Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1668 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Герои: Возрождение уже на ваших экранах!
  • SMM как способ продвижения продукта.
  • Гель - лак: плюсы и минусы
  • Уникальный отпугиватель кротов
  • Аренда помещений для вашего бизнеса и не только
  • Обзор отеля «Чайная Горка»
  • Купить американские запчасти для машин онлайн
  • Как перевозят груз на автомобилях из одной страны в дургую
  • Школа ремонта- сделай ремонт своими руками
  • Идеальное освещение для офиса



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Приглашение Путину посетить Латвию по-прежнему в силе

    Приглашение Путину посетить Латвию по-прежнему в силе

    Заявление президента Андриса Берзиньша о том, что приглашение для лидера РФ Владимира Путина посетить Латвию остается в силе было встречено экспертами по странам Балтии очень негативно. | 28.03.2014
    Особенности современных пультовых систем охраны

    Особенности современных пультовых систем охраны

    В середине девяностых годов прошлого века главными критериями выбора централизованных систем охраны являлись следующие ... продолжение в полной новости.
    | 12.09.2013
    Фестиваль Positivus 2013 в Латвии

    Фестиваль Positivus 2013 в Латвии

    Уже седьмой раз в Балтии в этом году будет проводиться самый крупный фестиваль музыки и искусства под названием Positivus. Он пройдет в городе Салацгриве с 19 по 21 июля.

    | 17.07.2013
    Самые маленькие голливудские актрисы

    Самые маленькие голливудские актрисы

    Маленький рост или несоответствие традиционным и ставшим каноническими параметрам «90-60-92» не мешают некоторым женщинам быть наравне с мужчинами, завоевывать небывалую и ошеломляющую популярность, быть в центре в внимания и не без гордости носить статус самых успешных актрис.

    | 27.02.2014
    Правительство собирается взяться за дороги

    Правительство собирается взяться за дороги

    Правительством Латвии на ближайшую десятилетку намечена реконструкция сети автомобильных дорог и железнодорожного сообщения с целью их улучшения и доведения до идеальных условий осуществления транзита. | 20.10.2013
    Представитель правительства Малайзии заявил, что самолет был угнан

    Представитель правительства Малайзии заявил, что самолет был угнан

    Представитель правительства Малайзии заявил, что у профессионалов расследующих пропажу 7 марта Boeing 777 с пассажирами на борту, уже есть окончательная версия пропажи. Следователи считают, что самолет был угнан.

    | 12.03.2014
    ЕС и Украина подписали соглашение о сотрудничестве

    ЕС и Украина подписали соглашение о сотрудничестве

    В Бельгии была подписана часть договора о вступлении Украины в Евросоюз премьер-министром страны Арсением Яценюком и президентом Европейского совета Херманом ван Ромпеем.

    | 22.03.2014
    Евро суд запретил выдачу США Дениса Чаловского

    Евро суд запретил выдачу США Дениса Чаловского

    Выдавать международных преступников Латвия отказывается, а своего гражданина согласилась сразу же, но в дело вмешался европейский суд по правам человека, который на время суда запретило выдачу Соединенным Штатам Америки латвийского гражданина Дениса Чалковского, которого обвиняют в киберпреступлениях. | 09.08.2013
    Как правильно есть роллы

    Как правильно есть роллы

    Многие в наше время переняли японские вкусовые предпочтения и стали с восторгом принимать такую экзотическую еду, как суши. Но не все любители традиционной японской еды знакомы с правилами прием такой пищи. Посещая японский ресторан или обедая с представителем японской культуры можно попасть в очень не ординарное положение.

    | 16.01.2014
    Министр обороны Латвии просит об увеличении финансирования армии

    Министр обороны Латвии просит об увеличении финансирования армии

    Министр обороны Латвии Раймонд Вейонис (СЗК) собирается подать просьбу в Сейм о немедленном увеличении финансирования обороны страны. По словам министра события на Украине дают совершенно понятный сигнал, что не стоит полагаться на расторопность в последний момент и надо увеличить финансировании армии.

    | 04.03.2014
    Последние теплые дни лета в Латвии

    Последние теплые дни лета в Латвии

    Антициклон вновь влияет на погоду в Латвии. И хотя лето и подарит рижанам еще несколько теплых и солнечных дней, восточные ветры всё равно опустят ночную прохладу до +11...+16 градусов. | 24.08.2013
    Открытие фестиваля "Неделя высокого юмора".

    Открытие фестиваля "Неделя высокого юмора".

