Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1565 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Главные тренды 2014 года
  • Чемпионат мира по футболу 2014
  • Логотип для вашей компании: как выбрать
  • Как правильно ухаживать за внутриушными аппаратами
  • Выбор качественного кабеля - залог длительного функционирования техники
  • Игра в боулинг очень полезна для нашего здоровья
  • Идеальное Рождество
  • Рестораны, где можно будет попробовать суши
  • Перевод любых текстов быстро и с душой
  • Реклама – как двигатель торговли, а буклеты – как ее неотъёмная составляющая



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Заключение эксперта передано в полицию

    Заключение эксперта передано в полицию

    Приглашенный независимый эксперт Валтер Целминьш заявил, что ему не совсем ясно что происходило в торговом центре с нагрузками на перекрытие. Согласно заключению экспертизы в разделе строительных конструкций здания в Золитуде не представлены расчеты усилий вызванные нагрузками на фермы перекрытия.

    | 03.12.2013
    Эксперты Латвии о конфликте между Россией и Украиной

    Эксперты Латвии о конфликте между Россией и Украиной

    Эксперты Латвии утверждают, что вооруженный конфликт между Россией и Украиной имеет очень маленькую вероятность. Директор Института внешней политики Андрис Спрудс отметил, что конфликта не хочет ни одна сторона.У Украины достаточно большая армия и большое геополитическое влияние. Столкновение не пройдет так быстро, как во время войны с Грузией.

    | 27.02.2014
    Валдис Домбровскис решил покинуть свой пост

    Валдис Домбровскис решил покинуть свой пост

    Премьер Валдис Домбровскис, партия "Единство", 27 ноября после разговора с с президентом Андрисом Берзиньшем внезапно решил покинуть свой пост. | 28.11.2013
    Рига – культурная столица Европы 2014 года

    Рига – культурная столица Европы 2014 года

    На основании решения международного жюри ЕС, в 2014г. звание «Культурная столица Европы» будут носить два города – Рига (Латвия) и Умео (Швеция). | 17.10.2013
    Транспортный затор по направлению к Вантовыму мосту

    Транспортный затор по направлению к Вантовыму мосту

    Самоуправление Риги планирует оштрафовать строителей, чья небрежная деятельность затормозила транспортное движение в столице. Строительная фирма A.C.B. получит административное взыскание на сумму в 500 латов. | 27.09.2013
    Лаймдота Страуюма стала первой в истории Латвии женщиной-премьером

    Лаймдота Страуюма стала первой в истории Латвии женщиной-премьером

    В Латвии утвержден состав нового правительства. Бывший министр земледелия республики Лаймдота Страуюма стала первой в истории Латвии женщиной-премьером. Страуюма считает, что для политических дел гендерные различия не имеют никакого значения. Премьер-министр Латвии заметила, что не думает об этих проблемах, а ощущает большую ответственность.

    | 24.01.2014
    ЕС и Украина подписали соглашение о сотрудничестве

    ЕС и Украина подписали соглашение о сотрудничестве

    В Бельгии была подписана часть договора о вступлении Украины в Евросоюз премьер-министром страны Арсением Яценюком и президентом Европейского совета Херманом ван Ромпеем.

    | 22.03.2014
    В четверг в Риге открылся четвертый склад- магазин Alk Outlet

    В четверг в Риге открылся четвертый склад- магазин Alk Outlet

    В четверг в Риге открываться четвертый склад- магазин самой крупной торговой сети Латвии. Это самая крупная сеть торгующая исключительно алкогольными напитками. Магазин занимает площадь 162 квадратных метра и оборудован удобной автомобильной стоянкой. Первый такой магазин был открыт в Риге в марте прошлого года и вскоре открылся третий магазин.

    | 20.03.2014
    Rimi снова в строю

    Rimi снова в строю

    Совсем недавно была остановлена работа супермаркета Rimi, но он снова в строю и готов принимать своих покупателей. Большая радость для тех , кто жил не далеко, так как супермаркет предлагал выгодные товары по хорошим ценам, а так же там можно было найти все, что требуется для ведения хозяйства и не только. | 10.12.2013
    Никель, медь, платина в Латвии

