Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1598 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Где можно приобрести БАДы
  • Какой фильм посмотреть, что бы не было скучно
  • Как использовать минитрактор
  • Вода не проводит электричество
  • Обувь 3D
  • Как осуществляется отслеживание почтовых отправлений?
  • Интересный игровой автомат – Just Jewels
  • Обзор фильма «Оперативная разработка 2: Комбинат» (2008 год)
  • Печать фирменных папок для вашей компании
  • Экспресс - кредитование: прочтите перед тем, как оформлять



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Новый концертный зал в Лиепае

    Новый концертный зал в Лиепае

    В г. Лиепае 4 октября этого года прошла закладка фундамента нового зала для концертов «Большой янтарь». Идея его основания возникла еще десятилетие назад. Однако, строительство обещают закончить к концу 2015-го года.
    | 13.10.2013
    Интересное об стеклянных дверях и лепнину

    Интересное об стеклянных дверях и лепнину

    Когда ремонт подходит к концу, всегда хочется поскорее смыть пыль и выбросить строительный мусор, а в квартиру наконец-то добавить что-то по-настоящему красивое. Таким удачным штрихом для завершения общего вида квартиры могут стать стильные стеклянные двери. 

    | 29.01.2014
    Разыскивается грабитель в Резекне!

    Разыскивается грабитель в Резекне!

    История в стиле американских кинобоевиков произошла 23 августа в Резекненском крае. | 25.08.2013
    Одна из самых существенных ошибок Латвии, по мнению президента

    Одна из самых существенных ошибок Латвии, по мнению президента

    Глава государства Андрис Берзиньш считает, что закрытие и демонтаж железнодорожный линий Латвии являются одним из самых больших промахов его страны. | 16.02.2014
    При проектировании Maxima были допущены нарушения

    При проектировании Maxima были допущены нарушения

    Фирма RE&RE информировала посетителей своего сайта об окончании проведения экспертизы, которую компания заказала у независимых экспертов. Экспертизу проекта строительства супермаркета Maxima в рижском районе Золитуде провели сертифицированные строительные инженеры Алдис Грасманис, Валерий Васильев и Дидзис Жигурс. | 28.11.2013
    Рост оптимизма у латвийцев благодаря смене правительства Латвии

    Рост оптимизма у латвийцев благодаря смене правительства Латвии

    По информации "Латвийского барометра DNB", результаты самого последнего опроса среди населения Латвии, проведенного в феврале 2014 года в связи со сменой правительства, являются более, чем утешительными, так как свидетельствуют о том, что оптимизм среди латвийцев заметно повысился. | 28.02.2014
    В русском театре Риге состояться премьеры

    В русском театре Риге состояться премьеры

    Со следующей недели в Рижском русском театре имени Чехова будут проходить пьесы по произведениям Достоевского, Шекспира, Горького, Платонова. | 09.02.2014
    В Риге прошло запланированное мероприятие флеш-моб «Латвия - моя родина»

    В Риге прошло запланированное мероприятие флеш-моб «Латвия - моя родина»

    В пятницу в Риге прошло запланированное мероприятие с привлечением большого количества молодежи. Около двух сотен молодых людей собрались на Ратушной площади Риги и провели показательную акцию  - флеш-моб «Латвия - моя родина».

    | 22.03.2014
    Остров Самет - отдых в Раю.

    Остров Самет - отдых в Раю.

    Один из красивейших островов Таиланда – Самет, входит в провинцию Районг. Это царство кораллов и чистейшей прозрачной воды, морской рыбалки и дайвинга, отдыха. | 20.09.2013
    В Риге можно купить стадион «Skonto» за 12, 5 млн. евро

    В Риге можно купить стадион «Skonto» за 12, 5 млн. евро

    Любой желающий может купить стадион «Skonto» за 12, 5 млн. евро. Именно такую цену озвучила компания по управлению проблемными активами «Reverta». Прошлой осенью продажа не состоялась. | 01.02.2014
    Больного переправили на вертолете

    Больного переправили на вертолете

    В субботу после обеда, 28 сентября, медики Кулдигской больницы обратились к Национальным вооруженным силам с просьбой о помощи переправить тяжело больного пациента на вертолете в Ригу. | 28.09.2013
    При перелете в Сочи у бобслеистов из Ямайки пропал боб.

    При перелете в Сочи у бобслеистов из Ямайки пропал боб.

