Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1614 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Какие основные плюсы и минусы ОС Андроид
  • Обзор компании «Алмикорп ЛТД»
  • Селфи, как способ само реализоваться.
  • Ваш собственный Дом в Швейцарии
  • Доставка цветов от профессионалов - лучший подарок любимым
  • Металлообработка в современном виде
  • На какие же недостатки можно глаза закрыть при приобретении поддержанного авто
  • Самый современный и востребованный предмет мебели
  • Купить американские запчасти для машин онлайн
  • Лучший способ поднять настроение



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Рижский Центральный терминал получил новые краны

    Рижский Центральный терминал получил новые краны

    OOO «Рижский Центральный терминал» получил новые изготовленные производственным предприятием AO RIKON краны. Центральный терминал крупнейшая стивидорная компания Латвии основным делом, которой является погрузочно-разгрузочная деятельность в порту. Оказывает услуги с 1996 года.

    | 28.02.2014
    Дорожные знаки: лежачий полицейский

    Дорожные знаки: лежачий полицейский

    Многие заметили, что практически каждый месяц наличие на дорогах «лежачих полицейских» увеличивается. Это объясняется ростом ДТП на дорогах и соответственно повышением числа пострадавших на дорогах. | 25.02.2014
    Нил Ушаков усиливает борьбу с наркотиками

    Нил Ушаков усиливает борьбу с наркотиками

    Мэр города Рига Нил Ушаков сегодня на страничке facebook поделился впечатлением от последнего совещания городской Думы. Рабочее заседание парламентариев Думы рассмотрело насущный вопрос об усилении борьбы с распространением легальных наркотиков на улицах столицы Латвии. Рижская Дума уже объявляла о начале кампании "Stop drugs”. | 08.11.2013
    В Латвии продолжает теплеть

    В Латвии продолжает теплеть

    На следующей неделе в Латвии продолжится оттепель, сообщает Латвийский центр окружающей среды, геологии и метеорологии. | 09.02.2014
    Концерт юных талантов к Международному дню музыки

    Концерт юных талантов к Международному дню музыки

    На 30 сентября 2013 года в помещении Музыкально-художественного отдела Рижской Центральной библиотеки, расположенной по адресу: улица Бривибас, дом 49/53, второй этаж, запланирован концерт классической музыки «Музыка без границ». | 28.09.2013
    Поправки в законе об оплате коммунальных услуг

    Поправки в законе об оплате коммунальных услуг

    Поправки дающие возможность потребителям платить непосредственно поставщикам коммунальных услуг в последнем чтении были приняты Сеймом. Посреднические услуги управляющих домами теперь не нужны. Вступят поправки в силу лишь с 1 октября 2015 года.

    | 19.12.2013
    Болезнь Бехчета – болезнь Шёлкового пути

    Болезнь Бехчета – болезнь Шёлкового пути

    В таких странах, как Япония, Турция и подобных по климатическим условиям, болезнь Бехчета – проклятие Шёлкового пути встречается с частотой до 19-ти случаев на 10 тысяч населения в год. То есть заболевание чаще всего встречается среди населения проживающего в географической зоне исторического Шелкового пути. В странах Восточной Европы такое заболевание является большой редкостью.

    | 24.01.2014
    Украина просит ЕСПЧ обязать Россию вывести войска

    Украина просит ЕСПЧ обязать Россию вывести войска

    Европейский суд по правам человека в срочном порядке рассмотрев заявление Украины обязал Россию воздержаться от военных действий. 13 марта правительство Украины обратилось в ЕСПЧ с просьбой применить к России временные меры пресечения

    | 14.03.2014
    В Латвии хотят принимать мусор «на вес»

    В Латвии хотят принимать мусор «на вес»

    Реформа вывоза бытового мусора началась в латвийском городе Даугавпилсе . Лозунг у этого нового начинания властей звучит очень ясно и доходчиво: «Плати за мусор, который произвел». | 24.01.2014
    В 86 раз прошла церемония награждения

    В 86 раз прошла церемония награждения "Оскар"

    В 86 раз прошла церемония награждения Американской академии киноискусств в Лос-Анджелесе престижной кинопремией "Оскар". Были объявлены призеры в 24- номинациях со сцены театра Dolby развлекательного центра Hollywood and Highland. Лучшим фильмом единогласно жюри признало картину "12 лет рабства".

    | 06.03.2014
    Профессор Валерий Никифоров об уровне образования в Латвии

    Профессор Валерий Никифоров об уровне образования в Латвии

    Хабилитированный доктор философских наук, профессор, академик Международной академии наук высшей школы, Председатель Академического собрания Балтийской Международной Академии, Председатель сената Балтийского института психологии и менеджмент Никифоров Валерий Евгеньевич дал интервью агентству LETA. | 12.02.2014
    Рождество в новой квартире

    Рождество в новой квартире

    В конце уходящего года многодетную семью Озолсов из города Елгава ожидал сюрприз. Этим летом в семье родился восьмой ребенок и неожиданно нашелся благодетель, который предложил обменять двухкомнатную квартиру нуждающейся семьи на свою четырехкомнатную.

    | 28.12.2013
    Цены на проезд после введения евро в Риге останутся прежними.

