Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1194 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Особенности оформления визы в Латвию
  • Выбор мебели для вашей спальни
  • Слепые водители-экстремалы!
  • Как не потерять на валютных вкладах
  • Почему люди храпят?
  • Невероятно! Эти советы помогут получать пользу от просмотра телепередач
  • Как правильно подобрать украшения
  • Актуально ли открытие салона для животных?
  • Путешествие в Турцию для всей семьи
  • Аренда или покупка коммерческой недвижимости: что выбрать



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Ситуация в Латвии может оказаться неуправляемой

    Ситуация в Латвии может оказаться неуправляемой

    Президент Латвии Андрис Берзиньш в неформальной беседе с президентом Литвы Даля Грибаускайте в Вильнюсе высказал опасения о том, что ситуация в Латвии после скандального высказывания председателя правления торговой сети Maxima Latvija может оказаться неуправляемой | 01.02.2014
    62% латвийцев зимние каникулы проведут дома

    62% латвийцев зимние каникулы проведут дома

    Совсем скоро наступит Новый Год, а вместе с весельем и подарками придет другая, не маловажная пора - новогодние каникулы. Это отдых от школы или университета, а так же долгожданный отпуск на работе.  | 16.12.2013
    Дерево желаний в Резекне

    Дерево желаний в Резекне

    Город Резекне обзавелся собственным знаковым местом – «Деревом желаний». Любой человек, желающий приблизить осуществление заветной мечты или желания, может привязать к дереву листик.

    | 14.02.2014
    Госбюджет был принят за семнадцать часов

    Госбюджет был принят за семнадцать часов

    Семнадцать часов депутаты Сейма Латвии принимали государственный бюджет на следующий год. "За" проголосовало 55 депутатов, "против" сказали госбюджету 38 человек. За принятие документа проголосовали партии - "Единство", Партия реформ, Нацсоюз VL-ТБ/ДННЛ и "Независимая группа Олштейнса". | 06.02.2014
    Маньяка в Юрмале нет

    Маньяка в Юрмале нет

    Участок государственной полиции города Юрмала за один день принял около ста звонков взволнованных жителей. По городу шли слухи об опять появившемся маньяке - убийце якобы орудующем в городе. Государственная полиция Юрмалы не подтвердила ужасную информацию, подчеркнув, что слухи совершенно безосновательны. | 10.11.2013
    Печенье в виде нацистской свастики

    Печенье в виде нацистской свастики

    В твиттере латышского националиста появились фотографии печенья изготовленного в форме нацистской свастики. Пояснения у фотографии рассказывают о «пипаркуках» — традиционном рождественском латвийском печенье, которое используется в том числе для украшения елки.

    | 25.12.2013
    Критика нового бюджета Евросоюза

    Критика нового бюджета Евросоюза

    Евродепутат Александр Мирский критически отнесся к новому бюджету Европейского Союза на 2014-2020 годы. Мирский считает, что изменения в бюджете не дадут никакого существенного улучшения в положении латвийских крестьян. | 19.02.2014
    Правительство собирается взяться за дороги

    Правительство собирается взяться за дороги

    Правительством Латвии на ближайшую десятилетку намечена реконструкция сети автомобильных дорог и железнодорожного сообщения с целью их улучшения и доведения до идеальных условий осуществления транзита. | 20.10.2013
    Латвийская сборная приехала в Сочи

    Латвийская сборная приехала в Сочи

    Сборные команды Латвии и Литвы вместе с представителями от правительства отправились на Олимпийский игры в Сочи. | 08.02.2014
    Латвийский боец Глухов вновь победил Гарнера

    Латвийский боец Глухов вновь победил Гарнера

    В Санкт-Петербурге в рамках турнира M-1 Challenge 46 состоялся  бой-реванш между латвийским бойцом Константином Глуховым и американцем Кенни Гарнером. Решение судей было единогласным. Победителем признали Константина Глухова. Латвийский боец уже второй раз побеждает Гарнера. | 15.03.2014
    Гулбис выиграл титул в Санкт-Петербурге и сделал личный рекорд.

    Гулбис выиграл титул в Санкт-Петербурге и сделал личный рекорд.

