Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1683 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Какие растения лучше всего выбрать для своего сада
  • Особенность вертикального сада.
  • Основы питания таксы
  • Игра в казино сегодня
  • Защити свою квартиру качественной дверью
  • Нюансы выбора консерв для кошек
  • Вторая жизнь любимого дома
  • Тиковое масло и деревянная терраса
  • Тонкости путешествий в Грузию
  • Подбор удобной мебели для кухни. Что следует знать?



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    За стол к Путину

    За стол к Путину

    Посидеть за одним столом переговоров с президентом Российской Федерации хотели бы многие, но не у всех есть реальная возможность сделать это, ведь глава государства абы кого за свой стол не сажает.   | 14.02.2014
    Якубович выступит в Риге в театральной премьере

    Якубович выступит в Риге в театральной премьере

    В этот раз компания Starconcert подготовит для латвийской столицы потрясающую театральную премьеру во главе сразу с тремя народными артистами России – Л. Якубович, О. Волкова и Л. Кулагина. Сам Леонид выступит в роли мсье в спектакле «Будьте здоровы, месье!». | 08.04.2014
    На территории Латвии начался период, когда осы наиболее активны

    На территории Латвии начался период, когда осы наиболее активны

    СМИ информируют о потребности сохранять осторожность с насекомыми. Врачи предупреждают о негативном влиянии укуса осы на организм человека. | 10.08.2013
    Шесть шайб от Динамо Рига

    Шесть шайб от Динамо Рига

    Так получилось, что команда Артиса Аболса стала первой в сезоне-2013/14, кто сумел забить питерским армейцам шесть голов. До рижан самое большое количество шайб в нынешнем чемпионате КХЛ СКА пропускал от нижегородского "Торпедо" Петериса Скудры — 2:5. В свою очередь, динамовцы Риги второй раз в этом сезоне сумели забросить шесть шайб.  | 08.02.2014
    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Дайна Паула. Что можно узнать из мониторинга цен

    Уже совсем скоро Латвия станет восемнадцатой страной, которая поменяла национальную валюту на евро. Для Латвии это большой шаг вперед. Некоторые политики считают иначе, но в основном политика взаимодействия со странами Европейского соглашения активно поддерживается как политическими органами, так и местным населением. | 23.12.2013
    Сборная Латвии по хоккею может быть дисквалифицирована

    Сборная Латвии по хоккею может быть дисквалифицирована

    Сборная Латвии может быть дисквалифицирована если будет зафиксирован второй случай положительной допинг-пробы. Такое решение Латвийского олимпийского комитета было оглашено во время разбирательства с Виталием Павловым.Генеральный секретарь ЛОК Жорж Тикмерс высказал что такие подозрения есть и в отношении еще одного спортсмена члена национальной хоккейной команды.

    | 01.03.2014
    Джон Траволта рассказал о знакомстве с принцессой Дианой

    Джон Траволта рассказал о знакомстве с принцессой Дианой

    Джон Траволта знаменит не только свои артистическим мастерством, но отличным музыкальным слухом и гармонией. Его знаменитый танец в Криминальном чтиве не забывает ни одна поклонница Траволты. | 16.03.2014
    Банковский счет чиновника из «черного списка» ЕС был заморожен Латвией

    Банковский счет чиновника из «черного списка» ЕС был заморожен Латвией

    Были проведены официальные санкции против многих украинских и российских чиновников. В результате этого оказались недоступными несколько сотен тысяч евро из разных латвийских банков. Эти данные поступили из Комиссии рынка капитала и финансов.

    | 04.04.2014
    Интересное об стеклянных дверях и лепнину

    Интересное об стеклянных дверях и лепнину

    Когда ремонт подходит к концу, всегда хочется поскорее смыть пыль и выбросить строительный мусор, а в квартиру наконец-то добавить что-то по-настоящему красивое. Таким удачным штрихом для завершения общего вида квартиры могут стать стильные стеклянные двери. 

    | 29.01.2014
    Хакеры взломали интернет-магазин спайсов

    Хакеры взломали интернет-магазин спайсов

    Одна из крупнейших в Латвии интернет-площадка торговли курительными смесями была взломана неизвестными хакерами. По их словам, сайт «Rastas.lv» был подвержен атаке, в результате чего получены конфиденциальные данные.

    | 06.04.2014

    "Рига- 2014"- культурная столица Еросоюза

    "Рига- 2014"- такое название дано в 2014 году столице Латвии. Рига признана культурной столицей Европы и в Латвийской национальной опере прошла торжественная церемония открытия.

    | 18.01.2014
    Аренда грузовой и строительной техники

    Аренда грузовой и строительной техники

    Сложно представить строительство многоквартирного жилого дома или загородного коттеджа без использования специальной техники. Поэтому многие застройщики даже не сомневаются в том, что нужно арендовать технику.
    | 16.01.2014
    Воды Рижского залива загрязняются сточными водами