    В эту среду 31 июля в Юрмале прошла светская вечеринка, которая стала открытием фестиваля «Неделя высокого юмора». Вечеринка была в честь десятилетия так популярного Comedy Club, на которой присутствовали практически все его создатели и резиденты. Далее в полном источнике.[b] | 02.08.2013
    Работы по строительству библиотеки почти завершены

    Работы по строительству библиотеки почти завершены

    Домбровскис принял личное участие в проверке безопасности "Замка света". После посещения стройки и.о. премьера Валдис Домбровскис ("Единство") заявил о том, что проект нового здания Латвийской Национальной библиотеки является примером качественного надзора за процессом строительства.

    | 01.02.2014
    МИД Латвии осуждает присутствие вооруженных сил России на территории Украины

    МИД Латвии осуждает присутствие вооруженных сил России на территории Украины

    Министерство иностранных дел Латвии распространило заявление, что категорически не считает так называемый референдум проходящий 16 марта в Автономной Республике Крым легитимным.

    | 16.03.2014
    Даугавпилский аэропорт надеется на польские инвестиции

    Даугавпилский аэропорт надеется на польские инвестиции

    Аэропорт Даугавпилса нуждается в инвестициях. Городская дума региона уже вложила в его развитие 1 085 217, но этого крайне мало.

    | 19.02.2014
    Россия, Америка и НАТО решают судьбу Украины

    Россия, Америка и НАТО решают судьбу Украины

    НАТО обещает оказать Киеву военную помощь и дать острастку России, но принимать в свои ряды Украину не планирует. Москва усиливает давление на Украину путем поднятия цен на газ.

    | 02.04.2014
    Королева посмертно помиловала великого ученого Алана Тьюринга

    Королева посмертно помиловала великого ученого Алана Тьюринга

    Слава пришла к ученому еще во время жизни, а вот полное помилование -
    только через много лет после смерти. Наука знает несколько таких
    историй, но одной из самых ярких является жизнь и научная деятельность
    ученого Алана Тьюринга. | 24.12.2013
    Мэр Нил Ушаков выявил самый быстрый вид транспорта в Риге

    Мэр Нил Ушаков выявил самый быстрый вид транспорта в Риге

    На этой неделе, экспериментальным путём был выявлен самый быстрый вид транспорта в Риге. Проводил этот эксперимент сам мэр столицы Нил Ушаков. | 21.09.2013
    Средняя зарплата в Латвии в 2013 году

    Средняя зарплата в Латвии в 2013 году

    По сообщению Центрального статистического управления (ЦСУ) Латвии, во 2 квартале 2013г. средняя заработная плата по стране до уплаты налогов составила всего лишь 503 лата. Читайте продолжение в полной новости.
    | 26.09.2013
    Благотворительный фонд пострадавшим в Maxima

    Благотворительный фонд пострадавшим в Maxima

    Поддержи жертв трагедии 21-го ноября в т.ц. "Maxima". Вся Латвия вместе с жертвами трагедии и их семьям. Они не одиноки. И не одни. В Латвии множество людей готовы помочь, как и морально, так и материально. | 22.11.2013
    Реставрация квартала и открытие променада в центре Риги.

    Реставрация квартала и открытие променада в центре Риги.

    В центре Риги по сообщению рижской думы 1 августа был открыт после реставрации квартал Спикери. Также вдоль реки Даугавы был открыт совершенно новый променад, который располагается между двумя мостами. Остальное в полной статье. | 31.07.2013
    Новый Nissan DIG-T R

    Новый Nissan DIG-T R

    Компания Nissan в очередной раз удивила автолюбителей не оставив шансов остаться равнодушными. Новый Nissan DIG-T R имеет невероятные характеристики для своего класса.
    | 10.03.2014
    Рижское «Динамо» после перерыва на олимпийских играх принесли на своих плечах победу

    Рижское «Динамо» после перерыва на олимпийских играх принесли на своих плечах победу

    Команда Латвийского состава КХЛ рижского «Динамо» дебютировали после паузы на Олимпе в Сочи с исходом 5:1 в среду на давно уже знакомом льду завоевала очередную победу, значительно оторвавшись от Хорватского участника «Medveščak» (0:1, 2:0, 3:0). | 28.02.2014
    Преступника с Резекне поймали в одном из приграничных домиков

    Преступника с Резекне поймали в одном из приграничных домиков

    Вот и закончился боевик в латвийском пограничном городе Резекне, в котором некий мужчина ворвался в автосервис, угнал дорогой джип Audi Q7,  а после и полицейскую машину, получивший ранения в перестрелкой и позже спрятавшийся от местных властей и любых других жителей города. Наконец-то его поймали и жители Резекне могут снова спать спокойно.
    | 04.09.2013
    «Футбольный стадион достроится не скоро»

