Главная Новости Топ новостей Фотоальбомы мероприятий Карта Риги Мэр Риги - Нил Ушаков Рига - Латвия Реклама Обратная связь сайта RigaPortal.lv PDA версия сайта
rigaportal.lv twitter

Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


Добавить новость | Просмотров: 1592 | Опубликовано : 11.03.2025 21:29 | Категория: Разное
Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний - фотография

В последние годы в Европе было разработано несколько препаратов, направленных на лечение редких заболеваний. Эти лекарственные средства дают надежду пациентам, страдающим от недугов, которые раньше считались неизлечимыми. Топ-3 препаратов, о которых стоит упомянуть, включают «Spinraza» (нусинерсен), «Zolgensma» (авексис) и «Elevidys» (саксаграса).

Первый препарат, «Spinraza», по сообщению https://medical-pharm.kg/, предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это генетическое заболевание приводит к прогрессирующему weakening мышц из-за разрушения мотонейронов в спинном мозге. «Spinraza» работает, введя анти-олигонуклеотид, который увеличивает уровень белка SMN, необходимого для поддержания нервных клеток. Препарат показал свою эффективность в клинических испытаниях, улучшив функциональные показатели у многих пациентов. Он был одобрен в Европе и стал настоящим прорывом в терапевтическом подходе к СМА.

Препарат «Zolgensma» также направлен на лечение спинальной мышечной атрофии, но основан на генной терапии. Он вводит исправленную копию гена SMN1, который отсутствует у пациентов с СМА. Это позволяет организму начать производить необходимый белок для функционирования мотонейронов. «Zolgensma» стал первым и единственным терапевтическим средством в форме одноразовой инъекции, одобренным в Европе для лечения этого заболевания. Эффективность и долгосрочные результаты использования препарата сделали его жизнеспособным вариантом для многих семей.

Третий препарат, «Elevidys», предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее ослабление мышц. «Elevidys» основан на технологии АРН и способствует увеличению уровня функционального белка дистрофина в мышцах. Это препараты повышают качество жизни пациентов и замедляют прогрессирование заболеваний. Он также получил одобрение в Европе в качестве нового подхода к лечению этой патологии.

Как подчеркивает немецкий врач Ганс Штуцинберг: «Разработка и одобрение таких препаратов, как «Spinraza», «Zolgensma» и «Elevidys» — это значительный шаг вперед в области лечения редких заболеваний. Эти достижения открывают новые горизонты для пациентов и их семей, давая надежду на улучшение качества жизни. Однако важно продолжать исследования, чтобы оценить долгосрочные результаты и потенциальные риски этих терапий. Мы должны работать над улучшением доступа к этим жизненно важным лекарственным средствам для всех нуждающихся».
 

Другие Разное:

  • Работа фотографом: все плюсы и минусы
  • Описание массажа мешочками
  • "Юнона" - стиль, грация, качество
  • Акрилловые ванны Potter-мир качества!
  • Выбрать сериал просто
  • Тамада на свадьбу заказывается здесь
  • Особенности выбора профнастила
  • Как зарабатывать дома
  • Особенности бюджетного путешествия в другую страну
  • Как выбрать мужские часы



  • Разрешается перепись или копирование текстов новостей только при наличии активной ссылки на rigaportal.lv новости и саму новость Топ-3 европейских препаратов для лечения редких заболеваний


    Всего комментариев: 0
    avatar


    ЛЕНТА ПОСЛЕДНИХ НОВОСТЕЙ И СОБЫТИЙ РИГИ И ЛАТВИИ






    РАЗНЫЕ НОВОСТИ ГОРОДА РИГИ В ЛАТВИИ


    Самые продаваемые латвийские продукты

    Самые продаваемые латвийские продукты

    В прошлом году большинство латвийских производителей продуктов питания смогли удержать первенство на рынке страны. Это позитивно повлияло на объемы производства. | 04.02.2014
    В госуправлении начался период премий

    В госуправлении начался период премий

    Уже начался период премирования за годовые заслуги в правительстве Латвии. Интересно, сколько бюджет выделил на поощрение своих сотрудников в этом году. Хорошо, что часть информации может увидеть и мы. Что же подарят себе любимым члены правительства в 2014 году?