    При перелете в Сочи у сборной Ямайки по бобслею пропал багаж. В багаже находился двухместный боб. Ямайские спортсмены не смогли участвовать в первой тренировке, так как боб на тот момент еще не был найден.

    | 06.02.2014
    Евро суд запретил выдачу США Дениса Чаловского

    Евро суд запретил выдачу США Дениса Чаловского

    Выдавать международных преступников Латвия отказывается, а своего гражданина согласилась сразу же, но в дело вмешался европейский суд по правам человека, который на время суда запретило выдачу Соединенным Штатам Америки латвийского гражданина Дениса Чалковского, которого обвиняют в киберпреступлениях. | 09.08.2013
    За стол к Путину

    За стол к Путину

    Посидеть за одним столом переговоров с президентом Российской Федерации хотели бы многие, но не у всех есть реальная возможность сделать это, ведь глава государства абы кого за свой стол не сажает.   | 14.02.2014
    Башня Рижского собора может быть опасной

    Башня Рижского собора может быть опасной

    Неужели придется демонтировать или перестроить этот Собор - памятник старины и культурную ценность для всех жителей Риги.  В столичную мэрию по поводу аварийного состояния башни Рижского Кафедрального собора Св. Екаба обратился Рижский архиепископ и митрополит Збигнев Станкевич. | 15.12.2013

    "Рига- 2014"- культурная столица Еросоюза

    "Рига- 2014"- такое название дано в 2014 году столице Латвии. Рига признана культурной столицей Европы и в Латвийской национальной опере прошла торжественная церемония открытия.

    | 18.01.2014
    Жители Латвии платят через интернет-банки и пластиковые карты

    Жители Латвии платят через интернет-банки и пластиковые карты

    За прошлый 2013 год жители Латвии в большом количестве совершали платежи  и перечисления через интернет-банки или пластиковые карты. В общем количестве проведенных частных банковских операций такие платежи составили 98 процентов от общего числа. | 03.03.2014
    В Латвии произошел странный пожар

    В Латвии произошел странный пожар

    Не совсем обычный пожар затушили работники противопожарной обороны  на балконе многоэтажного дома в Огре. Странно то, что в огне оказался обычный велосипед,да еще перевернутый в верх колесами.

    | 16.03.2014
    Кабинет министров Латвии поддержал введение нового экзамена

    Кабинет министров Латвии поддержал введение нового экзамена

    Кабинет министров поддержал предложенную Министерством образования и науки поправку о введении еще одного обязательного экзамена – по физике или химии. Предложение вызвало  эмоциональный всплеск и повышенную активность в социальных сетях.

    | 14.01.2014
    Маленький лев бродит неподалёку от пляжа в Вецаки

    Маленький лев бродит неподалёку от пляжа в Вецаки

    Сегодня, неподалёку от морского пляжа в Вецаки (Vecāķi) был замечен "маленький львёнок", который совершенно непринуждённо прогуливался рядом с местном кафе. | 27.08.2013
    Полиция Латвии обнаружила преступную группировку

    Полиция Латвии обнаружила преступную группировку

    Управление финансовой полиции Службы обнаружило преступную группировку, которая не уплатив налогов и легализовав доставшиеся нечестным путем деньги нанесла бюджету серьезный ущерб. | 23.03.2014
    Президент Владимир Путин находился на церемонии открытия Олимпиады в Сочи рядом с бобслеисткой Ириной Скворцовой

    Президент Владимир Путин находился на церемонии открытия Олимпиады в Сочи рядом с бобслеисткой Ириной Скворцовой

    Президент Российской Федерации Владимир Путин находился на церемонии открытия Олимпиады в Сочи рядом с бобслеисткой Ириной Скворцовой.

    | 08.02.2014
    Владелец здания закрыл торговый центр

    Владелец здания закрыл торговый центр

    Торговый центр, расположенный по адресу: г. Рига, ул. Деглава, д. 10, признан Рижским городским строительным управлением опасным для его посетителей. Данное заключение было дано вследствие нарушений в несущих конструкциях данного сооружения. | 15.12.2013
    Цены на проезд после введения евро в Риге останутся прежними.

    Цены на проезд после введения евро в Риге останутся прежними.

    Rigas satiksme (RS) - муниципальное транспортное предприятие - создало специальную рабочую группу для рассмотрения проблемы изменения цен на проезд после введения евро.

    | 18.07.2013
    В Тбилиси отменен спектакль театра Сергея Безрукова

    В Тбилиси отменен спектакль театра Сергея Безрукова

    В Тбилиси отменен спектакль театра Сергея Безрукова после того, как артист публично поддержал политику российского руководства по отношению к Украине. Такое решение было внесено на рассмотрение  в Палату культуры Грузии и принято к исполнению. | 17.03.2014
    Главы Латвии, Литвы и Эстонии поговорили с Бараком Обамой

