Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1646 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Ворота для вашего загородного дома и дачи
  • Франчайзинг или сетевой маркетинг: что выбрать для начала своего бизнеса
  • Как выбраться стране из кризиса. Интервью Максима Глущенко
  • TransferGo - платёжная система
  • Остается чуть меньше недели до ЧМ-2014 в Бразилии
  • Какая бывает наружная реклама?
  • Влияние сериалов на человека
  • Достопримечательности Санкт - Петербурга
  • Как выбрать кондиционер для своего дома
  • Качественные игровые автоматы бесплатно



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    В Риге открылась чешская пивная

    В Риге открылась чешская пивная

    Теперь, жителям Риги не нужно ехать в Чехию, платить большие деньги и пересекать границы чтобы попробовать заветного и очень вкусного пива от настоящих пивоваров. А все потому, что такая пивная появилась в Риге. Теперь каждый сможет за умеренную плату ощутить себя в Чехии на фестивале хорошего пива.  | 12.12.2013
    За торговлю спайсами введена уголовная ответственность

    За торговлю спайсами введена уголовная ответственность

    Уголовная ответственность с сегодняшнего дня стала распространяться на лиц, которые распространяют «легальные наркотики». Недавно также на оборот таких «наркотиков» был введён временный запрет.
    | 03.04.2014
    Из Латвии на кинофестиваль в Берлин отправили два анимационных фильма

    Из Латвии на кинофестиваль в Берлин отправили два анимационных фильма

    В эти дни болеть за Латвию стоит не только на Олимпиаде – 2014 в Сочи, так как в Берлине открылся художественный кинофестиваль. К показу на фестивале представлены 400 фильмов. Высшая награда Берлинского кинофестиваля называется «Золотой медведь». | 08.02.2014
    Девальвация российского рубля «бьёт по бизнесу латвийцев»

    Девальвация российского рубля «бьёт по бизнесу латвийцев»

    Вчера прошло внеочередное заседание правительства с целью обсуждения напряженной ситуации касательно не только российско-украинского конфликта, но и между Европейским Союзом и его восточным соседом | 12.04.2014
    Церемония открытия «Замка света» откладывается «из-за троллейбусов»

    Церемония открытия «Замка света» откладывается «из-за троллейбусов»

    До сдачи в эксплуатацию нового здания ЛНБ (Латвийская национальная библиотека) остается совсем недолго, однако одной из помех являются временные опоры для троллейбусных проводов. | 04.04.2014
    Ностальгия по советским авто в Латвии

    Ностальгия по советским авто в Латвии

    Новый музей начал свою работу в Елгаве. В нем любителями – реставраторами была собрана большая коллекция автомобилей СССР. Вся техника воссоздана с исторической достоверностью и находится на ходу. | 25.10.2013
    Тонущая Милда в реке Даугава спасена

    Тонущая Милда в реке Даугава спасена

    Об одном интересном инциденте сегодня сообщают все СМИ Латвии. Это скульптура памятника Милды тонет в Даугаве. А всё дело в том, что какие-то юморные люди решили так подшутить на жителями города и правоохранительными органами, создав макет из фанеры. | 05.08.2013
    Уволен депутат Рижской думы Руслан Панкратов

    Уволен депутат Рижской думы Руслан Панкратов

    Руслан Панкратов был уволен с занимаемой им должности директора РФМЭСИ (Рижский филиал Московского Государственного Университета Экономики, Статистики и Информатики). Причиной увольнения стало якобы неподобающее выполнение должностных обязанностей. | 08.04.2014
    Жители Латвии живут в раю

    Жители Латвии живут в раю

    Рай - значит рай, но в раю что-то маловато получается ангелов - больше недовольных жизнью людей, ежедневно сталкивающихся с проблемами и выражающих свое недовольство весьма публично. 

    | 12.12.2013
    В детских дошкольных учреждениях, отмечается недостаток уроков латышского языка

    В детских дошкольных учреждениях, отмечается недостаток уроков латышского языка

    Ина Друвиете, занимающая должность министра образования и науки Латвии, выразила мнение, что на данный момент, в детских садах назрела необходимость введения новой системы по преподаванию официального языка государства.

    | 27.02.2014
    В Латвии пропали 4000 детей

    В Латвии пропали 4000 детей

    Четырнадцать тысяч детей латвийского происхождения находятся неизвестно где. Двенадцать тысяч выехали из страны вместе с родителями. Но 4000 детей пропали без единого следа. Они не числятся ни в одном учебном заведении Латвии.

    | 16.03.2014
    Экс-советник занимался шпионажем в аэропорту

    Экс-советник занимался шпионажем в аэропорту

    Все началось после того ,как произошла перемена в составе правительства Латвии, которая затронула множество политиков и государственных постов. В конце ноября председатель правления Рижского международного аэропорта Андис Дамлицс отстранил Раймонда Лаздиньша от должности главы Департамента безопасности. | 15.12.2013
    Между Латвией и Россией растет оборот грузоперевозок

