Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1688 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Счетчик на воду как синоним экономии средств
  • Компьютерные игры - отличный способ стать умнее
  • Клееный брус в строительстве домов: всё, что Вы должны узнать
  • Обзор компании «ТехноПрестиж»
  • Самые интересные способы отпраздновать День рождения
  • Выбор китайского автомобиля для комфортной езды
  • Отличный автомагазин market.ria
  • Как сделать разметку с помощью подъемника?
  • Белье корректирующее фигуру
  • Самый лучший чемодан на колесах



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Айо Бенес, гражданин Латвии и член Национал-большевистской вступил в ряды

    Айо Бенес, гражданин Латвии и член Национал-большевистской вступил в ряды "самообороны" Крыма

    Айо Бенес, гражданин Латвии и член Национал-большевистской вступил в ряды "самообороны" Крыма. Эти известия пришли через СМИ, которым удалось пообщаться с активным членом всевозможных  приключений. | 15.03.2014
    В Риге состоится Зимний спортивный фестиваль

    В Риге состоится Зимний спортивный фестиваль

    В воскресенье большое количество жителей Риги отправится на Зимний спортивный фестиваль, который будет проходить по адресу бульвар Узаварас 15 в Центре спорта и активного отдыха. Вход в центр и участие в соревнованиях совершенно бесплатны.

    | 22.02.2014
    Хоккеисты Латвии обыграли сборную России 2. Счет - 4:1

    Хоккеисты Латвии обыграли сборную России 2. Счет - 4:1

    Хоккеисты второй сборной России уступили команде Латвии в товарищеском проверочном матче. Латвийская сборная в первой игре победила со счетом 4:1. Три очка для сборной Латвии набрал нападающий Мартыньш Карсумс.

    | 09.11.2013
    Цены на проезд после введения евро в Риге останутся прежними.

    Цены на проезд после введения евро в Риге останутся прежними.

    Rigas satiksme (RS) - муниципальное транспортное предприятие - создало специальную рабочую группу для рассмотрения проблемы изменения цен на проезд после введения евро.

    | 18.07.2013
    Латвия вновь отметила День Космонавтики «Тотальным диктантом»

    Латвия вновь отметила День Космонавтики «Тотальным диктантом»

    12 апреля, Даугавпилс впервые принял участие во всенародной акции «Тотальный диктант». В Латвии «Тотальный диктант» проходит уже в третий раз, но лишь в этом году он вышел за пределы столицы и состоялся в семи городах: Риге, Елгаве, Екабпилсе, Олайне, Даугавпилсе, Лиепае, Вентспилсе.

    | 13.04.2014
    Рига ждет всех желающих на зимнее веселье

    Рига ждет всех желающих на зимнее веселье

    15 февраля, в субботу, в Риге, будут проведены два зимних мероприятия. Одно из них – это скийоринг, а второе – фестиваль «Рижская Зимовка». Оба мероприятия пройдут под патронажем программы «Рига-2014», вход является абсолютно бесплатным. | 12.02.2014
    Новый Nissan DIG-T R

    Новый Nissan DIG-T R

    Компания Nissan в очередной раз удивила автолюбителей не оставив шансов остаться равнодушными. Новый Nissan DIG-T R имеет невероятные характеристики для своего класса.
    | 10.03.2014
    Функциональный и современный офис с

    Функциональный и современный офис с "Мегас"

    Ищите хорошего и добросовестного поставщика офисной мебели?Интернет-магазин офисной мебели "Мегас" город Харьков, именно, то что вам нужно. На сайте компании вы найдете множество уже готовых и практичных решений по обустройству офисного пространства. | 27.02.2014
    Самолёты ВВС РФ на границе Латвии

    Самолёты ВВС РФ на границе Латвии

    Истребители F-16, входящие в воздушный патруль Северо- Атлантического альянса, в понедельник после обеда идентифицировали на внешней границе территориальных вод Латвии 8 военных самолетов из России. | 18.09.2013
    На острове Луцавсале и дамбе АВ появится видеонаблюдение.

