Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1653 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Программист: все плюсы и минусы работы
  • Невероятно! Эти советы помогут получать пользу от просмотра телепередач
  • Как появился холодильник
  • Столешницы из искусственного камня: Вы должны это знать
  • Стоит ли выбрать для себя контейнерные перевозки
  • Двухъярусная кованная кровать: как выбрать
  • Прекрасный город Калиниград
  • Для чего покупают глайдтрек
  • Фитнес, который подходит всем
  • Профессиональые переводы деловых документов



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Футбол: последние игры сборной Латвии в ЧМ 2014

    Футбол: последние игры сборной Латвии в ЧМ 2014

    К сожалению, после последнего проигрыша сборной Латвии команде Греции, шансов не осталось на выход в финальную часть Чемпионата Мира в Бразилии 2014 года. Это делает последние две игры не особо важными с точки зрения турнирной таблицы.

    | 18.09.2013
    За два месяца выросло число задекларировавшихся рижан

    За два месяца выросло число задекларировавшихся рижан

    Внезапная статистика показывает, что уже в октябре и ноябре этого уходящего года, чисто тех рижан, кто задекларировал свое место жительства в Риге сильно увеличилось. С чем это связано?

    | 17.12.2013
    Латвийцы меньше проводят времени в интернете среди стран Балтии

    Латвийцы меньше проводят времени в интернете среди стран Балтии

    Если брать данные по активности граждан Латвии в интернете, то их позиции занимают самые последние места. По результатам исследования статистического бюро были сделаны подсчеты, насколько латвийцы имеющие интернет интересуются новостями и как часто общаются в социальных сетях.

    | 22.04.2014
    В Риге возьмутся за владельцев собак с особым вниманием

    В Риге возьмутся за владельцев собак с особым вниманием

    По результатам прошедшего заседания комитета Рижской думы по вопросам соблюдения порядка и безопасности, было сделано поручение полиции самоуправления уделять особое внимание контролю над владельцами собак. | 11.04.2014
    Хоккейный турнир на олимпиаде в Сочи

    Хоккейный турнир на олимпиаде в Сочи

    Хоккейный турнир в Сочи (среди мужчин) стартовал 12 февраля. Для сборных 12 стран задействованы две ледовые арены. Команды разделены на три группы.

    | 18.02.2014
    В этом году гражданство Латвии получили 1600 человек

    В этом году гражданство Латвии получили 1600 человек

    В этом году изменилась миграционная ситуация в Латвии. С одной стороны, из селений и деревень люди едут в столицу, чтобы поселиться и иметь возможность получить образование и работу. Но с другой стороны снизилось число тех .кто получается Латвийское гражданство. | 24.12.2013
    Экс-министр обороны Латвии призывает школьников поддержать армию

    Экс-министр обороны Латвии призывает школьников поддержать армию

    Артис Пабрикс, бывший министр обороны Латвии, на этой неделе посетил одну из школ в Риге. В ходе беседы с учащимися, экс-министр взывал к поддержке армии и жертвованию финансов.

    | 11.04.2014
    Главы Латвии, Литвы и Эстонии поговорили с Бараком Обамой

    Главы Латвии, Литвы и Эстонии поговорили с Бараком Обамой

    Телефонные переговоры президента США Барака Обамы и европейскими союзниками были только о событиях в Украине. Agence France-Presse со ссылкой на представителя Белого Дома сообщило, что президент активно обсуждал сложившуюся ситуацию. | 09.03.2014
    Преступника с Резекне поймали в одном из приграничных домиков

    Преступника с Резекне поймали в одном из приграничных домиков

    Вот и закончился боевик в латвийском пограничном городе Резекне, в котором некий мужчина ворвался в автосервис, угнал дорогой джип Audi Q7,  а после и полицейскую машину, получивший ранения в перестрелкой и позже спрятавшийся от местных властей и любых других жителей города. Наконец-то его поймали и жители Резекне могут снова спать спокойно.
    | 04.09.2013
    Песчаная скульптура памяти людей, погибших в MAXIMA Золитуде