    Между Латвией и Россией растет оборот грузоперевозок

    Среди стран Балтии лидером в торговле с Россией является Латвия. Товарооборот между двумя странами постоянно растет. Из Латвии в Россию поставляется не только сельхозсырье, но и машины, электрооборудование, продовольственные товары, текстиль и продукция химической и фармацевтической отраслей.
    | 23.02.2014
    Конференция в честь введения в Латвии евро

    Конференция в честь введения в Латвии евро

    Торжественная конференция в честь введения в Латвии евро состоялась в Старой Риге в зале Малой Гильдии. На конференции присутствовали высшее руководство Европейского Союза, Латвийской Республики и газеты Телеграф

    | 09.01.2014
    «Футбольный стадион достроится не скоро»

    «Футбольный стадион достроится не скоро»

    Как сегодня сообщили на заседании Комитета до делам имущества , решение Рижской думы касательно безвозмездного пользования  Латвийской Футбольной Федерацией(ЛФФ) футбольного стадиона по адресу ул. Кр. Барона 116, утратило свою законную силу. | 14.04.2014
    Результаты отепления дома на Терезес 8, Рига

    Результаты отепления дома на Терезес 8, Рига

    Интересный «день открытых дверей» состоится четвёртого апреля (16.00-17.00) на улице Терезес 8, на который приглашены не только работники различных информационных изданий, но и любые желающие, кому это может быть интересно. | 01.04.2013
    Хоккейный турнир на олимпиаде в Сочи

    Хоккейный турнир на олимпиаде в Сочи

    Хоккейный турнир в Сочи (среди мужчин) стартовал 12 февраля. Для сборных 12 стран задействованы две ледовые арены. Команды разделены на три группы.

    | 18.02.2014
    Конфискация 696 кг импорта товаров на рижском рынке

    Конфискация 696 кг импорта товаров на рижском рынке

    Служба государственных доходов изъяла 696 кг сельскохозяйственной импортной продукции  на ночном рынке в Риге. Все фрукты-ягоды были конфискованы в пользу Рижского зоопарка. Главными плюсами ночного рынка всегда были низкие цены и местное происхождение продуктов: овощей, фруктов, зелени и ягод. | 25.01.2014
    Рижский цирк примет международный цирковой фестиваль

    Рижский цирк примет международный цирковой фестиваль

    В Рижском цирке летом состоится открытие Пятого международного циркового фестиваля. Молодые исполнители из разных стран мира представят свои работы на праздничном шоу под названием "Мир полон чудес". | 13.08.2013
    18 ноября в Риге бесплатный проезд

    18 ноября в Риге бесплатный проезд

    В понедельник 18 ноября в День провозглашения Латвийской Республики проезд в общественном транспорте в Риге будет бесплатным.

    | 13.11.2013
    Открыт детский яхт-клуб в Риге на причале у Кипсалы

    Открыт детский яхт-клуб в Риге на причале у Кипсалы

    Буквально только что на страничке Facebook Нила Ушакова (мэр города Рига, Латвия) появилось сообщение, которое порадует как и детей, так и их родителей. В сообщение Нила сказано о том, что на новом причале рядом с Кипсалой открыт Детский яхт-клуб (к новости приложена и фотография).

    | 30.07.2013
    В Латвии пора готовить пляжи

    В Латвии пора готовить пляжи

    Пляжи Латвии скоро начнут готовиться к новому купальному сезону. В прошлом году Рижская дума выделяла на уборку морских пляжей 85 000 евро. Летом были установлены 20 новых кабинок

    | 30.03.2014
    Перейти на новый уровень развития предприятия? Нет ничего невозможного!

    Перейти на новый уровень развития предприятия? Нет ничего невозможного!

    Вот уже несколько лет визитки становятся все более популярными в среде людей, заинтересованных в собственной успешной деятельности. И это очень легко понять – у делового человека... | 14.12.2013
    Заемщики быстрых кредитов будут собирать дополнительные бумаги

    Заемщики быстрых кредитов будут собирать дополнительные бумаги

    С начала 2014 года, сообщает Латвийская ассоциация небанковских кредитных компаний, платежеспособность клиентов будет оцениваться гораздо строже. Заемщики быстрых кредитов должны будут предоставить определенный новым порядком установленный объем документов для оформления займа.

    | 28.12.2013
    Аренда грузовой и строительной техники

    Аренда грузовой и строительной техники

    Сложно представить строительство многоквартирного жилого дома или загородного коттеджа без использования специальной техники. Поэтому многие застройщики даже не сомневаются в том, что нужно арендовать технику.
    | 16.01.2014
    Латвия планирует взять в долг еще миллиард евро

