Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1652 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Кто поможет выгодно продать отходы перерабатывающим предприятиям?
  • Для чего покупают глайдтрек
  • Клубничная свадьба. А каким было ваше торжество?
  • Как стать астрологом и получать хороший доход
  • Прогулка на лимузине - отличный подарок
  • Как разобраться в видах кредитов
  • Дизельные электростанции: плюсы и особенности
  • Браузерные игры для смелых
  • Онкология или хирургические вмешательства теперь не приговор для домашних животных
  • Интернет магазин ЧехолМоби это огромный выбор необычных чехлов под телефоны



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Вывоз мусора при строительстве стал удобнее

    Вывоз мусора при строительстве стал удобнее

    Когда вы начинаете строительство - неизбежным будет появление горы мусора и строительных отходов на всей территории стройки. Самостоятельно вести строительство и избавляться от мусора - крайне сложно. | 19.01.2014
    Э-талоны действительны в электричках при передвижение в пределах Риги

    Э-талоны действительны в электричках при передвижение в пределах Риги

    С сегодняшнего дня, можно использовать э-талон при передвижение в электричке в пределах Риги. После личной проверки мэра Риги Нила Ушакова, он оставил следующее сообщение в социальной сети Facebook... | 01.10.2013
    Латвия без угроз политического влияния

    Латвия без угроз политического влияния

    На встрече с европейскими журналистами министр финансов Андрис Вилкс заявил, что после вступления в еврозону Латвия ждет российских инвесторов и в то же время хотела бы освободиться от всяческих угроз политического влияния или спекуляций.
    | 12.01.2014
    Латвия планирует взять в долг еще миллиард евро

    Латвия планирует взять в долг еще миллиард евро

    Госказна Латвии сообщила, что планирует к уже взятым обязательствам по облигациям взять в долг один миллиард евро дополнительно. Всего Латвии не хватает иностранных вложений на этот год около 2 миллиардов евро.

    | 16.01.2014
    На белорусско-латвийской границе задержаны два кавказских нелегала.

    На белорусско-латвийской границе задержаны два кавказских нелегала.

    Ежедневно на границе Латвии происходят какие-то нарушения со стороны граждан других стран. Недавно прямо на границе в вагоне с углем по наводке был обнаружен гражданин государства Грузии при попытке перевезти таким нестандартным способом контрабанду сигарет. Также в ночь с 7-ое на 8-ое августа со среды на четверг несколько жителей Кавказа хотели пересечь белорусско-латвийскую таможню нелегальным способом. | 07.08.2013
    Краткий отчет о работе ГПСС

    Краткий отчет о работе ГПСС

    Множественные нарекания со стороны граждан Латвии и средств массовой информации вызвала работа ГПСС во время расчистки завалов образовавшихся после обрушения кровля торгового центра. ГПСС дала официальное объяснение поведению своих сотрудников и полностью отчиталась о ходе спасательных работ в Золитуде. | 26.02.2014
    В Риге будут новые паркинги

    В Риге будут новые паркинги

    По городу Рига местное население и гости столицы передвигаются в основном на личных автомобилях. С 4 февраля по 19 марта департамент городского развития Риги проводит анкетирование населения с целью выяснить целесообразность введения системы паркингов (Park & Ride и определить концепцию автостоянок. | 26.02.2014
    МИД Латвии осуждает присутствие вооруженных сил России на территории Украины

    МИД Латвии осуждает присутствие вооруженных сил России на территории Украины

    Министерство иностранных дел Латвии распространило заявление, что категорически не считает так называемый референдум проходящий 16 марта в Автономной Республике Крым легитимным.

    | 16.03.2014
    Конфликт мэрии и ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme»

    Конфликт мэрии и ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme»

    Муниципальное предприятие «Rīgas satiksme» получило распоряжение от руководства города в период до конца следующей недели продумать план ликвидации рабочих недостатков ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme». | 29.09.2013
    Вывоз строительного мусора

    Вывоз строительного мусора

    При проведении ремонтных или строительных работ в Мытищах, появляется одна немаловажная проблема – это вывоз мусора. Эта процедура сопряжена с множеством проблем.

    | 27.01.2014
    Ожидается нашествие фальшивомонетчиков в Латвию

    Ожидается нашествие фальшивомонетчиков в Латвию

    Государственная полиция Латвии к концу года готовится к нашествию в Ригу мошенников и фальшивомонетчиков. В связи с переходом страны на другую валюту возможны случаи обмана граждан. Уже сейчас в Риге произошел неприятный инцидент.

    | 08.11.2013
    Вселатвийский праздник песни и танца.

    Вселатвийский праздник песни и танца.

