Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1559 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Как правильно подготовиться к походу в рекламное агентство
  • Водные горки или Как заработать летом
  • Аренда квартир посуточно в Киеве - выгодно и удобно
  • Выбор, польза и вред мобильного телефона
  • Главные достопримечательности Екатеринбурга
  • За покупками в Милан
  • Особенности оформления визы в Латвию
  • Кому ухаживать за больными и пенсионерами
  • Дешевые каркасные дома
  • Какой телефон дольше держит зарядку



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    В четверг в Риге открылся четвертый склад- магазин Alk Outlet

    В четверг в Риге открылся четвертый склад- магазин Alk Outlet

    В четверг в Риге открываться четвертый склад- магазин самой крупной торговой сети Латвии. Это самая крупная сеть торгующая исключительно алкогольными напитками. Магазин занимает площадь 162 квадратных метра и оборудован удобной автомобильной стоянкой. Первый такой магазин был открыт в Риге в марте прошлого года и вскоре открылся третий магазин.

    | 20.03.2014
    Печенье в виде нацистской свастики

    Печенье в виде нацистской свастики

    В твиттере латышского националиста появились фотографии печенья изготовленного в форме нацистской свастики. Пояснения у фотографии рассказывают о «пипаркуках» — традиционном рождественском латвийском печенье, которое используется в том числе для украшения елки.

    | 25.12.2013
    Кредитный рейтинг Латвии за 2013 год повысился

    Кредитный рейтинг Латвии за 2013 год повысился

    Кредитный рейтинг Латвии за 2013 год повысился со "стабильного" до "положительного". Экономика Латвии уверенно выходит из кризисного состояния и ожидается дальнейшее улучшение. Аналитики компании EuroLandRealty, составляющие прогнозы и оценки ожидают в Латвии рост ВВП в 2014-2016 годах на уровне не менее 4-5%.

    | 24.12.2013
    Очередной займ Латвии – 2 миллиарда латов

    Очередной займ Латвии – 2 миллиарда латов

    Латвия планирует занять еще 2 миллиарда латов! | 29.08.2013
    Международная регата в Риге прошла без происшествий.

    Международная регата в Риге прошла без происшествий.

    27 июля по центру Риги прошло шествие The Tall Ships Races-2013. Этот костюмированный парад участников международной регаты, в котором участвовало более чем 3 тысяч человек, проходил больше 3 часов и за ним с большим интересом наблюдали все рижане и гости Латвии. | 29.07.2013
    Три латвийские компании вступили в программу Fur Free Retailer

    Три латвийские компании вступили в программу Fur Free Retailer

    Три латвийские компании Uniq, Ecattus и Ieva Janelsiņa вступили в программу Fur Free Retailer (Свободная от меха торговля). Поступив таким образом, эти компании оказались в числе хороши известных мировых брендовых фирм выпускающих международные модные марки одежды, которые отказались от торговли мехом.

    | 28.02.2014
    Конференция в честь введения в Латвии евро

    Конференция в честь введения в Латвии евро

    Торжественная конференция в честь введения в Латвии евро состоялась в Старой Риге в зале Малой Гильдии. На конференции присутствовали высшее руководство Европейского Союза, Латвийской Республики и газеты Телеграф

    | 09.01.2014
    Преступника с Резекне ищут на границе с Россией

    Преступника с Резекне ищут на границе с Россией

    Усиленный и опасный режим работы начался у латвийских пограничников. Контроль за определенными местами на КПП и в примыкающих к ним проходам в зеленой зоне был установлен после получения информации о том, что Ральф Токахо пытается покинуть Латвию. | 26.08.2013
    Свадебные ритуалы и традиции в мире

    Свадебные ритуалы и традиции в мире

    Существует множество свадебных традиций и ритуалов. Один из них обязанность подруг продать невесту подороже. Если спросить у жениха откупной вариант и он согласится перечислить двадцать положительных качеств будущей тёщи, то можно просто скостить ему суму выкупа, заставив выложить из денег имя возлюбленной. | 19.11.2013
    Теперь компьютером можно управлять удаленно

    Теперь компьютером можно управлять удаленно

    Большинство пользователей сети уже наслышаны о том, что есть возможность удаленного управления компьютером. Но лишь некоторые знают, что это такое, и в чем заключается предназначение данной возможности. | 14.12.2013
    Пришло время отложить на память латовые монетки и банкноты

    Пришло время отложить на память латовые монетки и банкноты

    В Латвии совершенно спокойно проходит подготовка к переходу на евро. Только 19 процентов населения не может разобраться со своей наличностью, а 49 процентов уже отложило на память латовые монетки и купюры.
    | 01.02.2014
    Развивающие игры серии Лего