    Латвия планирует взять в долг еще миллиард евро

    Госказна Латвии сообщила, что планирует к уже взятым обязательствам по облигациям взять в долг один миллиард евро дополнительно. Всего Латвии не хватает иностранных вложений на этот год около 2 миллиардов евро.

    | 16.01.2014
    Обрушилась крыша Лондонского театра

    Обрушилась крыша Лондонского театра

    Точно никто не ожидал такого происшествия в знаменитом Лондонском театре. Лучшие постановки и спектакли проходили под крышей этого замечательного старинного театры, но, как оказалось ,именно эта крыша могла обрушиться в любой момент. И вот, это произошло, а последствия были весьма трагичными. | 20.12.2013
    С 1 ноября упаковочные пакеты стали платными

    С 1 ноября упаковочные пакеты стали платными

    Общая европейская тенденция на сохранение экологии привела к уменьшению потребления полиэтиленовых пакетов. Покупатели Rimi с 1 ноября платят от 5 до 7 сантимов за пакет, хотя до этого при покупке свыше 10 латов пакеты выдавались бесплатно. Новая политика магазина направлена на то, чтобы покупатели чаще использовали многоразовые продуктовые сумки.

    | 08.11.2013
    Новое правительство Латвии не поменяло министра здравоохранения

    Новое правительство Латвии не поменяло министра здравоохранения

    Новое правительство Латвии не поменяло министра здравоохранения страны. Им, как и прежде, осталась Ингрида Цирцене ("Единство"). Цирцене в связи с этим сказала: - "Не могу сказать, что в восторге от того, что сохранила за собой пост. Как и другие, считаю, что это самое тяжёлое министерство.

    | 27.01.2014
    Латвия выплатит моральную компенсацию в 10 000 латов

    Латвия выплатит моральную компенсацию в 10 000 латов

    Латвия проиграла суд, а теперь должна принести извинения и выплатить компенсацию истцу. А судилось государство с одним единственным человеком, который получит свои законные 10 тысяч евро.  Латвия проиграла тяжбу Европейском суде по правам человека (ЕСПЧ) в процессе "Раудевс против Латвии"

    | 18.12.2013
    Учителя требуют повышения зарплат

    Учителя требуют повышения зарплат

    Около здания Сейма собралось более тысячи человек. Научные работники, учителя, педагоги не довольны проектом государственного бюджета на 2014 год. Учителя со многих регионов приехали в Ригу. | 25.10.2013
    В топ-100 вошли два латвийских университета

    В топ-100 вошли два латвийских университета

    В основе методики формирования рейтинга вузов стран СНГ, Грузии, Латвии, Литвы и Эстонии лежат следующие показатели: научно-исследовательская деятельность, международная деятельность и образовательная деятельность. За каждый из этих показателей вузу могло быть начислено до 100 баллов.

    | 17.12.2013
    Встреча Януковича и Путина

    Встреча Януковича и Путина

    В свете церемонии открытия Олимпиады в Сочи, поздним вечером пятницы состоялась встреча президентов России и Украины - Владимира Путина и Виктора Януковича. | 07.02.2014
    В Латвии продолжает теплеть

    В Латвии продолжает теплеть

    На следующей неделе в Латвии продолжится оттепель, сообщает Латвийский центр окружающей среды, геологии и метеорологии. | 09.02.2014
    В Латвии брали налог с игроков в азартные игры

    В Латвии брали налог с игроков в азартные игры

    В Латвии, как и во всем мире, правительство переживает за поступления в государственную казну и разрабатывает целый ряд мер и принимает массу новых усовершенствованных законов для пополнения денежного запаса страны.

    | 14.03.2014
    В Балтию могут передислоцировать тысячи солдат НАТО

    В Балтию могут передислоцировать тысячи солдат НАТО

    Подобный вопрос стал актуальным с момента первых предпосылок кризиса в Украине – то есть, увеличить присутствие вооруженных сил НАТО. | 04.04.2014
    Обрушение крыши в т.ц. Alfa в Риге было скрыто

    Обрушение крыши в т.ц. Alfa в Риге было скрыто

    Еще и года не прошло с тех пор, как  в рижском торговом центре Alfa обрушилась крыша, как произошла новая трагедия. Тогда строительная компания, которая построила злополучный центр Alfa - Re&Re не хотела давать обширных комментариев почему и как это произошло. Выяснить подробности удалось только недавно. 

    | 26.11.2013
    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Вероятные владельцы и помощь в торговом центре Maxima

    Информация о хозяине помещений супермаркета Maxima была получена от компании Maxima Latvija и по некоторым причинам оказалась неточной. Оказалось, что Maxima Latvija арендует здание у фирмы контролируемой литовским холдингом Vilniaus prekyba. А ему принадлежит вся группа компаний Maxima.