    Главы Латвии, Литвы и Эстонии поговорили с Бараком Обамой

    Телефонные переговоры президента США Барака Обамы и европейскими союзниками были только о событиях в Украине. Agence France-Presse со ссылкой на представителя Белого Дома сообщило, что президент активно обсуждал сложившуюся ситуацию. | 09.03.2014
    Дерево желаний в Резекне

    Дерево желаний в Резекне

    Город Резекне обзавелся собственным знаковым местом – «Деревом желаний». Любой человек, желающий приблизить осуществление заветной мечты или желания, может привязать к дереву листик.

    | 14.02.2014
    Сбор подписей за снос памятника Свободы

    Сбор подписей за снос памятника Свободы

    Портал Manabalss.lv принял к исполнению заказ на сбор подписей жителей Риги за снос памятника Свободы. После регистрации на платформе "manabalss.lv" высказанные предложения оценят эксперты, с тем чтобы сделать инициативу предельно ясной и сформулировать ее понятным языком. | 01.11.2013
    Предложение как в кино

    Предложение как в кино

    Как в кино сделал предложение молодой человек своей любимой девушке. Она была в позитивном шоке и в восторге, потому что наверняка не ожидала, что все произойдет именно в этот вечер и так невероятно красиво и красочно.  | 06.02.2014
    Тренировка со штангой | Советы для пауэрлифтеров

    Тренировка со штангой | Советы для пауэрлифтеров

    Если акцентироваться на развитии плечевого пояса, то и здесь без штанги обойтись просто нельзя. Существует огромное количество упражнений с данным снарядом, которые способны увеличить мышечную массу этой части тела и, конечно же, рельефность.

    | 19.12.2013
    В Риге мужчина сорвался вниз при очередной попытке покорить Вантовый мост.

    В Риге мужчина сорвался вниз при очередной попытке покорить Вантовый мост.

    В полдень вторника на телефон дежурной части регионального управления полиции Риги поступило сообщение, что на Вантовом мосту обнаружен молодой человек который перешел проезжую часть и направляется прямиком к вантам.

    | 11.02.2014
    Видеоняня Lorex LW2003 LIVE Snap 4PK

    Видеоняня Lorex LW2003 LIVE Snap 4PK

    Говорят, что ребенок должен находиться от родителей не дальше чем на расстоянии вытянутой руки, Чтобы была возможность в любой момент оказать необходимую помощь. С видеоняней Lorex LW2003 LIVE Snap 4PK , это расстояние увеличилось до 150 метров.

    | 19.12.2013
    Спуск контрабанды по Даугаве продолжается

    Спуск контрабанды по Даугаве продолжается

    Пограничники отдают должное фантазиям контрабандистов. Дело в том, что продолжается спуск по Даугаве из Белоруссии в Латвию плотов из сигаретных упаковок. | 09.01.2014
    Зарплата министрам повышена не будет

    Зарплата министрам повышена не будет

    На очередном плановом заседании в Сейме большинством голосов было отклонено несвоевременное предложение независимого депутата Элины Силини о существенной прибавке денег к зарплате латвийских министров. Депутат Селини в своем выступлении, высказавшись за поддержку повышения денежной компенсации латвийским министрам, привела яркий пример с министерской одеждой.

    | 07.11.2013
    Рига в будущем станет гораздо безопасней

    Рига в будущем станет гораздо безопасней

    Единый Центр управления безопасностью может открыться в ближайшем будущем в Риге. Предполагается, что он будет работать благодаря мощной системе видеонаблюдения. | 11.03.2014
    Десант из 40 пехотинцев высадился с вертолета возле поселка Стрелковое

    Десант из 40 пехотинцев высадился с вертолета возле поселка Стрелковое

    Начальник райотдела милиции и районный прокурор приезжали к вооруженным людям. После беседы с представителями власти военные пошли маршем к блокпосту Украины на Арбатской стрелке.
    | 15.03.2014
    В компании Re&Re уже уже были случаи обрушения кровли

    В компании Re&Re уже уже были случаи обрушения кровли

    Перед началом прошлого года после ремонта компании Re&Re уже происходило обрушение кровли. Крыша в тот раз обрушилась над зданием Рижской 40 – й средней школы на улице Акас. За год до обрушения кровля была отремонтирована компанией Re&Re. | 25.01.2014
    В Латвии появились необычные животные

    В Латвии появились необычные животные

    В Латвии появились необычные виды животных уничтожающие традиционную фауну страны. Министерство земледелия Латвии разрешает охотникам отстреливать необычные для этой территории виды животных. Уже неоднократно появлялись золотистые шакалы, которые первоначально были приняты за обычных шакалов.
    | 27.02.2014
    31 августа по всей Латвии пройдет акция "Ночных костров".