    С 30 июня по 7 июля будет проводиться Вселатвийский праздник песни и танца. В нем будут принимать участие более 4 000 человек. Самому старшему участнику праздника ровно 100 лет – это известный режиссер Роберт Зуйке. Самой младшей участнице этого масштабного праздника недавно исполнилось шесть месяцев. Далее в полном обзоре темы. | 01.07.2013
    Изменения в работе общественного транспорта на период Пасхальных выходных

    Изменения в работе общественного транспорта на период Пасхальных выходных

    С 18 по 21 апреля в период Пасхальных выходных ожидаются изменения в работе общественного транспорта, центров по обслуживанию клиентов и стоянок для автомобилей. | 14.04.2014
    Частные вузы Латвии задерживают возврат аванса

    Частные вузы Латвии задерживают возврат аванса

    Некоторые частные вузы могут получать дополнительную прибыль за счет студентов, задерживая за первые месяцы учебы возврат аванса. | 07.10.2013
    Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014

    Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014

    Традиционного, перед  Новым Годом люди стремятся завершить  свои дела, чтобы встречать этот зимний праздник с чистой совестью и без мысли, что что-то осталось недоделанным в прошлом году. Так же перед Новым Годом правительство Латвии составляет новые бюджеты. Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014.

    | 17.12.2013
    Высокие технологии: как застраховать общепит

    Высокие технологии: как застраховать общепит

    Все знают про ужасное происшествие в клубе «Хромая лошадь» -- трагедия унесла жизни многих десятков молодых людей. Возникает вопрос: как сделать, чтобы такого не повторилось в любом отдельном заведении, а главное, что нужно для того, чтобы сберечь его владельцу имущество и репутацию? | 27.02.2014
    Позиция Вешнякова на латвийско-российские отношения

    Позиция Вешнякова на латвийско-российские отношения

    В минувшем 2013 году отношения России и Латвии имели достаточно быстрое развитие.По словам Вешнякова, посла России в Латвии, для первой крайне важно поддерживать дружеские отношения. | 10.02.2014
    Латвия продаст в ОАЭ уникальный метод лечения рака

    Латвия продаст в ОАЭ уникальный метод лечения рака

    После визита в Объединенные Арабские Эмираты Латвийские медики получили приглашение от этой страны для внедрения нового уникального метода лечения рака - виротерапию. Так как при выполнении этой задачи ожидается множество бюрократических проволочек, решено, что пациенты из Эмиратов будут приезжать в Латвию на лечение.

    | 21.01.2014
    Латвийский депутат по поводу событий в Украине

    Латвийский депутат по поводу событий в Украине

    Депутат Европарламента Татьяна Жданок ("Союз русских Латвии") озвучила свою точку зрения по поводу волнений в Украине. На заявила, что бывший президент Украины Виктор Янукович в своей политике пытался усидеть на двух стульях. По словам Жданок, первые протесты в Украине появились из-за того, что Янукович на саммите Восточного партнерства не подписал соглашение об ассоциацией в ЕС, как обещали депутаты Верховной рады свои избирателям.

    | 25.02.2014
    Москву готовят к новогодним праздникам

    Москву готовят к новогодним праздникам

    Как говорится, готовить сани нужно еще с лета. То же самое можно сказать и о подготовке мегаполиса к Новому году. Москва, кстати, уже усердно занимается этим вопросом. Предположительно будет потрачено около 230 млн. российских рублей на оформление улиц и установку новогодних елок. | 15.11.2013
    Рижский цирк примет международный цирковой фестиваль

    Рижский цирк примет международный цирковой фестиваль

    В Рижском цирке летом состоится открытие Пятого международного циркового фестиваля. Молодые исполнители из разных стран мира представят свои работы на праздничном шоу под названием "Мир полон чудес". | 13.08.2013
    В Латвии пропали 4000 детей

    В Латвии пропали 4000 детей

    Четырнадцать тысяч детей латвийского происхождения находятся неизвестно где. Двенадцать тысяч выехали из страны вместе с родителями. Но 4000 детей пропали без единого следа. Они не числятся ни в одном учебном заведении Латвии.

    | 16.03.2014
    Хоккеист сборной Латвии Виталий Павлов был уличен в использовании допинга

    Хоккеист сборной Латвии Виталий Павлов был уличен в использовании допинга

    В пресс-релизе Международного олимпийского комитета официально заявлено, что хоккеист сборной Латвии Виталий Павлов был уличен в использовании метилгексанамина. Это запрещенный для использования спортсменами стимулирующий препарат. Допинг-проба на него дала положительный ответ. Латвийский олимпийский комитет согласился с данными опубликованными МОК. | 23.02.2014
    Поправки в законе об оплате коммунальных услуг

    Поправки в законе об оплате коммунальных услуг

    Поправки дающие возможность потребителям платить непосредственно поставщикам коммунальных услуг в последнем чтении были приняты Сеймом. Посреднические услуги управляющих домами теперь не нужны. Вступят поправки в силу лишь с 1 октября 2015 года.