    На острове Луцавсале и дамбе АВ появится видеонаблюдение.

    На сайте Бюро по надзору за госзакупками (IUB) появилась информация об открытии тендера на приобретение оборудования для установки систем видеонаблюдения на дамбе АВ и острове Луцасвале.
    | 16.09.2013
    Высокое качество изображения и звука с Триколор ТВ

    Высокое качество изображения и звука с Триколор ТВ

    Благодаря развитию спутникового телевидения, мы получаем качественное изображение и четкий звук воспроизводимого на телевизоре. Со спутника каналы транслируются в цифровом формате.
    | 03.09.2013
    Госбюджет был принят за семнадцать часов

    Госбюджет был принят за семнадцать часов

    Семнадцать часов депутаты Сейма Латвии принимали государственный бюджет на следующий год. "За" проголосовало 55 депутатов, "против" сказали госбюджету 38 человек. За принятие документа проголосовали партии - "Единство", Партия реформ, Нацсоюз VL-ТБ/ДННЛ и "Независимая группа Олштейнса". | 06.02.2014
    Латвия улучшает позиции в туристическом бизнесе

    Латвия улучшает позиции в туристическом бизнесе

    По данным экономического Всемирного форума, Латвия среди 140 стран заняла 48 место в туристической сфере. Это уже выше на три позиции, чем в прошлые года. Учитывая, что такие исследования проводятся не более 1 раза за два года, эти показатели считаются весьма высокими.
    | 22.04.2014
    Финансирование здравоохранения в Латвии

    Финансирование здравоохранения в Латвии

    Несмотря на обещание властей увеличить финансирование здравоохранения до 4,5% от ВВП, в 2014 году объёмы финансирования снижены до 2,9%. | 27.02.2014
    США планируют расширить

    США планируют расширить "список Магнитского"

    Один из самых загадочных списков в скором времени будет дополнен. В США появились новые данные, которые внесли в знаменитый "Список Магнитского" еще ряд имен. | 24.12.2013
    В суд подан иск на 100 миллионов латов

    В суд подан иск на 100 миллионов латов

    1 млрд. латов могут взыскать суды с виновников трагедии в Золитуде. В Рижский окружной суд уже подан иск на 100 млн латов. По этому судебному делу будут проходить пять ответчиков Maxima Latvija, Re&Re, Tineo, Homburg Zolitude и Рижская дума.

    | 29.11.2013
    Президент США объявил о расширении списка российских граждан

    Президент США объявил о расширении списка российских граждан

    Президент США Барак Обама объявил что увеличено количество российских граждан внесенных  в список людей на которые наложены санкции. Санкции наложило правительство США за действия усиливающие аннексию Крыма.

    | 20.03.2014
    В начале сентября в Латвии будет ещё тепло

    В начале сентября в Латвии будет ещё тепло

    Хорошие новости пришли от латвийских синоптиков, которые обещают Нам и в сентябре тёплую погоду с минимум осадков.
    | 04.09.2013
    В Латвии 8 марта можно получать подарки и цветы

    В Латвии 8 марта можно получать подарки и цветы

    В Латвии среди представителей власти всегда было много женщин. Почти на каждой должности в то или другое время была прекрасная дама. Президент страны, депутаты все уровней, партийные вожди, министры, а с недавних пор и премьер-министр —в Латвийской Республике женщины занимали высокие должности.

    | 08.03.2014
    Безработица в Латвии: 28 тыс. человек не учится и не работает

    Безработица в Латвии: 28 тыс. человек не учится и не работает

    По статистическим данным, около 28 тыс. человек в возрасте от 15 до 24 лет не осваивает никакую профессию, не учится и не работает.  | 12.04.2014
    Футбол: Латвия уступила Греции в отборочной игре на ЧМ 2014

    Футбол: Латвия уступила Греции в отборочной игре на ЧМ 2014

    Буквально только что, завершился матч по футболу между сборными Латвии и Греции. Игра проходила в гостях для наших и несмотря на продолжительную борьбу в этой игре, Латвия всё же уступила с минимальным счётом 0:1.

