Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1663 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Дисперсная система
  • получить СРО быстро
  • Главные тренды 2014 года
  • Стоит ли выбрать для себя контейнерные перевозки
  • Обзор сети многопрофильных копировальных центров «Копицентр»
  • Популярные мифы о Форекс
  • Неизведанная Индия с пряным ароматом
  • Выбор мебели для вашей спальни
  • Ритуальные услуги: что входит
  • Этого Вы ещё не знали о выборе гайковертов



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Возможен ли экспорт Латвийских продуктов в Африку?

    Возможен ли экспорт Латвийских продуктов в Африку?

    Для экспорта Латвийских товаров предприниматели последнее время задумываются о сотрудничестве со странами Африки. Пока рынок для латвийских экспортеров в подобных странах открыт  и у них есть хорошая возможность завоевать там лидирующие позиции. Латвийские товары пользуются большим спросом в Африке. | 01.01.2013
    Введение евромонет в Латвии.

    Введение евромонет в Латвии.

    31 июля главой Банка Латвии в немецком городе Штутгарт был запущен станок для чеканки евромонет Латвии. Глава Банка Илмарс Римшевич заявил, что такие монеты необходимы для перехода с лат на евро, с той целю, чтобы оборот денег в стране не прекращался. Все эти нюансы связаны с дальнейшим возможным вхождением Латвии в еврозону. Далее в палном обзоре статьи. | 01.08.2013
    Конфликт мэрии и ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme»

    Конфликт мэрии и ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme»

    Муниципальное предприятие «Rīgas satiksme» получило распоряжение от руководства города в период до конца следующей недели продумать план ликвидации рабочих недостатков ООО «Rīgas mikroautobusu satiksme». | 29.09.2013
    Взаимодействие Латвии и Украины в аграрном производстве

    Взаимодействие Латвии и Украины в аграрном производстве

    В Берлине во время проведения сельскохозяйственной выставки "Зеленая неделя" прошло совещание заместителя Министра аграрной политики и продовольствия Украины Александра Сеня с Государственным секретарем Министерства земледелия Латвийской Республики госпожой Даце Луцауа.

    | 17.01.2014
    Женский сайт

    Женский сайт

    Вы молодая девушка, которая всегда читаете последние новости о моде, о красоте, о том, что происходит в мире шоу-бизнеса и кино. Вы всегда заботитесь о правильном питании. | 18.09.2013
    Невероятно крутой холодильник за $40 тысяч

    Невероятно крутой холодильник за $40 тысяч

    На фотографии Вы можете лицезреть чудо современной техники - супер холодильник, который собрал в себе больше, чем просто стандартная кухня. | 12.05.2013
    Ряд медицинских учреждений Риги будут объединены под одним началом

    Ряд медицинских учреждений Риги будут объединены под одним началом

    В Риге решили кардинально подойти к вопросу о пересмотре способа управления ряда медицинских учреждений, объединив несколько поликлиник и медицинских центров под началом одного общества капитала Rīgas veselības centrs.

    | 13.02.2014
    Мэр Риги Нил Ушаков обсудит проблемы и ремонт дорог на собрании

    Мэр Риги Нил Ушаков обсудит проблемы и ремонт дорог на собрании

    Дороги столицы Латвии находятся в плохом состояние после того как растаял снег. Но ремонт можно начинать только тогда, когда асфальт прогреется и температура будет не ниже 5 градусов тепла по Цельсию. | 14.04.2013
    Май начнется с пяти выходных подряд

    Май начнется с пяти выходных подряд

    Начало мая для жителей Латвии обещает начаться с хорошей новости – целых пять выходных подряд. По сообщению Министерства благосостояния, понедельник 5 мая также является выходным днем в 2014 году. Об этом идёт речь в законе «О праздниках, памятных и отмечаемых датах». | 15.04.2014
    Вывоз строительного мусора

    Вывоз строительного мусора

    При проведении ремонтных или строительных работ в Мытищах, появляется одна немаловажная проблема – это вывоз мусора. Эта процедура сопряжена с множеством проблем.

    | 27.01.2014
    Россия спасет неграждан Латвии

    Россия спасет неграждан Латвии

    Посол России в Латвии Александр Вешняков заявил, что Россия собирается спасать неграждан Латвии от бедности и нищеты. Им будет гарантировано гражданство и пенсия и не потребуется проживать на территории России

    | 10.03.2014
    На белорусско-латвийской границе задержаны два кавказских нелегала.

    На белорусско-латвийской границе задержаны два кавказских нелегала.

