Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1637 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Обзор компании «Лучик-ОК»
  • Где остановиться на ночь
  • Аккумуляторы для автомобилей. Как правильно выбрать?
  • Сервис онлайн караоке
  • Основные параметры выбора бесшумных вентиляторов
  • Польза и вред мануального массажа
  • Инфестирование в ПАММ - просто
  • Выберите лестницу и перила для своего дома
  • Фотошоп онлайн на русском для вашего удобства
  • Какой должна быть мебель для офиса



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014

    Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014

    Традиционного, перед  Новым Годом люди стремятся завершить  свои дела, чтобы встречать этот зимний праздник с чистой совестью и без мысли, что что-то осталось недоделанным в прошлом году. Так же перед Новым Годом правительство Латвии составляет новые бюджеты. Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014.

    | 17.12.2013
    Высший пилотаж над Ригой в честь Дня города

    Высший пилотаж над Ригой в честь Дня города

    В аэропорту "Спилве" 17 августа пройдут соревнования мастеров по спортивной авиации международного класса.

    | 16.08.2013
    Ушаков об отношении партии

    Ушаков об отношении партии "Единство" к горожанам

    Мэр столицы Нил Ушаков высказал свое частное мнение по поводу отношения партии "Единство" к жителям Риги. Ушаков заметил, что фактически внесение в Сейм Латвии изменения Закона "Об услугах общественного транспорта" начало войну между партией "Единство" и жителями города.

    | 12.02.2014
    Рига – культурная столица Европы 2014 года

    Рига – культурная столица Европы 2014 года

    На основании решения международного жюри ЕС, в 2014г. звание «Культурная столица Европы» будут носить два города – Рига (Латвия) и Умео (Швеция). | 17.10.2013
    Вывоз строительного мусора

    Вывоз строительного мусора

    При проведении ремонтных или строительных работ в Мытищах, появляется одна немаловажная проблема – это вывоз мусора. Эта процедура сопряжена с множеством проблем.

    | 27.01.2014
    Президент Владимир Путин находился на церемонии открытия Олимпиады в Сочи рядом с бобслеисткой Ириной Скворцовой

    Президент Владимир Путин находился на церемонии открытия Олимпиады в Сочи рядом с бобслеисткой Ириной Скворцовой

    Президент Российской Федерации Владимир Путин находился на церемонии открытия Олимпиады в Сочи рядом с бобслеисткой Ириной Скворцовой.

    | 08.02.2014
    В Риге установлена единая цена за поездку

    В Риге установлена единая цена за поездку

    Депутаты Рижской городской думы наконец то пришли к единому решению по поводу тарифа на проезд в городском общественном транспорте. Решено установить единую цену за одну поездку для любых граждан в размере 60 центов. Цена не будет зависеть от места, где задекларирован пассажир.
    | 26.02.2014
    В Латвии третья тяжелейшая автомобильная авария

    В Латвии третья тяжелейшая автомобильная авария

    Третья тяжелейшая авария за один месяц произошла в Латвии. На этот раз погибли молодые люди из Юрмалы. Их автомобиль мчался со скоростью не менее 120 километров в час.

    | 26.03.2014
    Папа Франциск возможно посетит Латвию

    Папа Франциск возможно посетит Латвию

    На высокий совет Ватикана вынесен вопрос о возможном посещении Папы Франциска в Латвию. Пресс-секретарь Министерства иностранных дел Латвии посол Карлис Эйхенбаумс заявил о том, что в Министерство поступила подобная информация из Ватикана. | 31.01.2014
    Видеоняня Lorex LW2003 LIVE Snap 4PK

    Видеоняня Lorex LW2003 LIVE Snap 4PK

    Говорят, что ребенок должен находиться от родителей не дальше чем на расстоянии вытянутой руки, Чтобы была возможность в любой момент оказать необходимую помощь. С видеоняней Lorex LW2003 LIVE Snap 4PK , это расстояние увеличилось до 150 метров.

    | 19.12.2013
    Самые высокооплачиваемые и низкооплачиваемые профессии в Латвии

    Самые высокооплачиваемые и низкооплачиваемые профессии в Латвии

    Служба государственных доходов Латвии обнародовала данные об уровне заработной платы в стране. Больше всего зарабатывают пилоты самолетов, а самая маленькая зарплата – у служителей церкви.

    | 16.02.2014
    Самый страшный фильм ужасов 2013 года

    Самый страшный фильм ужасов 2013 года

    Мало кто в этом признается ,но все действительно любят фильмы ужасов. Хоть мы и прячем глаза в подушку, когда начинается самое страшное, но адреналин от такого фильма - это отличное развлечение в выходной день. | 30.12.2013
    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины»