    Цены на проезд после введения евро в Риге останутся прежними.

    Rigas satiksme (RS) - муниципальное транспортное предприятие - создало специальную рабочую группу для рассмотрения проблемы изменения цен на проезд после введения евро.

    | 18.07.2013
    В Риге с лекцией выступит Федор Лукьянов

    В Риге с лекцией выступит Федор Лукьянов

    В следующую пятницу, 21.02 в 17:00, в Ригу приедет Федор Лукьянов, политолог и общественный деятель из России. Он даст одну лекцию, тема которой - "Россия и страны Балтии в новой модели Европы".

    | 13.02.2014
    Женский сайт

    Женский сайт

    Вы молодая девушка, которая всегда читаете последние новости о моде, о красоте, о том, что происходит в мире шоу-бизнеса и кино. Вы всегда заботитесь о правильном питании. | 18.09.2013
    Музей природы в Риге приготовил к показу новую экспозицию янтаря

    Музей природы в Риге приготовил к показу новую экспозицию янтаря

    Музей природы в Латвии приготовил к показу новую современную экспозицию. В интерактивном режиме показан самый удивительный латвийский минерал – янтарь. В Латвийском музее природы можно посетить новую, интерактивную и современную экспозицию | 02.02.2014
    Судраба предложила отойти от экономики свободного рынка

    Судраба предложила отойти от экономики свободного рынка

    Ингуна Судраба полагает свободный рынок причиной стагнации экономики Латвии. Такое сообщение распространили сми, ссылаясь на радиостанцию MIX FM.

    | 02.04.2014
    В Риге Индре Брике вручена награда им. Кродерса

    В Риге Индре Брике вручена награда им. Кродерса

    На церемонии вручения первой награды им. Кродерса победительницей была объявлена актриса Индра Брике. Статуэтка работы Айвара Вилипсонса была вручена Брике в знак памяти о выдающемся театральном деятеле Латвии Ольгерте Кродерсе. Индра Брике играла в его постановках более двадцати лет.

    | 03.02.2014
    Радиусные шкафы в интерьере

    Радиусные шкафы в интерьере

    В современном интерьере все чаще начинают использовать радиусные шкафы-купе. Это позволяет внедрить инновации и эксклюзивность в современный дизайн.
    | 16.08.2013
    Дерево желаний в Резекне

    Дерево желаний в Резекне

    Город Резекне обзавелся собственным знаковым местом – «Деревом желаний». Любой человек, желающий приблизить осуществление заветной мечты или желания, может привязать к дереву листик.

    | 14.02.2014
    Международная регата в Риге прошла без происшествий.

    Международная регата в Риге прошла без происшествий.

    27 июля по центру Риги прошло шествие The Tall Ships Races-2013. Этот костюмированный парад участников международной регаты, в котором участвовало более чем 3 тысяч человек, проходил больше 3 часов и за ним с большим интересом наблюдали все рижане и гости Латвии. | 29.07.2013
    В конце января Сейм принял поправку к закону о предотвращении конфликта интересов

    В конце января Сейм принял поправку к закону о предотвращении конфликта интересов

    В конце января Сейм принял поправку к закону о предотвращении конфликта интересов в действиях должностных лиц, которые определяют объем обязательной информации. В соответствии с принятой поправкой должностные лица теперь должны предоставлять информацию о своих доходах и имуществе более полно.

    | 03.02.2014
    Крупные изменения трудового законодательства

    Крупные изменения трудового законодательства

    Сильные изменения могут ждать трудовое законодательство Латвии, если пройдет новый закон, о котором так давно просили депутаты. Поправки включают в себя параграфы о корректном знании иностранного языка, так же не мало важно различные доплаты за отработанное время в выходные дни и праздники. | 19.02.2014
    Российский самолет Ил-20 замечен в территориальных водах Латвии

    Российский самолет Ил-20 замечен в территориальных водах Латвии

    Блог Национальных вооруженных сил (НВС) сообщил об обнаружении на границе территориальных вод Латвии 24 сентября двух самолетов ВВС России. Заметил российские суда патруль стран Балтии, состоящий из самолетов F-16 и базирующийся в Литве на базе НАТО. | 25.09.2013
    Городская дума Даугавпилса планирует построить «Колизей»

    Городская дума Даугавпилса планирует построить «Колизей»