    Ежедневно на границе Латвии происходят какие-то нарушения со стороны граждан других стран. Недавно прямо на границе в вагоне с углем по наводке был обнаружен гражданин государства Грузии при попытке перевезти таким нестандартным способом контрабанду сигарет. Также в ночь с 7-ое на 8-ое августа со среды на четверг несколько жителей Кавказа хотели пересечь белорусско-латвийскую таможню нелегальным способом. | 07.08.2013
    В Риге в связи с программой развития талантов Kidding пройдет Театральный фестиваль

    В Риге в связи с программой развития талантов Kidding пройдет Театральный фестиваль

    В торговом центре Domina Shopping в Риге в связи с программой развития талантов Kidding пройдет Театральный фестиваль. Детский спектакль Рижского молодежного театра кукол „I-ā” будет показан во время этого фестиваля.

    | 16.03.2014
    Лошади пытались перейти латвийско-белорусскую границу

    Лошади пытались перейти латвийско-белорусскую границу

    Представитель Госпогранохраны Евгения Позняк сообщила, что латвийско-белорусская граница была нарушена четырьмя лошадьми.
    | 13.08.2013
    Крымские татары собираются проводить свой собственный референдум

    Крымские татары собираются проводить свой собственный референдум

    Крымские татары собираются проводить свой собственный референдум, чтобы определиться с дальнейшими действиями.Крымские татары хотят провести свой референдум относительно их дальнейших действий в Крыму

    | 29.03.2014
    Льготы на проезд в электричках в пределах Риги

    Льготы на проезд в электричках в пределах Риги

    Буквально только что, мэр города Рига опубликовал сообщение на своей страничке социальной сети Facebook, которое понравиться всем льготникам общественного транспорта, так как уже с завтрашнего дня все льготы будут действительны и в электричках, но пока что в пределах города Рига. | 30.09.2013
    В Латвии осталась тысяча тонн латов

    В Латвии осталась тысяча тонн латов

    К моменту окончания хождения в стране двух валют у латвийцев на руках осталось металлических монет в латах и сантимах 422, 5 млн штук. Это по весу около тысячи тонн. | 17.01.2014
    Курение электронных сигарет не безопастно

    Курение электронных сигарет не безопастно

    Курение электронных сигарет потребители ошибочно считают безвредным. Такой информацией поделилось Министерство здравоохранения Латвии. В связи с этим на собрании государственных секретарей было рассмотрено предложение внести поправку в Закон об ограничении реализации и использования табачных изделий.

    | 25.01.2014
    Насколько важны сплетни среди рабочего коллектива

    Насколько важны сплетни среди рабочего коллектива

    Учёные решили узнать, как влияют сплетни на рабочих местах на эффективность работы, а так же общее самочувствие коллектива. Опрашивая людей в течении года, им удалость узнать что сплетни делают коллектив более сплоченным и дружелюбным.

    | 12.05.2013
    Масштабная борьба с наркотиком

    Масштабная борьба с наркотиком

    Развлечение может сильно навредить здоровью. В Латвии  6 декабря молодежные организации Даугавпилса в сотрудничестве с Молодежным департаментом городской думы и лидерами латвийского движения Stop Drugs, организовали первый народный патруль на месте продажи "спайса". 

    | 11.12.2013
    При расчетах не была учтена дополнительная нагрузка

    При расчетах не была учтена дополнительная нагрузка

    Главный инженер финской компании «Rak Tek Solutions» Томас Кальяс на пресс-конференции заявил, что в обрушении в Золитуде могут быть виноваты только крупные ошибки при проектировании, а также при обучении инженеров строителей. | 03.12.2013
    РАБА проигрывает «в сухую» с сенсационным счетом 0:9

    РАБА проигрывает «в сухую» с сенсационным счетом 0:9

    Матч прошел в Огре, и поставил точку в поединке оглушительным счетом 9:0 в пользу «Никарс». За всю историю клуба, РАБА одержала самое крупное поражение на внутреннем чемпионате

    | 14.04.2014
    Высокие технологии: как застраховать общепит

    Высокие технологии: как застраховать общепит

    Все знают про ужасное происшествие в клубе «Хромая лошадь» -- трагедия унесла жизни многих десятков молодых людей. Возникает вопрос: как сделать, чтобы такого не повторилось в любом отдельном заведении, а главное, что нужно для того, чтобы сберечь его владельцу имущество и репутацию? | 27.02.2014
    Маленький лев бродит неподалёку от пляжа в Вецаки

    Маленький лев бродит неподалёку от пляжа в Вецаки

    Сегодня, неподалёку от морского пляжа в Вецаки (Vecāķi) был замечен "маленький львёнок", который совершенно непринуждённо прогуливался рядом с местном кафе. | 27.08.2013
    100 км на дизеле за 3,5 часа работы