    | 19.12.2013
    В Риге можно купить стадион «Skonto» за 12, 5 млн. евро

    В Риге можно купить стадион «Skonto» за 12, 5 млн. евро

    Любой желающий может купить стадион «Skonto» за 12, 5 млн. евро. Именно такую цену озвучила компания по управлению проблемными активами «Reverta». Прошлой осенью продажа не состоялась. | 01.02.2014
    Чемпионат Латвии по сноуборду и фристайлу не состоялся

    Чемпионат Латвии по сноуборду и фристайлу не состоялся

    Целых два дня должен был проходить на горе «Шляпа Лемберга» — чемпионат Латвии и розыгрыш призов А. Лемберга по сноуборду и лыжному фристайлу.
    В Вентспилсе всегда было центральное место сбора балтийских сноубордистов и лыжников стиля фристайл.

    | 24.02.2014
    Maxima платит по своим счетам

    Maxima платит по своим счетам

    Это лишь малая часть того, что они могут сделать на сегодняшний день, но люди ждут этой помощи с большим нетерпением. Почему злосчастная Maxima только сейчас взялась за выплату долгов - не понятно. 

    | 12.12.2013
    Введение евромонет в Латвии.

    Введение евромонет в Латвии.

    31 июля главой Банка Латвии в немецком городе Штутгарт был запущен станок для чеканки евромонет Латвии. Глава Банка Илмарс Римшевич заявил, что такие монеты необходимы для перехода с лат на евро, с той целю, чтобы оборот денег в стране не прекращался. Все эти нюансы связаны с дальнейшим возможным вхождением Латвии в еврозону. Далее в палном обзоре статьи. | 01.08.2013
    Украина просит ЕСПЧ обязать Россию вывести войска

    Украина просит ЕСПЧ обязать Россию вывести войска

    Европейский суд по правам человека в срочном порядке рассмотрев заявление Украины обязал Россию воздержаться от военных действий. 13 марта правительство Украины обратилось в ЕСПЧ с просьбой применить к России временные меры пресечения

    | 14.03.2014
    Шлесерс о рынке недвижимости в Латвии

    Шлесерс о рынке недвижимости в Латвии

    На проходившем пятом Европейском съезде Международной федерации недвижимости (FIABCI) бывший политический деятель, а ныне предприниматель Айнар Шлесерс высказал прогноз относительно рынка недвижимости Латвии на ближайшую перспективу. | 03.10.2013
    Опекунша - мошенница скрывала труп женщины

    Опекунша - мошенница скрывала труп женщины

    Криминальная полиция города Риги работает над раскрытием серьезного преступления совершенного два года назад.
    | 23.08.2013
    Бертольд Флик намерен получить компенсацию от airBaltic

    Бертольд Флик намерен получить компенсацию от airBaltic

    По сообщениям «Панорамы», редакция получила документ для ограниченного доступа, раскрывающий перспективу развития событий относительно иска многолетнего руководителя национальной компании airBaltic Бертольда Флика к Латвийскому государству.
    | 26.09.2013
    Пришло время отложить на память латовые монетки и банкноты

    Пришло время отложить на память латовые монетки и банкноты

    В Латвии совершенно спокойно проходит подготовка к переходу на евро. Только 19 процентов населения не может разобраться со своей наличностью, а 49 процентов уже отложило на память латовые монетки и купюры.
    | 01.02.2014
    Австралиец хотел украсть флаг Латвии на память.

    Австралиец хотел украсть флаг Латвии на память.

    28 июля в Латгальском предместье на улице Лудзас рижские полицейские заметили подозрительного человека, который, почему-то заметив их, попытался спрятаться между припаркованными на обочине машинами. Все это действо происходило рано утром около 7:30 часов. Далее в полном обзоре темы. | 31.07.2013
    В Латвии возросла степень свободы информации

    В Латвии возросла степень свободы информации

    Свобода распространения информации в Латвии уверенно движется в направлении демократии. | 19.02.2014
    Спасательно-поисковые работы в MAXIMA остановлены до утра после третьего обвала крышы + Видео

    Спасательно-поисковые работы в MAXIMA остановлены до утра после третьего обвала крышы + Видео

    Пару часов назад было третье обрушение перекрытия в супермаркете MAXIMA в Золитуде. Спасателями было принято решение приостановить поисково-спасательные работы до утра. Об этом рассказал мэр Риги Нил Ушаков на своей страничке в Facebook. | 24.11.2013
    Атаки киберпреступников стали активнее

    Атаки киберпреступников стали активнее

    Все опаснее и активнее встречаются в интернете атаки с целью хищения банковских данных на 2012 году и в 2013 уселась и развилось в целые сети, к 2014 году стало еще интенсивное.

