Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1595 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Немного о проектировании вентиляции в квартире
  • Что интересного посетить в Севастополе
  • Необычный социологический проект латвийских ученых
  • Как выбрать новый смартфон
  • Кто такое Максим Глущенко, чем занимается
  • Какой счётчик выбрать, чтобы сэкономить на электричестве
  • Самое время переехать в Торревьеха
  • Туринабол
  • Идеальное платье на разные случаи жизни
  • Без печати бизнес – не дело



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Первые евро в новогоднюю ночь

    Первые евро в новогоднюю ночь

    И. О. премьер-министр Валдис Домбровскис и другие должностные лица в
    новогоднюю ночь сняли первые евро банкноты в банкомате на площади
    Републикас.

    | 02.01.2014
    Для торговли не хватает евро

    Для торговли не хватает евро

    2 января на всей территории Латвии вновь заработали маленькие продуктовые магазинчики. Торговые точки небольшого уровня были закрыты с 31 декабря 2013 года в связи с переходом с латов на евро. Латвийская ассоциация торговцев сообщает, что для полноценной торговли в таких торговых точках уже не хватает евро монет.

    | 03.01.2014
    Пожар в региональной Клинической больнице.

    Пожар в региональной Клинической больнице.

    Сегодня 2 августа в одном из корпусов рижской Клинической университетской больницы начался внезапно пожар. На сегодняшнее время не функционирует приемное отделение больницы и не проводятся никакие операции. По первым сведениям огонь охватил отделение кардиологической реанимации и вследствие взрывной волны в районе 2 этажей выбиты все стекла. Эвакуация врачей и больных проходит в ускоренном режиме. Далее в полном источнике. | 02.08.2013
    Позитивные новости Риги от Нила Ушакова

    Позитивные новости Риги от Нила Ушакова

    Мэр Риги решил порадовать всех жителей своего города и после наступления Нового Года рассказать что же хорошего и позитивного произошло в стране и в городе за последний год. Это позитивные новости, а это значит - только лучшее и самое приятное по мнению политиков и статистиков. | 10.01.2014
    27 февраля станут известны чемпионы “VEF Rīgas skolu superlīgas”

    27 февраля станут известны чемпионы “VEF Rīgas skolu superlīgas”

    В четверг, 27 февраля в Риге, в доме спорта „Daugava” состоятся игры пятого сезона "VEF Rīgas Skolu superlīgas” в соревнованиях как юношей, так и девушек. | 26.02.2014
    Кабинет министров одобрил инициативу Министерства здравоохранения

    Кабинет министров одобрил инициативу Министерства здравоохранения

    Кабинет министров одобрил инициативу Министерства здравоохранения по поводу обязательного страхования здоровья. Эти новшества возможно ожидают страну летом следующего года.
    | 19.11.2013
    В детских дошкольных учреждениях, отмечается недостаток уроков латышского языка

    В детских дошкольных учреждениях, отмечается недостаток уроков латышского языка

    Ина Друвиете, занимающая должность министра образования и науки Латвии, выразила мнение, что на данный момент, в детских садах назрела необходимость введения новой системы по преподаванию официального языка государства.

    | 27.02.2014
    В Балтийском море обнаружены опасные сине-зеленые водоросли.

    В Балтийском море обнаружены опасные сине-зеленые водоросли.