    Песчаная скульптура памяти людей, погибших в MAXIMA Золитуде

    Сегодня на морском пляже в Майори была запечетлена потрясающая песчаная скульптура в память о людях, погибших в Золитуде. На фото скульптура и ее автор.
    | 25.11.2013
    Красный Крест Латвии отправил первый груз в помощь Украине

    Красный Крест Латвии отправил первый груз в помощь Украине

    Из Красного Креста Латвии поехал в Украину первый гуманитарный груз с медицинскими материалами и оборудованием. Помощь предназначена людям, во время проходивших в Киеве акций протеста. Посылка будет передана отделению Красного Креста в Украине.

    | 26.02.2014
    С 2018 года планируется перевести школы на латышский язык обучения.

    С 2018 года планируется перевести школы на латышский язык обучения.

    С 1 сентября 2018 года в Латвии планируется перевести все общеобразовательные школы на латышский язык обучения. Партии правящей коалиции собираются в скором времени подписать проект договора.

    | 21.01.2014
    Boeing 777-200 авиакомпании Malaysia Airlines найден в в море

    Boeing 777-200 авиакомпании Malaysia Airlines найден в в море

    Boeing 777-200 авиакомпании Malaysia Airlines найден в в море на территории Вьетнама в 250 километрах от острова Тхо-Чу. Пресс-секретарь вьетнамских ВВС сделал официальное заявление по этому поводу утром 8 марта. На борту самолета числились пассажирами 239 человек из них двое детей. | 08.03.2014
    Мэр Риги Нил Ушаков обсудит проблемы и ремонт дорог на собрании

    Мэр Риги Нил Ушаков обсудит проблемы и ремонт дорог на собрании

    Дороги столицы Латвии находятся в плохом состояние после того как растаял снег. Но ремонт можно начинать только тогда, когда асфальт прогреется и температура будет не ниже 5 градусов тепла по Цельсию. | 14.04.2013
    В Юрмалу не въехать из за веломарафона 2013

    В Юрмалу не въехать из за веломарафона 2013

    Как сообщают очевидцы, из за веломарафона, проходящего по всему курортному городу Латвии, Юрмале, практически невозможно въехать и передвигаться на автомобиле по городе. | 09.06.2013
    Акция против «легальных наркотиков» у Рижской Пурвциемской средней школы в Риге

    Акция против «легальных наркотиков» у Рижской Пурвциемской средней школы в Риге

    Акция против «легальных наркотиков» прошла в пятницу в Риге. Собравшись во время перемены возле «точки» продажи «спайса» на улице Бранткална, ученики Рижской Пурвциемской средней школы скандировали "Нет наркотикам!" и «Не хотим друзей терять, точку надо закрывать». | 05.09.2013
    Гай Кавасаки дает мастер-класс в Москве и странах Балтии

    Гай Кавасаки дает мастер-класс в Москве и странах Балтии

    Бывают вебинары бесплатные, а бывают и такие, на которые денег не жалко. Во всяком случае, тысяча долларов, по мнению организаторов, это вполне посильная цена для участников первого мастер-класса, который проведет знаменитый маркетолог Гай Кавасаки в Москве.
    | 25.07.2013
    В Латвии будет жаркий август.

    В Латвии будет жаркий август.

    3 и 4 августа в Латвии в самый разгар выходных дней синоптики обещают, что жара дойдет до 30°. До выходных обещают на востоке Латвии небольшие дожди, а также утверждают, что температура до 3 августа не поднимется выше +16 - + 24°. Порывы ветра в эти дни будут достигать около 16 м/с и непосредственно к выходным станет уже значительно теплее. Остальное в полном обзоре темы. | 31.07.2013
    В Латвии нет необходимости вводить военное положение

    В Латвии нет необходимости вводить военное положение

    Министерство Обороны Латвии не видит необходимости введения в стране повышенной боеготовности, так как активность вооруженных сил РФ стала гораздо слабее, чем в недавнее время. Директор департамента военно-общественных отношений министерства обороны Каспарс Галкинс заявил, что вводить повышенную готовность не планируется.

    | 09.03.2014
    Ультрафиолет в Латвии превышает допустимые нормы.