    Никель, медь, платина в Латвии

    Всерьез задуматься над реализацией проекта по добыче никеля, меди и металлов платиновой группы предлагает заведующий кафедрой геологии Факультета географии и землеведения Латвийского университета (ЛУ), ассоциированный профессор Гиртс Стинкулис.

    | 22.11.2013
    В Латвии получили статус беженца 14 иностранных граждан

    В Латвии получили статус беженца 14 иностранных граждан

    За 2013 год в Латвии получили статус беженца 14 иностранных граждан. Эту цифру сообщила представитель неправительственной организации Приют "Надежный дом" Раса Салиня. Управление гражданства и миграции  доложило, что в прошлом году о предоставлении убежища в стране запросили 185 человек.
    | 01.02.2014
    Ночные приюты Риги перешли на круглосуточный режим работы

    Ночные приюты Риги перешли на круглосуточный режим работы

    В Риге последние дни  держится очень холодная погода . Ночные приюты перешли на круглосуточный режим работы и организовывают необходимое количество спальных мест в зависимости от количества поступивших. | 01.02.2014
    Сейм не стал поддерживать отсрочку введения евро

    Сейм не стал поддерживать отсрочку введения евро

    Портал manabalss.lv опубликовал данные о подсчете голосов отданных за сохранение в Латвии такой денежной единицы, как лат. Подписантов за инициативу поданную в Сейм набралось 10384 гражданина Латвии. Но депутаты Сейма не стали рассматривать коллективное заявление об отсрочке введения евро в Латвии и не передали его в юридическую комиссию.

    | 29.01.2014
    В Риге попались жулики без билетов на автобус

    В Риге попались жулики без билетов на автобус

    Оригинальные подарки решили сделать себе к празднику герои этой истории. Посетив магазин одежды они сложили в сумки особенно понравившиеся модели одежды и спокойно прошли через кассовые аппараты. Охранник то ли отвлекся, то ли не заметил воришек, но в итоге и удалось благополучно покинуть территорию магазина.
    | 07.03.2014
    «Отличный» вкус латвийских автоугонщиков

    «Отличный» вкус латвийских автоугонщиков

    Чаще всего для дальнейшей продажи в Литве угоняются машины Volkswagen и Honda, причем последняя марка – это популярные модели Civic и CR-V.

    | 14.02.2014
    На острове Луцавсале и дамбе АВ появится видеонаблюдение.

    На острове Луцавсале и дамбе АВ появится видеонаблюдение.

    На сайте Бюро по надзору за госзакупками (IUB) появилась информация об открытии тендера на приобретение оборудования для установки систем видеонаблюдения на дамбе АВ и острове Луцасвале.
    | 16.09.2013
    Прямое воздушное сообщение между Ригой и Абу-Даби

    Прямое воздушное сообщение между Ригой и Абу-Даби

    Открылось прямое воздушное сообщение между Ригой и Абу-Даби. В рижском международном аэропорте состоялось торжественное мероприятие по открытию нового маршрута. На церемонии присутствовал и.о. премьер-министра ЛР Валдис Домбровскис, государственные должностные лица, высшее руководство авиакомпании, крупные предприниматели и представители туристических агентств.

    | 24.12.2013
    Вероятно, что большинство погибших умерли моментально

    Вероятно, что большинство погибших умерли моментально

    Судебная медицинская экспертиза в Риге, по словам министра внутренних дел Рихарда Козловскис, сделала вывод, что большинство погибших под рухнувшей крышей торгового центра Maxima в Золитуде умерли моментально.

    | 19.02.2014
    В Латвию прислали 270 тысяч евро

    В Латвию прислали 270 тысяч евро

    Эмигранты из Латвии проживающие в Объединённом Королевстве в основном пользуются для переводов денег домой международными компаниями по переводу денег. Только за декабрь 2013 года через одну из этих компаний в сторону Латвии прошло около 270 тыс. евро. | 19.01.2014
    Участились кражи велосипедов

