Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1590 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Это она, великая отечественная война
  • Если Вам понадобилось МФУ
  • Бесплатные игровые автоматы 5 Million Touchdown
  • Без печати бизнес – не дело
  • Как разобраться в видах кредитов
  • Обзор отеля «Чайная Горка»
  • Незабываемые зимние каникулы в Вуокатти
  • Удобно и быстро купить авто с нами
  • Интересное про трубы для теплотрасс
  • Электромагнитные замки в доме: плюсы и минусы



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Преступника с Резекне поймали в одном из приграничных домиков

    Преступника с Резекне поймали в одном из приграничных домиков

    Вот и закончился боевик в латвийском пограничном городе Резекне, в котором некий мужчина ворвался в автосервис, угнал дорогой джип Audi Q7,  а после и полицейскую машину, получивший ранения в перестрелкой и позже спрятавшийся от местных властей и любых других жителей города. Наконец-то его поймали и жители Резекне могут снова спать спокойно.
    | 04.09.2013
    В Латвии произошел странный пожар

    В Латвии произошел странный пожар

    Не совсем обычный пожар затушили работники противопожарной обороны  на балконе многоэтажного дома в Огре. Странно то, что в огне оказался обычный велосипед,да еще перевернутый в верх колесами.

    | 16.03.2014
    Сейм отклонил предложение о льготном проезде

    Сейм отклонил предложение о льготном проезде

    Сейм Латвии дал согласие на поддержку предложения партии "Единство" о запрете выделения льгот на основании места жительства пассажирам общественного транспорта. За запрет установления льгот проголосовали 55 депутатов и за разницу в ценах отдали свои голоса 28 депутатов. Один парламентарий воздержался.

    | 07.11.2013
    Массовое убийство в торговом центре Maxima

    Массовое убийство в торговом центре Maxima

    Президент Латвии Андрис Берзиньш, высказал свою гражданскую позицию по отношению к виновным в обрушении кровли в торговом центре Maxima. В интервью центральному телевидению страны президент коротко и довольно резко охарактеризовал трагедию произошедшую в Золитуде, как массовое убийство. | 19.02.2014
    Фотографии обвала крыши в Maxima

    Фотографии обвала крыши в Maxima

    Как мы уже сообщали раннее В торговом центре Maxima обрушение крыши, здание "сложилось, как карточный домик" и люди были похоронены заживо. Почему и как это произошло можно узнать из этих фотографий, присланных одним из очевидцев. | 22.11.2013
    Президент США объявил о расширении списка российских граждан

    Президент США объявил о расширении списка российских граждан

    Президент США Барак Обама объявил что увеличено количество российских граждан внесенных  в список людей на которые наложены санкции. Санкции наложило правительство США за действия усиливающие аннексию Крыма.

    | 20.03.2014
    Латвия нуждается в иммигрантах

    Латвия нуждается в иммигрантах

    Валдис Домбровскис рассказал в одном из интервью, что Латвийская система выдачи видов на жительство хорошая идея, так как страна получает новых людей и новые финансы. Одна из эстонских газет сообщила читателям что экс-министр думает и говорит, как эстонец

    | 03.02.2014
    Джон Траволта рассказал о знакомстве с принцессой Дианой

    Джон Траволта рассказал о знакомстве с принцессой Дианой

    Джон Траволта знаменит не только свои артистическим мастерством, но отличным музыкальным слухом и гармонией. Его знаменитый танец в Криминальном чтиве не забывает ни одна поклонница Траволты. | 16.03.2014
    Повар из Риги примет участие в гастрономическом фестивале Чикаго

    Повар из Риги примет участие в гастрономическом фестивале Чикаго

    В период с 27 по 29 сентября в американском городе Чикаго планируется проведение ежегодного гастрономического фестиваля «Chicago Gourmet 2013». В мероприятии принимает участие Светлана Ришкова, являющаяся щеф- поваром ресторана «Elements» из Риги. | 27.09.2013
    Акция против «легальных наркотиков» у Рижской Пурвциемской средней школы в Риге

    Акция против «легальных наркотиков» у Рижской Пурвциемской средней школы в Риге

    Акция против «легальных наркотиков» прошла в пятницу в Риге. Собравшись во время перемены возле «точки» продажи «спайса» на улице Бранткална, ученики Рижской Пурвциемской средней школы скандировали "Нет наркотикам!" и «Не хотим друзей терять, точку надо закрывать». | 05.09.2013
    Обрушилась крыша Лондонского театра

    Обрушилась крыша Лондонского театра

    Точно никто не ожидал такого происшествия в знаменитом Лондонском театре. Лучшие постановки и спектакли проходили под крышей этого замечательного старинного театры, но, как оказалось ,именно эта крыша могла обрушиться в любой момент. И вот, это произошло, а последствия были весьма трагичными. | 20.12.2013
    Развитие велопроката в Риге

