Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1791 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Интернет-казино Novomatic
  • Франчайзинг или сетевой маркетинг: что выбрать для начала своего бизнеса
  • Как создать уникальный дизайн для интернет-магазина?
  • Три вида лестниц для дома: какой выбрать
  • Аренда квартиры: как все сделать правильно
  • Грузоперевозки по Украине от GruzoTaxi.kiev.ua
  • Резиновые сапоги - тренд нового сезона
  • В чем разница между телефоном и смартфоном
  • Основные параметры выбора планшета
  • Правила игры в бильярд. Как правильно в него играть?



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Виртуальное пространство - сделано в Японии

    Виртуальное пространство - сделано в Японии

    Учёные из университета Токио решили поразить вес мир своей идеей создать виртуальное пространство, в которой человек будет чувствовать себя в обстановке к очень близкой к реальности. | 16.05.2013
    Латвийцы покупают евро

    Латвийцы покупают евро

    Теперь в Латвии можно будет купить уникальные комплекты евро монет. На почте и во всех отделениях Банка Латвии появятся комплекты, которые станут отличным дополнением к коллекции монет.  | 11.12.2013
    Цены на аренду помещений для магазинов в Риге

    Цены на аренду помещений для магазинов в Риге

    По размеру ставок аренды помещений для магазинов Рига занимает почётное предпоследнее место в рейтинге самых недорогих городов Европы. Ежегодно отчитываясь перед своими партнерами крупнейшая международная консалтинговая компания Colliers International представляет обзор арендных ставок. | 22.01.2014
    У Латвии только один танк

    У Латвии только один танк

    Секретарь министерства обороны Вейко Сполитис, выступая в эфире программы "Доброе утро!" на Первом Балтийском канале  разгласил страшную военную тайну Латвии.
    Парламентский секретарь удивил прессу сказав, что в бронетанковых войсках Латвии только один танк и тот учебно- тренировочный. | 06.02.2014
    На острове Луцавсале и дамбе АВ появится видеонаблюдение.

    На острове Луцавсале и дамбе АВ появится видеонаблюдение.

    На сайте Бюро по надзору за госзакупками (IUB) появилась информация об открытии тендера на приобретение оборудования для установки систем видеонаблюдения на дамбе АВ и острове Луцасвале.
    | 16.09.2013
    Результаты анализа воды реки Ича не готовы

    Результаты анализа воды реки Ича не готовы

    На востоке Латвии в реке Ича была замечено большое количество погибшей рыбы. На протяжении 10 километров вода была загрязнена неизвестными компонентами. За один день на реке было собрано около 60 килограммов погибшей рыбы.

    | 27.10.2013
    Сентябрь выдался дождливым

    Сентябрь выдался дождливым

    Количество выпавших в Риге в сентябре месяце осадков бьет все рекорды за последние 2 года, так сообщается Латвийским центром окружающей среды, геологии и метеорологии. | 03.10.2013
    Якубович выступит в Риге в театральной премьере

    Якубович выступит в Риге в театральной премьере

    В этот раз компания Starconcert подготовит для латвийской столицы потрясающую театральную премьеру во главе сразу с тремя народными артистами России – Л. Якубович, О. Волкова и Л. Кулагина. Сам Леонид выступит в роли мсье в спектакле «Будьте здоровы, месье!». | 08.04.2014
    Латвийский депутат по поводу событий в Украине

    Латвийский депутат по поводу событий в Украине

    Депутат Европарламента Татьяна Жданок ("Союз русских Латвии") озвучила свою точку зрения по поводу волнений в Украине. На заявила, что бывший президент Украины Виктор Янукович в своей политике пытался усидеть на двух стульях. По словам Жданок, первые протесты в Украине появились из-за того, что Янукович на саммите Восточного партнерства не подписал соглашение об ассоциацией в ЕС, как обещали депутаты Верховной рады свои избирателям.

    | 25.02.2014
    10 000 голосов за снос памятника освободителям

    10 000 голосов за снос памятника освободителям

    Более 10 000 тысяч подписей собрал портал Mana Balss. lv за восстановление довоенной планировки в Пардаугаве и снос Памятника советским воинам-освободителям Латвии и Риги от немецко-фашистских захватчиков.

    | 18.10.2013

    "Рига- 2014"- культурная столица Еросоюза

    "Рига- 2014"- такое название дано в 2014 году столице Латвии. Рига признана культурной столицей Европы и в Латвийской национальной опере прошла торжественная церемония открытия.

    | 18.01.2014
    Температура воздуха в Латвии достигла 35°.

    Температура воздуха в Латвии достигла 35°.