    31 августа по всей Латвии пройдет акция "Ночных костров".

    В конце августа по всей Латвии будет проводиться акция под названием «Ночь древних костров». 31 августа в честь прощания с летом и о теплой заботе к морю на многих берегах Балтийского моря зажгутся большие костры. Костры будут зажигаться, всеми желающими участвовать в этой акции в специально отведенных для костров местах. Далее в полном обзоре. | 01.08.2013
    Перейти на новый уровень развития предприятия? Нет ничего невозможного!

    Перейти на новый уровень развития предприятия? Нет ничего невозможного!

    Вот уже несколько лет визитки становятся все более популярными в среде людей, заинтересованных в собственной успешной деятельности. И это очень легко понять – у делового человека... | 14.12.2013
    Британские власти балуют эмигрантов из Латвии

    Британские власти балуют эмигрантов из Латвии

    По последним сообщениям интернет- издания The Daily Mail, британские власти намерены вручить матери десяти детей Линде Козловски не только внушительное денежное пособие, но и просторный новый дом.

    | 18.09.2013
    Информационное пространство Латвии в 2015 году

    Информационное пространство Латвии в 2015 году

    Ожидается усиление попыток России влиять  на информационное пространство Латвии в 2015 году. В связи с тем, что Латвия станет председательствующим государством в ЕС был заслушан доклад экспертов на заседании парламентской комиссии по правам человека и общественным делам. | 29.01.2014
    Цены на электричество вырастут

    Цены на электричество вырастут

    С 1 апреля следующего года цена на электричество вполне возможно достигнет 11,7 сантимов, если произойдет полная либерализация рынка – таков прогноз Министерства экономики и многих участников рынка. | 17.09.2013
    Рождественская аномалия: в Латвии расцвела верба

    Рождественская аномалия: в Латвии расцвела верба

    Необычное зимнее явление пришло в Латвию. Зацвела настоящая вера. Как нам кажется, так рано они еще никогда не цвела. Но жители находятся в радостном возбуждении, потому что настоящее Рождество пришло в город - внезапное цветение вербы очень порадовало жителей Латвии. | 24.12.2013
    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины»

    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины»

    Латвия участвует в съемках международного кинопроекта «Две женщины» по мотивам классической пьесы Ивана Тургенева «Месяц в деревне». В работе принимают участие российские, французские, британские и латвийские кинематографисты. | 16.03.2014
    В Латвии осталась тысяча тонн латов

    В Латвии осталась тысяча тонн латов

    К моменту окончания хождения в стране двух валют у латвийцев на руках осталось металлических монет в латах и сантимах 422, 5 млн штук. Это по весу около тысячи тонн. | 17.01.2014
    Шлесерс приглашает богатых украинцев переезжать в Латвию

    Шлесерс приглашает богатых украинцев переезжать в Латвию

    Недавно в прямом эфире на телеканале Латвийского телевидения выступил Айнар Шлесерс с заявлением о том, что можно предложить украинцам, чей доход выше среднего, переезжать жить в Латвию.

    | 09.04.2014
    Шесть шайб от Динамо Рига

    Шесть шайб от Динамо Рига

    Так получилось, что команда Артиса Аболса стала первой в сезоне-2013/14, кто сумел забить питерским армейцам шесть голов. До рижан самое большое количество шайб в нынешнем чемпионате КХЛ СКА пропускал от нижегородского "Торпедо" Петериса Скудры — 2:5. В свою очередь, динамовцы Риги второй раз в этом сезоне сумели забросить шесть шайб.  | 08.02.2014
    Аварийно опасный район в Риге на пересечение Озолциема и Валдекю

    Аварийно опасный район в Риге на пересечение Озолциема и Валдекю

    В Риге на пересечении улиц Озолциема и Валдекю нередко возникают аварийно опасные ситуации. Улица Валдекю является центром района Зиепниеккалнс где проходит практически самый большой поток автомобилей. Улица Валдекю является основной улицей в Риге, по которой различный транспорт и въезжает в город и выезжает из него. Поэтому пересечение Озолциема и Валдекю считает наиболее опасным в этом районе. Далее в полном обзоре статьи.

    | 03.08.2013
    Украина просит ЕСПЧ обязать Россию вывести войска

    Украина просит ЕСПЧ обязать Россию вывести войска

    Европейский суд по правам человека в срочном порядке рассмотрев заявление Украины обязал Россию воздержаться от военных действий. 13 марта правительство Украины обратилось в ЕСПЧ с просьбой применить к России временные меры пресечения

    | 14.03.2014