    Развитие велопроката в Риге

    В Риге стало чрезвычайно модно передвигаться на велосипеде. Все больше и больше жителей города стали использовать велосипед, как самое надежное средство для передвижения. Так как Рига по своим размерам весьма небольшой город, то всю территорию можно проехать за 30-40 минут. | 22.02.2014
    Учителя требуют повышения зарплат

    Учителя требуют повышения зарплат

    Около здания Сейма собралось более тысячи человек. Научные работники, учителя, педагоги не довольны проектом государственного бюджета на 2014 год. Учителя со многих регионов приехали в Ригу. | 25.10.2013
    Пожар в центре Риги у здания предприятия Rigas Udens

    Пожар в центре Риги у здания предприятия Rigas Udens

    Сегодня утром, 10 августа, произошло возгорание крыши у здания предприятия Rigas Udens прямо в центре Риги, на бульваре Зигфрида Анны Мейеровица. Из за этого в некоторых местах перекрыты дороги и наблюдаются сильные пробки на вантовом мосту.
    | 16.08.2013
    Благотворительный фонд пострадавшим в Maxima

    Благотворительный фонд пострадавшим в Maxima

    Поддержи жертв трагедии 21-го ноября в т.ц. "Maxima". Вся Латвия вместе с жертвами трагедии и их семьям. Они не одиноки. И не одни. В Латвии множество людей готовы помочь, как и морально, так и материально. | 22.11.2013
    Нил Ушаков рассказал о развитии партии

    Нил Ушаков рассказал о развитии партии "Согласие"

    Мэр Риги Нил Ушаков в беседе с журналистами издания NRA заявил, что партия "Согласие" за последние годы вышла на первые позиции по количеству участников, став одной из самых крупных партий Латвии. | 14.11.2013
    Римские шторы можно найти и в Санкт-Петербурге

    Римские шторы можно найти и в Санкт-Петербурге

    Шторы могут стать настоящим украшением Вашей комнаты, вне зависимости от ее назначения. Будь это гостиная или спальня, а может быть кабинет или будуар - настоящие итальянские шторы станут стильным дополнением дизайна комнаты. Римские шторы на заказ в Санкт-Петербурге можно сшить в салоне штор "Эскиз". | 18.01.2014
    Пожар в Риге: на этот раз в здании фабрики Rīgas audums

    Пожар в Риге: на этот раз в здании фабрики Rīgas audums

    Вчера, в субботу был потушен очередной пожар в Риге. В связи с масштабным пожаром была перекрыта улица Саламандрас, т. к. на этой улице и произошло ЧП. А именно, горело здание, находящееся на территории ранее существовавшей фабрики Rīgas audums. | 01.09.2013
    Жара в Латвии понемногу спадёт

    Жара в Латвии понемногу спадёт

    На данный момент, 9 августра в пятницу, в некотороых районах Латвии ещё до сих пор очень жарко. Например, самые высокие температуры будут в ильная в восточных частях Латвии, в которых температура воздуха будет держаться на высокой отметке в +27...+30 градусов. | 09.08.2013
    Самые дорогие продукты в мире

    Самые дорогие продукты в мире

    Среди самого-самого дорого и редкого в мире, конечно же, можно выделить продукты питания. Мы знаем о трюфелях и черной икре, дорогом шампанском и редких птицах, но все ли это? Или природа подарила нам действительно очень редкие продукты ? И очень дорогие. | 31.12.2013
    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины»

    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины»

    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины» по мотивам классической пьесы Ивана Тургенева «Месяц в деревне». В работе принимают участие российские, французские, британские и латвийские кинематографисты. | 16.03.2014
    День памяти и соболезнований

    День памяти и соболезнований

    Латвия соболезнует близким погибших при террористических актах в Волгограде. Латвия осуждает произошедшие теракты и выражает глубокие соболезнования сообщила пресс-служба Министерства иностранных дел Латвии.

    | 30.12.2013
    В Риге задержаны двое подозреваемых в распространении наркотиков.

    В Риге задержаны двое подозреваемых в распространении наркотиков.