    Развивающие игры серии Лего

    Развивающие флеш-игры Lego отлично подходят для мальчиков и девочек младшего и среднего возраста серии строительство . Они прекрасно развивают воображение, креативность и размышление. | 23.10.2013
    Ответ России на предложения о сносе памятника

    Ответ России на предложения о сносе памятника

    Спор о сносе памятника освободителям Риги продолжается. И из проблемы латвийского общества спор превратился в политическую проблему Латвии. Ряд политиков готовы пожертвовать миром внутри страны и нарушить стабильные отношения с Россией. Поэтому и был инициирован вопрос со сбором подписей.

    | 31.10.2013
    Латвийский политолог предсказал пересмотр границ в Европе

    Латвийский политолог предсказал пересмотр границ в Европе

    Латвийский политолог Янис Икстенс сказал, что присоединение Крыма к России только начало по переходу к полномасштабному пересмотру границ в Европе. Произошел фактически возврат к холодной войне и началась новая эра по перестройке границ Европы.

    | 21.03.2014
    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Уже совсем скоро Латвия станет восемнадцатой страной, которая поменяла национальную валюту на евро. Для Латвии это большой шаг вперед. Некоторые политики считают иначе, но в основном политика взаимодействия со странами Европейского соглашения активно поддерживается как политическими органами, так и местным населением. | 23.12.2013
    Крах

    Крах "Liepājas metalurgs" до сих пор оставил без работы более 1200 человек

    По сообщениям Государственного агентства занятости, из числа бывших работников ЛМ («Liepājas metalurgs») зарегистрированных как безработные, новые места работы смогли найти только 103 человека.

    | 14.04.2014
    Остров Самет - отдых в Раю.

    Остров Самет - отдых в Раю.

    Один из красивейших островов Таиланда – Самет, входит в провинцию Районг. Это царство кораллов и чистейшей прозрачной воды, морской рыбалки и дайвинга, отдыха. | 20.09.2013
    В топ-100 вошли два латвийских университета

    В топ-100 вошли два латвийских университета

    В основе методики формирования рейтинга вузов стран СНГ, Грузии, Латвии, Литвы и Эстонии лежат следующие показатели: научно-исследовательская деятельность, международная деятельность и образовательная деятельность. За каждый из этих показателей вузу могло быть начислено до 100 баллов.

    | 17.12.2013
    Жители Риги планируют собраться возле Памятника Свободы

    Жители Риги планируют собраться возле Памятника Свободы

    16 марта жители столицы Латвии Риги планируют собраться возле Памятника Свободы. Спикер Сейма Солвита Аболтиня обратилась к жителям с предупреждением о возможных провокациях на собрании.  Она рассказала в интервью телеканалу Latvijas Televīzija что 16 марта может снова стать днем, когда, по ее словам, «идеологи дружественного соседнего государства» попытаются выставить Латвию в худшем свете. | 05.03.2014
    Открой для себя мир игр вместе с Google Chrome

    Открой для себя мир игр вместе с Google Chrome

    А вы знаете, что теперь мир игровых автоматов стал доступней. Все благодаря новому плагину Slots-For-Fun, который легко можно установить на браузер Google Chrome.

    | 02.02.2014
    Невероятный инцидент при посадке пассажирского самолёта

    Невероятный инцидент при посадке пассажирского самолёта

    Большую дозу стресса, а так же уйму неописуемых ощущений получили пассажиры самолёта при посадке их самолёта на Филиппинах, а всё из-за одного парня, который решил по обучать вождению свою девушку на взлетно-посадочной полосе аэродрома.

    | 12.05.2013
    В Латвии нет необходимости вводить военное положение

    В Латвии нет необходимости вводить военное положение

    Министерство Обороны Латвии не видит необходимости введения в стране повышенной боеготовности, так как активность вооруженных сил РФ стала гораздо слабее, чем в недавнее время. Директор департамента военно-общественных отношений министерства обороны Каспарс Галкинс заявил, что вводить повышенную готовность не планируется.

    | 09.03.2014
    В Балтию могут передислоцировать тысячи солдат НАТО

    В Балтию могут передислоцировать тысячи солдат НАТО

    Подобный вопрос стал актуальным с момента первых предпосылок кризиса в Украине – то есть, увеличить присутствие вооруженных сил НАТО. | 04.04.2014
    В Латвии получили статус беженца 14 иностранных граждан

    В Латвии получили статус беженца 14 иностранных граждан

    За 2013 год в Латвии получили статус беженца 14 иностранных граждан. Эту цифру сообщила представитель неправительственной организации Приют "Надежный дом" Раса Салиня. Управление гражданства и миграции  доложило, что в прошлом году о предоставлении убежища в стране запросили 185 человек.
    | 01.02.2014
    Нил Ушаков сообщил о ходе ремонта дорог в Иманте

    Нил Ушаков сообщил о ходе ремонта дорог в Иманте

    Сегодня, с самого раннего утра, мэр города Рига Нил Ушаков проводил инспекцию в Иманте, в которых ведутся ремонтные работы по восстановлению асфальта на дорогах и тротуаров дворов. | 13.08.2013
    Вступает в силу запрет курительных смесей

    Вступает в силу запрет курительных смесей

     

    С 14 ноября вступают в законную силу поправки к "Закону о порядке оборота наркотических и психотропных веществ". Президент Андрис Берзиньш уже провозгласил их принятыми.