    | 10.09.2013
    Радиусные шкафы в интерьере

    Радиусные шкафы в интерьере

    В современном интерьере все чаще начинают использовать радиусные шкафы-купе. Это позволяет внедрить инновации и эксклюзивность в современный дизайн.
    | 16.08.2013
    Получи «Карту Рижанина» и езди месяц бесплатно

    Получи «Карту Рижанина» и езди месяц бесплатно

    Для жителей Риги власти города придумали документ «Карту Рижанина». Глава рижского самоуправления Нил Ушаков рассказал о нововведении по городскому радио. | 01.10.2013
    Пожар в Риге: на этот раз в здании фабрики Rīgas audums

    Пожар в Риге: на этот раз в здании фабрики Rīgas audums

    Вчера, в субботу был потушен очередной пожар в Риге. В связи с масштабным пожаром была перекрыта улица Саламандрас, т. к. на этой улице и произошло ЧП. А именно, горело здание, находящееся на территории ранее существовавшей фабрики Rīgas audums. | 01.09.2013
    Альтернатива реальности найдена в играх

    Альтернатива реальности найдена в играх

    ММО-игры – это новый жанр компьютерных игр, которые стали доступны с внедрением в рынок коммуникационных технологий. Для того, что бы присоединится к игре необходимо иметь доступ к ПК с Интернетом. | 10.03.2014
    Пингвины Гумбольдта приехали в Рижский зоопарк

    Пингвины Гумбольдта приехали в Рижский зоопарк

    Последнюю неделю, а именно до 29 сентября, у горожан есть возможность посмотреть пингвинов Гумбольдта, которые живут на территории Рижского зоопарка с 23 июля этого года. | 27.09.2013
    Украденный танк обнаружили у 15-летнего школьника

    Украденный танк обнаружили у 15-летнего школьника

    Ну что же можно поделать если у Вас украли танк? Особенно если Вы взрослый мужчина, да ещё и военнослужащий. Наверняка Вы подумали, что это шутка, но именно с таким заявлением ворвался в полицию 30-летний мужчина, приживающий в Оршанске.
    | 12.05.2013
    Вор минуя охранника украл камеру наружного слежения.

    Вор минуя охранника украл камеру наружного слежения.

    В Риге 6 августа охранник одного из зданий по улице Слокас в объектив камеры видеонаблюдения увидел незнакомого мужчину, который усердно старался эту самую камеру украсть. Рижское управление полиции пояснило, что камеру неизвестному все же удалось снять, и в тот же момент сработала сигнализация. Остальное в полном обзоре. | 06.08.2013
    Латвийские спортсмены по бич-волейболу победили Бразилию

    Латвийские спортсмены по бич-волейболу победили Бразилию

    Спортсмены из Латвии Янис Шмединьш и Александр Самойлов с большим отрывом получили чемпионский титул на московском турнире Большого Шлема по пляжному волейболу. | 23.08.2013
    Выплату пособий на частные детские сады продолжат

    Выплату пособий на частные детские сады продолжат

    Совсем недавно был закрыт частный детский сад за то, что руководство не посчитало нужным правильно оформить все соответствующие документы и разобраться с санитарными нормами. Но, к счастью, детские сады строятся, а государство помогает родителям устраивать в них детишек. Продолжается выплата пособий на частные детские сады, а в месте с этим и продолжается подпитываться надежда родителей, что все будет хорошо

    | 18.12.2013
    Все платежи будут в евро

    Все платежи будут в евро

    Все платежи государственного агентства социального страхования после 1 января 2014 года будут приходить в евро. Сумма любых выплат автоматически будет пересчитана с латов на евро по установленному курсу 1 евро = 0,702804 лата.