    Воды Рижского залива загрязняются сточными водами

    По сообщению газеты Diena, канализация в Меллужи сильно загрязняет море сточными водами. В рижский залив поступают канализационные стоки из частных домов | 09.04.2014
    В Латвии пропали 4000 детей

    В Латвии пропали 4000 детей

    Четырнадцать тысяч детей латвийского происхождения находятся неизвестно где. Двенадцать тысяч выехали из страны вместе с родителями. Но 4000 детей пропали без единого следа. Они не числятся ни в одном учебном заведении Латвии.

    | 16.03.2014
    Курсовые работы

    Курсовые работы

    Курсовые работы являются обязательным и очень тяжким бременем для всех студентов, ведь их написание, зачастую, отнимает поистине огромное количество времени и сил, которые можно было потратить на более интересные занятия. | 07.02.2014
    100 км на дизеле за 3,5 часа работы

    100 км на дизеле за 3,5 часа работы

    Расход дизельного топлива на 100 км около 7 литров. Чтобы купить эти семь литров, жителям Латвии, при средней зарплате 361 лат в месяц, необходимо проработать около трех с половиной часов. Заработать на такое же количество топлива житель Дании при среднем доходе, 2000 латов, должен отработать 44 минуты.

    | 05.02.2014
    Увидеть Нью-Йорк и полюбить

    Увидеть Нью-Йорк и полюбить

    Нью-Йорк это один из самых своеобразных и динамичных городов мира. Там нет каких-то старинных достопримечательностей, руин давних зданий, но, тем не менее, этот город привлекает, манит и никого не оставляет равнодушным. | 01.03.2014
    «Лиепайский Металлург» будет продан по частям

    «Лиепайский Металлург» будет продан по частям

    По словам Харалдса Велмерса, администратора неплатежеспособности «Лиепайского Металлурга», все активы данного предприятия будут разделены на две части для последующей продажи. Об этом Велмерс заявил в эфире «Латвийского Радио-4». | 31.01.2014
    Спасатели эвакуировали всех людей, попавших под обломки театра

    Спасатели эвакуировали всех людей, попавших под обломки театра "Apollo"

    Совсем недавно произошло обрушение крыши лондонского театра "Аполло", а спасательные работы идут полным ходом. На месте происшествия работает несколько бригад скорой помощи. Очевидцы событий все еще не могут прийти в себя, но больше всех досталось тем, кто в этот момент находился под большим балконом театра. | 20.12.2013
    В Латвии введут уголовную ответственность за прославление оккупации.

    В Латвии введут уголовную ответственность за прославление оккупации.

    В Сейме Латвии на рассмотрении находятся поправки об уголовной ответственности за прославление оккупации. В связи с этим могут возникнуть всевозможные провокации для дискредитации страны в международном масштабе. | 27.02.2014
    Министерство образования внимательно отследит доходы студентов-выпускников

    Министерство образования внимательно отследит доходы студентов-выпускников

    Министерство образования и
    науки (МОН) планирует собирать информацию о будущих профессиях выпускников
    ВУЗов и их уровнях доходов. Для этих целей будет создана специальная система учета
    профессиональной деятельности студентов.
    | 07.04.2014
    Пожар в центре Риги у здания предприятия Rigas Udens

    Пожар в центре Риги у здания предприятия Rigas Udens

    Сегодня утром, 10 августа, произошло возгорание крыши у здания предприятия Rigas Udens прямо в центре Риги, на бульваре Зигфрида Анны Мейеровица. Из за этого в некоторых местах перекрыты дороги и наблюдаются сильные пробки на вантовом мосту.
    | 16.08.2013
    9мая.lv призывает всех желающих поддержать традицию проведения субботников

    9мая.lv призывает всех желающих поддержать традицию проведения субботников

    Сообщество «9мая.lv» уже шестой год подряд поддерживает традицию проведения субботников в канун Дня Победы на братских кладбищах и местах захоронения павших воинов.

    | 08.04.2014
    В Латвии брали налог с игроков в азартные игры

    В Латвии брали налог с игроков в азартные игры

    В Латвии, как и во всем мире, правительство переживает за поступления в государственную казну и разрабатывает целый ряд мер и принимает массу новых усовершенствованных законов для пополнения денежного запаса страны.

    | 14.03.2014
    Молодой латвийский футболист забивает МЮ в Лиге чемпионов

    Молодой латвийский футболист забивает МЮ в Лиге чемпионов

    Молодой латвийский футболист забивает команде Манчестер Юнайтед в Лиге чемпионов. Казалось бы эти слова выглядят глупой шуткой, а нет. | 29.11.2013
    Призыв к Ушакову извиниться за зоопарк