    | 25.11.2013
    И.о. президента Украины, председатель Верховной Рады Александр Турчинов в интервью телеканалу

    И.о. президента Украины, председатель Верховной Рады Александр Турчинов в интервью телеканалу "Рада"

    И.о. президента Украины, председатель Верховной Рады Александр Турчинов в интервью телеканалу "Рада",  сообщил, что Россия разрабатывала схему,которая сработала на Северном Кавказе.

    | 12.03.2014
    Школы делают различные махинации с покупками тетрадей

    Школы делают различные махинации с покупками тетрадей

    Как сообщила IKVD - государственная служба качества образования, руководство некоторых школ требует, чтобы родители покупали рабочие тетради для учащихся за собственный счет. Зафиксированы и другие нарушения.

    | 07.09.2013
    Aнтилопа спаслать в джипе от гепардов + Видео

    Aнтилопа спаслать в джипе от гепардов + Видео

    Машина с туристами двигалась по национальному парку Крюгер, когда стая антилоп пересекла дорогу, после чего одна из них запрыгнула в окно внедорожника, обескуражив преследовавшего ее хищника, сообщает Carscoops. | 19.07.2013
    Пингвины Гумбольдта приехали в Рижский зоопарк

    Пингвины Гумбольдта приехали в Рижский зоопарк

    Последнюю неделю, а именно до 29 сентября, у горожан есть возможность посмотреть пингвинов Гумбольдта, которые живут на территории Рижского зоопарка с 23 июля этого года. | 27.09.2013
    Видео: салют в Риге на День города 18 августа 2013

    Видео: салют в Риге на День города 18 августа 2013

    Для тех, кому не удалось побывать сегодня, 18 августа 2013 года, на салюте в честь праздника Дня города Риги, Мы выкладываем видео, которое было заснято с вантового моста. Приятного просмотра.
    | 18.08.2013
    Латвийский депутат по поводу событий в Украине

    Латвийский депутат по поводу событий в Украине

    Депутат Европарламента Татьяна Жданок ("Союз русских Латвии") озвучила свою точку зрения по поводу волнений в Украине. На заявила, что бывший президент Украины Виктор Янукович в своей политике пытался усидеть на двух стульях. По словам Жданок, первые протесты в Украине появились из-за того, что Янукович на саммите Восточного партнерства не подписал соглашение об ассоциацией в ЕС, как обещали депутаты Верховной рады свои избирателям.

    | 25.02.2014
    О гастролях Рижского театра - режиссер Кирилл Серебренников

    О гастролях Рижского театра - режиссер Кирилл Серебренников

    Известный российский театральный режиссер Кирилл Серебренников, который хорошо знаком жителям Риги по постановкам в Латвийском Национальном театре опубликовал свое мнение в социальной сети Facebook по поводу отмены гастролей в России Нового Рижского театра.

    | 06.03.2014
    Самые маленькие голливудские актрисы

    Самые маленькие голливудские актрисы

    Маленький рост или несоответствие традиционным и ставшим каноническими параметрам «90-60-92» не мешают некоторым женщинам быть наравне с мужчинами, завоевывать небывалую и ошеломляющую популярность, быть в центре в внимания и не без гордости носить статус самых успешных актрис.

    | 27.02.2014
    В Балтийском море обнаружены опасные сине-зеленые водоросли.

    В Балтийском море обнаружены опасные сине-зеленые водоросли.

    Шведский институт гидрологии сообщает, что в 2013 году у самых берегов Балтийского моря очень рано обнаружилось цветение некоторых водорослей. Связано это с ранним потеплением ведь цвести водоросли начинают, когда t° моря достигает примерно 15 °. Уже 19 июня водоросли начали цвести у берегов Литвы и некоторых берегов Польши и примерно числа 25 июня цветущие сине-зеленые водоросли были найдены возле острова Сааремаа. | 02.07.2013
    «Мисс – лучшая фигура» латвийка Иева Кушнере

    «Мисс – лучшая фигура» латвийка Иева Кушнере

    25-летняя латвийская красавица Иева Кушнере была удостоена титула «Мисс – лучшая фигура» («Miss Best Body») на конкурсе красоты «Мисс международное лето 2013» (Miss Summer International2013), который проходил в Болгарии. | 17.09.2013
    В Латвии готовятся к Дням русской культуры-2014

    В Латвии готовятся к Дням русской культуры-2014

    Председатель Старообрядческого общества Латвии Илларион Иванов заявил в своем выступлении, что культура сближает народы. | 25.03.2014
    Путёвка в Эмираты и Дубаи из Краснодара

    Путёвка в Эмираты и Дубаи из Краснодара

    Несмотря на то, что многим так нравится Краснодар, что они и не думают о путешествиях за границу, но ведь сейчас условия и качество жизни растёт, а мир открыт как никогда раннее, что нужно использовать незамедлительно! | 18.01.2014