    Ультрафиолет в Латвии превышает допустимые нормы.

    Как известно ультрафиолет достаточно вреден для кожи и на данный момент в Руцаве её уровень превышает многие допустимые нормы. Специальный центр по работе с окружающей средой утверждает, что показатели 7,0 этим летом превышают уровень ультрафиолета. | 26.06.2013
    Рижский Центральный терминал получил новые краны

    Рижский Центральный терминал получил новые краны

    OOO «Рижский Центральный терминал» получил новые изготовленные производственным предприятием AO RIKON краны. Центральный терминал крупнейшая стивидорная компания Латвии основным делом, которой является погрузочно-разгрузочная деятельность в порту. Оказывает услуги с 1996 года.

    | 28.02.2014
    Aнтилопа спаслать в джипе от гепардов + Видео

    Aнтилопа спаслать в джипе от гепардов + Видео

    Машина с туристами двигалась по национальному парку Крюгер, когда стая антилоп пересекла дорогу, после чего одна из них запрыгнула в окно внедорожника, обескуражив преследовавшего ее хищника, сообщает Carscoops. | 19.07.2013
    Нюансы постройки кинотеатра

    Нюансы постройки кинотеатра

    В представлении большинства людей, кинотеатр это большой комплекс, где есть несколько залов, магазинчик с поп-корном, закусками и напитками, и который в день посещает несколько тысяч человек. Обычно кинотеатры действительно имеют такой вид, однако это далеко не единственный вариант.

    | 01.03.2014
    Затруднение движения на затопленных улицах Риги

    Затруднение движения на затопленных улицах Риги

    В пятницу прошли обильные дожди, которые явились причиной затопления некоторых улиц Риги. В места затрудненного транспортного сообщения вследствие природных катаклизмов, отправлена специальная техника, чтобы откачивать воду. | 27.09.2013
    Любители скоростной езды в латвии могут не опасаться фоторадаров

    Любители скоростной езды в латвии могут не опасаться фоторадаров

    Фоторадары количеством 4 единицы, состоящие в «штате» госполиции с 2008 года, не выполняют свои функции уже несколько месяцев. Других подобных устройств на страже соблюдения скоростного режима тоже не наблюдается.

    | 19.02.2014
    В Риге открылось новое бистро Lido

    В Риге открылось новое бистро Lido

    В торговом центре Domina в Риге  открылось новое бистро Lido. В создание нового предприятия было вложено 900 000 евро. Бистро третье по величине из действующих в столице ресторанов Lido. На площади, размер которой 1200 квадратных метров разместились 270 мест для клиентов.

    | 06.02.2014
    Частные вузы Латвии задерживают возврат аванса

    Частные вузы Латвии задерживают возврат аванса

    Некоторые частные вузы могут получать дополнительную прибыль за счет студентов, задерживая за первые месяцы учебы возврат аванса. | 07.10.2013
    Председатель Сейма Латвии Солвита Аболтиня высказала благодарность спортсменам

    Председатель Сейма Латвии Солвита Аболтиня высказала благодарность спортсменам

    Олимпийская делегация Латвии была приглашена в Сейм. Где Председатель Сейма Солвита Аболтиня высказала благодарность спортсменам за высокие достижения на зимних Олимпийских Играх в Сочи. | 28.02.2014
    Рождество в новой квартире

    Рождество в новой квартире

    В конце уходящего года многодетную семью Озолсов из города Елгава ожидал сюрприз. Этим летом в семье родился восьмой ребенок и неожиданно нашелся благодетель, который предложил обменять двухкомнатную квартиру нуждающейся семьи на свою четырехкомнатную.