    Призыв к Ушакову извиниться за зоопарк

    Парламентская фракция VL-ТБ/ДННЛ в Рижской думе обратилась с открытым письмом к мэру города Риги Нилу Ушакову. В своем обращении подписанты призывают мэра извиниться за свои высказывания.

    | 24.10.2013
    Марис Верпаковскис женился второй раз

    Марис Верпаковскис женился второй раз

    Состоялась свадьба известного футболиста латвийской сборной Мариса Верпаковскиса и Алисы Элксне. У пары уже имеется общий ребенок- сын Марсель, родившийся в ноябре 2012 года. Продолжение в полной новости.
    | 25.09.2013
    Depeche Mode в необычном семейном исполнении

    Depeche Mode в необычном семейном исполнении

    Проживающий в Колумбии известный публицист Дикен Шрадер ещё в молодости увлёкся творчеством группы Depeche Mode. К своему увлечению он пристрастил и детей, теперь они вместе исполняют знаменитые композиции этой группы. | 29.01.2014
    Первое место у латвийских бильярдистов на международном турнире „Klubine Pulo Lyga”

    Первое место у латвийских бильярдистов на международном турнире „Klubine Pulo Lyga”

    8 февраля в столице Литвы Вильнюсе состоялся первый этап международного командного турнира по пул бильярду „Klubine Pulo Lyga”, на котором присутствовали и наши латвийские команды. | 10.02.2014
    Мартиньш Рубенис решил уйти и спорта

    Мартиньш Рубенис решил уйти и спорта

    Знаменитый саночник Мартиньш Рубенис, который на данный момент занимает 10 место в своем виде соревнований, объявил о том, что завершает свою спортивную карьеру. | 10.02.2014
    Министры сошлись в едином мнении по поводу создания единого русскоязычного телеканала

    Министры сошлись в едином мнении по поводу создания единого русскоязычного телеканала

    Такое заявление было сделано премьер-министром Л. Страюма. Министры Балтийского региона поддерживают инициативу создания общебалтийского русскоязычного телеканала.

    | 09.04.2014
    Благодаря оперативной работе полиции, был предотвращен ущерб почти на 50 миллионов евро

    Благодаря оперативной работе полиции, был предотвращен ущерб почти на 50 миллионов евро

    Слаженная и профессиональная работа латвийских сотрудников полиции в прошлом году, позволила предотвратить государственный ущерб, равный почти пятидесяти миллионам евро. | 19.02.2014
    Нил Ушаков рассказал о развитии партии

    Нил Ушаков рассказал о развитии партии "Согласие"

    Мэр Риги Нил Ушаков в беседе с журналистами издания NRA заявил, что партия "Согласие" за последние годы вышла на первые позиции по количеству участников, став одной из самых крупных партий Латвии. | 14.11.2013
    Меры по подъему демографии

    Меры по подъему демографии

    В латвийском городе Цесисе состоялось заседание правящей партии страны «Единство», на котором обсуждались главные социальные вопросы государства, а конкретнее- возможность снижения социального общественного неравенства и другие приоритетные направления государственного бюджета на 2014 год. | 10.10.2013
    Городская дума Даугавпилса планирует построить «Колизей»

    Городская дума Даугавпилса планирует построить «Колизей»

    Городская дума Даугавпилса планирует построить «Колизей». Это будет легкоатлетический стадион возле озера Шуню. Но в столице такой же стадион продается и подобный бизнес находится в стагнации. | 06.02.2014
    Lattelecom, вероятно, приобретёт Первый Балтийский канал

    Lattelecom, вероятно, приобретёт Первый Балтийский канал

    Возможность покупки холдинга Baltijas mediju alianse, рассмотрел на днях Совет компании Lattelecom. Холдингу на данный момент уже принадлежит Первый Балтийский канал, как сообщает программа De facto.

    | 08.09.2013
    В Европе будут базироваться ПРО США

    В Европе будут базироваться ПРО США

    Пентагон продолжает свою программу построения систем ПРО. В связи с этим начато размещение эсминцев на борту, которых находятся системы ПРО Aegis ("Иджис"), сообщил на Мюнхенской конференции по безопасности, министр обороны США Чак Хейгл.

    | 03.02.2014
    В Латвии растет число больных меланомой кожи

    В Латвии растет число больных меланомой кожи

    По данным Центра профилактики и контроля за заболеваниями в Латвии, в течение последних лет значительно возросло количество заболеваний раком кожи. Ежегодно порядка двухсот человек получают диагноз меланомы кожи, являющейся наиболее опасной формой рака кожи человека. | 10.10.2013
    Единый государственный телеканал мог бы вещать и на латышском языке