    100 км на дизеле за 3,5 часа работы

    Расход дизельного топлива на 100 км около 7 литров. Чтобы купить эти семь литров, жителям Латвии, при средней зарплате 361 лат в месяц, необходимо проработать около трех с половиной часов. Заработать на такое же количество топлива житель Дании при среднем доходе, 2000 латов, должен отработать 44 минуты.

    | 05.02.2014
    Странный пассажир в трёхколёсном автомобиле

    Странный пассажир в трёхколёсном автомобиле

    Водитель из Великобритании катал на трехколесном автомобиле надувную женщину. В конечном итоге он был задержан полицией, об этом сообщает своим читателям Metro.

    | 18.01.2014
    Кличко требует президентских выборов на год раньше срока

    Кличко требует президентских выборов на год раньше срока

    Ввиду последних тревожных и печальных событий на Украине обострилось не только общее состояние политики и общества. В борьбу включились депутаты. Но, они борются не за и не против, а параллельно общим интересам.

    | 17.12.2013
    Песчаная скульптура памяти людей, погибших в MAXIMA Золитуде

    Песчаная скульптура памяти людей, погибших в MAXIMA Золитуде

    Сегодня на морском пляже в Майори была запечетлена потрясающая песчаная скульптура в память о людях, погибших в Золитуде. На фото скульптура и ее автор.
    | 25.11.2013
    В Риге в универмаге Elkor Plaza - настоящий олимпийский факел

    В Риге в универмаге Elkor Plaza - настоящий олимпийский факел

    С 30 января, в универмаге Elkor Plaza в Риге, на Бривибас гатве, 201, можно будет посмотреть на факел зимних олимпийских игр в Сочи. Факел, который доставили в Ригу  нес спортсмен из Латвии чемпион по боксу участник олимпийских игр Александр Матюшенков.

    | 31.01.2014
    Пожар в региональной Клинической больнице.

    Пожар в региональной Клинической больнице.

    Сегодня 2 августа в одном из корпусов рижской Клинической университетской больницы начался внезапно пожар. На сегодняшнее время не функционирует приемное отделение больницы и не проводятся никакие операции. По первым сведениям огонь охватил отделение кардиологической реанимации и вследствие взрывной волны в районе 2 этажей выбиты все стекла. Эвакуация врачей и больных проходит в ускоренном режиме. Далее в полном источнике. | 02.08.2013
    Поведение Латвийцев выявлено через социальный опрос.

    Поведение Латвийцев выявлено через социальный опрос.

    Вредные привычки есть у каждого и любому ясно, что совершенных людей нет. Основываясь на этом SKDS (социологическая компания) сделала опрос по всем регионам Латвии. Самым большим раздражением у жителей Латвии стала проблема с порядком. Многие латвийцы не следят за чистотой и мусорят практически везде: в лесу, на улицах, на пляжах. Остальное в полном источнике. | 09.08.2013
    Женщина получила компенсацию за полученную травму

    Женщина получила компенсацию за полученную травму

    Женщине, на которую в 2006 году упала сосулька с крыши здания Рижской 77 средней школы, спустя долги годы судебных тяжб всё-таки удалось выиграть дело и суд обязал, хоть и частично, выплатить потерпевшей сумму в шесть тысяч латов. | 06.04.2013
    Чего ожидать от Рижского гей-парада в 2015 году

    Чего ожидать от Рижского гей-парада в 2015 году

    Общеевропейский гей-парад планируется провести в латвийской столице уже в 2015 году. Главные активисты сообщества «ЛГБТ» выступили с сообщением, в котором указали ключевую выгоду, которую получит от этого Латвия. 

    | 14.04.2014
    Изменение порядка выдачи виз в Турцию (для неграждан Латвии)

    Изменение порядка выдачи виз в Турцию (для неграждан Латвии)

    Констатируем, что Латвийским не гражданам с 11.04.2014 был трансформирован порядок выдачи виз для въезда на территорию Турции. Об этом информирует Министерство иностранных дел Турции. | 27.02.2014
    Последние тёплые выходные лета в Латвии

    Последние тёплые выходные лета в Латвии

    Как же приятно сообщать такие хорошие новости. Лето в Латвии ещё не закончил и Нас ожидают последние прощальные тёплые выходные. По крайней мере, так сообщают синоптики.
    | 14.08.2013
    Открой для себя мир игр вместе с Google Chrome

    Открой для себя мир игр вместе с Google Chrome

    А вы знаете, что теперь мир игровых автоматов стал доступней. Все благодаря новому плагину Slots-For-Fun, который легко можно установить на браузер Google Chrome.

    | 02.02.2014
    В Латвии сократилось государственное финансирование здравоохранения