    | 18.12.2013
    Компания Maxima выплатит компенсацию

    Компания Maxima выплатит компенсацию

    Компания Maxima провела прессконференцию, на которой рассказала о своих планах по организации компенсационных выплат получившим травмы или увечья при обрушении крыши. Компенсацию собираются выплатить всем пострадавшим клиентам и работникам предприятия. | 22.11.2013
    В Латвии увеличились пенсионные накопления

    В Латвии увеличились пенсионные накопления

    Комиссия по рынку финансов и капитала опубликовала данные о приросте капитала в пенсионных планах частных фондов. Прирост капитала вырос на 4,8%.
    Положительная динамика вызвана тем, что участники пенсионных планов стали активнее платить взносы. | 24.08.2013
    Остров Самет - отдых в Раю.

    Остров Самет - отдых в Раю.

    Один из красивейших островов Таиланда – Самет, входит в провинцию Районг. Это царство кораллов и чистейшей прозрачной воды, морской рыбалки и дайвинга, отдыха. | 20.09.2013
    Виновные должны возместить потери государству

    Виновные должны возместить потери государству

    Министр благосостояния Латвии Илзе Винькеле дала интервью латвийскому радио. Министр сообщила, что виноватые в трагической ситуации в рижском торговом центре "Максима" должны возместить понесенные государством затраты. Обрушение кровли унесло жизни 54 человек и большое количество пострадавших. | 23.12.2013
    Щит ограждения колечит и убивает птиц

    Щит ограждения колечит и убивает птиц

    Щит ограждения установленный на Вайрогском путепроводе представляет большую опасность для птиц.

    | 20.08.2013
    Мексиканский парусник «Куаутемок» принимает посетителей

    Мексиканский парусник «Куаутемок» принимает посетителей

    Мексиканский парусник «Куаутемок» (Cuauhtémoc BE01), который зашел в рижский порт, дает возможность посетить его порт либо просто посмотреть на него с пристани. | 12.08.2013
    Семейные врачи в Латвии против принятия нового закона

    Семейные врачи в Латвии против принятия нового закона

    Семейные врачи в Латвии категорически против принятия нового закона о здравоохранении. Если депутаты Сейма не остановят процесс принятия, то доктора собираются инициировать референдум.

    | 29.01.2014
    В преддверии битвы за золото: Никарс - РАБА

    В преддверии битвы за золото: Никарс - РАБА

    Всего лишь пару дней остается до начала встречи двух противоборствующих команд в финальной серии чемпионата Латвии по футзалу. 13 апреля состоится первый матч «Никарс» против РАБА в Огре.  | 11.04.2014
    Стартовал ралли Latvian Baja 2013

    Стартовал ралли Latvian Baja 2013

    В Екабпилсе стартовал очередной этап по авторалли на кубок России. Трасса Latvian Baja 2013 общей протяженностью 600 км проходит по территориям Мадонского, Екабпилсского, Виеситского районов. Интересный в этот раз подобрался состав участников ралли. | 19.09.2013
    В Латвии угроза терактов минимальна

    В Латвии угроза терактов минимальна

    По выводам экспертов Института мира и экономики Россия входит в десятку самых небезопасных стран мира в плане террористических угроз. В то время как Латвия оказалась практически самой безопасной страной в мире.

    | 02.02.2013
    Игорь Николаев и Юлия Проскурякова в Юрмале

    Игорь Николаев и Юлия Проскурякова в Юрмале

    В Юрмале заселился  в свои апартаменты музыкант Игорь Николаев и его жена Юлия Проскурякова. Цель покупки – получение вида на жительство в Евросоюзе. Известно, что при покупке дорогой недвижимости Латвия предоставляет вид на жительство.

    | 10.11.2013
    Подростки тратят много денег

    Подростки тратят много денег

    Торговые розничные компании готовы к переориентации на подростковые товары. По статистически данным поколение 14 летних тратит в России 5-6 млрд долларов в год. Это почти годовой бюджет Латвии.

    | 21.10.2013
    Размер пособия буден увеличен до 120 латов

    Размер пособия буден увеличен до 120 латов

    С 20 ноября родители малолетних детей имеющие работу начнут получать пособие по уходу за ребенком до года, если они не получают деньги положенные к выплате по материнству или родительское пособие.
    | 15.02.2014
    Уоррен Баффетт высказал свое отношение к bitcoin