    Шведский институт гидрологии сообщает, что в 2013 году у самых берегов Балтийского моря очень рано обнаружилось цветение некоторых водорослей. Связано это с ранним потеплением ведь цвести водоросли начинают, когда t° моря достигает примерно 15 °. Уже 19 июня водоросли начали цвести у берегов Литвы и некоторых берегов Польши и примерно числа 25 июня цветущие сине-зеленые водоросли были найдены возле острова Сааремаа. | 02.07.2013
    Благодаря оперативной работе полиции, был предотвращен ущерб почти на 50 миллионов евро

    Благодаря оперативной работе полиции, был предотвращен ущерб почти на 50 миллионов евро

    Слаженная и профессиональная работа латвийских сотрудников полиции в прошлом году, позволила предотвратить государственный ущерб, равный почти пятидесяти миллионам евро. | 19.02.2014
    Особенности современных пультовых систем охраны

    Особенности современных пультовых систем охраны

    В середине девяностых годов прошлого века главными критериями выбора централизованных систем охраны являлись следующие ... продолжение в полной новости.
    | 12.09.2013
    Лаймдота Страуюма стала первой в истории Латвии женщиной-премьером

    Лаймдота Страуюма стала первой в истории Латвии женщиной-премьером

    В Латвии утвержден состав нового правительства. Бывший министр земледелия республики Лаймдота Страуюма стала первой в истории Латвии женщиной-премьером. Страуюма считает, что для политических дел гендерные различия не имеют никакого значения. Премьер-министр Латвии заметила, что не думает об этих проблемах, а ощущает большую ответственность.

    | 24.01.2014
    Запрет в Латвии на продажу электронных сигарет

    Запрет в Латвии на продажу электронных сигарет

    В Латвии могут запретить продажу электронных сигарет. Стали известны подробности принятия новых поправок в законодательство Латвии. Министерство здравоохранения готовит текст этих поправок и прорабатывать основные моменты.

    | 06.01.2014
    Правительство Латвии выделило на профилактику африканской свиной чумы 1 352 949 евро

    Правительство Латвии выделило на профилактику африканской свиной чумы 1 352 949 евро

    Правительство Латвии выделило на профилактику африканской свиной чумы 1 352 949 евро. Деньги пойдут из средств на непредвиденные нужды. Министерство финансов получит 839 080 евро, Министерство земледелия  - 461 183 евро и Министерство внутренних дел – 52 686 евро.

    | 09.02.2014
    При расчетах не была учтена дополнительная нагрузка

    При расчетах не была учтена дополнительная нагрузка

    Главный инженер финской компании «Rak Tek Solutions» Томас Кальяс на пресс-конференции заявил, что в обрушении в Золитуде могут быть виноваты только крупные ошибки при проектировании, а также при обучении инженеров строителей. | 03.12.2013
    Maxima платит по своим счетам

    Maxima платит по своим счетам

    Это лишь малая часть того, что они могут сделать на сегодняшний день, но люди ждут этой помощи с большим нетерпением. Почему злосчастная Maxima только сейчас взялась за выплату долгов - не понятно. 

    | 12.12.2013
    В Латвии отказались от прожиточного минимума

    В Латвии отказались от прожиточного минимума

    В Латвии решено отказаться от такого определения, как прожиточный минимум. Центральное статистическое управление (ЦСУ) Латвии начиная с этого момента не будет проводить подсчеты и вычисления по поводу нахождения суммы прожиточного минимума. Последний раз статистики подсчитала этот социальный показатель в декабре прошлого года. Прожиточный минимум подсчитывался в соответствии с рекомендуемой в 1991 году методикой. ЦСУ сообщало в декабре этот показатель достиг 177 латов или 252 евро. | 23.02.2014
    31 августа по всей Латвии пройдет акция "Ночных костров".

    31 августа по всей Латвии пройдет акция "Ночных костров".

    В конце августа по всей Латвии будет проводиться акция под названием «Ночь древних костров». 31 августа в честь прощания с летом и о теплой заботе к морю на многих берегах Балтийского моря зажгутся большие костры. Костры будут зажигаться, всеми желающими участвовать в этой акции в специально отведенных для костров местах. Далее в полном обзоре. | 01.08.2013
    Латвия опечалена квотами на въезд в Швейцарию