    Участились кражи велосипедов

    Как свидетельствует опыт крупнейшего в Латвии страхового общества BALTA (Группа RSA), теплая в этом году зима позволила энтузиастам велосипеда чаще перемещаться на двух колесах, соответственно повысилась и активность велосипедных воришек.

    | 11.04.2014
    Латвийские шпроты не прошли русский контроль

    Латвийские шпроты не прошли русский контроль

    На этот раз под сомнение попали латвийские шпроты. Срочная проверка качества шпрот латвийского предприятия Rānda начала служба продовольственно-ветеринарного контроля. обнаружил в шпротах этого производителя повышенное содержание бензопирена.
     

    | 14.01.2014
    Чемоданы для багажа из Rimi непригодны для полётов

    Чемоданы для багажа из Rimi непригодны для полётов

    Акция, проходящая в торговой сети Rimi завершилась, и многие покупатели оценили щедрое предложение и обзавелись чемоданчиками Wenger.
    | 19.08.2013
    «Лиепайский Металлург» будет продан по частям

    «Лиепайский Металлург» будет продан по частям

    По словам Харалдса Велмерса, администратора неплатежеспособности «Лиепайского Металлурга», все активы данного предприятия будут разделены на две части для последующей продажи. Об этом Велмерс заявил в эфире «Латвийского Радио-4». | 31.01.2014
    МИД Латвии осуждает присутствие вооруженных сил России на территории Украины

    МИД Латвии осуждает присутствие вооруженных сил России на территории Украины

    Министерство иностранных дел Латвии распространило заявление, что категорически не считает так называемый референдум проходящий 16 марта в Автономной Республике Крым легитимным.

    | 16.03.2014
    Aнтилопа спаслать в джипе от гепардов + Видео

    Aнтилопа спаслать в джипе от гепардов + Видео

    Машина с туристами двигалась по национальному парку Крюгер, когда стая антилоп пересекла дорогу, после чего одна из них запрыгнула в окно внедорожника, обескуражив преследовавшего ее хищника, сообщает Carscoops. | 19.07.2013
    Протест латвийских пенсионеров

    Протест латвийских пенсионеров

    По сообщению руководителя Латвийской федерации пенсионеров Андриса Силиньша, началась разработка прожиточного минимума людей пенсионного возраста. Группа экспертов, возглавляемая экономистом АндрисомБуртниексом, уже вовсю работает в этом направлении. | 24.09.2013
    Поведение Латвийцев выявлено через социальный опрос.

    Поведение Латвийцев выявлено через социальный опрос.

    Вредные привычки есть у каждого и любому ясно, что совершенных людей нет. Основываясь на этом SKDS (социологическая компания) сделала опрос по всем регионам Латвии. Самым большим раздражением у жителей Латвии стала проблема с порядком. Многие латвийцы не следят за чистотой и мусорят практически везде: в лесу, на улицах, на пляжах. Остальное в полном источнике. | 09.08.2013
    В Латвии просят ограничить показ телепрограмм

    В Латвии просят ограничить показ телепрограмм

    В комиссию Сейма по правам человека и общественным делам обратился Национальный совет по электронным СМИ с просьбой ввести поправки устанавливающие административную ответственность за неправильную ретрансляцию телевизионных программ. | 01.03.2014
    Отопительные тарифы послужили причиной для митинга

    Отопительные тарифы послужили причиной для митинга

    Около здания городского управления Даугавпилса должно пройти протестное выступление, запланированное на двадцать седьмое февраля. Вышедшие на протесты горожане заявляют о том, что данное нынешними управляющими, еще во время предвыборной полемики, обещание – не выполняется. | 28.02.2014
    В суд подан иск на 100 миллионов латов

    В суд подан иск на 100 миллионов латов

    1 млрд. латов могут взыскать суды с виновников трагедии в Золитуде. В Рижский окружной суд уже подан иск на 100 млн латов. По этому судебному делу будут проходить пять ответчиков Maxima Latvija, Re&Re, Tineo, Homburg Zolitude и Рижская дума.

    | 29.11.2013
    Введение евромонет в Латвии.