    В Латвии сократилось государственное финансирование здравоохранения

    В Латвии сократилось государственное финансирование здравоохранения до 2,9% от ВВП, вопреки обещанному увеличению до 4,5%.

    | 26.02.2014
    Милиция подтвердила, что в Латвии нет угрозы беспорядков

    Милиция подтвердила, что в Латвии нет угрозы беспорядков

    В последнее время многие организации стараются стать популярнее за счет того, что проводят различные провокационные акции. Как правило, эти акции привлекают всеобщее внимание. | 02.04.2014
    Латвийские спортсмены по бич-волейболу победили Бразилию

    Латвийские спортсмены по бич-волейболу победили Бразилию

    Спортсмены из Латвии Янис Шмединьш и Александр Самойлов с большим отрывом получили чемпионский титул на московском турнире Большого Шлема по пляжному волейболу. | 23.08.2013
    В Риге опять снегопад с громом

    В Риге опять снегопад с громом

    В Риге также выходные выдались на редкость снежными. Утренний покров был толщиной 14 см.
    Другие регионы Латвии не так сильно завалило снегом, как Ригу. Например, в Лиепае и Айнажи снег так и не выпал. | 09.12.2013
    В пожарно-спасательной службе Латвии отмечается заметная нехватка кадров

    В пожарно-спасательной службе Латвии отмечается заметная нехватка кадров

    Представитель государственной пожарно-спасательной службы – Инга Ветере, поделилась информацией о существенной нехватке квалифицированных кадров, с агенством LETA. | 19.02.2014
    Получить все три семёрки

    Получить все три семёрки

    Когда выпадают три семерки - это всегда к большой удаче. Такой вот сигнал посылает нам Госпожа Фортуна, намекая на то, что она на Вашей стороне. Это знают все, кому когда-либо приходилось играть а азартные игры. | 20.11.2013
    Латвийские ученые разработали антираковый препарат

    Латвийские ученые разработали антираковый препарат

    По словам представителей Академии наук Латвии в Рижском университете Страдиня проведена большая работа над изобретением противораковой пищевой добавки. Основным сырьем в этом веществе являются бактерии полученные из хлебных дрожжей, лисичек, грибов шиитаке, топинабура и других натуральных компонентов.

    | 18.01.2014
    Частные вузы Латвии задерживают возврат аванса

    Частные вузы Латвии задерживают возврат аванса

    Некоторые частные вузы могут получать дополнительную прибыль за счет студентов, задерживая за первые месяцы учебы возврат аванса. | 07.10.2013
    На российско-латвийской границе очередь из грузовиков

    На российско-латвийской границе очередь из грузовиков

    На российско-латвийской границе стоит длинная очередь из грузовых автомашин. Возникшие неясности с дальнейшем использованием TIR-карнетов привели к тому, что на пункте пограничного контроля в Терехово. время ожидания составляет более 15 часов.

    | 01.12.2013
    Латвия отказала беженцам из Сирии

    Латвия отказала беженцам из Сирии

    Проблема с беженцами всегда стоит остро, но что делать, когда они появляются у порога - тут проблема становится особенно остро . Что же с ними делать? В Латвии с этой проблемой разобрались очень быстро и просто - с ними просто  не стали особо и разговаривать.  | 13.12.2013
    Строиться Новый променад у Центрального рынка в Риге

    Строиться Новый променад у Центрального рынка в Риге

    Как сегодня заявил нынешний мэр столицы Латвии Нил Ушаков, что Новый променад у Центрального рынка будет самым популярным местом среди жителей Латвии.

    | 07.06.2013
    Функциональный и современный офис с

    Функциональный и современный офис с "Мегас"

    Ищите хорошего и добросовестного поставщика офисной мебели?Интернет-магазин офисной мебели "Мегас" город Харьков, именно, то что вам нужно. На сайте компании вы найдете множество уже готовых и практичных решений по обустройству офисного пространства. | 27.02.2014
    Новый ветровой генератор от рижского РТУ

    Новый ветровой генератор от рижского РТУ

    Инженеры RTU - Рижского Технического Университета создали проект нового ветрового генератора с интегрированным энергоэлектронным преобразователем, имеющим мощность 1,5 киловатт, который сможет производить электроэнергию в местности с небольшой скоростью ветра - такое сообщение поступило от научного отдела информации и координации университета. | 17.09.2013
    Авария на трассе Рига-Вентспилс

    Авария на трассе Рига-Вентспилс

    На Вентспилском шоссе микроавтобус попал в аварию, пострадало четверо. Утром в среду на трассе Рига – Вентспилс на 131 километре в 8 утра в аварию попал микроавтобус.

    | 18.09.2013