    8 августа в большинстве районов Латвии местные синоптики отметили значительное поднятие температуры на столбиках термометров зашкаливающих за 30°. Такой аномальной жары уже не наблюдалось много лет, и в некоторых городах Латвии температура достигала 35°. Продолжение в полном источнике. | 08.08.2013
    Продукции грозит бойкот, организованный обществом

    Продукции грозит бойкот, организованный обществом "Защитим наших детей"

    Общественная организация в Латвии "Защитим наших детей" намерена призвать к бойкоту компании, производителя водки Stolichnaya.

    | 19.02.2014
    Рижские пляжи признаны самыми грязными.

    Рижские пляжи признаны самыми грязными.

    Пляжи вдоль Балтийского моря в Риге остаются самыми наименее чистыми пляжами во всей Латвии. Эти данные дали сотрудники компании Mana jūra, именно они изучали и обследовали все приморские берега пляжей Риги. При исследовании берега протяженностью почти в 500 км результаты были не утешительными. | 07.08.2013
    Латвия выпустила почтовую марку в честь 20-летия дипломатических отношений с грузией

    Латвия выпустила почтовую марку в честь 20-летия дипломатических отношений с грузией

    В этом году Латвия и Грузия отмечают интересную дату – 20 лет с момента установления долгосрочных дипломатических отношений. По этому поводу Латвийская Республика выпустила уникальную почтовую марку. | 03.04.2014
    Строительное управление Риги займётся упорядочиванием адресной системы города.

    Строительное управление Риги займётся упорядочиванием адресной системы города.

    Работы по приведению рижских городских адресов в соответствие начнутся летом и продлятся около двух лет, в течение которых планируется сменить 20% всех ныне существующих адресов

    | 02.04.2014
    Виновные должны возместить потери государству

    Виновные должны возместить потери государству

    Министр благосостояния Латвии Илзе Винькеле дала интервью латвийскому радио. Министр сообщила, что виноватые в трагической ситуации в рижском торговом центре "Максима" должны возместить понесенные государством затраты. Обрушение кровли унесло жизни 54 человек и большое количество пострадавших. | 23.12.2013
    В Латвии развивается рenspinning

    В Латвии развивается рenspinning

    В Латвии довольно быстро набирает популярность игра или, как сказать по другому, вид спорта, рenspinning: что в переводе означает «вращение ручки». Искусство вращения ручки или карандаша между пальцами. | 27.03.2014
    Правительство собирается взяться за дороги

    Правительство собирается взяться за дороги

    Правительством Латвии на ближайшую десятилетку намечена реконструкция сети автомобильных дорог и железнодорожного сообщения с целью их улучшения и доведения до идеальных условий осуществления транзита. | 20.10.2013
    Гулбис проиграл Раоничу в канадском ATP 1/4 четвертьфинале

    Гулбис проиграл Раоничу в канадском ATP 1/4 четвертьфинале

    Только что состоялся четвертьфинал турнира ATP в котором сыграли канадец Раоник и наш латвиец Эрнест Гулбис. Несмотря на упорную борьбу до самого конца, Эрнесту не удалось не устоять перед Раоником и целой трибуной поддержки. | 09.08.2013
    Бесплатный Wi-Fi в электричках Латвии

    Бесплатный Wi-Fi в электричках Латвии

    С каждым днём количество электричек с бесплатным WiFi становится всё больше, что привлекает к использованию именно этого средства передвижения у школьников и студентов. | 05.10.2013
    Цыганский вопрос

    Цыганский вопрос

    Пока что планируется создать четыре обширных поселка, но это, конечно же не предел того, что хотят сделать правительство и председатель цыганской общины для народа цыган.  В каждом из них будет расположено также небольшое производство, около 15 домов для цыганских семей, дом культуры, места отдыха, здание администрации, детский сад, спортивный зал и магазин.
     
    | 11.12.2013
    Фотографии обвала крыши в Maxima

    Фотографии обвала крыши в Maxima

    Как мы уже сообщали раннее В торговом центре Maxima обрушение крыши, здание "сложилось, как карточный домик" и люди были похоронены заживо. Почему и как это произошло можно узнать из этих фотографий, присланных одним из очевидцев. | 22.11.2013
    Ищем работу в интернете: основные шаги

    Ищем работу в интернете: основные шаги

    Итак, перед вами стоит задача найти для себя хорошую работу – это нелегко, но возможно, и наибольшие возможности для этого предоставляет сеть интернет. Сегодня большинство более или менее серьезных фирм и организаций представлены в интернете. | 02.02.2014
    Встреча Януковича и Путина

