Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1639 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Зачем девушкам необходимо наращивать ресницы
  • Как поиграть в игровые автоматы бесплатно
  • Лучшие ролевые игры рунета на портале «Gamesgud»
  • Выбор классической сумки для офиса
  • Робот пылесос сохранит чистоту
  • Правильные образцы документов
  • Самый современный и востребованный предмет мебели
  • Обзор интернет-магазина «PlastMarket»
  • Неожиданный сценарий свадьбы
  • Самые ожидаемые Фильмы 2012



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Высокое качество изображения и звука с Триколор ТВ

    Высокое качество изображения и звука с Триколор ТВ

    Благодаря развитию спутникового телевидения, мы получаем качественное изображение и четкий звук воспроизводимого на телевизоре. Со спутника каналы транслируются в цифровом формате.
    | 03.09.2013
    Гулбис выиграл титул в Санкт-Петербурге и сделал личный рекорд.

    Гулбис выиграл титул в Санкт-Петербурге и сделал личный рекорд.

    На турнире по теннису ATP World Tour 250 с призовым фондом $455 775, который проводился в Санкт-Петербурге, победил латвийский спортсмен Эрнест Гулбис. | 23.09.2013
    Латвия в ночь перейдет на летнее время

    Латвия в ночь перейдет на летнее время

    В ночь на 30 марта Латвия вместе со многими другими странами мира перейдет на летнее время, переведя стрелки часов на час вперед. С 1981 году и в Латвии было введено летнее и зимнее время, а конкретная дата перевода стрелок была назначена в 1981 году.

    | 28.03.2014
    Экспорт рыбы из Латвии в Россию не запрещен

    Экспорт рыбы из Латвии в Россию не запрещен

    Лабораторные анализы на содержание ядовитого вещества в рыбной продукции наконец получены из России. Результаты не утешительны. Канцерогенное вещество в 3, 5 раза превышает допустимую норму. Но экспорт рыбы не запрещен. Об этом доложил директор Продовольственной-ветеринарной службы (ПВС) Марис Балодис.
    | 03.02.2014
    Молодой латвийский футболист забивает МЮ в Лиге чемпионов

    Молодой латвийский футболист забивает МЮ в Лиге чемпионов

    Молодой латвийский футболист забивает команде Манчестер Юнайтед в Лиге чемпионов. Казалось бы эти слова выглядят глупой шуткой, а нет. | 29.11.2013
    Ситуацию о новых маршрутках прокомментировал мэр Нил Ушаков

    Ситуацию о новых маршрутках прокомментировал мэр Нил Ушаков

    Сегодня, 19 сентября, мэр города Риги Нил Ушаков прокомментировал ситуацию, которая сложилась по поводу новых маршруток в Риге. Как Му уже писали ранее, „Rīgas mikroautobusu satiksme” планирует обновить парк маршруток по всем направлениям города Риги. И самое главное, что до конца года планируется ввести около 180 новых маршруток, которых до сих пор нет.
    | 19.09.2013

    С 20 ноября родители малолетних детей имеющие работу начнут получать пособие по уходу за ребенком до года, если они не получают деньги положенные к выплате по материнству или родительское пособие.
    | 18.11.2013
    Дома из клееного бруса

    Дома из клееного бруса

    На протяжении веков известна технология постройки деревянного дома. Но
    появился совершенно новый способ строительства. Производство клееного
    бруса по совершенно новой технологии

    | 06.02.2014
    «Зеленая велодорожка» протестирована Америксом

    «Зеленая велодорожка» протестирована Америксом

    В Риге открылась «Зеленая велодорожка». Во вторник она была опробована зампредседателем РД Андрисом Америксом и Вячеславом Степаненко, главой Комитета по вопросам жилья и окружающей среды. | 16.10.2013
    Интересное про ремонт и дизайн потолков

    Интересное про ремонт и дизайн потолков

    Каждый человек стремиться сделать свое жилище индивидуальным и красивым. Самая заметная часть интерьера внутреннего помещения, это потолок. У красиво оформленного потолка должно быть обязательное соответствие общему интерьеру.
    | 19.11.2013
    О городе Норильск на Крайнем Севере

    О городе Норильск на Крайнем Севере

    Город Норильск, расположенный на Крайнем Севере, из-за территориальных особенностей по праву можно назвать одним из самых холодных городов мира, отличающимся необычайно суровым субарктическим климатом.

    | 04.02.2014
    Женщина получила компенсацию за полученную травму

    Женщина получила компенсацию за полученную травму

    Женщине, на которую в 2006 году упала сосулька с крыши здания Рижской 77 средней школы, спустя долги годы судебных тяжб всё-таки удалось выиграть дело и суд обязал, хоть и частично, выплатить потерпевшей сумму в шесть тысяч латов. | 06.04.2013
    Ремонт дорог и налогообложение в Латвии

