Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1650 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Вы хотите стать стилистом? Мы расскажем как
  • Интернет магазин ЧехолМоби это огромный выбор необычных чехлов под телефоны
  • Гжель посуда синее волшебство
  • Строительство бани
  • Где можно приобрести оригинальный светильник под интерьер квартиры
  • Преимущества использования гипсокартона
  • Самое экологическое жилье – дом из бруса
  • Ландшафтный дизайн приусадебного участка – панацея от всех болезней
  • Коттеджные поселки под Волоколамском
  • Как заказать в аренду экскаватор



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Контроль безопасности зданий следует усилить

    Контроль безопасности зданий следует усилить

    Министр внутренних дел Рихард Козловскис находясь на месте происшествия в Золитуде заявил, что в Латвии есть очевидные проблемы с надзором за строительством. Трагедия в торговом центре  показала, что контроль безопасности зданий находится на недостаточно высоком уровне.

    | 22.11.2013
    Благотворительная выставка в поддержку Юглского приюта для животных

    Благотворительная выставка в поддержку Юглского приюта для животных

    Сегодня с 12:00 до 16:00 в холле «Сконто» пройдет благотворительная выставка «BIGBANK Match Show». | 13.10.2013
    Почти половина граждан Латвии не против партии Центр Согласия

    Почти половина граждан Латвии не против партии Центр Согласия

    В результате выполненного референдума стало известно, что граждане в объеме 45 процентов не имеют протестов относительно пребывания ЦС на правительственной скамье. | 28.02.2014
    Космический фестиваль в Цесисе

    Космический фестиваль в Цесисе

    21 сентября в Цесисе состоится международный космический фестиваль. Праздничное мероприятие предназначено для массового семейного отдыха. Для посетителей разработана интересная развлекательно-познавательная программа, гвоздем которой будет запуск космического зонда Zinoo-2. | 16.09.2013
    Вскоре Lido откроет два ресторана, но сегодня только бистро

    Вскоре Lido откроет два ресторана, но сегодня только бистро

    4 февраля, в торговом центра Domina, открылось новое бистро, которое располагает 270 посадочными местами и обслуживается сотней работников. | 09.02.2014
    Президент Латвии Андрис Берзиньш в Сочи встретился с Владимиром Путиным

    Президент Латвии Андрис Берзиньш в Сочи встретился с Владимиром Путиным

    Президент Латвии Андрис Берзиньш в Сочи встретился с Владимиром Путиным на приеме, который давался от имени президента Международного олимпийского комитета Томаса Баха. Высокопоставленные гости, прибывшие на Олимпийские игры со своими национальными командами были встречены россиянами- хозяевами Олимпиады и Томасом Бахом.
    | 07.02.2014
    Латвийский депутат по поводу событий в Украине

    Латвийский депутат по поводу событий в Украине

    Депутат Европарламента Татьяна Жданок ("Союз русских Латвии") озвучила свою точку зрения по поводу волнений в Украине. На заявила, что бывший президент Украины Виктор Янукович в своей политике пытался усидеть на двух стульях. По словам Жданок, первые протесты в Украине появились из-за того, что Янукович на саммите Восточного партнерства не подписал соглашение об ассоциацией в ЕС, как обещали депутаты Верховной рады свои избирателям.

    | 25.02.2014
    Рижская дума финансирует восстановление площади Пилс

    Рижская дума финансирует восстановление площади Пилс

    Комитет городского развития Рижской думы планирует выделить 85 373 евро на проектирование нового вида реконструированной площади Пилс. Финансирование будет осуществляться из Городского инфраструктурного фонда.

    | 05.03.2014
    Вселатвийский праздник песни и танца.

    Вселатвийский праздник песни и танца.

    С 30 июня по 7 июля будет проводиться Вселатвийский праздник песни и танца. В нем будут принимать участие более 4 000 человек. Самому старшему участнику праздника ровно 100 лет – это известный режиссер Роберт Зуйке. Самой младшей участнице этого масштабного праздника недавно исполнилось шесть месяцев. Далее в полном обзоре темы. | 01.07.2013
    Банком Латвии будет выпущена монета достоинством в 2 евро

    Банком Латвии будет выпущена монета достоинством в 2 евро

    Специальная оборотная монета достоинством в 2 евро будет выпущена Банком Латвии в год культурной столицы Европы. Монета будет посвящена Риге. Осенью начнется выпуск этой монеты тиражом миллион экземпляров.

    | 15.03.2014
    Новости России и Украины сегодня

    Новости России и Украины сегодня

    События в Украине не оставили равнодушными ни одно государство. Последние новости все чаще связывают происходящие события с Российской Федерацией. | 19.03.2014
    В столице Латвии открылся музей утюгов