    На турнире по теннису ATP World Tour 250 с призовым фондом $455 775, который проводился в Санкт-Петербурге, победил латвийский спортсмен Эрнест Гулбис. | 23.09.2013
    В садиках Латвии мальчиков переодевают в одежду для девочек

    В садиках Латвии мальчиков переодевают в одежду для девочек

    В этом году в дошкольных учебных заведениях прошли мероприятия, в ходе которых детям приходилось переодеваться в одежду противоположного пола.

    | 03.04.2014
    Рижский публичный каток начинает работу

    Рижский публичный каток начинает работу

    Рижский публичный каток начинает свою работу. Каток оборудован в квартале Спикеру между ул. Маскавас, ул. Краста и ул. Тургенева. На празднике, посвященном открытию катка, состоятся выступления музыкально-художественных коллективов. Красочные представления на коньках и поздравительные слова ожидают посетителей катка в первый день работы. | 21.12.2013
    Латвийские депутаты поехали на Майдан

    Латвийские депутаты поехали на Майдан

    Пресс-служба депутата Европарламента Сандры Калниеты сообщила о том, что Калниета и председатель Комиссии Сейма по внешней политике Ояр Калниньш, выехали на Украину. У политиков запланирована встреча с оппозицией и подтверждение латвийской установки на поддержку украинских демократов.

    | 20.02.2014
    Сейм отклонил предложение о льготном проезде

    Сейм отклонил предложение о льготном проезде

    Сейм Латвии дал согласие на поддержку предложения партии "Единство" о запрете выделения льгот на основании места жительства пассажирам общественного транспорта. За запрет установления льгот проголосовали 55 депутатов и за разницу в ценах отдали свои голоса 28 депутатов. Один парламентарий воздержался.

    | 07.11.2013
    Приглашение Путину посетить Латвию по-прежнему в силе

    Приглашение Путину посетить Латвию по-прежнему в силе

    Заявление президента Андриса Берзиньша о том, что приглашение для лидера РФ Владимира Путина посетить Латвию остается в силе было встречено экспертами по странам Балтии очень негативно. | 28.03.2014
    Гулбис проиграл Раоничу в канадском ATP 1/4 четвертьфинале

    Гулбис проиграл Раоничу в канадском ATP 1/4 четвертьфинале

    Только что состоялся четвертьфинал турнира ATP в котором сыграли канадец Раоник и наш латвиец Эрнест Гулбис. Несмотря на упорную борьбу до самого конца, Эрнесту не удалось не устоять перед Раоником и целой трибуной поддержки. | 09.08.2013
    Фестиваль Positivus 2013 в Латвии

    Фестиваль Positivus 2013 в Латвии

    Уже седьмой раз в Балтии в этом году будет проводиться самый крупный фестиваль музыки и искусства под названием Positivus. Он пройдет в городе Салацгриве с 19 по 21 июля.

    | 17.07.2013
    Рынок - не пункт обмена валют

    Рынок - не пункт обмена валют

    Необходимые евро доставлены в Латвию. Центральный банк имеет в запасе достаточно евробанкнот разного номинала и полный комплект евро монет. Сейчас продолжается активная работа по доставке евро клиентам банка. Перерыв в системе интернет платежей будет до 12.00 1 го января | 28.12.2013
    В Латвии третья тяжелейшая автомобильная авария

    В Латвии третья тяжелейшая автомобильная авария

    Третья тяжелейшая авария за один месяц произошла в Латвии. На этот раз погибли молодые люди из Юрмалы. Их автомобиль мчался со скоростью не менее 120 километров в час.

    | 26.03.2014
    Международная регата в Риге прошла без происшествий.

    Международная регата в Риге прошла без происшествий.

    27 июля по центру Риги прошло шествие The Tall Ships Races-2013. Этот костюмированный парад участников международной регаты, в котором участвовало более чем 3 тысяч человек, проходил больше 3 часов и за ним с большим интересом наблюдали все рижане и гости Латвии. | 29.07.2013
    Перспективы развития латвийского общества

    Перспективы развития латвийского общества

    Опубликован текст интервью с доктором филологических наук, сотрудником Института славистики Польской академии наук, экспертом Фонда имени Казимира Пулаского Мирославом Янковяком, в котором он убедительно рассказывает о перспективах латвийского общества и страны в целом.

    | 01.02.2014
    За езду без ОСТА были наказаны уже 1800 водителей

    За езду без ОСТА были наказаны уже 1800 водителей

    Как свидетельствуют данные Государственной Дорожной полиции, с момента, когда в силу вступили поправки к правилам применения системы  присуждения пунктов, штрафные пункты за езду без ОСТА были начислены 1800 водителям.

    | 11.04.2014
    Получи «Карту Рижанина» и езди месяц бесплатно

    Получи «Карту Рижанина» и езди месяц бесплатно

    Для жителей Риги власти города придумали документ «Карту Рижанина». Глава рижского самоуправления Нил Ушаков рассказал о нововведении по городскому радио. | 01.10.2013
    Игорь Николаев и Юлия Проскурякова в Юрмале