    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины»

    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины» по мотивам классической пьесы Ивана Тургенева «Месяц в деревне». В работе принимают участие российские, французские, британские и латвийские кинематографисты. | 16.03.2014
    В Латвии просят ограничить показ телепрограмм

    В Латвии просят ограничить показ телепрограмм

    В комиссию Сейма по правам человека и общественным делам обратился Национальный совет по электронным СМИ с просьбой ввести поправки устанавливающие административную ответственность за неправильную ретрансляцию телевизионных программ. | 01.03.2014
    Летом пройдёт ремонт Островного моста

    Летом пройдёт ремонт Островного моста

    В июне начнутся широкомасштабные ремонтные на дорогах столицы. Ввиду ремонта перекроют также Островной мост.

    | 02.04.2014
    ДТП в Риге: улица Бикерниеку была перекрыта

    ДТП в Риге: улица Бикерниеку была перекрыта

    В пятницу в Риге произошла авария, по причине которой было перекрыто движение по улице Бикерниеку, в направлении с Таллинской объездной дороги в сторону Упескални. | 04.09.2013
    О городе Норильск на Крайнем Севере

    О городе Норильск на Крайнем Севере

    Город Норильск, расположенный на Крайнем Севере, из-за территориальных особенностей по праву можно назвать одним из самых холодных городов мира, отличающимся необычайно суровым субарктическим климатом.

    | 04.02.2014
    Рижский зоопарк тоскует по слонам

    Рижский зоопарк тоскует по слонам

    Десять лет назад из Рижского зоопарка уехали слоны Рупа и Раджа. Осенью десятилетней давности слоны были помещены на паром и отправлены в Голландию. Дело в том, что состояние давно построенного и порядком разрушенного слоновника...

    | 14.02.2014
    За стол к Путину

    За стол к Путину

    Посидеть за одним столом переговоров с президентом Российской Федерации хотели бы многие, но не у всех есть реальная возможность сделать это, ведь глава государства абы кого за свой стол не сажает.   | 14.02.2014
    Закрывается McDonald's в Даугавпилсе

    Закрывается McDonald's в Даугавпилсе

    Закрывается всем известный общепитовский американизированный ресторан быстрого питания McDonald's в Даугавпилсе. Ресторан работал на твердую четверочку с 6 декабря 2011 годы. Это первая точка быстрого питания за пределами города. Закрывается этот ресторан также самым первым. | 26.12.2013
    День города Рига 2013 – салют и программа мероприятия на последний день

    День города Рига 2013 – салют и программа мероприятия на последний день

    Сегодня, 18 августа, завершаются празднования Дня города Риги и поздним вечером в 22:45 всех туристов и жителей города ждёт красочный салют. Но более подробно обо всём в новости. | 17.08.2013
    На дорогах Латвии больше нет авторадаров

    На дорогах Латвии больше нет авторадаров

    Госполиция Латвии на протяжении некоторого количества времени не пользуется своими фоторадарами в количестве четырех штук. Из этого следует, что дороги Латвии ныне свободны от этих устройств. | 14.02.2014
    Вывоз мусора во время ремонта дома

    Вывоз мусора во время ремонта дома

    Строительные работы совершаются практически всегда и повсюду. Будет это столица, областной цент или пока ещё только набирающий обороты молодой городок, усовершенствование и возведение новых зданий и сооружений является неотъемлемой частью развития.

    | 17.01.2014
    В Латвии заниматься предпринимательством рискованно

    В Латвии заниматься предпринимательством рискованно

    Участники семинара прошедшего во время «Праздника бухгалтера» были настроены пессимистически. По их мнению, в Латвии создана и продолжает работать нестабильная налоговая система и заниматься предпринимательством рискованно.

    | 28.01.2014
    Возможная причина трагедии в MAXIMA- магнитная аномалия

    Возможная причина трагедии в MAXIMA- магнитная аномалия

    Доктор геологических наук Геннадий Аносов высказал свое мнение по поводу причины трагедии в Золитуде. Опытный сейсмолог Аносов считает, причина обрушения в том, что не был проведен тектонический анализ грунта. Не было выявлено, как влияет на постройку транспортный поток проходящий по соседней улице.

    | 25.11.2013
    Экс-глава Госстройинспекции про стоительство MAXIMA

    Экс-глава Госстройинспекции про стоительство MAXIMA

    Телеканал LNT транслировал в прямом эфире программу «900 секунд» с бывшим руководителем Государственной строительной инспекции Леонидом Якобсоном.