    | 01.01.2014
    Сюрприз Раймонда Паулса для Гии Канчели

    Сюрприз Раймонда Паулса для Гии Канчели

    13 февраля состоялась встреча давних друзей Раймонда Паулса и Гии Канчели для презентации диска "R. Pauls Plays G. Kancheli". Грузинский и латышский композиторы поведали историю, которая подвигла их создать данный альбом. | 17.02.2014
    Латвийские депутаты поехали на Майдан

    Латвийские депутаты поехали на Майдан

    Пресс-служба депутата Европарламента Сандры Калниеты сообщила о том, что Калниета и председатель Комиссии Сейма по внешней политике Ояр Калниньш, выехали на Украину. У политиков запланирована встреча с оппозицией и подтверждение латвийской установки на поддержку украинских демократов.

    | 20.02.2014
    „Rīga 2014” заинтересовывает журналистов получать аккредитации на мероприятия Европейской культурной столицы

    „Rīga 2014” заинтересовывает журналистов получать аккредитации на мероприятия Европейской культурной столицы

    Недавно прозвучал призыв бюро «Rīga 2014» к СМИ о получении аккредитации. Это позволит латвийским и иностранным средствам массовой информации более развернуто освещать мероприятия, которые пройдут в рамках программы «Европейская Культурная столица». | 18.12.2013
    Российский самолет Ил-20 замечен в территориальных водах Латвии

    Российский самолет Ил-20 замечен в территориальных водах Латвии

    Блог Национальных вооруженных сил (НВС) сообщил об обнаружении на границе территориальных вод Латвии 24 сентября двух самолетов ВВС России. Заметил российские суда патруль стран Балтии, состоящий из самолетов F-16 и базирующийся в Литве на базе НАТО. | 25.09.2013
    Выставка «Прикладная математика» в РТУ

    Выставка «Прикладная математика» в РТУ

    В Рижском техническом университете открывается выставка «Прикладная математика». Она будет проходить на архитектурном факультете. Гидами станут студенты РТУ. На выставке будут представлены чудеса, которые можно будет сделать самим. | 17.02.2014
    Решение министерства по вопросу двойной цены

    Решение министерства по вопросу двойной цены

    Министерство охраны среды и регионального развития (МОСРР)  опубликовало свое решение по вопросу двойной цены на билеты в городе Рига. Министерство считает, что взимание двойной платы с негорожан является прямым нарушением существующих правил и требует немедленной отмены.

    | 23.12.2013
    Программа переселения из Латвии в Бурятию

    Программа переселения из Латвии в Бурятию

    В связи с предлагаемой Россией программой переселения прошла видеоконференция "Рига - Улан-Удэ". Мероприятие прошло в рамках программы содействия добровольного переселения. Представительством ФМС России в Латвии была организована видеоконференция в которой уполномоченные органы республики Бурятия рассказали соотечественникам проживающим за рубежом о целом ряде отличительных особенностей программы. | 03.01.2014
    Фестиваль RE&RE в Риге, Латвия с 9 августа 2013 года

    Фестиваль RE&RE в Риге, Латвия с 9 августа 2013 года

    Стартовавший 9 августа в Риге, Международный фестиваль RE RE Rīga!, планирует собрать более 20 коллективов из 12 стран. В течении уик-энда жители и гости латвийской столицы могут лицезреть лучшие цирковые, музыкальные и танцевальные шоу, оркестры классической муыки, вышедшие на улицу театры. | 09.08.2013
    Стартовал ралли Latvian Baja 2013

    Стартовал ралли Latvian Baja 2013

    В Екабпилсе стартовал очередной этап по авторалли на кубок России. Трасса Latvian Baja 2013 общей протяженностью 600 км проходит по территориям Мадонского, Екабпилсского, Виеситского районов. Интересный в этот раз подобрался состав участников ралли. | 19.09.2013
    Нил Ушаков напомнил о

    Нил Ушаков напомнил о "Карте рижанина"

    Мэр Риги Нил Ушаков ответил на вопросы газеты "Бизнес&Балтия". Основной темой разговора, заданного журналистами на встрече с главой города, была вводимая Рижской думой с 1 января "Карта рижанина". Этот многозначимый документ призван побудить население Латвии задекларироваться в столице. Владелец карты получит скидки не только в медицинских учреждениях Риги, но и будет обеспечен бесплатным проездом.