    Игорь Николаев и Юлия Проскурякова в Юрмале

    В Юрмале заселился  в свои апартаменты музыкант Игорь Николаев и его жена Юлия Проскурякова. Цель покупки – получение вида на жительство в Евросоюзе. Известно, что при покупке дорогой недвижимости Латвия предоставляет вид на жительство.

    | 10.11.2013
    В Немецкий парламент вселились крысы

    В Немецкий парламент вселились крысы

    Что может быть хуже мышей и крыс в доме? Пожалуй только термиты. В Германии, немецкие парламентёры хватаются за голову и не знают что делать, так как благодаря очень холодной и продолжительной зиме, мыши и крысы решили перебраться в более тёплый дом и выбрали именно здание Paul-Lobe-Haus, которое является частью немецкого парламента. | 12.03.2014
    Упаковка товара как одно из основных качеств продукта

    Упаковка товара как одно из основных качеств продукта

    Конечно, сегодня каждый говорит, что качество продукта – это основное его характеристики, но многие же сразу определяли качество неизвестного ранее продукта. | 05.03.2014
    Группа

    Группа "Русские в Латвии" пошутила

    Полиция безопасности Латвии заинтересовалась авторами шутки выложенной в социальную сеть Facebook группой "Русские в Латвии". В воскресенье на страничке этой группы появилось предложение собрать десять тысяч подписей за то, чтобы Латвию включили  состав Российской Федерации.

    | 09.03.2014
    Мэр Риги Нил Ушаков обсудит проблемы и ремонт дорог на собрании

    Мэр Риги Нил Ушаков обсудит проблемы и ремонт дорог на собрании

    Дороги столицы Латвии находятся в плохом состояние после того как растаял снег. Но ремонт можно начинать только тогда, когда асфальт прогреется и температура будет не ниже 5 градусов тепла по Цельсию. | 14.04.2013
    Профессор Валерий Никифоров об уровне образования в Латвии

    Профессор Валерий Никифоров об уровне образования в Латвии

    Хабилитированный доктор философских наук, профессор, академик Международной академии наук высшей школы, Председатель Академического собрания Балтийской Международной Академии, Председатель сената Балтийского института психологии и менеджмент Никифоров Валерий Евгеньевич дал интервью агентству LETA. | 12.02.2014
    Молодой латвийский футболист забивает МЮ в Лиге чемпионов

    Молодой латвийский футболист забивает МЮ в Лиге чемпионов

    Молодой латвийский футболист забивает команде Манчестер Юнайтед в Лиге чемпионов. Казалось бы эти слова выглядят глупой шуткой, а нет. | 29.11.2013
    Список погибших в трагедии MAXIMA

    Список погибших в трагедии MAXIMA

    Совсем недавно МВД и Госполиция обнародовали список погибших при обрушении магазина «Maxima» в Золитуде. | 24.11.2013
    Латвии не стоит переживать угрозы со стороны России

    Латвии не стоит переживать угрозы со стороны России

    По сообщению посла России на телеканале Латвийского TV, Александра Вешнякова, Латвии не стоит переживать за угрозу со стороны России. 

    | 25.09.2014
    Адреса букмекерских контор в Российской Федерации

    Адреса букмекерских контор в Российской Федерации

    За несколько последних лет азартные игры перешли из закрытых помещений уличных казино в интернет. В глобальной сети возможность играть есть у каждого пользователя.

    | 16.08.2013
    Спад промышленного производства в Латвии

    Спад промышленного производства в Латвии

    По данным европейского статистического бюро Eurostat, промышленное производство Латвии в конце 2013 года снизило свои объемы на 4,1 % по сравнению с аналогичным периодом 2012 года.

    | 14.02.2014
    Последние тёплые выходные лета в Латвии

    Последние тёплые выходные лета в Латвии

    Как же приятно сообщать такие хорошие новости. Лето в Латвии ещё не закончил и Нас ожидают последние прощальные тёплые выходные. По крайней мере, так сообщают синоптики.
    | 14.08.2013
    Открытие фестиваля "Неделя высокого юмора".

    Открытие фестиваля "Неделя высокого юмора".

