Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1575 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Полезный ортопедический матрас
  • Аренда квартир посуточно в Киеве - выгодно и удобно
  • Причины возникновения простатита
  • Роутер для дома: как выбрать и установить
  • Выберите автомобиль правильно
  • Городское такси
  • Спорт - лучший способ укрепить здоровье
  • Выбор ip-видеокамеры
  • Обзор компании BGM
  • Советы для стильных мужчин



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Ищем работу в интернете: основные шаги

    Ищем работу в интернете: основные шаги

    Итак, перед вами стоит задача найти для себя хорошую работу – это нелегко, но возможно, и наибольшие возможности для этого предоставляет сеть интернет. Сегодня большинство более или менее серьезных фирм и организаций представлены в интернете. | 02.02.2014
    Определился обладатель Кубка Латвии по футзалу - РАБА

    Определился обладатель Кубка Латвии по футзалу - РАБА

    Недавно закончился Кубок Латвии по футзалу. Финальная встреча состаялась в Елгаве, в которой сошлись рижские РАБА и обладатели прошлогоднего Кубка - «Никарс».
    | 07.04.2014
    Единый государственный телеканал мог бы вещать и на латышском языке

    Единый государственный телеканал мог бы вещать и на латышском языке

    Инара Мурниеце, председатель комиссии Сейма (Нацобъединение) дала комментарии агентству BNS в таком ключе, что создать единый Балтийский телеканал на русском языке возможно. Но ... | 12.04.2014
    Счета за квартиру в Риге увеличиваются намного быстрее, чем доходы

    Счета за квартиру в Риге увеличиваются намного быстрее, чем доходы

    По мнению Департамента по вопросам благосостояния Рижской думы, квартирные счета у многих людей повышаются намного стремительнее, чем доходы людей.

    | 02.04.2014
    Евгений Плющенко занял второе место

    Евгений Плющенко занял второе место

    Соревнования фигуристов в командном турнире начались за сутки до официального открытия Олимпиады. Открыли выступление мужчины в короткой программе. Россиянин Евгений Плющенко Олимпийский чемпион – 2006 поставил личный рекорд набрав 91.39 балла. Плющенко занял второе место.
    | 07.02.2014
    За 10 лет страну покинули около 200 000 человек

    За 10 лет страну покинули около 200 000 человек

    Стало известно количество латвийцев уехавших из страны за последние годы. Министерство иностранных дел Латвии предоставило эти данные для широкой общественности. В ежегодном отчете МИД указало, что за границей сейчас проживают 370 000 человек покинувших Латвию. | 04.01.2014
    Рижская дума ищет пути пополнения бюджета

    Рижская дума ищет пути пополнения бюджета

    С введением разницы в стоимости билетов на проезд общественным транспортом для разных категорий граждан Рижская дума намерена привлечь порядка 10 тысяч человек к декларированию своего места жительства. Эту мысль высказал мэр столицы Нил Ушаков на сегодняшней пресс- конференции. | 26.09.2013
    Королева посмертно помиловала великого ученого Алана Тьюринга

    Королева посмертно помиловала великого ученого Алана Тьюринга

    Слава пришла к ученому еще во время жизни, а вот полное помилование -
    только через много лет после смерти. Наука знает несколько таких
    историй, но одной из самых ярких является жизнь и научная деятельность
    ученого Алана Тьюринга. | 24.12.2013
    В Латвии появились необычные животные

    В Латвии появились необычные животные

    В Латвии появились необычные виды животных уничтожающие традиционную фауну страны. Министерство земледелия Латвии разрешает охотникам отстреливать необычные для этой территории виды животных. Уже неоднократно появлялись золотистые шакалы, которые первоначально были приняты за обычных шакалов.
    | 27.02.2014
    Листовки в почтовых ящиках с провокационными призывами

    Листовки в почтовых ящиках с провокационными призывами

    Жители Риги в последние дни могли обнаружить провокационные листовки в своих почтовых ящиках, в которых было написана просьба, чтобы не голосовать за латышские фамилии в партии Центра Согласия. Нил Ушаков прокомментировал это на свой страничке социальной сети Facebook следующим образом:

    | 29.05.2013
    В Риге построят скейтпарк на променаде

    В Риге построят скейтпарк на променаде

    В Риге комитет по городскому развитию согласился с проектом строительства скейтпарка на променаде. На этот интересный проект выделено 120 тысяч латов.

    | 08.05.2013
    Латвия отказала беженцам из Сирии

    Латвия отказала беженцам из Сирии

    Проблема с беженцами всегда стоит остро, но что делать, когда они появляются у порога - тут проблема становится особенно остро . Что же с ними делать? В Латвии с этой проблемой разобрались очень быстро и просто - с ними просто  не стали особо и разговаривать.  | 13.12.2013
    В Латвии слишком много снега

