых температура воздуха будет держаться на высокой отметке в +27...+30 градусов. | 09.08.2013
    Актеры Рижского театра просят перенести гастроли

    Актеры Рижского театра просят перенести гастроли

    Маркетинговый руководитель Лига Римшевича. Латвийского национального театра сообщила,что три актера просят руководство перенести гастроли в России. Ею было получено письменное заявление с просьбой перенести гастроли.

    | 09.03.2014
    Благодаря оперативной работе полиции, был предотвращен ущерб почти на 50 миллионов евро

    Благодаря оперативной работе полиции, был предотвращен ущерб почти на 50 миллионов евро

    Слаженная и профессиональная работа латвийских сотрудников полиции в прошлом году, позволила предотвратить государственный ущерб, равный почти пятидесяти миллионам евро. | 19.02.2014
    Задорнов возможно лишится ВНЖ

    Задорнов возможно лишится ВНЖ

    Недавно комиссия Сейма по сплочению общества сообщила о том, что поступило предложение провести анализ и принять решение о возможности лишения известного юмориста М. Задорнова вида на жительство в Латвии. | 10.04.2014
    Ускорение регистрации товарного знака

    Ускорение регистрации товарного знака

    Следует определиться существует ли вообще процедура ускорения регистрации товарного знака. С начала 2012 года РОСПАТЕНТ временно исключил ускорение регистрации товарного знака, но сроки заявки на товарный знак не установлены законодательством. Практически проведение двух этапов экспертизы на определение товарного знака и окончательного вывода дается 12-15 месяцев. Такой длительный срок объясняется большое увеличение заявок и огромной загруженностью экспертов.
    | 27.02.2014
    Проезд для не рижан вырастет с 1 января 2014 года

    Проезд для не рижан вырастет с 1 января 2014 года

    С начала 2014 года Рижская дума собирается повысить цены на проезд общественным транспортом для пассажиров, которые задекларировали своё место жительства за пределами Риге. О грядущих изменениях планируется рассказать сегодня, 25 сентября, на пресс-конференции. Об этом сообщил мэр латвийской столицы Нил Ушаков. | 25.09.2013
    Футбол: Латвия уступила Греции в отборочной игре на ЧМ 2014

    Футбол: Латвия уступила Греции в отборочной игре на ЧМ 2014

    Буквально только что, завершился матч по футболу между сборными Латвии и Греции. Игра проходила в гостях для наших и несмотря на продолжительную борьбу в этой игре, Латвия всё же уступила с минимальным счётом 0:1.

    | 10.09.2013
    Латвия опечалена квотами на въезд в Швейцарию

    Латвия опечалена квотами на въезд в Швейцарию

    В последствие проведенного референдума в Швейцарии были по теме квот для иммигрантов были сделаны выводы, что это усложнит отношения иммигрантов в этой стране с другими людьми из Евросоюза. Это предположение высказали в Министерстве иностранных дел. | 13.02.2014
    Банком Латвии будет выпущена монета достоинством в 2 евро

    Банком Латвии будет выпущена монета достоинством в 2 евро

    Специальная оборотная монета достоинством в 2 евро будет выпущена Банком Латвии в год культурной столицы Европы. Монета будет посвящена Риге. Осенью начнется выпуск этой монеты тиражом миллион экземпляров.

    | 15.03.2014
    Экскурсия Гарри Поттер

    Экскурсия Гарри Поттер

    экскурсия Гарри Поттер

    | 28.02.2014
    Погода на праздники

    Погода на праздники

    Латвия не первый год встречает Рождественские праздники без снега и холода. Поговаривают даже, что это становится традицией.

    | 24.12.2013
    В Риге для обеспечения порядка приглашена охранная фирма TM security

    В Риге для обеспечения порядка приглашена охранная фирма TM security

    В Риге для обеспечения порядка во время шествия приглашена охранная фирма TM security со скандальной репутацией. Эта фирма известна еще по рейдерским захватам в бизнесе Вентспилса и попытками воздействовать на политику через Партию реформ.
    | 14.03.2014
    Наступило бабье лето в Латвии

    Наступило бабье лето в Латвии

    Начало сентября в Латвии выдалось очень теплым, так что многие посчитали его бабьим летом. Однако теперешняя пора – самое что ни на есть настоящее бабье лето, с туманами и листопадом. | 14.10.2013
    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Информация о хозяине помещений супермаркета Maxima была получена от компании Maxima Latvija и по некоторым причинам оказалась неточной. Оказалось, что Maxima Latvija арендует здание у фирмы контролируемой литовским холдингом Vilniaus prekyba. А ему принадлежит вся группа компаний Maxima.

    | 25.11.2013
    Красные жезлы дорожной полиции

    Красные жезлы дорожной полиции

    Нововведения, в последнее время, все чаще и чаще преподносят нам сюрпризы. В этот раз - реформы коснулись дорожной полиции. Теперь бравые дорожные полицейские будут использовать совершенно новые жезлы. 

    | 05.12.2013
    Свыше пяти процентов жильцов Дублина – приезжие с Латвии

    Свыше пяти процентов жильцов Дублина – приезжие с Латвии

    Как выяснилось согласно исследованиям Европейской комиссии, приблизительно 5 роцентов жильцов столицы Ирландии – это выходцы из Латвии. | 13.02.2014
    Рига ждет всех желающих на зимнее веселье

    Рига ждет всех желающих на зимнее веселье

    15 февраля, в субботу, в Риге, будут проведены два зимних мероприятия. Одно из них – это скийоринг, а второе – фестиваль «Рижская Зимовка». Оба мероприятия пройдут под патронажем программы «Рига-2014», вход является абсолютно бесплатным. | 12.02.2014
    Три латвийские компании вступили в программу Fur Free Retailer

    Три латвийские компании вступили в программу Fur Free Retailer

    Три латвийские компании Uniq, Ecattus и Ieva Janelsiņa вступили в программу Fur Free Retailer (Свободная от меха торговля). Поступив таким образом, эти компании оказались в числе хороши известных мировых брендовых фирм выпускающих международные модные марки одежды, которые отказались от торговли мехом.

    | 28.02.2014