    | 28.12.2013
    Москву готовят к новогодним праздникам

    Москву готовят к новогодним праздникам

    Как говорится, готовить сани нужно еще с лета. То же самое можно сказать и о подготовке мегаполиса к Новому году. Москва, кстати, уже усердно занимается этим вопросом. Предположительно будет потрачено около 230 млн. российских рублей на оформление улиц и установку новогодних елок. | 15.11.2013
    Установлен новый температурный рекорд для декабря

    Установлен новый температурный рекорд для декабря

    Совсем недавно природа удивила нас новыми климатическими сюрпризами. А так же, был зафиксирован температурный рекорд. Да-да, настоящий рекорд. Это произошло 17 декабря и, как сообщает, Латвийский центр окружающей среды.

    | 17.12.2013
    Латвиец Алексей Поняков занял престижное место на покерном турнире WSOP 2013

    Латвиец Алексей Поняков занял престижное место на покерном турнире WSOP 2013

    Ещё пару дней назад мало кому было известно имя латвийского покерного игрока Алексея Понякова, но теперь всё иначе. | 15.07.2013
    Как правильно есть роллы

    Как правильно есть роллы

    Многие в наше время переняли японские вкусовые предпочтения и стали с восторгом принимать такую экзотическую еду, как суши. Но не все любители традиционной японской еды знакомы с правилами прием такой пищи. Посещая японский ресторан или обедая с представителем японской культуры можно попасть в очень не ординарное положение.

    | 16.01.2014
    В августе пройдёт неделя ресторанов в Риге.

    В августе пройдёт неделя ресторанов в Риге.

    Ежегодно в Риге проводится невероятно интересное мероприятие - «неделя ресторанов», которое в этом году пройдет с 5 по 11 августа. Именно в такие дни жители Риги и ее гости смогут отведать яства 13 самых лучших ресторанов за символическую цену, которая будет составлять примерно 10 латов и 50 сантимов.

    | 31.07.2013
    Массовое убийство в торговом центре Maxima

    Массовое убийство в торговом центре Maxima

    Президент Латвии Андрис Берзиньш, высказал свою гражданскую позицию по отношению к виновным в обрушении кровли в торговом центре Maxima. В интервью центральному телевидению страны президент коротко и довольно резко охарактеризовал трагедию произошедшую в Золитуде, как массовое убийство. | 19.02.2014
    Армандас Шкеле не получал ни одного цента

    Армандас Шкеле не получал ни одного цента

    Эстонские СМИ заинтересовано обсуждают доходы латвийского баскетболиста Армандаса Шкеле.. Дело в том, что спортсмен отказывается вернуть деньги, которые брал в долг у латвийского предпринимателя. Сумма долга 90 000 евро оспаривалась в эстонском суде, во время которого Шкеле отказался выплачивать эти деньги.

    | 29.01.2014
    Сколько граждан России находится в Латвии?

    Сколько граждан России находится в Латвии?

    Газета Latvijas Avīze озадачилась вопросом, сколько граждан России находится и сколько проживает в Латвии. Официальным учреждениям Латвии неизвестно сколько россиян проживает на территории стран. Газета отмечает, что вторжение на территорию Украины Российское правительство оправдывает свои действия необходимостью предоставить защиту собственным гражданам. Такие же рассуждения были на устах российских политиков в 2008 году во время конфликта с Грузией.

    | 05.03.2014
    Проезд в общественном транспорте подешевеет

    Проезд в общественном транспорте подешевеет

    Со следующего года Латвия планирует переход на евро. За одну поездку на общественном транспорте в Риге надо будет заплатить семьдесят евроцентов, в случае приобретение билета на проезд непосредственно у водителя его стоимость составит один евро. | 18.09.2013
    Задержаны мошенники, которые подделывали пропуска на курорт в Юрмалу

    Задержаны мошенники, которые подделывали пропуска на курорт в Юрмалу

    Государственной полицией были задержаны около трёх десятков человек, которые собирались въехать в Юрмалу по фальшивым пропускам.

    | 07.04.2014
    Вывоз мусора при строительстве стал удобнее

    Вывоз мусора при строительстве стал удобнее

    Когда вы начинаете строительство - неизбежным будет появление горы мусора и строительных отходов на всей территории стройки. Самостоятельно вести строительство и избавляться от мусора - крайне сложно. | 19.01.2014
    Ушаков об отношении партии