    В Латвии слишком много снега

    Совсем недавно настоящая северная зима добралась до Латвии. Здесь теперь снега столько же, как и на северном полюсе, а сугробы глубиной 20 сантиметров уже никого не удивляют. 

    | 10.12.2013
    Порты в Латвии работают в прежнем режиме

    Порты в Латвии работают в прежнем режиме

    Несмотря на санкции в отношении России, ГАО Latvijas Dzelzceļš (LDz) и Рижский свободный порт не поменяли свой напряженный график работы и продолжают трудиться в прежнем темпе. | 22.03.2014
    Все платежи будут в евро

    Все платежи будут в евро

    Все платежи государственного агентства социального страхования после 1 января 2014 года будут приходить в евро. Сумма любых выплат автоматически будет пересчитана с латов на евро по установленному курсу 1 евро = 0,702804 лата.

    | 01.01.2014
    Утвержден логотип Латвии для председательства в Совете Евросоюза

    Утвержден логотип Латвии для председательства в Совете Евросоюза

    Утвержден логотип Латвии для председательства в Совете Евросоюза. Круг с полосками является стилизованным изображением национального предмета Латвии - мельничного жернова. Автор рисунка, признанного официальным логотипом, Гунар Лусиси.

    | 14.03.2014
    Празднование Дня Микелиса в Риге

    Празднование Дня Микелиса в Риге

    Ежегодно в Риге отмечается День Микелиса- традиционный праздник урожая. На субботу, 28 сентября, запланировано проведение большой ярмарки, которая будет работать с 10 до 17 часов на Домской площади. | 27.09.2013
    Как выбрать шубу из натурального меха

    Как выбрать шубу из натурального меха

    Каждая зима радует нас морозом, от которого не всегда спасут куртки и пуховики. Для большинства женщин, которые хотят выглядеть зимой строго и элегантно, подойдут шубы из натурального или искусственного меха. | 28.11.2013
    Сюрприз Раймонда Паулса для Гии Канчели

    Сюрприз Раймонда Паулса для Гии Канчели

    13 февраля состоялась встреча давних друзей Раймонда Паулса и Гии Канчели для презентации диска "R. Pauls Plays G. Kancheli". Грузинский и латышский композиторы поведали историю, которая подвигла их создать данный альбом. | 17.02.2014
    В апреле в Ригу приедет Вия Целмния

    В апреле в Ригу приедет Вия Целмния

    В апреле 2014 года Ригу посетит американка латышского происхождения, знаменитая художница Вия Целмния. Она приедет со своей выставкой под названием "Двойная реальность".

    | 13.02.2014
    Уголовный процесс об угрозах Липману закрыт

    Уголовный процесс об угрозах Липману закрыт

    За отсутствием признаков преступной деятельности Госполиция прекратила заниматься уголовным делом о предполагаемых угрозах в адрес миллионера и президента Латвийской федерации хоккея Кирова Липмана. | 25.08.2013
    Отопительные тарифы послужили причиной для митинга

    Отопительные тарифы послужили причиной для митинга

    Около здания городского управления Даугавпилса должно пройти протестное выступление, запланированное на двадцать седьмое февраля. Вышедшие на протесты горожане заявляют о том, что данное нынешними управляющими, еще во время предвыборной полемики, обещание – не выполняется. | 28.02.2014
    Янис Страдиньш о науке в Латвии

    Янис Страдиньш о науке в Латвии

    По словам Яниса Страдиньша, на данный момент Латвия является неблагоприятной для науки страной. При этом развитию государства способствуют именно инновации и наука.
    Академик подчеркнул, что сегодня наука в Латвии не в чести. | 07.10.2013
    Удалось получить хорошие условия финансирования

    Удалось получить хорошие условия финансирования

    Глава представительства Еврокомиссии в Латвии Инна Штейнбука заявила о том что Латвии удалось на ближайшие семь лет получить условия хорошего европейского финансирования.

    | 27.12.2013
    Tele2 в Риге продолжает расширяться

    Tele2 в Риге продолжает расширяться

    Оператора мобильной связи Tele2 можно смело назвать ведущим в Риге, но при этом он продолжает расширяться. Модернизация его сетей за прошлый год позволила установить 24 новых станций поколения 3G. | 31.03.2014
    «Потратить миллионы на государственные цели или “сдаться” Газпрому?» - латвийский ультиматум.

    «Потратить миллионы на государственные цели или “сдаться” Газпрому?» - латвийский ультиматум.