    Встреча Януковича и Путина

    В свете церемонии открытия Олимпиады в Сочи, поздним вечером пятницы состоялась встреча президентов России и Украины - Владимира Путина и Виктора Януковича. | 07.02.2014
    Латвийские доноры спермы получают 200-300 евро

    Латвийские доноры спермы получают 200-300 евро

    В Латвии началась широкомасштабная акция «Донор спермы – настоящий мужчина», призывающая мужчин поучаствовать в формировании банка спермы. В студенческих общежитиях Риги и высших учебных заведениям было размещено более 30 информативных плакатов о возможности сдачи половых клеток. | 11.04.2014
    Открытие Латвийской национальной библиотеки задерживается

    Открытие Латвийской национальной библиотеки задерживается

    Здание Латвийской национальной библиотеки опять посетили пожарники. На этот раз опасения у них вызвало покрытие ступенек центральной лестницы. Автор проекта Гунар Биркерт нанес неправильное покрытие поверх древесины.

    | 31.01.2014
    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Информация о хозяине помещений супермаркета Maxima была получена от компании Maxima Latvija и по некоторым причинам оказалась неточной. Оказалось, что Maxima Latvija арендует здание у фирмы контролируемой литовским холдингом Vilniaus prekyba. А ему принадлежит вся группа компаний Maxima.

    | 25.11.2013
    Альтернатива реальности найдена в играх

    Альтернатива реальности найдена в играх

    ММО-игры – это новый жанр компьютерных игр, которые стали доступны с внедрением в рынок коммуникационных технологий. Для того, что бы присоединится к игре необходимо иметь доступ к ПК с Интернетом. | 10.03.2014
    Забег накануне Нового года

    Забег накануне Нового года

    В олимпийском центре «Вентспилс» праздничным салютом будет дан старт соревнованиям «Забег накануне Нового года». Участвовать в этих соревнованиях может каждый желающий. Бежать можно без контроля времени на любую удобную для себя дистанцию.

    | 31.12.2013
    В Латвии осталась тысяча тонн латов

    В Латвии осталась тысяча тонн латов

    К моменту окончания хождения в стране двух валют у латвийцев на руках осталось металлических монет в латах и сантимах 422, 5 млн штук. Это по весу около тысячи тонн. | 17.01.2014
    Заключение эксперта передано в полицию

    Заключение эксперта передано в полицию

    Приглашенный независимый эксперт Валтер Целминьш заявил, что ему не совсем ясно что происходило в торговом центре с нагрузками на перекрытие. Согласно заключению экспертизы в разделе строительных конструкций здания в Золитуде не представлены расчеты усилий вызванные нагрузками на фермы перекрытия.

    | 03.12.2013
    Рижский порт отказывается показать Госконтролю свои расходы

    Рижский порт отказывается показать Госконтролю свои расходы

    Рижский порт отказывается показать Госконтролю свои финансы и расходы. Госконтроль считает, что  с 2009 года по 2011 год предприятие Рижский свободный порт допустило перерасход денежных средств на 58 миллионов евро. По мнению Госконтроля эти средства были потрачены нецелесообразно.

    | 17.01.2014
    Интересное об стеклянных дверях и лепнину

    Интересное об стеклянных дверях и лепнину

    Когда ремонт подходит к концу, всегда хочется поскорее смыть пыль и выбросить строительный мусор, а в квартиру наконец-то добавить что-то по-настоящему красивое. Таким удачным штрихом для завершения общего вида квартиры могут стать стильные стеклянные двери. 

    | 29.01.2014
    Приглашение Путину посетить Латвию по-прежнему в силе

    Приглашение Путину посетить Латвию по-прежнему в силе

    Заявление президента Андриса Берзиньша о том, что приглашение для лидера РФ Владимира Путина посетить Латвию остается в силе было встречено экспертами по странам Балтии очень негативно. | 28.03.2014
    Никель, медь, платина в Латвии

    Никель, медь, платина в Латвии

    Всерьез задуматься над реализацией проекта по добыче никеля, меди и металлов платиновой группы предлагает заведующий кафедрой геологии Факультета географии и землеведения Латвийского университета (ЛУ), ассоциированный профессор Гиртс Стинкулис.

    | 22.11.2013
    ЧП в московской школе

    ЧП в московской школе

    Обычная средняя школа  №263. Район Отрадное  в  Москве. Стрельба в школе закончилась гибелью полицейского и учителя. Ранение получил еще один полицейский. Ученик 10 класса захватил в заложники около 20 учащихся. Пресс- служба МВД сообщает, что во время освобождения заложников никто из детей не пострадал.