    В эту среду 31 июля в Юрмале прошла светская вечеринка, которая стала открытием фестиваля «Неделя высокого юмора». Вечеринка была в честь десятилетия так популярного Comedy Club, на которой присутствовали практически все его создатели и резиденты. Далее в полном источнике.[b] | 02.08.2013
    Курение электронных сигарет не безопастно

    Курение электронных сигарет не безопастно

    Курение электронных сигарет потребители ошибочно считают безвредным. Такой информацией поделилось Министерство здравоохранения Латвии. В связи с этим на собрании государственных секретарей было рассмотрено предложение внести поправку в Закон об ограничении реализации и использования табачных изделий.

    | 25.01.2014
    Церемонию открытия Олимпийский игр в Сочи посмотрели 3 млрд человек

    Церемонию открытия Олимпийский игр в Сочи посмотрели 3 млрд человек

    В минувшую пятницу, 7 февраля, в Сочи на стадионе "Фишт" состоялась торжественная церемония открытия зимних Олимпийских игр.

    | 11.02.2014
    Кличко требует президентских выборов на год раньше срока

    Кличко требует президентских выборов на год раньше срока

    Ввиду последних тревожных и печальных событий на Украине обострилось не только общее состояние политики и общества. В борьбу включились депутаты. Но, они борются не за и не против, а параллельно общим интересам.

    | 17.12.2013
    Банки Латвии тормозят экономическое развитие страны

    Банки Латвии тормозят экономическое развитие страны

    Банки Латвии затормаживают экономическое развитие страны, так как их требования к бизнесменам стали непомерно строгими. Гиртс Кронбергс, советник по вопросам регионального развития в Латвийской торгово-промышленной палате рассказал, что ранее фирмы могли комбинировать и с помощью залогов и бизнес-планов привлекать банковские кредиты.

    | 27.01.2014
    Новый автобусный маршрут Болдерая-Зиепниеккалнс в Риге

    Новый автобусный маршрут Болдерая-Зиепниеккалнс в Риге

    На три месяца произведена замена автобусного маршрута повышенного сервиса nr.247 "Болдерая-Зиепниеккалнс" на экспериментальный автобусный маршрут "Болдерая-Зиепниеккалнс". Комиссия Рижской думы по выдаче лицензий на пассажирские коммерческие перевозки решила поддержать инициативу горожан.
    | 11.01.2014
    Безработица в Латвии: 28 тыс. человек не учится и не работает

    Безработица в Латвии: 28 тыс. человек не учится и не работает

    По статистическим данным, около 28 тыс. человек в возрасте от 15 до 24 лет не осваивает никакую профессию, не учится и не работает.  | 12.04.2014
    Председатель правления Maxima Latvija был уволен руководством

    Председатель правления Maxima Latvija был уволен руководством

    Компания Maxima объявила, что уволен председатель правления Гинтарас
    Ясинскас. Директор Maxima Group Миндаугас Багдонавичюс доложил, что
    такое решение акционеров группы было вызвано несоответствующим тяжелому
    моменту в жизни Латвии высказыванием председателя правления Maxima
    Latvija Гинтараса Ясинскаса.

    | 17.02.2014
    О городе Норильск на Крайнем Севере

    О городе Норильск на Крайнем Севере

    Город Норильск, расположенный на Крайнем Севере, из-за территориальных особенностей по праву можно назвать одним из самых холодных городов мира, отличающимся необычайно суровым субарктическим климатом.

    | 04.02.2014
    Обыски в офисах Re&Re и Maxima Latvia

    Обыски в офисах Re&Re и Maxima Latvia

    Государственная полиция Латвии приступила к обыскам по уголовным делам открытым в связи с гибелью людей в торговом центре Maxima XX. Обыски проводились одновременно в офисе строительной копании Re&Re и в офисах копании Maxima Latvia.

    | 24.02.2014
    Электронные анкеты на шенгенские визы

    Электронные анкеты на шенгенские визы

    По сообщению пресс- центра Министерства иностранных дел Латвии, с 1 октября 2013г. станет возможной подача анкет на получение шенгенских виз в электронном виде. | 04.10.2013
    Невероятный инцидент при посадке пассажирского самолёта

    Невероятный инцидент при посадке пассажирского самолёта

    Большую дозу стресса, а так же уйму неописуемых ощущений получили пассажиры самолёта при посадке их самолёта на Филиппинах, а всё из-за одного парня, который решил по обучать вождению свою девушку на взлетно-посадочной полосе аэродрома.

    | 12.05.2013
    Вывоз строительного мусора

    Вывоз строительного мусора

    При проведении ремонтных или строительных работ в Мытищах, появляется одна немаловажная проблема – это вывоз мусора. Эта процедура сопряжена с множеством проблем.

    | 27.01.2014
    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Уже совсем скоро Латвия станет восемнадцатой страной, которая поменяла национальную валюту на евро. Для Латвии это большой шаг вперед. Некоторые политики считают иначе, но в основном политика взаимодействия со странами Европейского соглашения активно поддерживается как политическими органами, так и местным населением. | 23.12.2013