    Что – определиться с действиями правительства в связи с намерениями выйти крупнейшего акционера из капитала Latvijas Gāze, газотранспортной компании. Объявила о своих намерениях компания-филиал германского энергетического гиганта, EO.NRuhrgas. Где – Латвия. Когда – до начала мая.
    | 07.04.2014
    В Риге продолжается движение „Stop drugs!”

    В Риге продолжается движение „Stop drugs!”

    В Рижской думе состоялось второе общественное собрание. Цель собрания обсудить конкретные действия по борьбе с наркотиками. Социальная компания „Stop drugs!”дала определенные результаты и требуется спланировать дальнейшую стратегию борьбы с этим злом. | 15.01.2014
    Мексиканский парусник «Куаутемок» принимает посетителей

    Мексиканский парусник «Куаутемок» принимает посетителей

    Мексиканский парусник «Куаутемок» (Cuauhtémoc BE01), который зашел в рижский порт, дает возможность посетить его порт либо просто посмотреть на него с пристани. | 12.08.2013
    План развития города Рига до 2030 года

    План развития города Рига до 2030 года

    Департамент городского развития Рижской думы выбрал основные направления развития Риги. Разработана цельная программа модернизации города до 2030 года. Выделены четыре ключевых задачи – повышение активности сознательного населения, экономика открыта и конкурентоспособна, безопасность и удобство городской среды и создание северо- европейской метрополии.

    | 22.10.2013
    Экскурсия Гарри Поттер

    Экскурсия Гарри Поттер

    экскурсия Гарри Поттер

    | 28.02.2014
    Уволен депутат Рижской думы Руслан Панкратов

    Уволен депутат Рижской думы Руслан Панкратов

    Руслан Панкратов был уволен с занимаемой им должности директора РФМЭСИ (Рижский филиал Московского Государственного Университета Экономики, Статистики и Информатики). Причиной увольнения стало якобы неподобающее выполнение должностных обязанностей. | 08.04.2014
    В Египте выпал нежданный первый снег

    В Египте выпал нежданный первый снег

    Да, самый настоящий белый чистый снег лежит на обожженном солнцем песке, на огромном сфинксе и пирамидах. Многие сотни лет их тревожило лишь Солнце, которым там никого не удивить. Все ныне живущие вряд ли застали предыдущий снегопад в Египте, потому что оп произошел 122 года назад. Невероятное событие отразилось на жизни всех граждан. | 15.12.2013
    В торговом центре Maxima обрушение крыши

    В торговом центре Maxima обрушение крыши

    В торговом центре Maxima расположенного на ул. Приедайнес д. 20 произошло внезапное обрушение крыши. После того, как спасатели приступили к работе по расчистке завала, произошло еще одно обрушение. В зал упала еще одна часть перекрытия.

    | 21.11.2013
    Большинство жителей Латвии проживает в собственном жилище

    Большинство жителей Латвии проживает в собственном жилище

    Статистическое ведомство Eurostat провело исследование рынка жилья  выяснило,что большинство жителей Латвии проживает в собственном жилище. Как правило, это единственная недвижимость в семье и она не обременена кредитами или залогами.
    | 04.02.2014
    Одна из самых существенных ошибок Латвии, по мнению президента

    Одна из самых существенных ошибок Латвии, по мнению президента

    Глава государства Андрис Берзиньш считает, что закрытие и демонтаж железнодорожный линий Латвии являются одним из самых больших промахов его страны. | 16.02.2014
    КОНКУРС !!! Подпишись на страничку Rigaportal.lv в Facebook и выиграй два билета в кино!

    КОНКУРС !!! Подпишись на страничку Rigaportal.lv в Facebook и выиграй два билета в кино!

    КОНКУРС !!! КОНКУРС !!! КОНКУРС !!! 2 подарочные карты в кино к/т «Kino Citadele» для одного из участников! Карты будут годны на любой сеанс в любое время в течении 3 месяцев после получения! | 17.10.2013
    Народ против закрытия русских школ в Латвии

    Народ против закрытия русских школ в Латвии

    Некоторым людям может показаться, что изобрели машину времени, но на самом деле это не так. Такие ощущения могут сложиться из-за снова возникшего митинга, который касается вопроса о переведении русских школ, а также всех остальных меньшинств полностью на латышский.