    | 18.12.2013
    Утепление деревянных окон

    Утепление деревянных окон

    Повысить комфортность, защитить от сквозняков и понизить расходы на отопление – вот основные задачи такого важного дела, как утепление окон. Современные пластиковые окна практически не требуют доработки и не допускают теплопотерь.
    | 01.11.2013
    Два латвийских мультфильма отправились на Берлинский кинофестиваль

    Два латвийских мультфильма отправились на Берлинский кинофестиваль

    В настоящее время в Германии традиционно проходит Берлинский кинофестиваль, подразумевающий показы четырехсот фильмов за десять дней. Латвию на там будут представлять два мультфильма, которые имеют все шансы победить и получить высшую награду - "Золотого медведя". | 09.02.2014
    Рост подростковых преступлений

    Рост подростковых преступлений

    В Риге за прошлый год значительно увеличилось количество подростковых преступлений. Стремительный рост преступлений совершенных подростками требует немедленной коррекции. Для этого на улицы города выводится большее количество патрулей муниципальной полиции, чем в прошлом году.

    | 05.01.2014
    Чемпионат Латвии по сноуборду и фристайлу не состоялся

    Чемпионат Латвии по сноуборду и фристайлу не состоялся

    Целых два дня должен был проходить на горе «Шляпа Лемберга» — чемпионат Латвии и розыгрыш призов А. Лемберга по сноуборду и лыжному фристайлу.
    В Вентспилсе всегда было центральное место сбора балтийских сноубордистов и лыжников стиля фристайл.

    | 24.02.2014
    Председатель правления Maxima Latvija был уволен руководством

    Председатель правления Maxima Latvija был уволен руководством

    Компания Maxima объявила, что уволен председатель правления Гинтарас
    Ясинскас. Директор Maxima Group Миндаугас Багдонавичюс доложил, что
    такое решение акционеров группы было вызвано несоответствующим тяжелому
    моменту в жизни Латвии высказыванием председателя правления Maxima
    Latvija Гинтараса Ясинскаса.

    | 17.02.2014
    В Латвии — температурные рекорды и гроза

    В Латвии — температурные рекорды и гроза

    В Латвии расцвела первая в этом году верба, но на этом природные чудеса только начались. Погода стоит невероятно теплая для этого времени года, а жителей радует отсутствие снега и солнечная погода. Но, совсем недавно, здесь появилась радуга. Ее видели тысячи жителей, которые тут же сфотографировали радугу и стали делиться фото в социальных сетях. | 24.12.2013
    Регистрация брака подоражает

    Регистрация брака подоражает

    Размер государственной пошлины за регистрацию брака будет увеличен с 5 до 9,84 лата и составит 14 евро. Данное изменение предусмотрено поправками к правилам о государственной пошлине за регистрацию актов гражданского состояния. | 26.09.2013
    Сбор подписей за снос памятника Свободы

    Сбор подписей за снос памятника Свободы

    Портал Manabalss.lv принял к исполнению заказ на сбор подписей жителей Риги за снос памятника Свободы. После регистрации на платформе "manabalss.lv" высказанные предложения оценят эксперты, с тем чтобы сделать инициативу предельно ясной и сформулировать ее понятным языком. | 01.11.2013
    Банки Латвии тормозят экономическое развитие страны

    Банки Латвии тормозят экономическое развитие страны

    Банки Латвии затормаживают экономическое развитие страны, так как их требования к бизнесменам стали непомерно строгими. Гиртс Кронбергс, советник по вопросам регионального развития в Латвийской торгово-промышленной палате рассказал, что ранее фирмы могли комбинировать и с помощью залогов и бизнес-планов привлекать банковские кредиты.

    | 27.01.2014
    В Риге состоится конкурс молодежных инициатив

    В Риге состоится конкурс молодежных инициатив

    Молодые люди от 13 до 20 лет могут принять участие в конкурсе молодежных инициатив, который объявил Департамент образования, культуры и спорта Рижской думы. В конкурсе можно получить реальную финансовую поддержку для реализации молодежных проектов.
    | 07.03.2014
    Красные жезлы дорожной полиции

    Красные жезлы дорожной полиции

    Нововведения, в последнее время, все чаще и чаще преподносят нам сюрпризы. В этот раз - реформы коснулись дорожной полиции. Теперь бравые дорожные полицейские будут использовать совершенно новые жезлы. 

    | 05.12.2013
    Новый автобусный маршрут Болдерая-Зиепниеккалнс в Риге

    Новый автобусный маршрут Болдерая-Зиепниеккалнс в Риге

    На три месяца произведена замена автобусного маршрута повышенного сервиса nr.247 "Болдерая-Зиепниеккалнс" на экспериментальный автобусный маршрут "Болдерая-Зиепниеккалнс". Комиссия Рижской думы по выдаче лицензий на пассажирские коммерческие перевозки решила поддержать инициативу горожан.
    | 11.01.2014
    Дания и Латвия подали заявку на проведение ЧМ по хоккею 2018 году