    | 21.03.2014
    Экс-министр обороны Латвии призывает школьников поддержать армию

    Экс-министр обороны Латвии призывает школьников поддержать армию

    Артис Пабрикс, бывший министр обороны Латвии, на этой неделе посетил одну из школ в Риге. В ходе беседы с учащимися, экс-министр взывал к поддержке армии и жертвованию финансов.

    | 11.04.2014
    Милиция подтвердила, что в Латвии нет угрозы беспорядков

    Милиция подтвердила, что в Латвии нет угрозы беспорядков

    В последнее время многие организации стараются стать популярнее за счет того, что проводят различные провокационные акции. Как правило, эти акции привлекают всеобщее внимание. | 02.04.2014
    Студенты стали реже брать кредиты на обучение

    Студенты стали реже брать кредиты на обучение

    Газета Neatkarīgā сообщает о том, что по данным последних лет интерес к кредитам на обучение значительно снизился. Если в 2010 году студентов, которые взяли кредит, было 4548, то в 2012 году их стало 3531.

    | 20.09.2013
    Проект «Force Majeure. Рига», фильмы о Риге

    Проект «Force Majeure. Рига», фильмы о Риге

    Сразу семь классиков – документалистов европейского кинематографа работают в настоящее время над созданием серии короткометражных фильмов, состоящей из семи различных сюжетов о современной Риге. | 14.10.2013
    Международная регата в Риге прошла без происшествий.

    Международная регата в Риге прошла без происшествий.

    27 июля по центру Риги прошло шествие The Tall Ships Races-2013. Этот костюмированный парад участников международной регаты, в котором участвовало более чем 3 тысяч человек, проходил больше 3 часов и за ним с большим интересом наблюдали все рижане и гости Латвии. | 29.07.2013
    В апреле в Ригу приедет Вия Целмния

    В апреле в Ригу приедет Вия Целмния

    В апреле 2014 года Ригу посетит американка латышского происхождения, знаменитая художница Вия Целмния. Она приедет со своей выставкой под названием "Двойная реальность".

    | 13.02.2014
    Пожар в региональной Клинической больнице.

    Пожар в региональной Клинической больнице.

    Сегодня 2 августа в одном из корпусов рижской Клинической университетской больницы начался внезапно пожар. На сегодняшнее время не функционирует приемное отделение больницы и не проводятся никакие операции. По первым сведениям огонь охватил отделение кардиологической реанимации и вследствие взрывной волны в районе 2 этажей выбиты все стекла. Эвакуация врачей и больных проходит в ускоренном режиме. Далее в полном источнике. | 02.08.2013
    Странный пассажир в трёхколёсном автомобиле

    Странный пассажир в трёхколёсном автомобиле

    Водитель из Великобритании катал на трехколесном автомобиле надувную женщину. В конечном итоге он был задержан полицией, об этом сообщает своим читателям Metro.

    | 18.01.2014
    Нюансы постройки кинотеатра

    Нюансы постройки кинотеатра

    В представлении большинства людей, кинотеатр это большой комплекс, где есть несколько залов, магазинчик с поп-корном, закусками и напитками, и который в день посещает несколько тысяч человек. Обычно кинотеатры действительно имеют такой вид, однако это далеко не единственный вариант.

    | 01.03.2014
    В Латвии новые рабочие места

    В Латвии новые рабочие места

    Двадцать жительниц латвийского города Мадона смогли не только обучиться престижной профессии, но и выгодно устроиться на работу. Местный филиал швейного предприятия Kronteks D дал молодым портнихам большой заказ на пошив одежды для медиков на экспорт.

    | 25.01.2014
    Выступление президента Латвии Андриса Берзиньша.

    Выступление президента Латвии Андриса Берзиньша.

    В среду ожидается выступление президента Латвии Андриса Берзиньша по проблемам связанным с формированием нового правительства. Итоговые консультации президента активно проходили с различными партиями в течении последнего времени. | 05.12.2013
    Литовские школы отказываются от слов

    Литовские школы отказываются от слов "мать" и "отец"

    Кто будет первым, а кто вторым и как это побелят учителя, родители и дети. И вообще, откуда пришла эта странная школьная мода? Идею Вильнюсской мэрии обязать родителей воспитанников детских садов не использовать слово "мама", подхватили и школы.

    | 17.12.2013
    Закрывается McDonald's в Даугавпилсе

    Закрывается McDonald's в Даугавпилсе

    Закрывается всем известный общепитовский американизированный ресторан быстрого питания McDonald's в Даугавпилсе. Ресторан работал на твердую четверочку с 6 декабря 2011 годы. Это первая точка быстрого питания за пределами города. Закрывается этот ресторан также самым первым. | 26.12.2013