     

    | 10.02.2014
    Рижский порт вынес предупреждение восьми предприятиям

    Рижский порт вынес предупреждение восьми предприятиям

    Свободный порт города Рига вынес предупреждение восьми предприятиям о временной
    приостановке деятельности. Такой документ пот вынужден был представить в связи с участившимися жалобами | 03.02.2014
    Выставка

    Выставка "Tech Industry 2013" с 5 по 7 декабря на Кипсале

    На Кипсале с 5 по 7 декабря в Международном выставочном центре будет работать международная выставка машиностроения, металлообработки, автоматизации, электроники, электротехники, производственных материалов, инструментов и новых технологий. Выставка под названием "Tech Industry 2013" будет одним из важнейших и крупнейших отраслевых мероприятий в регионе Балтии.

    | 03.12.2013
    В Латвии третья тяжелейшая автомобильная авария

    В Латвии третья тяжелейшая автомобильная авария

    Третья тяжелейшая авария за один месяц произошла в Латвии. На этот раз погибли молодые люди из Юрмалы. Их автомобиль мчался со скоростью не менее 120 километров в час.

    | 26.03.2014
    Похолоданий в этот сезон более не предполагается

    Похолоданий в этот сезон более не предполагается

    По информационным данным, которые стали известны от синоптиков, в Латвии более не предвидится значимых похолоданий или устойчивых снежных осадков. | 28.02.2014
    В небе над Латвией в пятый раз проведут тренировочные полёты ВВС НАТО

    В небе над Латвией в пятый раз проведут тренировочные полёты ВВС НАТО

    Начало апреля воздушное пространство стран Балтики, включая Латвию, ознаменуют тренировочные полёты НАТО. Военно-воздушные силы планируют провести учения 1-2 апреля. | 03.04.2014
    Велосипедисты из Латвии доехали до Сочи на велосипедах.

    Велосипедисты из Латвии доехали до Сочи на велосипедах.

    Велосипедисты из Латвии доехали от столицы Латвии до Сочи на велосипедах. Четверо энтузиастов выполнили свою задачу и прибыли в столицу Олимпийских игр с миссией Pedal for no Medal. Цель миссии доставить детские рисунки на Олимпиаду. Четыре энтузиаста из Латвии осуществили дерзкий проект: доехали из Риги в столицу Зимних Олимпийских игр — Сочи на велосипедах. Цель миссии Pedal for no Medal — доставить рисунки и пожелания пациентов Детской больницы латвийским олимпийцам — выполнена. | 09.02.2014
    Впервые в Латвии будет проходить математический конкурс

    Впервые в Латвии будет проходить математический конкурс "Кенгуру"

    Впервые в Латвии будет проходить международный математический конкурс – игра для детей "Кенгуру" - Математика для всех. Во многих странах мира школьники принимают участие в этом конкурсе. | 19.03.2014
    Министр обороны Латвии считает, что свобода собраний священна

    Министр обороны Латвии считает, что свобода собраний священна

    Министр обороны Раймонд Вейонис, выступая в Сейме заявил, что свобода собраний священна и не подлежит никаким ограничениям. Необходимо уважать историю Латвии.

    | 11.03.2014
    Разыскивается грабитель в Резекне!

    Разыскивается грабитель в Резекне!

    История в стиле американских кинобоевиков произошла 23 августа в Резекненском крае. | 25.08.2013
    Гулбис проиграл Раоничу в канадском ATP 1/4 четвертьфинале

    Гулбис проиграл Раоничу в канадском ATP 1/4 четвертьфинале

    Только что состоялся четвертьфинал турнира ATP в котором сыграли канадец Раоник и наш латвиец Эрнест Гулбис. Несмотря на упорную борьбу до самого конца, Эрнесту не удалось не устоять перед Раоником и целой трибуной поддержки. | 09.08.2013
    Министры Латвии расплачиваются государственными кредитками

    Министры Латвии расплачиваются государственными кредитками

    На протяжении нескольких последних лет у министров Латвии существует возможность получения служебной карточки для оплаты проживания , транспорта, ужинов с коллегами в зарубежных поездках. Сведения о том, как на самом деле распорядились министры таким кредитными карточками попали к журналистам. | 21.02.2014
    Гулбис выиграл титул в Санкт-Петербурге и сделал личный рекорд.

    Гулбис выиграл титул в Санкт-Петербурге и сделал личный рекорд.

    На турнире по теннису ATP World Tour 250 с призовым фондом $455 775, который проводился в Санкт-Петербурге, победил латвийский спортсмен Эрнест Гулбис. | 23.09.2013
    В связи с долгами Елгава продает дом, который является собственностью баскетболиста Камбале

    В связи с долгами Елгава продает дом, который является собственностью баскетболиста Камбале

    По причине невыплаченных долгов в мае будет выставлен на аукционе дом, который принадлежит баскетболисту Каспару Камбале. Этот дом является нежилым. Вместе с этим планируют выставить на аукцион землю в Елгаве.

    | 04.04.2014