    Латвия опечалена квотами на въезд в Швейцарию

    В последствие проведенного референдума в Швейцарии были по теме квот для иммигрантов были сделаны выводы, что это усложнит отношения иммигрантов в этой стране с другими людьми из Евросоюза. Это предположение высказали в Министерстве иностранных дел. | 13.02.2014
    Запрещена рассылка информации на русском языке

    Запрещена рассылка информации на русском языке

    Министерство финансов Латвии больше не будет выпускать инструкции по правильному переходу с латов на евро на русском языке. Так как центр государственного языка официально запретил это делать. Несмотря на то, что существуют уже отпечатанные экземпляры информационных материалов.

    | 15.11.2013
    Рыбаки не хотели покидать лед

    Рыбаки не хотели покидать лед

    Они могут в считанные секунды оказаться лицом к лицу с рыбами, а так же просто задохнуться или умереть от холода. Причем, почти мгновенно. 
     
    | 12.12.2013
    Какие услуги вебмастера помогут быстро сделать сайт популярным?

    Какие услуги вебмастера помогут быстро сделать сайт популярным?

    Стремление получить прибыльный и успешный сайт всегда посещает их владельцев. Действительно, владеть успешным порталом довольно приятно, ведь он приносит прибыль ежедневно.
    | 15.09.2013
    Конфликт мэрии и ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme»

    Конфликт мэрии и ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme»

    Муниципальное предприятие «Rīgas satiksme» получило распоряжение от руководства города в период до конца следующей недели продумать план ликвидации рабочих недостатков ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme». | 29.09.2013
    Рижское «Динамо» после перерыва на олимпийских играх принесли на своих плечах победу

    Рижское «Динамо» после перерыва на олимпийских играх принесли на своих плечах победу

    Команда Латвийского состава КХЛ рижского «Динамо» дебютировали после паузы на Олимпе в Сочи с исходом 5:1 в среду на давно уже знакомом льду завоевала очередную победу, значительно оторвавшись от Хорватского участника «Medveščak» (0:1, 2:0, 3:0). | 28.02.2014
    Apple iPhone в 2007 году поменял мировозрение на мировые смартфоны

    Apple iPhone в 2007 году поменял мировозрение на мировые смартфоны

    iPhone компании Apple не был пионером в своей области. До него уже существовали смартфоны, с помощью которых можно было зайти в Интернет, проверить почту и опробовать другие интересные приложения.

    | 23.02.2014
    В Латвии слишком много снега

    В Латвии слишком много снега

    Совсем недавно настоящая северная зима добралась до Латвии. Здесь теперь снега столько же, как и на северном полюсе, а сугробы глубиной 20 сантиметров уже никого не удивляют. 

    | 10.12.2013
    Супермаркет или мини-город в Риге

    Супермаркет или мини-город в Риге

    Иногда так хочется чего-нибудь новенького - одежды, бытовой техники, или просто порадовать себя приятной безделушкой - в таком случае рижане собираются и идут в торговые центры. Здесь можно не только найти все самое необходимое для дома, кухни и работы, но и отлично развлечься. 

    | 13.12.2013
    Латвийские доноры спермы получают 200-300 евро

    Латвийские доноры спермы получают 200-300 евро

    В Латвии началась широкомасштабная акция «Донор спермы – настоящий мужчина», призывающая мужчин поучаствовать в формировании банка спермы. В студенческих общежитиях Риги и высших учебных заведениям было размещено более 30 информативных плакатов о возможности сдачи половых клеток. | 11.04.2014
    Мартиньш Рубенис решил уйти и спорта

    Мартиньш Рубенис решил уйти и спорта

    Знаменитый саночник Мартиньш Рубенис, который на данный момент занимает 10 место в своем виде соревнований, объявил о том, что завершает свою спортивную карьеру. | 10.02.2014
    Курение электронных сигарет не безопастно

    Курение электронных сигарет не безопастно

    Курение электронных сигарет потребители ошибочно считают безвредным. Такой информацией поделилось Министерство здравоохранения Латвии. В связи с этим на собрании государственных секретарей было рассмотрено предложение внести поправку в Закон об ограничении реализации и использования табачных изделий.