    Введение евромонет в Латвии.

    31 июля главой Банка Латвии в немецком городе Штутгарт был запущен станок для чеканки евромонет Латвии. Глава Банка Илмарс Римшевич заявил, что такие монеты необходимы для перехода с лат на евро, с той целю, чтобы оборот денег в стране не прекращался. Все эти нюансы связаны с дальнейшим возможным вхождением Латвии в еврозону. Далее в палном обзоре статьи. | 01.08.2013
    В Латвии слишком много снега

    В Латвии слишком много снега

    Совсем недавно настоящая северная зима добралась до Латвии. Здесь теперь снега столько же, как и на северном полюсе, а сугробы глубиной 20 сантиметров уже никого не удивляют. 

    | 10.12.2013
    США не считает Януковича президентом Украины

    США не считает Януковича президентом Украины

    США прекратило рассматривать Виктора Януковича, как президента Украины. Советник президента США по национальной безопасности Сьюзан Райс объявила об этом в эфире телеканала NBC в воскресенье, 23 февраля.

    | 24.02.2014
    Латвия вновь отметила День Космонавтики «Тотальным диктантом»

    Латвия вновь отметила День Космонавтики «Тотальным диктантом»

    12 апреля, Даугавпилс впервые принял участие во всенародной акции «Тотальный диктант». В Латвии «Тотальный диктант» проходит уже в третий раз, но лишь в этом году он вышел за пределы столицы и состоялся в семи городах: Риге, Елгаве, Екабпилсе, Олайне, Даугавпилсе, Лиепае, Вентспилсе.

    | 13.04.2014
    Выбор акустической гитары

    Выбор акустической гитары

    Магазинов, как и производителей акустических гитар, на сегодняшний день множество, поэтому проблема выбора своего идеального инструмента беспокоит каждого кто решил осуществить покупку гитары.

    | 25.02.2014
    Рига - культурная столица Европы

    Рига - культурная столица Европы

    В 2014 году Рига впервые станет хозяйкой в культурной столице Европы. Следующий раз на территории Латвии столица Европы будет только в 2027 году. Сейчас у Латвии появилась уникальная возможность  привлечь внимание международных инвесторов к городу и стране. | 16.01.2014
    Рост оптимизма у латвийцев благодаря смене правительства Латвии

    Рост оптимизма у латвийцев благодаря смене правительства Латвии

    По информации "Латвийского барометра DNB", результаты самого последнего опроса среди населения Латвии, проведенного в феврале 2014 года в связи со сменой правительства, являются более, чем утешительными, так как свидетельствуют о том, что оптимизм среди латвийцев заметно повысился. | 28.02.2014
    Нил Ушаков усиливает борьбу с наркотиками

    Нил Ушаков усиливает борьбу с наркотиками

    Мэр города Рига Нил Ушаков сегодня на страничке facebook поделился впечатлением от последнего совещания городской Думы. Рабочее заседание парламентариев Думы рассмотрело насущный вопрос об усилении борьбы с распространением легальных наркотиков на улицах столицы Латвии. Рижская Дума уже объявляла о начале кампании "Stop drugs”. | 08.11.2013
    В Риге прошло запланированное мероприятие флеш-моб «Латвия - моя родина»

    В Риге прошло запланированное мероприятие флеш-моб «Латвия - моя родина»

    В пятницу в Риге прошло запланированное мероприятие с привлечением большого количества молодежи. Около двух сотен молодых людей собрались на Ратушной площади Риги и провели показательную акцию  - флеш-моб «Латвия - моя родина».