    Городская дума Даугавпилса планирует построить «Колизей». Это будет легкоатлетический стадион возле озера Шуню. Но в столице такой же стадион продается и подобный бизнес находится в стагнации. | 06.02.2014
    Перспективы развития латвийского общества

    Перспективы развития латвийского общества

    Опубликован текст интервью с доктором филологических наук, сотрудником Института славистики Польской академии наук, экспертом Фонда имени Казимира Пулаского Мирославом Янковяком, в котором он убедительно рассказывает о перспективах латвийского общества и страны в целом.

    | 01.02.2014
    Рижский порт отказывается показать Госконтролю свои расходы

    Рижский порт отказывается показать Госконтролю свои расходы

    Рижский порт отказывается показать Госконтролю свои финансы и расходы. Госконтроль считает, что  с 2009 года по 2011 год предприятие Рижский свободный порт допустило перерасход денежных средств на 58 миллионов евро. По мнению Госконтроля эти средства были потрачены нецелесообразно.

    | 17.01.2014
    Возможная причина трагедии в MAXIMA- магнитная аномалия

    Возможная причина трагедии в MAXIMA- магнитная аномалия

    Доктор геологических наук Геннадий Аносов высказал свое мнение по поводу причины трагедии в Золитуде. Опытный сейсмолог Аносов считает, причина обрушения в том, что не был проведен тектонический анализ грунта. Не было выявлено, как влияет на постройку транспортный поток проходящий по соседней улице.

    | 25.11.2013
    МИД Латвии о ситуации в Украине

    МИД Латвии о ситуации в Украине

    На территории Украины может произойти непоправимое. Может начаться крупнейший военный конфликт. Угроза войны В Европе двадцать первого века недопустима. Об этом на латвийском ради говорил в своем выступлении госсекретарь Министерства иностранных дел Латвии Андрей Пилдегович. | 03.03.2014
    Масштабная борьба с наркотиком

    Масштабная борьба с наркотиком

    Развлечение может сильно навредить здоровью. В Латвии  6 декабря молодежные организации Даугавпилса в сотрудничестве с Молодежным департаментом городской думы и лидерами латвийского движения Stop Drugs, организовали первый народный патруль на месте продажи "спайса". 

    | 11.12.2013
    Кредитный рейтинг Латвии за 2013 год повысился

    Кредитный рейтинг Латвии за 2013 год повысился

    Кредитный рейтинг Латвии за 2013 год повысился со "стабильного" до "положительного". Экономика Латвии уверенно выходит из кризисного состояния и ожидается дальнейшее улучшение. Аналитики компании EuroLandRealty, составляющие прогнозы и оценки ожидают в Латвии рост ВВП в 2014-2016 годах на уровне не менее 4-5%.

    | 24.12.2013
    В двух магазинах Риги существует угроза обрушения

    В двух магазинах Риги существует угроза обрушения

    Рижская стройуправа установила, что в двух магазинах Риги существует угроза обрушения конструкций. В ходе проверки Рижская стройуправа констатировала потенциальные угрозы несущей способности конструкций в двух столичных магазинах.

    | 14.02.2014
    Общественный заказ получат Riga TV24, Ogres TV и Vidzemes televizija

    Общественный заказ получат Riga TV24, Ogres TV и Vidzemes televizija

    Приятные новости для трех латвийских телеканалов появились совершенно недавно. Но, на этот раз, новости покажут ни эти каналы, а они сами стали реальными звездами. Совсем недавно на конкурсной основе прошла передача прав общественного заказа каналам Riga TV24, Ogres TV и Vidzemes televizija. | 18.12.2013
    Получение

    Получение "карты рижанина" в интернете

    Муниципальное предприятие Rīgas satiksme установило особый порядок получения "Карты рижанина" и "Статуса рижанина".
    | 20.10.2013
    Ультрафиолет в Латвии превышает допустимые нормы.

    Ультрафиолет в Латвии превышает допустимые нормы.

    Как известно ультрафиолет достаточно вреден для кожи и на данный момент в Руцаве её уровень превышает многие допустимые нормы. Специальный центр по работе с окружающей средой утверждает, что показатели 7,0 этим летом превышают уровень ультрафиолета. | 26.06.2013
    Латвийцы пожертвовали 235 тысяч латов больным детям

    Латвийцы пожертвовали 235 тысяч латов больным детям

    Среди мирового безразличия к проблем тех ,кто не всегда может за себя постоять и вынужден просить - так важно внимание и простое человеческое тепло. Помощь больным детям - это похвальное проявление человечности.

    | 14.02.2014
    Поправки к Закону о труде

    Поправки к Закону о труде

    Большая половина жителей Латвии не знает о грядущих изменениях в Законе о труде. Эти поправки коснуться существенных областей трудового права и отразятся на положении работающих по найму.

    | 02.12.2013
    Рижская дума ищет пути пополнения бюджета

    Рижская дума ищет пути пополнения бюджета

    С введением разницы в стоимости билетов на проезд общественным транспортом для разных категорий граждан Рижская дума намерена привлечь порядка 10 тысяч человек к декларированию своего места жительства. Эту мысль высказал мэр столицы Нил Ушаков на сегодняшней пресс- конференции. | 26.09.2013
    Без работы рискуют остаться десятки тысяч латвийцев

    Без работы рискуют остаться десятки тысяч латвийцев

    Введение международных санкций относительно агрессии Российской Федерации может лишить рабочих мест порядка 20 тыс. латвийцев.Подобную оценку представил Иева Яунземе, госсекретарь министерства благосостояния

    | 14.04.2014
    Россияне выкупили в центре Риги развлекательный центр.