    | 25.01.2014
    Вероятно, что большинство погибших умерли моментально

    Вероятно, что большинство погибших умерли моментально

    Судебная медицинская экспертиза в Риге, по словам министра внутренних дел Рихарда Козловскис, сделала вывод, что большинство погибших под рухнувшей крышей торгового центра Maxima в Золитуде умерли моментально.

    | 19.02.2014
    Утверждены поправки к закону об иммиграции

    Утверждены поправки к закону об иммиграции

    Поправки к Закону об иммиграции были утверждены Сеймом в окончательном чтении. Основная мысль обговоренная в поправках об ужесточении требований к предоставлению вида на жительство гражданам третьих стран, покупающих в Латвии недвижимость.

    | 05.02.2014
    Как начать получать доход с помощью интернета

    Как начать получать доход с помощью интернета

    Интернет уже давно занял достаточно важное место в жизни каждого из нас, потому уже никого не удивишь возможностью заработка с его помощью. Именно об этом мы и расскажем далее в этой статье, которая будет полезной как новичку, так и более опытному пользователю. 

    | 12.05.2013
    В Латвии прошла выставка кошек и собак

    В Латвии прошла выставка кошек и собак

    В некоторых странах в мартовские дни проходят традиционные выставки собак и кошек. Международная выставка таких животных состоялась в Латвии в начале марта. В международная выставка кошек и собак в этот раз собрала очень много маститых участников

    | 13.03.2014
    Рига во главе с Элерте скорбит вместе с Украиной

    Рига во главе с Элерте скорбит вместе с Украиной

    В три часа дня субботы, 15-го февраля этого года, состоялась акция, направленная на поддержку жителей Украины. Мероприятие прошло рядом с Памятником Свободы, что очень символично.

    | 14.02.2014
    Председатель правления Maxima Latvija был уволен руководством

    Председатель правления Maxima Latvija был уволен руководством

    Компания Maxima объявила, что уволен председатель правления Гинтарас
    Ясинскас. Директор Maxima Group Миндаугас Багдонавичюс доложил, что
    такое решение акционеров группы было вызвано несоответствующим тяжелому
    моменту в жизни Латвии высказыванием председателя правления Maxima
    Latvija Гинтараса Ясинскаса.

    | 17.02.2014
    Крупные изменения трудового законодательства

    Крупные изменения трудового законодательства

    Сильные изменения могут ждать трудовое законодательство Латвии, если пройдет новый закон, о котором так давно просили депутаты. Поправки включают в себя параграфы о корректном знании иностранного языка, так же не мало важно различные доплаты за отработанное время в выходные дни и праздники. | 19.02.2014
    Литовские школы отказываются от слов

    Литовские школы отказываются от слов "мать" и "отец"

    Кто будет первым, а кто вторым и как это побелят учителя, родители и дети. И вообще, откуда пришла эта странная школьная мода? Идею Вильнюсской мэрии обязать родителей воспитанников детских садов не использовать слово "мама", подхватили и школы.

    | 17.12.2013
    100 пар варежек в качестве подарка

    100 пар варежек в качестве подарка

    Своеобразный подарок получили чиновники Европейского Союза от заключенных Паневежского исправительного дома.  За это лето женщины, отбывающие наказание в этом исправительном доме, связали 100 пар варежек, которые в качестве подарка были вручены людям, которые участвовали в мероприятиях председательства Литвы в Совете ЕС в Вильнюсе.

    | 05.12.2013
    Валдис Домбровскис решил покинуть свой пост

    Валдис Домбровскис решил покинуть свой пост

    Премьер Валдис Домбровскис, партия "Единство", 27 ноября после разговора с с президентом Андрисом Берзиньшем внезапно решил покинуть свой пост. | 28.11.2013
    Президент Владимир Путин находился на церемонии открытия Олимпиады в Сочи рядом с бобслеисткой Ириной Скворцовой