    Уоррен Баффетт высказал свое отношение к bitcoin

    Уоррен Баффетт, который входит в список самых богатых людей в мире, высказал свое отношение к bitcoin. Смысл его заявления в том, что не стоит впадать в эйфорию по поводу криптовалюты, | 17.03.2014
    Проезд в общественном транспорте подешевеет

    Проезд в общественном транспорте подешевеет

    Со следующего года Латвия планирует переход на евро. За одну поездку на общественном транспорте в Риге надо будет заплатить семьдесят евроцентов, в случае приобретение билета на проезд непосредственно у водителя его стоимость составит один евро. | 18.09.2013
    62% латвийцев зимние каникулы проведут дома

    62% латвийцев зимние каникулы проведут дома

    Совсем скоро наступит Новый Год, а вместе с весельем и подарками придет другая, не маловажная пора - новогодние каникулы. Это отдых от школы или университета, а так же долгожданный отпуск на работе.  | 16.12.2013

    "Человеком Европы" 2013 года в Латвии стал Домбровскис

    Это конечно не "Человек Года", но все же - очень популярный титул. Европа выбрала своего "человека" на 2013 года и по его итогам. Неожиданно и приятно, но им стал известный и любимый политик Валдис Домбровскис.

    | 18.12.2013
    Latvijas Balzams увеличил прибыль

    Latvijas Balzams увеличил прибыль

    Крупнейший в странах Балтии производитель алкогольных напитков АО Latvijas balzams (LB) увеличил свою прибыль на 30 процентов по сравнению с таким же периодом прошлого года. Сумма прибыли достигла 1,4 млн латов. | 26.08.2013
    «Карта Рижанина» для получения скидок и бонусов в Риге

    «Карта Рижанина» для получения скидок и бонусов в Риге

    Вчера, мэр Риги Нил Ушаков совместно с вице-мэром Андрисом Америксом представили «Карту рижанина», которую необходимо получить всем жителям латвийской столицы до конца этого года. | 26.09.2013
    В Латвии пора готовить пляжи

    В Латвии пора готовить пляжи

    Пляжи Латвии скоро начнут готовиться к новому купальному сезону. В прошлом году Рижская дума выделяла на уборку морских пляжей 85 000 евро. Летом были установлены 20 новых кабинок

    | 30.03.2014
    Две уникальные операции в центре кардиологии

    Две уникальные операции в центре кардиологии

    В Латвии находится один из самых профессиональных кардиологических центров мира. Врачи Латвийского кардиологического центра мастерски провели две уникальные операции. До этого нигде в мире такие операции не делали. | 08.11.2013
    Три латвийские компании вступили в программу Fur Free Retailer

    Три латвийские компании вступили в программу Fur Free Retailer

    Три латвийские компании Uniq, Ecattus и Ieva Janelsiņa вступили в программу Fur Free Retailer (Свободная от меха торговля). Поступив таким образом, эти компании оказались в числе хороши известных мировых брендовых фирм выпускающих международные модные марки одежды, которые отказались от торговли мехом.

    | 28.02.2014
    Нил Ушаков сообщил о ходе ремонта дорог в Иманте

    Нил Ушаков сообщил о ходе ремонта дорог в Иманте

    Сегодня, с самого раннего утра, мэр города Рига Нил Ушаков проводил инспекцию в Иманте, в которых ведутся ремонтные работы по восстановлению асфальта на дорогах и тротуаров дворов. | 13.08.2013
    Обрушение крыши в т.ц. Alfa в Риге было скрыто

    Обрушение крыши в т.ц. Alfa в Риге было скрыто

    Еще и года не прошло с тех пор, как  в рижском торговом центре Alfa обрушилась крыша, как произошла новая трагедия. Тогда строительная компания, которая построила злополучный центр Alfa - Re&Re не хотела давать обширных комментариев почему и как это произошло. Выяснить подробности удалось только недавно. 

    | 26.11.2013
    Спасательно-поисковые работы в MAXIMA остановлены до утра после третьего обвала крышы + Видео

    Спасательно-поисковые работы в MAXIMA остановлены до утра после третьего обвала крышы + Видео