    | 02.11.2013
    В Риге дом КГБ будет показан экскурсантам

    В Риге дом КГБ будет показан экскурсантам

    Дом КГБ на углу улиц Бривибас и Стабу готов принять первых экскурсантов уже в апреле этого года. Десятки лет в стенах этого известного всем здания существовала самая могучая и сильная контора СССР. Двадцать лет пустовало это здание после того, как вывезли все архивы. Сейчас помещения приводят в порядок и планируют разрешить вводить сюда людей на экскурсии.

    | 06.03.2014
    Евгений Плющенко занял второе место

    Евгений Плющенко занял второе место

    Соревнования фигуристов в командном турнире начались за сутки до официального открытия Олимпиады. Открыли выступление мужчины в короткой программе. Россиянин Евгений Плющенко Олимпийский чемпион – 2006 поставил личный рекорд набрав 91.39 балла. Плющенко занял второе место.
    | 07.02.2014
    Руководство Рижского порта дает прогнозы на 2014 год

    Руководство Рижского порта дает прогнозы на 2014 год

    Руководство Рижского порта осторожно дает прогнозы на 2014 год. За 2012 год в порту было перевалено 28,8 млн тонн грузов, то за 2013 год эта цифра уменьшилась и до 28 млн. тонн и эта цифра на сегодняшний день кажется уже хорошей. | 27.01.2014
    Поведение Латвийцев выявлено через социальный опрос.

    Поведение Латвийцев выявлено через социальный опрос.

    Вредные привычки есть у каждого и любому ясно, что совершенных людей нет. Основываясь на этом SKDS (социологическая компания) сделала опрос по всем регионам Латвии. Самым большим раздражением у жителей Латвии стала проблема с порядком. Многие латвийцы не следят за чистотой и мусорят практически везде: в лесу, на улицах, на пляжах. Остальное в полном источнике. | 09.08.2013
    Проблема перебоев в электроснабжении решается при помощи дизель-генераторов

    Проблема перебоев в электроснабжении решается при помощи дизель-генераторов

    Всем нам знакомы проблемы с электроснабжением. Особенно в зимнее время. На самом деле лекарство от этих бед есть – это портативные электростанции.

    | 04.10.2013
    Информационный телефон для вопросов о смене валюты

    Информационный телефон для вопросов о смене валюты

    После перехода Латвии на евро валюту на бесплатный  информационный телефон часто поступают вопросы от покупателей и представителей торговых предприятий. Люди интересуются правильностью возможности использования в стране евро монет из других стран. Среди звонков не редки жалобы на то, что некоторые торговые точки отказываются принимать иностранные евро монеты.

    | 08.01.2014
    Деньги на укрепление Домского собора выделит дума

    Деньги на укрепление Домского собора выделит дума

    Довольно большие затраты понесет правительство еще до Нового Года, так как наконец-то рассмотрен и утвержден проект реконструкции и укрепления башни Домского собора. это красивейшее сооружение и историческое здание нуждается в срочном ремонте.

    | 14.02.2014
    Онлайн бронирование: летайте самолетами

    Онлайн бронирование: летайте самолетами

    Самолеты в настоящее время являются одним из наиболее удобных средств перемещения на большие расстояния.

    | 16.03.2014
    На белорусско-латвийской границе задержаны два кавказских нелегала.

    На белорусско-латвийской границе задержаны два кавказских нелегала.

    Ежедневно на границе Латвии происходят какие-то нарушения со стороны граждан других стран. Недавно прямо на границе в вагоне с углем по наводке был обнаружен гражданин государства Грузии при попытке перевезти таким нестандартным способом контрабанду сигарет. Также в ночь с 7-ое на 8-ое августа со среды на четверг несколько жителей Кавказа хотели пересечь белорусско-латвийскую таможню нелегальным способом. | 07.08.2013