    Ремонт дорог и налогообложение в Латвии

    Правительство Латвии объявило, что из года в год на строительство дорог в стране будет выделяться все меньшая сумма денег. Несмотря на многочисленные недовольства автовладельцев, бюджет, выделенный на дороги, уже в ближайшие дни будет сокращен. | 09.02.2014
    Латвийская авиакомпания прошлый 2013 год закончила с прибылью

    Латвийская авиакомпания прошлый 2013 год закончила с прибылью

    Еще во время своего пребывания на посту премьер-министра Валдис Домбровскис сообщил населению страны достаточно приятную весть. Латвийская национальная авиакомпания airBaltic прошлый 2013 год закончила с прибылью.
    | 25.01.2014
    Литовские школы отказываются от слов

    Литовские школы отказываются от слов "мать" и "отец"

    Кто будет первым, а кто вторым и как это побелят учителя, родители и дети. И вообще, откуда пришла эта странная школьная мода? Идею Вильнюсской мэрии обязать родителей воспитанников детских садов не использовать слово "мама", подхватили и школы.

    | 17.12.2013
    Пожар в региональной Клинической больнице.

    Пожар в региональной Клинической больнице.

    Сегодня 2 августа в одном из корпусов рижской Клинической университетской больницы начался внезапно пожар. На сегодняшнее время не функционирует приемное отделение больницы и не проводятся никакие операции. По первым сведениям огонь охватил отделение кардиологической реанимации и вследствие взрывной волны в районе 2 этажей выбиты все стекла. Эвакуация врачей и больных проходит в ускоренном режиме. Далее в полном источнике. | 02.08.2013
    Ситуация в Латвии может оказаться неуправляемой

    Ситуация в Латвии может оказаться неуправляемой

    Президент Латвии Андрис Берзиньш в неформальной беседе с президентом Литвы Даля Грибаускайте в Вильнюсе высказал опасения о том, что ситуация в Латвии после скандального высказывания председателя правления торговой сети Maxima Latvija может оказаться неуправляемой | 01.02.2014
    Регистрация брака подоражает

    Регистрация брака подоражает

    Размер государственной пошлины за регистрацию брака будет увеличен с 5 до 9,84 лата и составит 14 евро. Данное изменение предусмотрено поправками к правилам о государственной пошлине за регистрацию актов гражданского состояния. | 26.09.2013
    В преддверии битвы за золото: Никарс - РАБА

    В преддверии битвы за золото: Никарс - РАБА

    Всего лишь пару дней остается до начала встречи двух противоборствующих команд в финальной серии чемпионата Латвии по футзалу. 13 апреля состоится первый матч «Никарс» против РАБА в Огре.  | 11.04.2014
    Визит в Латвию патриарха Кирилла необходимо отложить

    Визит в Латвию патриарха Кирилла необходимо отложить

    Майский визит патриарха Московского и всея Руси Кирилла необходимо отложить из-за угрозы национальной безопасности Латвии. Такое мнение выразил адвокат, писатель Андрис Грутупс.

    | 21.03.2014
    США не считает Януковича президентом Украины

    США не считает Януковича президентом Украины

    США прекратило рассматривать Виктора Януковича, как президента Украины. Советник президента США по национальной безопасности Сьюзан Райс объявила об этом в эфире телеканала NBC в воскресенье, 23 февраля.

    | 24.02.2014
    Общая сумма исков может достигнуть миллиарда латов

    Общая сумма исков может достигнуть миллиарда латов

    Пострадавший при обрушении кровли в торговом центре Maxima кассир требует компенсации в размере 50 млн латов. Адвокат пострадавшего подает иск от имени Мартиньша, который до сих пор находится в тяжелом состоянии в больнице.

    | 23.05.2014
    Международный фестиваль эротики в Риге

    Международный фестиваль эротики в Риге

    Международный фестиваль эротики Erots 2014  откроется 21 февраля в Риге. На базе этого фестиваля будет проведен первый откровенный любительский турнир Pole Dance. Будет также устроен семинар по оральному сексу. Опытом и умением поделится эксперт в области секса Рита Ласмане.

    | 21.02.2014
    В пожарно-спасательной службе Латвии отмечается заметная нехватка кадров

    В пожарно-спасательной службе Латвии отмечается заметная нехватка кадров

    Представитель государственной пожарно-спасательной службы – Инга Ветере, поделилась информацией о существенной нехватке квалифицированных кадров, с агенством LETA. | 19.02.2014
    Рига все-таки делает льготный проезд

    Рига все-таки делает льготный проезд

    В Риге нашли способ, как минимизировать потери от принятых изменений в законе об услугах общественного транспорта. Для того, чтобы все таки дать гражданам задекларированным в столице возможность льготного проезда, комитет по вопросам сообщения и транспорта Рижской думы сегодня внес изменения в правила.