    | 22.03.2014
    Почти три тысячи рижан ежемесячно не платят за проезд

    Почти три тысячи рижан ежемесячно не платят за проезд

    Статистика выявления безбилетников в столичном транспорте за январь 2014 года показала заметный прогресс – «зайцев», пользующихся общественным транспортом, стало меньше по сравнению с аналогичным периодом прошлого года.

    | 14.02.2014
    Рынок - не пункт обмена валют

    Рынок - не пункт обмена валют

    Необходимые евро доставлены в Латвию. Центральный банк имеет в запасе достаточно евробанкнот разного номинала и полный комплект евро монет. Сейчас продолжается активная работа по доставке евро клиентам банка. Перерыв в системе интернет платежей будет до 12.00 1 го января | 28.12.2013
    Лошадь застряла в железнодорожной стрелке

    Лошадь застряла в железнодорожной стрелке

    Неожиданно было нарушено движение поездов на участке между столицей Латвии и границей с Российской Федерацией возле города Айзкраукле. На железнодорожных путях в стрелке застряла лошадь. | 03.11.2013
    Видеоняня Lorex LW2003 LIVE Snap 4PK

    Видеоняня Lorex LW2003 LIVE Snap 4PK

    Говорят, что ребенок должен находиться от родителей не дальше чем на расстоянии вытянутой руки, Чтобы была возможность в любой момент оказать необходимую помощь. С видеоняней Lorex LW2003 LIVE Snap 4PK , это расстояние увеличилось до 150 метров.

    | 19.12.2013
    Финансирование здравоохранения в Латвии

    Финансирование здравоохранения в Латвии

    Несмотря на обещание властей увеличить финансирование здравоохранения до 4,5% от ВВП, в 2014 году объёмы финансирования снижены до 2,9%. | 27.02.2014
    ВМС Латвии получил атрульный корабль типа «Скрунда»

    ВМС Латвии получил атрульный корабль типа «Скрунда»

    ВМС Латвии получил в свое распоряжение, последний из пяти, патрульный корабль типа «Скрунда». 20 марта состоялась торжественная церемония передачи. Имя нового патрульного корабля ─ «Резекне».

    | 21.03.2014
    В Латвию прибыл Путин из воска

    В Латвию прибыл Путин из воска

    Выставка восковых фигур "Знаменитости" начала свою работу в Латгальском культурно-историческом музее в Латвийском городе Резекне. Музей Санкт-Петербурга привез часть своей коллекции для демонстрации в Латвию.

    | 11.03.2014
    Международная регата в Риге прошла без происшествий.

    Международная регата в Риге прошла без происшествий.

    27 июля по центру Риги прошло шествие The Tall Ships Races-2013. Этот костюмированный парад участников международной регаты, в котором участвовало более чем 3 тысяч человек, проходил больше 3 часов и за ним с большим интересом наблюдали все рижане и гости Латвии. | 29.07.2013
    Авария на трассе Рига-Вентспилс

    Авария на трассе Рига-Вентспилс

    На Вентспилском шоссе микроавтобус попал в аварию, пострадало четверо. Утром в среду на трассе Рига – Вентспилс на 131 километре в 8 утра в аварию попал микроавтобус.

    | 18.09.2013
    Каток и лыжная трасса в парке Победы (Uzvaras parks)

    Каток и лыжная трасса в парке Победы (Uzvaras parks)

    Если же вы городской житель и не любите куда-то ездить в лес, чтобы покататься на лыжах, то рижский парк Победы (Uzvaras parks) приглашает вас к себе на лыжную трассу, а так же и два котка. Зимние радости для детей и их родителей доступны и сегодня.

    | 27.01.2014
    Украина ввела полный контроль и охрану газотранспортной и газораспределительной системы

    Украина ввела полный контроль и охрану газотранспортной и газораспределительной системы

    Национальная гвардия и Служба безопасности Украины с 17 марта 2014 года ввела полный контроль и пристальную охрану газотранспортной и газораспределительной системы все страны. МВД Украины сделало по этому поводу отдельное заявление.

    | 18.07.2014