    Пару часов назад было третье обрушение перекрытия в супермаркете MAXIMA в Золитуде. Спасателями было принято решение приостановить поисково-спасательные работы до утра. Об этом рассказал мэр Риги Нил Ушаков на своей страничке в Facebook. | 24.11.2013
    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Создана комиссия по помощи пострадавшим и родственникам погибших в Золитудской трагедии MAXIMA

    Рижская дума вынесла решение о выделении пособий пострадавшим от обрушения здания магазина «Maxima». Комитету по социальным вопросам было поручено создать соответствующую комиссию для реализации исполнения вынесенного думой решения. | 19.12.2013
    Комфортные и уютные кухни

    Комфортные и уютные кухни

     Одним из самых важных помещений в каждом доме является кухня. Комфорт и уют нашего дома во многом зависят от обстановке на кухне.

    | 11.01.2014
    Минус 15 в Латвии

    Минус 15 в Латвии

    Что это - ветры холода с Балтики, или аномальное похолодание. Синоптики теряются в догадках. В ночь на вторник, 10 декабря, на территории Латвии столбик термометра может опуститься до —15 градусов, прогнозирует Латвийский центр окружающей среды, геологии и метеорологии. 

    | 11.12.2013
    Пришло время отложить на память латовые монетки и банкноты

    Пришло время отложить на память латовые монетки и банкноты

    В Латвии совершенно спокойно проходит подготовка к переходу на евро. Только 19 процентов населения не может разобраться со своей наличностью, а 49 процентов уже отложило на память латовые монетки и купюры.
    | 01.02.2014
    Размер инвестиций в Латвию увеличился

    Размер инвестиций в Латвию увеличился

    За прошлый год зарубежные инвесторы вложили в основной капитал Латвийских предприятий 301,6 млн латов. Портфель инвестиции по схеме вложено – изъято, увеличил свой объем до небывалого размера— 4,85 млрд латов.

    | 16.01.2014
    Общественный заказ получат Riga TV24, Ogres TV и Vidzemes televizija

    Общественный заказ получат Riga TV24, Ogres TV и Vidzemes televizija

    Приятные новости для трех латвийских телеканалов появились совершенно недавно. Но, на этот раз, новости покажут ни эти каналы, а они сами стали реальными звездами. Совсем недавно на конкурсной основе прошла передача прав общественного заказа каналам Riga TV24, Ogres TV и Vidzemes televizija. | 18.12.2013
    Качество азартной игры в игровые автоматы

    Качество азартной игры в игровые автоматы

    Появившиеся ещё в XIX веке прототипы первых механических аппаратов, уже в 1905 в Англии вошли в массовое производство. И к 1912 году эти "однорукие бандиты" подстерегали своих жертв, как на вокзалах и телеграфе, так, естественно, и в казино.

    | 27.12.2013
    Председатель Рийгикогу Эне Эргма за сотрудничество и модернизацию

    Председатель Рийгикогу Эне Эргма за сотрудничество и модернизацию

    Председатель Государственного собрания Эстонии Эне Эргма в своем выступлении в Риге предложила срочно превратить Балтийскую ассамблею в авторитетную организацию. В качестве примера Эргма привела сотрудничество и обоюдную модернизацию железнодорожного сообщения.

    | 30.11.2013
    Британские власти балуют эмигрантов из Латвии

    Британские власти балуют эмигрантов из Латвии

    По последним сообщениям интернет- издания The Daily Mail, британские власти намерены вручить матери десяти детей Линде Козловски не только внушительное денежное пособие, но и просторный новый дом.

    | 18.09.2013
    Украина будет производить в Латвии кофе

    Украина будет производить в Латвии кофе

    Еще осенью прошлого года украинские инвесторы приобрели кофейную фабрику в Лиепае. Следующим шагом, который хотят предпринять инвесторы, обновить устаревшее оборудование общей суммой более миллиона евро.
    | 08.04.2014
    Два месяца — льготный проезд без

    Два месяца — льготный проезд без "Карты рижанина"

    Люди занимают свою очередь с ночи, а многим приходится прогуливать работу или просить выходной. Мэр Риги взял дело в свои руки и предложил хорошую альтернативу. Пока ничего нельзя с делать для того .чтобы ускорить выдачу карты, но гражданам можно помочь по-другому. | 16.12.2013
    Сайт Power Technologies