    В столице Латвии открылся музей утюгов

    Столица Латвии стала одним из немногих городов, который может похвастаться наличием такого необычного музея, как музей утюгов. Музей способен предоставить своим посетителям более сотни самых разных и необычных утюгов.

    | 13.02.2014
    США планируют расширить

    США планируют расширить "список Магнитского"

    Один из самых загадочных списков в скором времени будет дополнен. В США появились новые данные, которые внесли в знаменитый "Список Магнитского" еще ряд имен. | 24.12.2013
    Хоккеист сборной Латвии Виталий Павлов был уличен в использовании допинга

    Хоккеист сборной Латвии Виталий Павлов был уличен в использовании допинга

    В пресс-релизе Международного олимпийского комитета официально заявлено, что хоккеист сборной Латвии Виталий Павлов был уличен в использовании метилгексанамина. Это запрещенный для использования спортсменами стимулирующий препарат. Допинг-проба на него дала положительный ответ. Латвийский олимпийский комитет согласился с данными опубликованными МОК. | 23.02.2014
    К началу весны Рига должна быть чистая

    К началу весны Рига должна быть чистая

    К началу весны Рижские самоуправление должны принять решительные меры по отчистки улиц от мусора. После того, как растаял снег, на дорогах столицы мусора достаточно много и как-то нужно с этим бороться. | 13.04.2013
    Рижский парк активного отдыха открывается 18 января

    Рижский парк активного отдыха открывается 18 января

    Рижский парк зимнего активного отдыха начинает с 18 января работать на территории парка Узварас. Пресс-служба Рижской думы рассказала об открытии круглосуточной освещенной лыжной трассе. | 18.01.2014
    Выставка кошек

    Выставка кошек

    С давних времен  кошка - отличное домашнее животное. Мало пользы от обычной кошки, особенно если в квартире нет мышей, которых нужно ловить. Но, до сих пор кошки были и остаются лучшими друзьями человека, так же как и собаки. Но, по своей природе - кошка более независимое существо.  | 10.12.2013
    Высокие технологии: как застраховать общепит

    Высокие технологии: как застраховать общепит

    Все знают про ужасное происшествие в клубе «Хромая лошадь» -- трагедия унесла жизни многих десятков молодых людей. Возникает вопрос: как сделать, чтобы такого не повторилось в любом отдельном заведении, а главное, что нужно для того, чтобы сберечь его владельцу имущество и репутацию? | 27.02.2014
    Между Латвией и Россией растет оборот грузоперевозок

    Между Латвией и Россией растет оборот грузоперевозок

    Среди стран Балтии лидером в торговле с Россией является Латвия. Товарооборот между двумя странами постоянно растет. Из Латвии в Россию поставляется не только сельхозсырье, но и машины, электрооборудование, продовольственные товары, текстиль и продукция химической и фармацевтической отраслей.
    | 23.02.2014
    В Великобритании открылся музей пылесосов

    В Великобритании открылся музей пылесосов

    В Великобритании в городе Иствуд открылся музей пылесосов. 30- летний владелец этого музея с детства занимается коллекционированием и ремонтом пылесосов. За двадцать лет он отреставрировал более двухсот десятков пылесосов.
    | 20.03.2014
    В конце января Сейм принял поправку к закону о предотвращении конфликта интересов

    В конце января Сейм принял поправку к закону о предотвращении конфликта интересов

    В конце января Сейм принял поправку к закону о предотвращении конфликта интересов в действиях должностных лиц, которые определяют объем обязательной информации. В соответствии с принятой поправкой должностные лица теперь должны предоставлять информацию о своих доходах и имуществе более полно.

    | 03.02.2014
    Виртуальное пространство - сделано в Японии

    Виртуальное пространство - сделано в Японии

    Учёные из университета Токио решили поразить вес мир своей идеей создать виртуальное пространство, в которой человек будет чувствовать себя в обстановке к очень близкой к реальности. | 16.05.2013
    Латвийский виндсерфер Янис Прейсс решился на заплыв из Лиепаи до шведского острова Готланд

    Латвийский виндсерфер Янис Прейсс решился на заплыв из Лиепаи до шведского острова Готланд

    Вчера, в 07.20 утра, известный латвийский виндсерфер Янис Прейсс начал заплыв из Лиепаи до шведского острова Готланд, как сообщила Айя Ансоне, представитель спортсмена.

    | 09.09.2013
    Рождество в новой квартире

    Рождество в новой квартире

    В конце уходящего года многодетную семью Озолсов из города Елгава ожидал сюрприз. Этим летом в семье родился восьмой ребенок и неожиданно нашелся благодетель, который предложил обменять двухкомнатную квартиру нуждающейся семьи на свою четырехкомнатную.

    | 28.12.2013
    Латвийская пивоварня Aldaris закроется?