     

    | 03.11.2013
    Нападение шершней и пчел на двух жителей Латвии.

    Нападение шершней и пчел на двух жителей Латвии.

    По срочному сообщению Неотложной скорой помощи в Латвии на двух человек в понедельник 5 августа напал рой пчел и шершней. Пострадавшими стали шестнадцатилетний молодой парень и пожилая 69-летняя женщина, которые попали под атаку насекомых неслучайно. | 06.08.2013
    В Риге установлена единая цена за поездку

    В Риге установлена единая цена за поездку

    Депутаты Рижской городской думы наконец то пришли к единому решению по поводу тарифа на проезд в городском общественном транспорте. Решено установить единую цену за одну поездку для любых граждан в размере 60 центов. Цена не будет зависеть от места, где задекларирован пассажир.
    | 26.02.2014
    Латвия вновь отметила День Космонавтики «Тотальным диктантом»

    Латвия вновь отметила День Космонавтики «Тотальным диктантом»

    12 апреля, Даугавпилс впервые принял участие во всенародной акции «Тотальный диктант». В Латвии «Тотальный диктант» проходит уже в третий раз, но лишь в этом году он вышел за пределы столицы и состоялся в семи городах: Риге, Елгаве, Екабпилсе, Олайне, Даугавпилсе, Лиепае, Вентспилсе.

    | 13.04.2014
    Накормите лебедей на Даугаве у Дарзини

    Накормите лебедей на Даугаве у Дарзини

    На Даугаве у Дарзини образовалась зимняя стоянка лебедей. Каждый год прикормленные лебеди не покидали Латвию, а оставались на зимовку на Даугаве. Большое количество птиц собираются в одном и том же месте рассчитывая на подкормку и заботу.
    | 03.02.2014
    Найти кандидата на пост премьера будет сложно

    Найти кандидата на пост премьера будет сложно

    Партия "Единство", Валдиса Домбровскиса имеет в парламенте 20 депутатских мест. Партия считает, что новое правительство должно быть сформировано из членов нынешней коалиции и членов оппозиционной партии Союз "зеленых" и крестьян (СЗК). | 28.11.2013
    В Риге уже в девятнадцатый раз прошёл фестиваль Riga Fashion Week

    В Риге уже в девятнадцатый раз прошёл фестиваль Riga Fashion Week

    Мода это больше, чем создание и продажа одежды. Это искусство, внимание к деталям, внутреннее состояние. Ею интересуются люди разного возраста и социального положения. | 27.02.2014

    "Рига- 2014"- культурная столица Еросоюза

    "Рига- 2014"- такое название дано в 2014 году столице Латвии. Рига признана культурной столицей Европы и в Латвийской национальной опере прошла торжественная церемония открытия.

    | 18.01.2014
    Прямые расчеты за отопление и воду будут дороже

    Прямые расчеты за отопление и воду будут дороже

    В Латвии с недавних пор появились некоторые проблемы с оплатой воды по счетчикам. Но, коммунальные службы считают, что это из-за того, что жители не всегда правильно снимают показания, а так же, на мало важная причина - некоторые мелкие компании, предлагающие установку счетчиков по более низким ценам продают не самые качественные приборы. | 26.12.2013
    Новый Nissan DIG-T R

    Новый Nissan DIG-T R

    Компания Nissan в очередной раз удивила автолюбителей не оставив шансов остаться равнодушными. Новый Nissan DIG-T R имеет невероятные характеристики для своего класса.
    | 10.03.2014
    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Информация о хозяине помещений супермаркета Maxima была получена от компании Maxima Latvija и по некоторым причинам оказалась неточной. Оказалось, что Maxima Latvija арендует здание у фирмы контролируемой литовским холдингом Vilniaus prekyba. А ему принадлежит вся группа компаний Maxima.

    | 25.11.2013
    Евгений Плющенко занял второе место

    Евгений Плющенко занял второе место

    Соревнования фигуристов в командном турнире начались за сутки до официального открытия Олимпиады. Открыли выступление мужчины в короткой программе. Россиянин Евгений Плющенко Олимпийский чемпион – 2006 поставил личный рекорд набрав 91.39 балла. Плющенко занял второе место.
    | 07.02.2014
    Ронни О'Салливан вместо подготовки к турниру разминается с латвийским игроком Родионом Юдиным

    Ронни О'Салливан вместо подготовки к турниру разминается с латвийским игроком Родионом Юдиным

    Ронни О'Салливан уже приехал в Шеффилд, где он в прошлом году провёл подготовку перед победой в Crucible и в этом году перед турниром Masters, но сейчас, вместо того, чтобы прободить совместные тренировки с Дином Джунху, он взялся за практическое обучение молодого латвийского игрока Родиона Юдина. | 16.04.2014
    С 2018 года планируется перевести школы на латышский язык обучения.