    | 16.11.2013
    Мэр Нил Ушаков выявил самый быстрый вид транспорта в Риге

    Мэр Нил Ушаков выявил самый быстрый вид транспорта в Риге

    На этой неделе, экспериментальным путём был выявлен самый быстрый вид транспорта в Риге. Проводил этот эксперимент сам мэр столицы Нил Ушаков. | 21.09.2013
    Бесплатный Wi-Fi в электричках Латвии

    Бесплатный Wi-Fi в электричках Латвии

    С каждым днём количество электричек с бесплатным WiFi становится всё больше, что привлекает к использованию именно этого средства передвижения у школьников и студентов. | 05.10.2013
    Система контроля в аэропорту Риги

    Система контроля в аэропорту Риги

    Опять активизировался скандал с дырами в системе контроля над пассажирским потоком в аэропорте Риги. Директор Департамента безопасности аэропорта заметил и ликвидировал прореху в защите. | 20.12.2013
    Рижские пляжи признаны самыми грязными.

    Рижские пляжи признаны самыми грязными.

    Пляжи вдоль Балтийского моря в Риге остаются самыми наименее чистыми пляжами во всей Латвии. Эти данные дали сотрудники компании Mana jūra, именно они изучали и обследовали все приморские берега пляжей Риги. При исследовании берега протяженностью почти в 500 км результаты были не утешительными. | 07.08.2013
    Увидеть Нью-Йорк и полюбить

    Увидеть Нью-Йорк и полюбить

    Нью-Йорк это один из самых своеобразных и динамичных городов мира. Там нет каких-то старинных достопримечательностей, руин давних зданий, но, тем не менее, этот город привлекает, манит и никого не оставляет равнодушным. | 01.03.2014
    Со слов СМИ Янукович покинул Украину и вылетел в Россию

    Со слов СМИ Янукович покинул Украину и вылетел в Россию

    Президент Украины Виктор Янукович, по разговорам в СМИ, улетел вечером 22 февраля в Россию. Перед этим Верховная Рада решила отстранить Виктора Януковича от власти и хочет провести досрочные выборы в мае 2014 года.

    | 19.02.2014
    Жители Риги планируют собраться возле Памятника Свободы

    Жители Риги планируют собраться возле Памятника Свободы

    16 марта жители столицы Латвии Риги планируют собраться возле Памятника Свободы. Спикер Сейма Солвита Аболтиня обратилась к жителям с предупреждением о возможных провокациях на собрании.  Она рассказала в интервью телеканалу Latvijas Televīzija что 16 марта может снова стать днем, когда, по ее словам, «идеологи дружественного соседнего государства» попытаются выставить Латвию в худшем свете. | 05.03.2014
    Компьютерная техника для Рижской думы

    Компьютерная техника для Рижской думы

    Центр Информационных технологий Рижской думы проводит закрытый конкурс по закупке компьютерной техники, необходимой для организации управленческой деятельности. На приобретение компьютерного оборудования выделено около 7,2 млн. латов. | 16.09.2013
    Летом пройдёт ремонт Островного моста

    Летом пройдёт ремонт Островного моста

    В июне начнутся широкомасштабные ремонтные на дорогах столицы. Ввиду ремонта перекроют также Островной мост.

    | 02.04.2014
    Космический фестиваль в Цесисе

    Космический фестиваль в Цесисе

    21 сентября в Цесисе состоится международный космический фестиваль. Праздничное мероприятие предназначено для массового семейного отдыха. Для посетителей разработана интересная развлекательно-познавательная программа, гвоздем которой будет запуск космического зонда Zinoo-2. | 16.09.2013
    Заключение эксперта передано в полицию

    Заключение эксперта передано в полицию

    Приглашенный независимый эксперт Валтер Целминьш заявил, что ему не совсем ясно что происходило в торговом центре с нагрузками на перекрытие. Согласно заключению экспертизы в разделе строительных конструкций здания в Золитуде не представлены расчеты усилий вызванные нагрузками на фермы перекрытия.

    | 03.12.2013
    Boeing 777-200 авиакомпании Malaysia Airlines найден в в море

    Boeing 777-200 авиакомпании Malaysia Airlines найден в в море

    Boeing 777-200 авиакомпании Malaysia Airlines найден в в море на территории Вьетнама в 250 километрах от острова Тхо-Чу. Пресс-секретарь вьетнамских ВВС сделал официальное заявление по этому поводу утром 8 марта. На борту самолета числились пассажирами 239 человек из них двое детей. | 08.03.2014
    Латвия нуждается в иммигрантах