    | 03.02.2014
    Насколько важно улыбаться своим друзьям и близким

    Насколько важно улыбаться своим друзьям и близким

    Исследователи провели глобальный опрос населения о том, как часто им приходиться улыбаться. К сожалению, результаты далеко не самые лучшие.

    | 12.05.2013
    Отключат автоматы по оплате парковок

    Отключат автоматы по оплате парковок

    Транспортное предприятие Rīgas satiksme в центре Риги с 27 декабря
    отключает автоматы по оплате парковки. Эти изменения в способах оплаты
    вызваны переходом страны на евро. Оплата парковок при помощи телефонов
    по SMS-сообщениям продолжит свою работу, как обычно. Без перерывов и
    сбоев. | 27.12.2013
    Обрушилась крыша Лондонского театра

    Обрушилась крыша Лондонского театра

    Точно никто не ожидал такого происшествия в знаменитом Лондонском театре. Лучшие постановки и спектакли проходили под крышей этого замечательного старинного театры, но, как оказалось ,именно эта крыша могла обрушиться в любой момент. И вот, это произошло, а последствия были весьма трагичными. | 20.12.2013
    Обрушение крыши в т.ц. Alfa в Риге было скрыто

    Обрушение крыши в т.ц. Alfa в Риге было скрыто

    Еще и года не прошло с тех пор, как  в рижском торговом центре Alfa обрушилась крыша, как произошла новая трагедия. Тогда строительная компания, которая построила злополучный центр Alfa - Re&Re не хотела давать обширных комментариев почему и как это произошло. Выяснить подробности удалось только недавно. 

    | 26.11.2013
    Электронные анкеты на шенгенские визы

    Электронные анкеты на шенгенские визы

    По сообщению пресс- центра Министерства иностранных дел Латвии, с 1 октября 2013г. станет возможной подача анкет на получение шенгенских виз в электронном виде. | 04.10.2013
    Поправки к Закону о труде

    Поправки к Закону о труде

    Большая половина жителей Латвии не знает о грядущих изменениях в Законе о труде. Эти поправки коснуться существенных областей трудового права и отразятся на положении работающих по найму.

    | 02.12.2013
    Ряд медицинских учреждений Риги будут объединены под одним началом

    Ряд медицинских учреждений Риги будут объединены под одним началом

    В Риге решили кардинально подойти к вопросу о пересмотре способа управления ряда медицинских учреждений, объединив несколько поликлиник и медицинских центров под началом одного общества капитала Rīgas veselības centrs.

    | 13.02.2014
    В Риге опять снегопад с громом

    В Риге опять снегопад с громом

    В Риге также выходные выдались на редкость снежными. Утренний покров был толщиной 14 см.
    Другие регионы Латвии не так сильно завалило снегом, как Ригу. Например, в Лиепае и Айнажи снег так и не выпал. | 09.12.2013
    В лесах Латвии появился азиатский шакал

    В лесах Латвии появился азиатский шакал

    В лесах Латвии, как и предсказывалось ранее зоологами, появился азиатский золотой шакал. Другие названия этого хищного животного звучат, как чекалка, африканский волк или  Canis aureus.

    | 07.06.2014
    В направлении Латвии грузы в порту не блокированы

    В направлении Латвии грузы в порту не блокированы

    Председатель правления Латвийской ассоциации логистики Нормунд Круминьш заявил, что в направлении Латвии грузы передвигаются согласно заключенным договорам и ни один груз не блокирован.

    | 13.03.2014
    Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014

    Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014

    Традиционного, перед  Новым Годом люди стремятся завершить  свои дела, чтобы встречать этот зимний праздник с чистой совестью и без мысли, что что-то осталось недоделанным в прошлом году. Так же перед Новым Годом правительство Латвии составляет новые бюджеты. Наконец-то утвержден рижский бюджет-2014.

    | 17.12.2013
    Латвия отправит двух солдат в Мали, несмотря на то, что общество против этого.

    Латвия отправит двух солдат в Мали, несмотря на то, что общество против этого.

    В ближайшем будущем, Латвия отправит двух солдат в Мали для обучение армии этой страны, а так же для поддержания порядка. | 05.03.2013
    История Андрея Штолцерса: известные латвийские футболисты бегут с Латвии на ровне с другими жителями страны

    История Андрея Штолцерса: известные латвийские футболисты бегут с Латвии на ровне с другими жителями страны

    В этой новости можно прочитать интервью с футболистом Андресом Штолцерсом, который так и не смог освоиться в родной ему стране.

    | 09.02.2014