    С 2018 года планируется перевести школы на латышский язык обучения.

    С 1 сентября 2018 года в Латвии планируется перевести все общеобразовательные школы на латышский язык обучения. Партии правящей коалиции собираются в скором времени подписать проект договора.

    | 21.01.2014
    Президент США объявил о расширении списка российских граждан

    Президент США объявил о расширении списка российских граждан

    Президент США Барак Обама объявил что увеличено количество российских граждан внесенных  в список людей на которые наложены санкции. Санкции наложило правительство США за действия усиливающие аннексию Крыма.

    | 20.03.2014
    Стартовал ралли Latvian Baja 2013

    Стартовал ралли Latvian Baja 2013

    В Екабпилсе стартовал очередной этап по авторалли на кубок России. Трасса Latvian Baja 2013 общей протяженностью 600 км проходит по территориям Мадонского, Екабпилсского, Виеситского районов. Интересный в этот раз подобрался состав участников ралли. | 19.09.2013
    Флаг Латвии доверили капитану Сандису Озолиньшу

    Флаг Латвии доверили капитану Сандису Озолиньшу

    Флаг Латвии 7 февраля во время торжественной церемонии открытия XXII Зимних игр в Сочи доверили капитану сборной Латвии по хоккею Сандису Озолиньшу. Доверие оказано было на общем собрании олимпийцев прошедшем в Музее истории Латвийской олимпийской команды. В собрании также принимало участие всё руководство ЛОК. | 02.02.2014
    Нил Ушаков: информация про отопление в Риге

    Нил Ушаков: информация про отопление в Риге

    Многие жители Латвии требуют у мэра Риги Нила Ушакова подключить отопление, так как ночью бывает уже и ниже нуля, на что Нил ответил в Facebook на своей официальной страничке следующее...
    | 02.10.2013
    В Риге задержаны двое подозреваемых в распространении наркотиков.

    В Риге задержаны двое подозреваемых в распространении наркотиков.

    Борьба с наркотиками ежедневно идет по всему миру. Каждый день в различных СМИ можно узнать о задержании наркоманов, как в единственном числе, так и в больших коалиционных группировках. Так в эту среду 31 июля в Риге службами наркоторговли были задержаны за распространение наркотиков двое молодых людей 1985 года рождения. Далее в полном обзоре. | 02.08.2013
    Почти половина граждан Латвии не против партии Центр Согласия

    Почти половина граждан Латвии не против партии Центр Согласия

    В результате выполненного референдума стало известно, что граждане в объеме 45 процентов не имеют протестов относительно пребывания ЦС на правительственной скамье. | 28.02.2014
    Первые евро в новогоднюю ночь

    Первые евро в новогоднюю ночь

    И. О. премьер-министр Валдис Домбровскис и другие должностные лица в
    новогоднюю ночь сняли первые евро банкноты в банкомате на площади
    Републикас.

    | 02.01.2014
    Растет количество случаев насилия в семье

    Растет количество случаев насилия в семье

    Специалистом Министерства благосостояния Латвии по связям Лиене Ужуле сообщаются очень страшные данные статистики. В 2012 году не менее 1728 детей пострадали от применения родительского насилия. | 02.10.2013
    Банки беспокоятся об удобстве клиентов при обмене денег

    Банки беспокоятся об удобстве клиентов при обмене денег

    Известно, что с 1 января 2014 года Латвия присоединится к зоне евро. Курс Банка Латвии по которому страна будет переходить на другую валюту уже установлен. Это 0.702804 латов за 1 евро.

    | 12.02.2014
    Пожар в центре Риги у здания предприятия Rigas Udens

    Пожар в центре Риги у здания предприятия Rigas Udens

    Сегодня утром, 10 августа, произошло возгорание крыши у здания предприятия Rigas Udens прямо в центре Риги, на бульваре Зигфрида Анны Мейеровица. Из за этого в некоторых местах перекрыты дороги и наблюдаются сильные пробки на вантовом мосту.
    | 16.08.2013
    В Латвии 8 марта можно получать подарки и цветы

    В Латвии 8 марта можно получать подарки и цветы

    В Латвии среди представителей власти всегда было много женщин. Почти на каждой должности в то или другое время была прекрасная дама. Президент страны, депутаты все уровней, партийные вожди, министры, а с недавних пор и премьер-министр —в Латвийской Республике женщины занимали высокие должности.

    | 08.03.2014