    Борьба с наркотиками ежедневно идет по всему миру. Каждый день в различных СМИ можно узнать о задержании наркоманов, как в единственном числе, так и в больших коалиционных группировках. Так в эту среду 31 июля в Риге службами наркоторговли были задержаны за распространение наркотиков двое молодых людей 1985 года рождения. Далее в полном обзоре. | 02.08.2013
    Про наркотики и специальное подразделение в полиции города Рига рассказал рижский мэр Нил Ушаков

    Про наркотики и специальное подразделение в полиции города Рига рассказал рижский мэр Нил Ушаков

    На своей страничке социальной сети Facebook, мэр города Рига Нил Ушаков поделился интересными планами на будущее, в которых предусматривается более плодотворная и эффективная борьба с наркотиками на улицах Риги.
    | 26.09.2013
    Молодой латвийский вратарь попал в швейцарскую хоккейную Суперлиге

    Молодой латвийский вратарь попал в швейцарскую хоккейную Суперлиге

    Девятнадцатилетний вратарь из Латвии дебютировал в сильнейшем хоккейном чемпионате Швейцарии. Ивар Пунненов в пятницу дебютировал в Суперлиге в составе команды «Лейкерс» из Рапперсвиля, сменив во 2-м периоде Давида Эбишера. | 01.10.2013
    В компании Re&Re уже уже были случаи обрушения кровли

    В компании Re&Re уже уже были случаи обрушения кровли

    Перед началом прошлого года после ремонта компании Re&Re уже происходило обрушение кровли. Крыша в тот раз обрушилась над зданием Рижской 40 – й средней школы на улице Акас. За год до обрушения кровля была отремонтирована компанией Re&Re. | 25.01.2014
    Решение министерства по вопросу двойной цены

    Решение министерства по вопросу двойной цены

    Министерство охраны среды и регионального развития (МОСРР)  опубликовало свое решение по вопросу двойной цены на билеты в городе Рига. Министерство считает, что взимание двойной платы с негорожан является прямым нарушением существующих правил и требует немедленной отмены.

    | 23.12.2013
    На Крещатике возведены баррикады

    На Крещатике возведены баррикады

    В Киеве на проезжей части Майдана Незалежности появились палатки. К вечеру по оценке средств массовой информации на площади остались около 15 тысяч человек. Поперек Крещатика возведены баррикады | 02.12.2013
    Увеличилось доверие к KNAB

    Увеличилось доверие к KNAB

    По статистическим данным приводимым пресслужбой Бюро по предотвращению и борьбе с коррупцией только за первое полугодие
    К специалистм Бюро обратилось 588 человек с просьбами разобраться со случаями коррупции со стороны лиц занимающих государственные должности.
    За прошлый год в Бюро обратилось 492 человека с аналогичными просьбами. | 23.08.2013
    Переход на евро почти завершен

    Переход на евро почти завершен

    Легче, чем ожидалось проходит переход Латвии с латов на евро. Не смотря на то, что многие жители страны не довольны и жалуются на выросшие цены переход в целом проходит без срывов и скандалов.

    | 12.01.2014
    Жители Латвии против евро

    Жители Латвии против евро

    В сентябре в Латвии прошёл серьёзный социологический опрос относительно популярности европейской валюты среди взрослого населения страны. 24 процентов дееспособных жителей оказались согласны с переходом на евро в 2014 году. Но при этом 52 процента всё же высказывались против.

    | 13.02.2014
    Отчет Apple предоставлен секретным службам

    Отчет Apple предоставлен секретным службам

    На официально сайте компании Apple опубликован отчет о затребовании данных на пользователя от властей разных стран. Спец службы более 30 стран мира обращались в компанию с подобными запросами. Самое большое количество запросов было от секретных служб США. Точное число потребованных данных на сайте компании не указано.

    | 07.11.2013
    Антиалкогольные рейды в Риге

    Антиалкогольные рейды в Риге

    В понедельник 23 декабря в столице Латвии прошли необычные по своим масштабам «антиалкогольные» рейды. Полиция проверяли буквально каждый автомобиль и определяли трезвость каждого водителя. Более десятка полицейских экипажей участвовали в акции

    | 24.12.2013
    Какие услуги вебмастера помогут быстро сделать сайт популярным?

    Какие услуги вебмастера помогут быстро сделать сайт популярным?

    Стремление получить прибыльный и успешный сайт всегда посещает их владельцев. Действительно, владеть успешным порталом довольно приятно, ведь он приносит прибыль ежедневно.
    | 15.09.2013
    И.о. президента Украины, председатель Верховной Рады Александр Турчинов в интервью телеканалу

    И.о. президента Украины, председатель Верховной Рады Александр Турчинов в интервью телеканалу "Рада"

    И.о. президента Украины, председатель Верховной Рады Александр Турчинов в интервью телеканалу "Рада",  сообщил, что Россия разрабатывала схему,которая сработала на Северном Кавказе.

    | 12.03.2014
    Любители скоростной езды в латвии могут не опасаться фоторадаров

    Любители скоростной езды в латвии могут не опасаться фоторадаров

    Фоторадары количеством 4 единицы, состоящие в «штате» госполиции с 2008 года, не выполняют свои функции уже несколько месяцев. Других подобных устройств на страже соблюдения скоростного режима тоже не наблюдается.

    | 19.02.2014
    Рижский парк активного отдыха открывается 18 января

    Рижский парк активного отдыха открывается 18 января

    Рижский парк зимнего активного отдыха начинает с 18 января работать на территории парка Узварас. Пресс-служба Рижской думы рассказала об открытии круглосуточной освещенной лыжной трассе. | 18.01.2014
    Латвийские шпроты не прошли русский контроль