    Сайт Power Technologies

    В настоящее время на рынке представлено множество компаний, занимающихся энергосбережением и энергоснабжением. | 05.02.2014
    Экспертиза закончилась. Труп принадлежит Рожецкину

    Экспертиза закончилась. Труп принадлежит Рожецкину

    В Государственную полицию пришли результаты экспертизы ДНК. Результаты экспертизы подтвердили версию полиции, что в лесу под Рагациемсе Тукумского района, был найден труп гражданина США миллионера Леонида Рожецкина.
    | 17.11.2013
    Сентябрь выдался дождливым

    Сентябрь выдался дождливым

    Количество выпавших в Риге в сентябре месяце осадков бьет все рекорды за последние 2 года, так сообщается Латвийским центром окружающей среды, геологии и метеорологии. | 03.10.2013
    Банк Citadele вдвое увеличил свою прибыль за 2013 год

    Банк Citadele вдвое увеличил свою прибыль за 2013 год

    Банковская группа, в которую входит банк Citadele, завершила предыдущий 2013 год с общей прибылью около 14 млн евро. А сам банк Citadele сумел удвоить свои обороты и увеличить прибыль до отметки чуть больше 15 млн евро.

    | 03.04.2014
    Очередное МММ уже в 21-ом веке

    Очередное МММ уже в 21-ом веке

    Не упустите свой шанс разбогатеть, который предлагает вам фирма Сергея Мавроди "МММ"! Фирма Сергея Мавроди была широко известна в России в 1990-х годах, она успешно работала на процветание граждан и продолжала бы успешно работать, если бы не вмешались государственные органы. | 12.03.2014
    Передовые технологии определения твердости материалов

    Передовые технологии определения твердости материалов

    Мы вам предлагаем приобрести различные модели основанные на работе ультразвука и динамических твердомеров по приемлемым ценам, при этом снабжение по Российской Федерации бесплатна. | 15.03.2014
    В Риге уже в девятнадцатый раз прошёл фестиваль Riga Fashion Week

    В Риге уже в девятнадцатый раз прошёл фестиваль Riga Fashion Week

    Мода это больше, чем создание и продажа одежды. Это искусство, внимание к деталям, внутреннее состояние. Ею интересуются люди разного возраста и социального положения. | 27.02.2014
    Рижский публичный каток начинает работу

    Рижский публичный каток начинает работу

    Рижский публичный каток начинает свою работу. Каток оборудован в квартале Спикеру между ул. Маскавас, ул. Краста и ул. Тургенева. На празднике, посвященном открытию катка, состоятся выступления музыкально-художественных коллективов. Красочные представления на коньках и поздравительные слова ожидают посетителей катка в первый день работы. | 21.12.2013
    „Rīga 2014” заинтересовывает журналистов получать аккредитации на мероприятия Европейской культурной столицы

    „Rīga 2014” заинтересовывает журналистов получать аккредитации на мероприятия Европейской культурной столицы

    Недавно прозвучал призыв бюро «Rīga 2014» к СМИ о получении аккредитации. Это позволит латвийским и иностранным средствам массовой информации более развернуто освещать мероприятия, которые пройдут в рамках программы «Европейская Культурная столица». | 18.12.2013
    Ликвидация заторов на Рижских дорогах

    Ликвидация заторов на Рижских дорогах

    Транспортный департамент РД доводит до сведения жителей Риги, что завершаются работы по прокладке инженерных внешних путепроводов к зданию "Замок света".

    | 16.08.2013
    Ушаков об отношении партии

    Ушаков об отношении партии "Единство" к горожанам

    Мэр столицы Нил Ушаков высказал свое частное мнение по поводу отношения партии "Единство" к жителям Риги. Ушаков заметил, что фактически внесение в Сейм Латвии изменения Закона "Об услугах общественного транспорта" начало войну между партией "Единство" и жителями города.

    | 12.02.2014
    Латвия на грани алкоголизма

    Латвия на грани алкоголизма

    Латвия оказалась лидером по количеству выпитого алкоголя на душу населения в рейтинге 2013 года. Психолог – суггестолог Борис Фальков рассказал о проблемах страны в программе "Наша тема" на телеканале ТВ5. | 10.11.2013