    «Футбольный стадион достроится не скоро»

    Как сегодня сообщили на заседании Комитета до делам имущества , решение Рижской думы касательно безвозмездного пользования  Латвийской Футбольной Федерацией(ЛФФ) футбольного стадиона по адресу ул. Кр. Барона 116, утратило свою законную силу. | 14.04.2014
    «Проведение

    «Проведение "Новой волны" неуместно», - Ринкевич

    Учитывая сложившуюся ситуацию, проведение данного мероприятия не то, на чем сейчас следует фокусировать внимание. Такое заявление было опубликовано в интервью журналу lr Э.Ринкевичем, министром иностранных дел Латвии. | 05.04.2014
    62% латвийцев зимние каникулы проведут дома

    62% латвийцев зимние каникулы проведут дома

    Совсем скоро наступит Новый Год, а вместе с весельем и подарками придет другая, не маловажная пора - новогодние каникулы. Это отдых от школы или университета, а так же долгожданный отпуск на работе.  | 16.12.2013
    Красный Крест Латвии отправил первый груз в помощь Украине

    Красный Крест Латвии отправил первый груз в помощь Украине

    Из Красного Креста Латвии поехал в Украину первый гуманитарный груз с медицинскими материалами и оборудованием. Помощь предназначена людям, во время проходивших в Киеве акций протеста. Посылка будет передана отделению Красного Креста в Украине.

    | 26.02.2014

    "Братский народ: Латвия и Россия" (Часть 1)

    Мигрант из Новой Зеландии, Иджен Ким, также известный блогер, переводчик, делится своим мнением на портале популярной радиостанции «Эхо Москвы» по поводу близости народов стран Латвии и России.

    | 09.04.2014
    Разыскивается грабитель в Резекне!

    Разыскивается грабитель в Резекне!

    История в стиле американских кинобоевиков произошла 23 августа в Резекненском крае. | 25.08.2013
    Цены на электричество вырастут

    Цены на электричество вырастут

    С 1 апреля следующего года цена на электричество вполне возможно достигнет 11,7 сантимов, если произойдет полная либерализация рынка – таков прогноз Министерства экономики и многих участников рынка. | 17.09.2013
    Ищем работу в интернете: основные шаги

    Ищем работу в интернете: основные шаги

    Итак, перед вами стоит задача найти для себя хорошую работу – это нелегко, но возможно, и наибольшие возможности для этого предоставляет сеть интернет. Сегодня большинство более или менее серьезных фирм и организаций представлены в интернете. | 02.02.2014
    Банки Латвии тормозят экономическое развитие страны

    Банки Латвии тормозят экономическое развитие страны

    Банки Латвии затормаживают экономическое развитие страны, так как их требования к бизнесменам стали непомерно строгими. Гиртс Кронбергс, советник по вопросам регионального развития в Латвийской торгово-промышленной палате рассказал, что ранее фирмы могли комбинировать и с помощью залогов и бизнес-планов привлекать банковские кредиты.

    | 27.01.2014
    И.о. президента Украины, председатель Верховной Рады Александр Турчинов в интервью телеканалу

    И.о. президента Украины, председатель Верховной Рады Александр Турчинов в интервью телеканалу "Рада"

    И.о. президента Украины, председатель Верховной Рады Александр Турчинов в интервью телеканалу "Рада",  сообщил, что Россия разрабатывала схему,которая сработала на Северном Кавказе.

    | 12.03.2014
    Осторожно! Латвийцы подвергаются заболеванию корью.

    Осторожно! Латвийцы подвергаются заболеванию корью.

    Начиная с марта и до сегодняшнего дня, в больницах Латвии насчитывается уже восемь случаев заболеваний с диагнозом корь. Об этом сообщила пресс-служба Центра контроля и профилактики заболеваний.

    | 06.04.2014
    Как выбрать шубу из натурального меха

    Как выбрать шубу из натурального меха

    Каждая зима радует нас морозом, от которого не всегда спасут куртки и пуховики. Для большинства женщин, которые хотят выглядеть зимой строго и элегантно, подойдут шубы из натурального или искусственного меха. | 28.11.2013
    Министр сообщений Латвии объясняет, чем опасен бойкот