    Латвия нуждается в иммигрантах

    Валдис Домбровскис рассказал в одном из интервью, что Латвийская система выдачи видов на жительство хорошая идея, так как страна получает новых людей и новые финансы. Одна из эстонских газет сообщила читателям что экс-министр думает и говорит, как эстонец

    | 03.02.2014
    В Риге пройдет 20-ая Рижская Неделя моды

    В Риге пройдет 20-ая Рижская Неделя моды

    С 1 по 5 апреля 2014 года в Риге пройдет 20-ая Рижская Неделя моды. В честь двадцатилетия выставки программа праздничного мероприятия будет очень интересной и познавательной. RIGA FASHION WEEK – представляет моду прет-а-порте

    | 15.03.2014
    В Риге район для променада будет создан вдоль ул. Мукусалас

    В Риге район для променада будет создан вдоль ул. Мукусалас

    В планы Рижской думы входит довести левый берег Даугавы до идеального порядка. Реконструкция береговой зоны будет происходить аналогично благоустройству правого берега реки. Привлекательный район для променада будет создан вдоль ул. Мукусалас от Островного моста до Каменного моста. У здания Национальной библиотеки появятся возможности отдыха у благоустроенного берега реки. | 05.03.2014
    Население Латвии окажется заграницей - неправильное мнение

    Население Латвии окажется заграницей - неправильное мнение

    Распространенная, в некоторых кругах, точка зрения о том, что в конечном итоге из Латвии может уехать подавляющее большинство ее жителей, является оторванной от реальности. Об этом было сообщено ректором Латвийского Университета, Марцисом Аузиньшом, на конференции.

    | 13.02.2014
    Отказ в выдаче государственного пособия

    Отказ в выдаче государственного пособия

    Щедрые обещания политиков о материальной помощи пострадавшим в Золитудской трагедии разбились о бездушную бюрократическую стену. Например, законную компенсацию не может получить человек, которого скорая забрала из дома, а не из торгового центра.

    | 07.01.2014
    Королева посмертно помиловала великого ученого Алана Тьюринга

    Королева посмертно помиловала великого ученого Алана Тьюринга

    Слава пришла к ученому еще во время жизни, а вот полное помилование -
    только через много лет после смерти. Наука знает несколько таких
    историй, но одной из самых ярких является жизнь и научная деятельность
    ученого Алана Тьюринга. | 24.12.2013
    Ленин в Киеве больше не нужен

    Ленин в Киеве больше не нужен

    Идеалы возвышаются и падают под влиянием времени, общества, политики и взглядов людей. Все меняется - на смену одним лидерам приходят другие, а старые идолы свергаются со своих постаментов. 

    | 09.02.2014
    Для торговли не хватает евро

    Для торговли не хватает евро

    2 января на всей территории Латвии вновь заработали маленькие продуктовые магазинчики. Торговые точки небольшого уровня были закрыты с 31 декабря 2013 года в связи с переходом с латов на евро. Латвийская ассоциация торговцев сообщает, что для полноценной торговли в таких торговых точках уже не хватает евро монет.

    | 03.01.2014
    Молодой латвийский вратарь попал в швейцарскую хоккейную Суперлиге

    Молодой латвийский вратарь попал в швейцарскую хоккейную Суперлиге

    Девятнадцатилетний вратарь из Латвии дебютировал в сильнейшем хоккейном чемпионате Швейцарии. Ивар Пунненов в пятницу дебютировал в Суперлиге в составе команды «Лейкерс» из Рапперсвиля, сменив во 2-м периоде Давида Эбишера. | 01.10.2013
    Латвийский Университет в числе лучших в мире

    Латвийский Университет в числе лучших в мире

    Впервые крупнейший государственный вуз Латвии был включен в рейтинг QS World University Rankings 2013/14, куда входят лучшие университеты мира. Сегодня вуз занимает место в седьмой сотне. | 07.10.2013
    Латвия передает международных преступников на суд в США.

    Латвия передает международных преступников на суд в США.

    После того как в 2007 году вступил в силу закон о выдаче международных преступников, из Соединенных Штатов Америки в Латвию, по сегодняшний данным, поступало всего 3 официальных запроса на выдачу международных преступников. Далее в полном обзоре. | 08.08.2013
    В Риге установлена единая цена за поездку

    В Риге установлена единая цена за поездку

    Депутаты Рижской городской думы наконец то пришли к единому решению по поводу тарифа на проезд в городском общественном транспорте. Решено установить единую цену за одну поездку для любых граждан в размере 60 центов. Цена не будет зависеть от места, где задекларирован пассажир.
    | 26.02.2014
    В лесах Латвии появился азиатский шакал

    В лесах Латвии появился азиатский шакал

    В лесах Латвии, как и предсказывалось ранее зоологами, появился азиатский золотой шакал. Другие названия этого хищного животного звучат, как чекалка, африканский волк или  Canis aureus.

    | 07.06.2014