    Латвийская пивоварня Aldaris закроется?

    О закрытии пивоварни Aldaris заявил министр экономики страны Даниэль Павлютс в эфире программы «Утренняя Панорама». Экономисты этой новостью были изрядно обеспокоены, как оказалось же впоследствии нервничать еще рано. | 14.02.2014
    В Риге прошло ежегодное шествие бывших легионеров SS и их сторонников

    В Риге прошло ежегодное шествие бывших легионеров SS и их сторонников

    В Риге ежегодно проводится шествие бывших легионеров SS и их сторонников. В этом году в мероприятии участвовали 200-300 человек. Под бой барабанов и пение патриотических песен участники шествия прошли от Домской площади к памятнику Свободы.

    | 16.03.2014
    Футбол: последние игры сборной Латвии в ЧМ 2014

    Футбол: последние игры сборной Латвии в ЧМ 2014

    К сожалению, после последнего проигрыша сборной Латвии команде Греции, шансов не осталось на выход в финальную часть Чемпионата Мира в Бразилии 2014 года. Это делает последние две игры не особо важными с точки зрения турнирной таблицы.

    | 18.09.2013
    Россия, Америка и НАТО решают судьбу Украины

    Россия, Америка и НАТО решают судьбу Украины

    НАТО обещает оказать Киеву военную помощь и дать острастку России, но принимать в свои ряды Украину не планирует. Москва усиливает давление на Украину путем поднятия цен на газ.

    | 02.04.2014
    Спасатели эвакуировали всех людей, попавших под обломки театра

    Спасатели эвакуировали всех людей, попавших под обломки театра "Apollo"

    Совсем недавно произошло обрушение крыши лондонского театра "Аполло", а спасательные работы идут полным ходом. На месте происшествия работает несколько бригад скорой помощи. Очевидцы событий все еще не могут прийти в себя, но больше всех досталось тем, кто в этот момент находился под большим балконом театра. | 20.12.2013
    Молодой латвийский футболист забивает МЮ в Лиге чемпионов

    Молодой латвийский футболист забивает МЮ в Лиге чемпионов

    Молодой латвийский футболист забивает команде Манчестер Юнайтед в Лиге чемпионов. Казалось бы эти слова выглядят глупой шуткой, а нет. | 29.11.2013
    Упаковка товара как одно из основных качеств продукта

    Упаковка товара как одно из основных качеств продукта

    Конечно, сегодня каждый говорит, что качество продукта – это основное его характеристики, но многие же сразу определяли качество неизвестного ранее продукта. | 05.03.2014
    Янис Страдиньш о науке в Латвии

    Янис Страдиньш о науке в Латвии

    По словам Яниса Страдиньша, на данный момент Латвия является неблагоприятной для науки страной. При этом развитию государства способствуют именно инновации и наука.
    Академик подчеркнул, что сегодня наука в Латвии не в чести. | 07.10.2013
    Здание

    Здание "сложилось, как карточный домик"

    Поиски пострадавших продолжаются. Под завалами вероятно находятся еще люди. По примерным данным это около 50 человек. Неизвестно местонахождение нескольких кассиров и сотрудников ГПСС.

    | 22.11.2013
    10 карт мира, которые не показывают на уроках географии

    10 карт мира, которые не показывают на уроках географии

    Наш мир полон загадочных и необъяснимых явлений, а так же в нем есть много всего такого, о чем мы можем даже не подозревать. 10 уникальных карт, которые большинство из нас никогда не видели, а еще больше и не увидят. | 16.12.2013
    Э-талоны действительны в электричках при передвижение в пределах Риги

    Э-талоны действительны в электричках при передвижение в пределах Риги

    С сегодняшнего дня, можно использовать э-талон при передвижение в электричке в пределах Риги. После личной проверки мэра Риги Нила Ушакова, он оставил следующее сообщение в социальной сети Facebook... | 01.10.2013
    Латвийцы покупают евро

    Латвийцы покупают евро

    Теперь в Латвии можно будет купить уникальные комплекты евро монет. На почте и во всех отделениях Банка Латвии появятся комплекты, которые станут отличным дополнением к коллекции монет.  | 11.12.2013
    Открытие Латвийской национальной библиотеки задерживается