    Министр сообщений Латвии объясняет, чем опасен бойкот

    Иесалниекс призывает при незнании, как помочь Украине справится с агрессией России бойкотировать российскую продукцию. Депутат замечает, что справится одному будет сложно

    | 11.03.2014
    Рижский порт отказывается показать Госконтролю свои расходы

    Рижский порт отказывается показать Госконтролю свои расходы

    Рижский порт отказывается показать Госконтролю свои финансы и расходы. Госконтроль считает, что  с 2009 года по 2011 год предприятие Рижский свободный порт допустило перерасход денежных средств на 58 миллионов евро. По мнению Госконтроля эти средства были потрачены нецелесообразно.

    | 17.01.2014
    Прямое воздушное сообщение между Ригой и Абу-Даби

    Прямое воздушное сообщение между Ригой и Абу-Даби

    Открылось прямое воздушное сообщение между Ригой и Абу-Даби. В рижском международном аэропорте состоялось торжественное мероприятие по открытию нового маршрута. На церемонии присутствовал и.о. премьер-министра ЛР Валдис Домбровскис, государственные должностные лица, высшее руководство авиакомпании, крупные предприниматели и представители туристических агентств.

    | 24.12.2013
    Психология толпы в современном мире

    Психология толпы в современном мире

    Толпа по определению — скопление людей, причём бесструктурное. Людей, которые лишены осознаваемой общности, целей. В толпе люди связаны сходством состояния своих эмоций, объединённые одним объектом внимания. | 21.09.2013
    Латвийская национальная авиакомпания завершила год с прибылью

    Латвийская национальная авиакомпания завершила год с прибылью

    И.о. премьер-министра Валдис Домбровскис с большим удовлетворением доложил о финансовых делах авиакомпании airBaltic. По словам Домбровскиса 2013 год латвийская национальная авиакомпания завершила с прибылью.
    | 15.01.2014
    Позиция Вешнякова на латвийско-российские отношения

    Позиция Вешнякова на латвийско-российские отношения

    В минувшем 2013 году отношения России и Латвии имели достаточно быстрое развитие.По словам Вешнякова, посла России в Латвии, для первой крайне важно поддерживать дружеские отношения. | 10.02.2014

    С 20 ноября родители малолетних детей имеющие работу начнут получать пособие по уходу за ребенком до года, если они не получают деньги положенные к выплате по материнству или родительское пособие.
    | 18.11.2013
    В Латвии прошла выставка кошек и собак

    В Латвии прошла выставка кошек и собак

    В некоторых странах в мартовские дни проходят традиционные выставки собак и кошек. Международная выставка таких животных состоялась в Латвии в начале марта. В международная выставка кошек и собак в этот раз собрала очень много маститых участников

    | 13.03.2014
    Нил Ушаков сообщил о ходе ремонта дорог в Иманте

    Нил Ушаков сообщил о ходе ремонта дорог в Иманте

    Сегодня, с самого раннего утра, мэр города Рига Нил Ушаков проводил инспекцию в Иманте, в которых ведутся ремонтные работы по восстановлению асфальта на дорогах и тротуаров дворов. | 13.08.2013
    Жителей Риги призывают сообщать о разбитой дороге

    Жителей Риги призывают сообщать о разбитой дороге

    Департамент сообщения Рижской думы обратился к жителям Риги с призывом сообщать обо всех неисправностях на дороге. | 29.03.2014
    В Латвии переходят на бумажную упаковку товаров

    В Латвии переходят на бумажную упаковку товаров

    С осени прошлого года покупатели популярного магазина Rimi увидели, что полиэтиленовые пакеты ранее бывшие бесплатными стали продаваться за деньги. В связи с переменой политики Rimi, пакет на кассе теперь обходится посетителю магазина в 7 евроцентов. Бесплатно выдаются пакеты лишь под овощи и молочные товары. | 23.02.2014
    Видео: салют в Риге на День города 18 августа 2013

    Видео: салют в Риге на День города 18 августа 2013

    Для тех, кому не удалось побывать сегодня, 18 августа 2013 года, на салюте в честь праздника Дня города Риги, Мы выкладываем видео, которое было заснято с вантового моста. Приятного просмотра.
    | 18.08.2013
    Интерес россиян к отдыху в Латвии возрастает

    Интерес россиян к отдыху в Латвии возрастает

    В Латвии на новогодние праздники ожидается увеличение туристического потока из России. Интерес россиян к отдыху в Латвии возрастает с каждым годом.

    | 22.12.2013
    Латвийская русскоязычная газета

    Латвийская русскоязычная газета "Телеграф" объединится с изданием "Бизнес и Балтия"

    Латвийская русскоязычная еженедельная газета "Телеграф" в следующем месяце объединится с изданием "Бизнес и Балтия". Газета "Телеграф" перестанет выходить на бумаге и потеряет тысячи поклонников. | 13.03.2014