    Россияне выкупили в центре Риги развлекательный центр.

    Довольно масштабную покупку удалось приобрести Россиянам в центре Риги за 6 746 918 латов. Приобретение развлекательного центра «Венеция» стало довольно выгодной покупкой, ведь к Центру прилегает 4689 кв. м земли. | 02.07.2013
    Памятник погибшим на месте т.ц. MAXIMA в Риге

    Памятник погибшим на месте т.ц. MAXIMA в Риге

    Буквально только что мэр Риги Нил Ушаков поделился последней информацией о ужасном и трагическом для Риги и всей Латвии происшествии, обвала крыши в торговом центре "MAXIMA" в следствии чего погибли десятки людей. | 23.11.2013
    Э-талоны в электричках Риги требует доработки

    Э-талоны в электричках Риги требует доработки

    При подписании очередного договора о сотрудничестве между Автотранспортной дирекцией Рижской думы и предприятием Pasažieru vilciens (PV) было решено довести до вынесения правильного решения несколько технических вопросов. | 13.08.2013
    План развития города Рига до 2030 года

    План развития города Рига до 2030 года

    Департамент городского развития Рижской думы выбрал основные направления развития Риги. Разработана цельная программа модернизации города до 2030 года. Выделены четыре ключевых задачи – повышение активности сознательного населения, экономика открыта и конкурентоспособна, безопасность и удобство городской среды и создание северо- европейской метрополии.

    | 22.10.2013
    Свадебные обряды Латвии

    Свадебные обряды Латвии

    В Латвии основное время для проведения традиционных свадебных обрядов – осень. Именно осенью, при полной луне дают обещания друг другу молодые пары и обычай сулит им счастливую и благополучную жизнь. Для невесты это бывает последний день, когда она может надеть на голову цветочный венок. Замужним женщинам носить на голове венки не разрешается.

    | 23.02.2014
    Самый страшный фильм ужасов 2013 года

    Самый страшный фильм ужасов 2013 года

    Мало кто в этом признается ,но все действительно любят фильмы ужасов. Хоть мы и прячем глаза в подушку, когда начинается самое страшное, но адреналин от такого фильма - это отличное развлечение в выходной день. | 30.12.2013
    Рига и Умео - культурные столицы Европы

    Рига и Умео - культурные столицы Европы

    Рига в 2014 году стала культурной столицей Европы. Это почетное звание также присвоено городу Умео расположенному на севере Швеции. Торжественное представление проходившее в этом городе с 31 января по 2 февраля много внимания уделило культуре саами.

    | 04.02.2014
    Экскурсии на Рижскую телебашню станут особым местом для туристов

    Экскурсии на Рижскую телебашню станут особым местом для туристов

    Более 200 000 туристов сможет посещать рижскую высотную телебашню к 2018 году. | 17.08.2013
    Латвийские депутаты поехали на Майдан

    Латвийские депутаты поехали на Майдан

    Пресс-служба депутата Европарламента Сандры Калниеты сообщила о том, что Калниета и председатель Комиссии Сейма по внешней политике Ояр Калниньш, выехали на Украину. У политиков запланирована встреча с оппозицией и подтверждение латвийской установки на поддержку украинских демократов.

    | 20.02.2014
    Молодежь снимет свое кино о Риге

    Молодежь снимет свое кино о Риге

    Кроме планов документалистов из ряда европейских стран создать серию фильмов о Риге в рамках объявленного ЕС проекта «Рига - культурная столица Европы 2014», школьники смогут создать свою киноленту о родном городе. Проект получит название «Рижское кино». | 14.10.2013
    Гус Хиддинк вернулся к команде Нидерландов

    Гус Хиддинк вернулся к команде Нидерландов

    После окончания чемпионата мира по футболу Гус Хиддинк, пропустив 16 лет, снова станет главным среди тренеров сборной Нидерландов. Много лет прошло с тех пор, когда Гус перестал заниматься своей командой в национальной сборной своей страны. Через 16 лет Хиддинк возвращается к истокам своей карьеры и именно здесь он начнет выводить сборную на новые высоты.
    | 02.03.2014