    Открытие Латвийской национальной библиотеки задерживается

    Здание Латвийской национальной библиотеки опять посетили пожарники. На этот раз опасения у них вызвало покрытие ступенек центральной лестницы. Автор проекта Гунар Биркерт нанес неправильное покрытие поверх древесины.

    | 31.01.2014
    Рижская дума выделит на курсы латышского языка 110 000 евро

    Рижская дума выделит на курсы латышского языка 110 000 евро

    В 2014 году Латвия преподносит отличный подарок своим гражданам. Курсы, организованные правительством, которые существенно помогут в изучении и продвижении государственного языка в массы. | 18.12.2013
    Самолёты ВВС РФ на границе Латвии

    Самолёты ВВС РФ на границе Латвии

    Истребители F-16, входящие в воздушный патруль Северо- Атлантического альянса, в понедельник после обеда идентифицировали на внешней границе территориальных вод Латвии 8 военных самолетов из России. | 18.09.2013
    Остров Самет - отдых в Раю.

    Остров Самет - отдых в Раю.

    Один из красивейших островов Таиланда – Самет, входит в провинцию Районг. Это царство кораллов и чистейшей прозрачной воды, морской рыбалки и дайвинга, отдыха. | 20.09.2013
    Мексиканский парусник «Куаутемок» принимает посетителей

    Мексиканский парусник «Куаутемок» принимает посетителей

    Мексиканский парусник «Куаутемок» (Cuauhtémoc BE01), который зашел в рижский порт, дает возможность посетить его порт либо просто посмотреть на него с пристани. | 12.08.2013
    Крах

    Крах "Liepājas metalurgs" до сих пор оставил без работы более 1200 человек

    По сообщениям Государственного агентства занятости, из числа бывших работников ЛМ («Liepājas metalurgs») зарегистрированных как безработные, новые места работы смогли найти только 103 человека.

    | 14.04.2014
    В Риге опять снегопад с громом

    В Риге опять снегопад с громом

    В Риге также выходные выдались на редкость снежными. Утренний покров был толщиной 14 см.
    Другие регионы Латвии не так сильно завалило снегом, как Ригу. Например, в Лиепае и Айнажи снег так и не выпал. | 09.12.2013
    Проект «Force Majeure. Рига», фильмы о Риге

    Проект «Force Majeure. Рига», фильмы о Риге

    Сразу семь классиков – документалистов европейского кинематографа работают в настоящее время над созданием серии короткометражных фильмов, состоящей из семи различных сюжетов о современной Риге. | 14.10.2013
    Латвийская библиотека переехала в

    Латвийская библиотека переехала в "Замок света"

    В столице Латвии проходит уникальное мероприятие – горожане с утра встали в "Цепочку друзей книг", чтобы передать весь фонд Латвийской национальной библиотеки на левый берег реки Даугавы в новое здание "Замка света". | 18.01.2014
    Развалины в центре Риги взрывопасны

    Развалины в центре Риги взрывопасны

    За несколько последних месяцев развалинам дома в центре Риги на улице Матиса четыре раза угрожала серьезная опасность. Газопровод обслуживающий этот дом не был отключен, а владельцы на чьем балансе находятся эти руины

    | 03.11.2013
    Латвия отказала беженцам из Сирии

    Латвия отказала беженцам из Сирии

    Проблема с беженцами всегда стоит остро, но что делать, когда они появляются у порога - тут проблема становится особенно остро . Что же с ними делать? В Латвии с этой проблемой разобрались очень быстро и просто - с ними просто  не стали особо и разговаривать.  | 13.12.2013
    В Латвии новые рабочие места

    В Латвии новые рабочие места

    Двадцать жительниц латвийского города Мадона смогли не только обучиться престижной профессии, но и выгодно устроиться на работу. Местный филиал швейного предприятия Kronteks D дал молодым портнихам большой заказ на пошив одежды для медиков на экспорт.

    | 25.01.2014
    В Латвии прошел первый обряд принятия присяги

    В Латвии прошел первый обряд принятия присяги

    В Сейме Латвии впервые прошел торжественный обряд принятия присяги у новых латвийцев. Прошли процесс натурализации 30 бывших неграждан страны.  Первая торжественна церемония прошла под председательством главы парламента Солвиты Аболтиня ("Единство").

    | 22.02.2014
    Почти три тысячи рижан ежемесячно не платят за проезд

    Почти три тысячи рижан ежемесячно не платят за проезд

    Статистика выявления безбилетников в столичном транспорте за январь 2014 года показала заметный прогресс – «зайцев», пользующихся общественным транспортом, стало меньше по сравнению с аналогичным периодом прошлого года.

    | 14.02.2014