    Единый государственный телеканал мог бы вещать и на латышском языке

    Инара Мурниеце, председатель комиссии Сейма (Нацобъединение) дала комментарии агентству BNS в таком ключе, что создать единый Балтийский телеканал на русском языке возможно. Но ... | 12.04.2014
    Латвийский горнолыжник проиграл из за неправильной тактики

    Латвийский горнолыжник проиграл из за неправильной тактики

    На проходящей ныне Олимпиаде, в российском городе Сочи, прошло соревнование среди горнолыжников. Спортивное состязание проходило на территории известного российского курорта – «Красная Поляна» | 19.02.2014
    Банки Латвии тормозят экономическое развитие страны

    Банки Латвии тормозят экономическое развитие страны

    Банки Латвии затормаживают экономическое развитие страны, так как их требования к бизнесменам стали непомерно строгими. Гиртс Кронбергс, советник по вопросам регионального развития в Латвийской торгово-промышленной палате рассказал, что ранее фирмы могли комбинировать и с помощью залогов и бизнес-планов привлекать банковские кредиты.

    | 27.01.2014
    Люди пришли почтить память погибших

    Люди пришли почтить память погибших

    Полиция опасалась проведения несанкционированного митинга у офиса строительной компании Re&Re. К офису были направлены силы полиции для обеспечения порядка в случае проведения такого митинга.
    | 25.11.2013
    Интерес россиян к отдыху в Латвии возрастает

    Интерес россиян к отдыху в Латвии возрастает

    В Латвии на новогодние праздники ожидается увеличение туристического потока из России. Интерес россиян к отдыху в Латвии возрастает с каждым годом.

    | 22.12.2013
    Велосипедисты из Латвии доехали до Сочи на велосипедах.

    Велосипедисты из Латвии доехали до Сочи на велосипедах.

    Велосипедисты из Латвии доехали от столицы Латвии до Сочи на велосипедах. Четверо энтузиастов выполнили свою задачу и прибыли в столицу Олимпийских игр с миссией Pedal for no Medal. Цель миссии доставить детские рисунки на Олимпиаду. Четыре энтузиаста из Латвии осуществили дерзкий проект: доехали из Риги в столицу Зимних Олимпийских игр — Сочи на велосипедах. Цель миссии Pedal for no Medal — доставить рисунки и пожелания пациентов Детской больницы латвийским олимпийцам — выполнена. | 09.02.2014
    В феврале в Рижском зоопарке начинается «Тропический месяц»

    В феврале в Рижском зоопарке начинается «Тропический месяц»

    В феврале в Рижском зоопарке начинается «Тропический месяц». Это событие стало традицией, ведь оно проходит уже на протяжении двенадцати лет. Этот месяц посвящается насекомым и особенностям климата. | 17.02.2014
    В апреле в Ригу приедет Вия Целмния

    В апреле в Ригу приедет Вия Целмния

    В апреле 2014 года Ригу посетит американка латышского происхождения, знаменитая художница Вия Целмния. Она приедет со своей выставкой под названием "Двойная реальность".

    | 13.02.2014
    Международная регата в Риге прошла без происшествий.

    Международная регата в Риге прошла без происшествий.

    27 июля по центру Риги прошло шествие The Tall Ships Races-2013. Этот костюмированный парад участников международной регаты, в котором участвовало более чем 3 тысяч человек, проходил больше 3 часов и за ним с большим интересом наблюдали все рижане и гости Латвии. | 29.07.2013
    В суд подан иск на 100 миллионов латов

    В суд подан иск на 100 миллионов латов

    1 млрд. латов могут взыскать суды с виновников трагедии в Золитуде. В Рижский окружной суд уже подан иск на 100 млн латов. По этому судебному делу будут проходить пять ответчиков Maxima Latvija, Re&Re, Tineo, Homburg Zolitude и Рижская дума.

    | 29.11.2013
    Тренировка со штангой | Советы для пауэрлифтеров

    Тренировка со штангой | Советы для пауэрлифтеров

    Если акцентироваться на развитии плечевого пояса, то и здесь без штанги обойтись просто нельзя. Существует огромное количество упражнений с данным снарядом, которые способны увеличить мышечную массу этой части тела и, конечно же, рельефность.

    | 19.12.2013
    Фальшивые ксендз и монахиня везли сигареты из Литвы в Польшу

    Фальшивые ксендз и монахиня везли сигареты из Литвы в Польшу

    Все чаще и чаше на территории европейских попадаются контрабандисты. И с каждым разом они все более изобретательны в методах пересечения границы и провоза в своем багаже запрещенных товаров или не задекларированных. Такое происшествие произошло совсем недавно. | 23.12.2013