    Латвийские шпроты не прошли русский контроль

    На этот раз под сомнение попали латвийские шпроты. Срочная проверка качества шпрот латвийского предприятия Rānda начала служба продовольственно-ветеринарного контроля. обнаружил в шпротах этого производителя повышенное содержание бензопирена.
     

    | 14.01.2014
    Обрушение крыши в т.ц. Alfa в Риге было скрыто

    Обрушение крыши в т.ц. Alfa в Риге было скрыто

    Еще и года не прошло с тех пор, как  в рижском торговом центре Alfa обрушилась крыша, как произошла новая трагедия. Тогда строительная компания, которая построила злополучный центр Alfa - Re&Re не хотела давать обширных комментариев почему и как это произошло. Выяснить подробности удалось только недавно. 

    | 26.11.2013
    Экономика Латвии зависит от событий в Украине

    Экономика Латвии зависит от событий в Украине

    Дальнейшее развитие экономики Латвии и всего Балтийского региона оказалось в прямой зависимости от развития событий между Украиной и Россией. Появились первые анализы банковских операций говорящие о вероятном финансовом ущербе для Латвии.

    | 05.03.2014
    Невероятно крутой холодильник за $40 тысяч

    Невероятно крутой холодильник за $40 тысяч

    На фотографии Вы можете лицезреть чудо современной техники - супер холодильник, который собрал в себе больше, чем просто стандартная кухня. | 12.05.2013
    ebay движется в Ригу открывая тут склад товаров

    ebay движется в Ригу открывая тут склад товаров

    Одна интересная новость к нам пришла из всемирно известного популярного интернет-магазина Ebay, который планирует двигаться в направлении Латвии, а именно столицы, города Риги и открыть тут свой склад.

    | 27.03.2014
    Проезд в общественном транспорте подешевеет

    Проезд в общественном транспорте подешевеет

    Со следующего года Латвия планирует переход на евро. За одну поездку на общественном транспорте в Риге надо будет заплатить семьдесят евроцентов, в случае приобретение билета на проезд непосредственно у водителя его стоимость составит один евро. | 18.09.2013
    Праздничные огоньки на ёлке Любви Laima

    Праздничные огоньки на ёлке Любви Laima

    В Риге к Рождеству будут празднично гореть огоньки на ёлке Любви Laima. На перекрестке улиц Калькю и бульвара Аспазияс до 12 января будет сверкать всевозможными красочными огнями необычная елка. Каждый может написать и послать ёлке свое послание Любви. И с каждым посланием на елке будет загораться новый яркий фонарик.

    | 02.12.2013
    Ремонт дорог и налогообложение в Латвии

    Ремонт дорог и налогообложение в Латвии

    Правительство Латвии объявило, что из года в год на строительство дорог в стране будет выделяться все меньшая сумма денег. Несмотря на многочисленные недовольства автовладельцев, бюджет, выделенный на дороги, уже в ближайшие дни будет сокращен. | 09.02.2014
    В госуправлении начался период премий

    В госуправлении начался период премий

    Уже начался период премирования за годовые заслуги в правительстве Латвии. Интересно, сколько бюджет выделил на поощрение своих сотрудников в этом году. Хорошо, что часть информации может увидеть и мы. Что же подарят себе любимым члены правительства в 2014 году?

    | 18.12.2013
    Забег накануне Нового года

    Забег накануне Нового года

    В олимпийском центре «Вентспилс» праздничным салютом будет дан старт соревнованиям «Забег накануне Нового года». Участвовать в этих соревнованиях может каждый желающий. Бежать можно без контроля времени на любую удобную для себя дистанцию.

    | 31.12.2013
    Может ли житель Латвии купить иностранный товар через интернет-магазин

    Может ли житель Латвии купить иностранный товар через интернет-магазин

    Сейчас каждую посылку можно отследить через интернет. В любое время суток покупатель может зайти на определенные сервисы и узнать в каком почтовом отделении мира находится посылка.

    | 08.02.2014
    Более 200 молодых врачей уехали из Латвии

    Более 200 молодых врачей уехали из Латвии

    Более 200 молодых врачей и стоматологов уехали в прошлом году за границу из Латвии. Это, как правило, только что получившее образование молодые специалисты. Самое большое количество врачей из Латвии нашли себе работу в Великобритании и Германии.

    | 31.01.2014
    Получите 500 евро за въезд в Ливаны

    Получите 500 евро за въезд в Ливаны

    Любой желающий может попробовать силы в этом конкурсе, который продлится до конца мая. Каждый может подавать свои работы-идеи на конкурс эскизов. С таким призывом выступила Ливанская краевая дума.

    | 14.04.2014