    Ушаков об отношении партии "Единство" к горожанам

    Мэр столицы Нил Ушаков высказал свое частное мнение по поводу отношения партии "Единство" к жителям Риги. Ушаков заметил, что фактически внесение в Сейм Латвии изменения Закона "Об услугах общественного транспорта" начало войну между партией "Единство" и жителями города.

    | 12.02.2014
    Сборная Латвии по хоккею может быть дисквалифицирована

    Сборная Латвии по хоккею может быть дисквалифицирована

    Сборная Латвии может быть дисквалифицирована если будет зафиксирован второй случай положительной допинг-пробы. Такое решение Латвийского олимпийского комитета было оглашено во время разбирательства с Виталием Павловым.Генеральный секретарь ЛОК Жорж Тикмерс высказал что такие подозрения есть и в отношении еще одного спортсмена члена национальной хоккейной команды.

    | 01.03.2014
    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Информация о хозяине помещений супермаркета Maxima была получена от компании Maxima Latvija и по некоторым причинам оказалась неточной. Оказалось, что Maxima Latvija арендует здание у фирмы контролируемой литовским холдингом Vilniaus prekyba. А ему принадлежит вся группа компаний Maxima.

    | 25.11.2013
    В Риге в универмаге Elkor Plaza - настоящий олимпийский факел

    В Риге в универмаге Elkor Plaza - настоящий олимпийский факел

    С 30 января, в универмаге Elkor Plaza в Риге, на Бривибас гатве, 201, можно будет посмотреть на факел зимних олимпийских игр в Сочи. Факел, который доставили в Ригу  нес спортсмен из Латвии чемпион по боксу участник олимпийских игр Александр Матюшенков.

    | 31.01.2014
    Ремонт дорог и налогообложение в Латвии

    Ремонт дорог и налогообложение в Латвии

    Правительство Латвии объявило, что из года в год на строительство дорог в стране будет выделяться все меньшая сумма денег. Несмотря на многочисленные недовольства автовладельцев, бюджет, выделенный на дороги, уже в ближайшие дни будет сокращен. | 09.02.2014
    Получить все три семёрки

    Получить все три семёрки

    Когда выпадают три семерки - это всегда к большой удаче. Такой вот сигнал посылает нам Госпожа Фортуна, намекая на то, что она на Вашей стороне. Это знают все, кому когда-либо приходилось играть а азартные игры. | 20.11.2013
    Разыскивается грабитель в Резекне!

    Разыскивается грабитель в Резекне!

    История в стиле американских кинобоевиков произошла 23 августа в Резекненском крае. | 25.08.2013
    9мая.lv призывает всех желающих поддержать традицию проведения субботников

    9мая.lv призывает всех желающих поддержать традицию проведения субботников

    Сообщество «9мая.lv» уже шестой год подряд поддерживает традицию проведения субботников в канун Дня Победы на братских кладбищах и местах захоронения павших воинов.

    | 08.04.2014
    Ностальгия по советским авто в Латвии

    Ностальгия по советским авто в Латвии

    Новый музей начал свою работу в Елгаве. В нем любителями – реставраторами была собрана большая коллекция автомобилей СССР. Вся техника воссоздана с исторической достоверностью и находится на ходу. | 25.10.2013
    В Латвии отказались от прожиточного минимума

    В Латвии отказались от прожиточного минимума

    В Латвии решено отказаться от такого определения, как прожиточный минимум. Центральное статистическое управление (ЦСУ) Латвии начиная с этого момента не будет проводить подсчеты и вычисления по поводу нахождения суммы прожиточного минимума. Последний раз статистики подсчитала этот социальный показатель в декабре прошлого года. Прожиточный минимум подсчитывался в соответствии с рекомендуемой в 1991 году методикой. ЦСУ сообщало в декабре этот показатель достиг 177 латов или 252 евро. | 23.02.2014