    Дания и Латвия подали заявку на проведение ЧМ по хоккею 2018 году

    Дания и Латвия уже подали заявки на участи в турнире по хоккею, который будет проходить в 2018 году. Это стало известно, благодаря сайту infox.ru. Будут ли заявки подтверждены, станет известно 10 января 2014 года. | 23.09.2013
    Декларирование места жительства подвергнется изменениям

    Декларирование места жительства подвергнется изменениям

    В скором времени подвергнется изменениям порядок декларации места жительства. Новым основанием для декларирования последнего будет являться договор о найме жилой площади в письменной форме. | 03.04.2014
    В Риге прошло запланированное мероприятие флеш-моб «Латвия - моя родина»

    В Риге прошло запланированное мероприятие флеш-моб «Латвия - моя родина»

    В пятницу в Риге прошло запланированное мероприятие с привлечением большого количества молодежи. Около двух сотен молодых людей собрались на Ратушной площади Риги и провели показательную акцию  - флеш-моб «Латвия - моя родина».

    | 22.03.2014
    Официальное открытие XXII зимних Олимпийских Игр-2014

    Официальное открытие XXII зимних Олимпийских Игр-2014

    Прошло официальное открытие XXII зимних Олимпийских Игр-2014 в Сочи. Сорока тысячный стадион "Фишт"принял на своем поле красочную торжественную церемонию открытия Олимпийских Игр. Зажечь Олимпийский огонь было доверено прославленному советскому хоккеисту Владиславу Третьяку. Владимир Путин президент РФ торжественно объявил об открытии Олимпиады в Сочи.

    | 08.02.2014
    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Уже совсем скоро Латвия станет восемнадцатой страной, которая поменяла национальную валюту на евро. Для Латвии это большой шаг вперед. Некоторые политики считают иначе, но в основном политика взаимодействия со странами Европейского соглашения активно поддерживается как политическими органами, так и местным населением. | 23.12.2013
    В Ригу прибыл знаменитый Владимир Ольшанский, чтобы обучить клоунов-докторов

    В Ригу прибыл знаменитый Владимир Ольшанский, чтобы обучить клоунов-докторов

    Знаменитый клоун, актер и режиссер Владимир Ольшанский прибыл в Ригу для обучения латвийских клоунов-медиков. Мастер-класс по обучению медицинских клоунов давно планировался и наконец состоялся. | 25.03.2014
    Министр обороны Латвии просит об увеличении финансирования армии

    Министр обороны Латвии просит об увеличении финансирования армии

    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис (СЗК) собирается подать просьбу в Сейм о немедленном увеличении финансирования обороны страны. По словам министра события на Украине дают совершенно понятный сигнал, что не стоит полагаться на расторопность в последний момент и надо увеличить финансировании армии.

    | 04.03.2014
    Rimi снова в строю

    Rimi снова в строю

    Совсем недавно была остановлена работа супермаркета Rimi, но он снова в строю и готов принимать своих покупателей. Большая радость для тех , кто жил не далеко, так как супермаркет предлагал выгодные товары по хорошим ценам, а так же там можно было найти все, что требуется для ведения хозяйства и не только. | 10.12.2013
    В здании «Замка света» спрятан радар ПРО США?

    В здании «Замка света» спрятан радар ПРО США?

    Как сообщает сайт argumenti.ru постройка нового и современного здания национальной библиотеки Латвии с интригующим названием «Замок света» было закончено в конце прошлого года. | 27.01.2014
    Три латвийские компании вступили в программу Fur Free Retailer

    Три латвийские компании вступили в программу Fur Free Retailer

    Три латвийские компании Uniq, Ecattus и Ieva Janelsiņa вступили в программу Fur Free Retailer (Свободная от меха торговля). Поступив таким образом, эти компании оказались в числе хороши известных мировых брендовых фирм выпускающих международные модные марки одежды, которые отказались от торговли мехом.

    | 28.02.2014
    Критика нового бюджета Евросоюза

    Критика нового бюджета Евросоюза

    Евродепутат Александр Мирский критически отнесся к новому бюджету Европейского Союза на 2014-2020 годы. Мирский считает, что изменения в бюджете не дадут никакого существенного улучшения в положении латвийских крестьян. | 19.02.2014
    Две уникальные операции в центре кардиологии

    Две уникальные операции в центре кардиологии

    В Латвии находится один из самых профессиональных кардиологических центров мира. Врачи Латвийского кардиологического центра мастерски провели две уникальные операции. До этого нигде в мире такие операции не делали. | 08.11.2013