    Президент Владимир Путин находился на церемонии открытия Олимпиады в Сочи рядом с бобслеисткой Ириной Скворцовой

    Президент Российской Федерации Владимир Путин находился на церемонии открытия Олимпиады в Сочи рядом с бобслеисткой Ириной Скворцовой.

    | 08.02.2014
    Около полумиллиона ёлок вырубается каждый год в лесах Латвии

    Около полумиллиона ёлок вырубается каждый год в лесах Латвии

    В масштабах все страны праздник Рождества не очень уродует лес. Но , например, у китайцев существует поверье,что каждый должен раз в год посадить кедр.
    | 27.12.2013
    Средняя зарплата в Латвии в 2013 году

    Средняя зарплата в Латвии в 2013 году

    По сообщению Центрального статистического управления (ЦСУ) Латвии, во 2 квартале 2013г. средняя заработная плата по стране до уплаты налогов составила всего лишь 503 лата. Читайте продолжение в полной новости.
    | 26.09.2013
    В Великобритании открылся музей пылесосов

    В Великобритании открылся музей пылесосов

    В Великобритании в городе Иствуд открылся музей пылесосов. 30- летний владелец этого музея с детства занимается коллекционированием и ремонтом пылесосов. За двадцать лет он отреставрировал более двухсот десятков пылесосов.
    | 20.03.2014
    Банки беспокоятся об удобстве клиентов при обмене денег

    Банки беспокоятся об удобстве клиентов при обмене денег

    Известно, что с 1 января 2014 года Латвия присоединится к зоне евро. Курс Банка Латвии по которому страна будет переходить на другую валюту уже установлен. Это 0.702804 латов за 1 евро.

    | 12.02.2014
    В Балтию могут передислоцировать тысячи солдат НАТО

    В Балтию могут передислоцировать тысячи солдат НАТО

    Подобный вопрос стал актуальным с момента первых предпосылок кризиса в Украине – то есть, увеличить присутствие вооруженных сил НАТО. | 04.04.2014
    Мэр Нил Ушаков выявил самый быстрый вид транспорта в Риге

    Мэр Нил Ушаков выявил самый быстрый вид транспорта в Риге

    На этой неделе, экспериментальным путём был выявлен самый быстрый вид транспорта в Риге. Проводил этот эксперимент сам мэр столицы Нил Ушаков. | 21.09.2013
    Самый страшный фильм ужасов 2013 года

    Самый страшный фильм ужасов 2013 года

    Мало кто в этом признается ,но все действительно любят фильмы ужасов. Хоть мы и прячем глаза в подушку, когда начинается самое страшное, но адреналин от такого фильма - это отличное развлечение в выходной день. | 30.12.2013
    Латвийская транзитная отрасль гораздо сильнее конкурентов Литву и Эстонию

    Латвийская транзитная отрасль гораздо сильнее конкурентов Литву и Эстонию

    За январь и февраль 2014 г. в портах стран Балтии было получено и отправлено приблизительно 27,708 млн тонн грузов. По сравнению с аналогичным периодом прошлого года не было зафиксировано изменений объемов переваленных грузов. | 02.04.2014
    Большинство жителей Латвии проживает в собственном жилище

    Большинство жителей Латвии проживает в собственном жилище

    Статистическое ведомство Eurostat провело исследование рынка жилья  выяснило,что большинство жителей Латвии проживает в собственном жилище. Как правило, это единственная недвижимость в семье и она не обременена кредитами или залогами.
    | 04.02.2014
    Интересные факты: часы Laima в Старой Риге

    Интересные факты: часы Laima в Старой Риге

    Площадь в г.Риге, на которой находятся часы Laima, является любимым местом для встреч и дружеских посиделок всех жителей и туристов. | 10.02.2014